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1 Cell Therapeutics si accorda per acquistare Pacritinib, un nuovo inibitore della JAK2 altamente selettivo, candidato in fase 3 per il trattamento della mielofibrosi - La carenza di sangue segnalata e gli effetti indesiderati delle piastrine forniscono un attraente profilo normativo e commerciale, superiore agli altri inibitori della JAK - Conference Call programmata per oggi alle 14:30 ora Italiana (8:30 ora di New York) Seattle. Wash., Singapore, 19 April Cell Therapeutics, Inc. ( CTI ) (Nasdaq e MTA: CTIC) e S*BIO Pte Ltd hanno annunciato che le Società hanno oggi concluso un accordo di acquisto dell asset secondo il quale CTI acquisirebbe i diritti mondiali su Pacritinib di S*BIO, un inibitore della JAK2 altamente selettivo. Pacritinib, nella forma di somministrazione orale, è un inibitore selettivo della JAK2 (Janus Associated Kinase 2) che ha dimostrato benefici clinici incoraggianti negli studi clinici di fase 1 e 2 nei pazienti affetti da mielofibrosi primaria (MF) o mielofibrosi secondaria o da altre neoplasie mieloproliferative (MPN). Pacritinib è stato designato farmaco orfano negli Stati Uniti e in Europa per la mielofibrosi. Una disregolazione dalla JAK2 è associata ad un ampia gamma di malattie difficili da curare, tra cui il cancro e le malattie autoimmuni e, oggi, rappresenta uno dei bersagli potenziali più interessanti nella terapia del cancro è stato riferito da James A. Bianco, M.D., CEO di Cell Therapeutics, Inc. "Crediamo che un inibitore altamente selettivo per la JAK2, in grado inoltre di inibire la mutazione clonale di JAK2 (JAK2V617F), offra un distinto vantaggio biologico e clinico superiore a quello dei composti più commercializzati o composti in fase di sviluppo, che sono inibitori non selettivi del pathway della JAK. Crediamo che la mancanza di soppressione delle cellule dei globuli rossi e la formazione delle piastrine osservata con Pacritinib, possieda il potenziale per soddisfare una necessità medica non ancora trattata con gli attuali inibitori nonselettivi della JAK1/JAK2.

2 Page 2 of 6 Bianco ha inoltre continuato affermando che "l'acquisizione di Pacritinib è in linea con la nostra strategia di diventare un leader nel trattamento dei tumori del sangue e delle malattie ad esso correlate. Siamo impazienti di portare avanti e sfruttare i progressi di S*BIO." Con la vicina approvazione e lancio in Europa di Pixuvri e con Tosedostat e Pacritinib che stanno per entrare in fase 3, il nostro portfolio di studi avanzati, si rivolge a una gamma completa di tumori correlati al sangue che vanno dalla MPN alla MDS, leucemia e linfoma. "Gli inibitori della JAK rappresentano una classe molto interessante di nuovi agenti target in grado di fornire un trattamento efficace per una malattia precedentemente difficile da trattare, quale la mielofibrosi", ha dichiarato Srdan Verstovsek, MD, Ph.D., Professore Associato, Dipartimento per la Leucemia, Divisione di Medicina del Cancro, University of Texas MD Anderson Cancer Center, Houston, Texas, e Membro del Comitato Esecutivo, Gruppo Internazionale di lavoro per la mielofibrosi. "Pacritinib è un inibitore della JAK2 altamente specifico che non sembra causare la soppressione delle piastrine o delle cellule dei globuli rossi come si è potuto osservare con altri trattamenti, riducendo, al tempo stesso, l ingrossamento della milza e apportando un miglioramento dei sintomi correlati alla malattia debilitante nei pazienti affetti da mielofibrosi. Non vedo l'ora di lavorare con Cell Therapeutics per poter sviluppare questo agente per i pazienti affetti mielofibrosi che presentano bassi valori ematologici o per svilupparli durante la terapia". Siamo veramente colpiti dall'esperienza del team di CTI e siamo convinti che CTI sia la società ideale per sviluppare ulteriormente Pacritinib, il programma più avanzato di S*BIO, ha commentato la Sig.ra Tamar Howson, CEO di S*BIO. S*BIO è una società a capitale privato attiva nel settore delle biotecnologie e specializzata nella ricerca e nello sviluppo clinico di nuove molecole medicinali per il trattamento di tumori; porta avanti importanti programmi nell'area chinasi e istone deacetilasi (HDAC). S*BIO ha ottimi rapporti con una rete di oncologi nella regione Asia-Pacifico e i suoi investitori comprendono Bio*One Capital, un'affiliata di EDBI, Aravis Ventures, Mitsui Ventures, Novartis Bioventures e altri fondi internazionali. Secondo i termini dell'accordo, CTI effettuerà un pagamento anticipato di 15 milioni di dollari ed emetterà 15 milioni di dollari di azioni privilegiate non registrate convertibili in azioni ordinarie di CTI. L'accordo prevede anche regolari pagamenti in base al raggiungimento di predefiniti obiettivi e vendite, così come una royalty a una cifra sulle vendite nette. CTI sarà il solo responsabile per le attività di sviluppo e commercializzazione di Pacritinib in tutto il mondo. L'accordo sarà subordinato al soddisfacimento di alcune condizioni al momento del closing dell operazione. I termini dell'accordo saranno forniti più dettagliatamente nel Form 8-K depositato presso la US Securities ed Exchange Commission. Janus Chinasi (JAK) La famiglia degli enzimi JAK rappresenta una componente centrale nelle vie di trasduzione del segnale, fondamentale per una normale crescita e sviluppo delle cellule del sangue, nonché per l espressione delle citochine infiammatorie e delle risposte immunitarie. Quando questi enzimi

3 Page 3 of 6 sono disregolati da mutazioni attivanti, si può verificare la crescita incontrollata delle cellule del sangue accompagnata da infiammazione e dall attivazione del sistema immunitario contribuendo alle manifestazioni della malattia nelle MPN. Anche nelle malattie autoimmuni, come la psoriasi e l'artrite reumatoide, si verifica l attivazione di questa via e gli inibitori della JAK portano allo sviluppo di questi disturbi. Inoltre, l attivazione della JAK2 e della via FLT3 relativa, (causate sia da mutazioni attive che da altri fattori) è frequentemente associata a leucemia e linfoma. Pacritinib inibisce sia JAK2 che FLT3 e ciò promette un possibile uso nel trattamento dei tumori del sangue. La mielofibrosi è una malattia mieloproliferativa clonale che deriva dalle cellule staminali frequentemente associata a una mutazione nel gene JAK2 (JAK2V617F). L'inibizione di JAK1/ JAK2 ha recentemente dimostrato di portare a notevoli miglioramenti clinici per i pazienti affetti da MF in fase avanzata e conta piastrinica di almeno , per cui JAK1/JAK2 è stato il primo inibitore a essere approvato per i pazienti con MF in stato avanzato. L'inibitore del JAK approvato, inibisce sia JAK1 che JAK 2. Anche se sono efficaci nel ridurre i sintomi nei pazienti associati alla MF, gli inibitori delle JAK1/JAK2 causano spesso la soppressione delle piastrine e delle cellule dei globuli rossi, che spesso conduce alla necessità di trasfusioni di globuli rossi. Pacritinib può offrire un vantaggio maggiore rispetto ad altri inibitori della JAK nativa provocando una minore soppressione a livello del midollo osseo. Tali agenti possono anche portare ad una modifica del processo alla base della malattia, colpendo selettivamente il clone maligno che esprime la JAK2V617F. Neoplasie Mieloproliferative (MPN) Le MPN comprendono diverse malattie tutte caratterizzate dalla mieloproliferazione clonale che deriva dalle cellule staminali, tra cui la mielofibrosi primaria e secondaria, la policitemia vera (PV) e la trombocitemia essenziale (ET). La mielofibrosi (MF), la MPN più comune, è una neoplasia progressiva, che mette a rischio la vita e che colpisce i tessuti ematopoietici nel corpo. Secondo la MPN Research Foundation, nel 2011, sono stati stimati circa pazienti negli Stati Uniti affetti da MF, circa il 30-40% dei quali sono trombocitopenici con una conta piastrinica al di sotto di / UL. La mielofibrosi è causata da un accumulo di cellule maligne del midollo osseo che innesca una risposta infiammatoria, cicatrizzando il midollo osseo e limitando la sua capacità di produrre globuli rossi inducendo la milza e il fegato ad assumere questa funzione con conseguente ingrossamento della milza e relativi sintomi debilitanti tra cui anemia, spossatezza e dolori. I pazienti affetti da mielofibrosi hanno una serie di mutazioni cellulari associate alla malattia tra cui la mutazione nel gene JAK2 (la mutazione JAK2V617F) è la più comune, e si verifica in più della metà dei pazienti affetti da mielofibrosi primaria. Normalmente, nel corpo, la JAK2 è attivata da vari fattori di crescita naturali per produrre nuove cellule del sangue quando necessario. La mutazione della JAK2 fa sì che l'enzima JAK2 sia sempre attivo, il che provoca la crescita eccessiva delle cellule stromali del midollo osseo nel cuore della mielofibrosi. Sono stati sviluppati degli esami del sangue in grado di identificare specificatamente i pazienti con questa

4 Page 4 of 6 mutazione. Pacritinib Pacritinib è un inibitore della tirosina chinasi (TKI), da assumere oralmente, una volta al giorno, con una duplice attività contro la JAK2 e la tirosina chinasi 3 FMS simile (FLT3). È stato dimostrato che le mutazioni in queste chinasi sono direttamente legate allo sviluppo di una varietà di tumori connessi al sangue, comprese la MPD, le leucemie e i linfomi. Pacritinib ha dimostrato risultati incoraggianti negli studi di fase 1 e 2 per i pazienti affetti da mielofibrosi e, per questa malattia, è previsto uno studio di fase 3. FLT3 è un gene comunemente mutato che è stato trovato nei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (AML) e le sue mutazioni attivanti hanno dimostrato essere un marcatore prognostico negativo per l'esito clinico suggerendo un possibile ruolo futuro per il trattamento della leucemia mieloide acuta. Informazioni sulla conference call Giovedì 19 aprile 2012, alle 14:30 ora di Roma (8:30 ora di New York /5:30 ora di Seattle), i membri del team direttivo di CTI (NASDAQ ed MTA: CTIC) terranno una conference call per discutere l'accordo per acquisire pacritinib. Numeri della conference call Giovedì 19 aprile 2012, alle 14:30 ora di Roma (8:30 ora di New York /5:30 ora di Seattle) (partecipanti statunitensi) (partecipanti internazionali) Numeri di richiamata per l'ascolto in differita, disponibile alle ora di New York: (partecipanti statunitensi) (partecipanti internazionali) Passcode: # Il webcast audio dal vivo presso verrà archiviato per l'ascolto in differita circa due ore dopo la conclusione della conference call. Cell Therapeutics, Inc. Con sede a Seattle, CTI è un azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di un portafoglio integrato di prodotti oncologici mirati a rendere i tumori maggiormente trattabili. Per ulteriori informazioni visitare il sito Per ricevere avvisi per e feed RSS, accedere al sito Web

5 Page 5 of 6 Questo comunicato contiene previsioni future per loro natura soggette a rischi ed incertezze, che potrebbero avere effetti significativi e/o influenzare negativamente i risultati futuri ed il prezzo di contrattazione dei titoli CTI. Nello specifico, i rischi e le incertezze che possono influire sullo sviluppo di Pacritinib includono i rischi associati agli sviluppi preclinici e clinici propri del settore biofarmaceutico in genere e di pacritinib in particolare, che comprendono, senza limitazioni, il potenziale fallimento di Pacritinib nel dimostrarsi sicuro ed efficace ai fini del trattamento dei pazienti affetti da MF primaria o secondaria o da altre MPN come determinato dall'fda e/o Agenzia europea per i medicinali ("EMA"); che Pixuvri non può dimostrarsi sicuro ed efficace nel trattamento del linfoma non Hodgkin recidivo o refrattario e/o di altri tumori determinati dalla FDA e/o dall EMEA, che Pixuvri non può essere immediatamente disponibile per i pazienti nell UE, che CTI non potrebbe essere approvata dalla UE e che CTI non può lanciare, non può acquistare e commercializzare Pixuvri come previsto; la possibilità che CTI non sia in grado di completare lo studio clinico PIX306 di Pixuvri-rituximab rispetto a gemcitabina-rituximab in pazienti affetti da LNH a cellule B aggressivo, nei quali il trattamento con CHOP-R di prima linea non aveva avuto successo e che non possono usufruire di TACS (seconda linea) o in cui il TACS non ha avuto effetto (terza o quarta linea) entro il mese di giugno 2015 né mai come richiesto dall EMA o avere i risultati di questo studio disponibili per giugno 2015 o del tutto; la possibilità che CTI non sia in grado di completare uno studio postcommercializzazione teso a confermare i benefici clinici osservati nello studio PIX 301, che l autorizzazione per l immissione in commercio condizionata per Pixuvri non può essere rinnovata, l'incapacità di CTI di continuare a raccogliere ulteriori capitali per finanziare le proprie operazioni; fattori competitivi, sviluppi tecnologici, costi di sviluppo, produzione e vendita di Pixuvri, nonché i fattori di rischio elencati di volta in volta nei documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission, compresi, senza limitazioni, le ultimissime presentazioni da parte della società dei moduli Form 10-K, 10-Q e 8-K. Fatto salvo quanto previsto dalla legge, CTI non intende aggiornare o variare le sue dichiarazioni previsionalia seguitodi nuove informazioni o sviluppi. Per ulteriori informazioni contattare: ###

6 Page 6 of 6 In Europa Investors: CTI Life Sciences Limited, Milan Branch Elena Bellacicca T: F: E: EBellacicca@cti-lifesciences.com Barabino & Partners Elena Bacis T: F: E: e.bacis@barabino.it Media: CTI Life Sciences Limited, Milan Branch Elena Bellacicca T: F: E: EBellacicca@cti-lifesciences.com Barabino & Partners Marina Riva T: F: E: m.riva@barabino.it Negli USA Investors: Cell Therapeutics, Inc. Ed Bell T: F: Lindsey Jesch Logan T: F: E: invest@ctiseattle.com Media: Cell Therapeutics, Inc. Dan Eramian T: ; Cell: