Ricerca di nuovi farmaci per il trattamento dei disturbi dello spettro autistico. Quali prospettive? Giuseppe Recchia,

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1 Ricerca di nuovi farmaci per il trattamento dei disturbi dello spettro autistico Quali prospettive? Giuseppe Recchia, Vice President, Medical & Scientific Director, GlaxoSmithKline, Verona

2 Ricerca, Scoperta e Sviluppo Dossier per la richiesta della AIC Autorizzazione alla Immissione in Commercio 1984 Riassunto Caratteristiche Prodotto

3 Autismo, Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci Fondazione Smith Kline Problema orfano di scienza applicata

4 2006 Autismo, Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci

5 2010 Autismo, Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci

6 Autismo, Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci 2010 April 29, 2010 Promise Seen in Drug for Retardation Syndrome Soltanto 3 anni fa avrei detto che il ritardo mentale è una disabilità da trattare con la riabilitazione, non un disturbo che ha bisogno di farmaci. Thomas R. Insel Direttore National Insititute of Mental Health, USA

7 Autismo e Farmaci Comportamento ripetitivi e stereotipati nessun farmaco approvato FDA Iperattività e deficit di attenzione nessun farmaco approvato FDA Irritabilità 2 farmaci approvati FDA Risperidone, 2006 Aripiprazolo, 2009 Deficit interazione sociale nessun farmaco approvato FDA

8 Autismo e Terapia - Bisogni nuove risposte non farmacologiche farmacologiche farmaci disponibili nuovi composti basate sul metodo scientifico

9 Autismo, Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci 2011 E ragionevole pensare che in questo decennio la ricerca possa rendere disponibili farmaci in grado di modificare la storia naturale dei Disturbi dello Spettro Autistico? Come? Quando?

10 Ricerca Farmacologica e Autismo

11 Ricerca & Sviluppo Farmaceutici Soluzioni per i bisogni inevasi Malattie Rare Malattie senza terapia Soluzioni per i bisogni residuali Paziente non responder Miglioramento della terapia standard Efficacia Tollerabilità Facilità di uso

12 Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci Sperimentazione Clinica Ricerca Scoperta Sviluppo Bersaglio Composto Farmaco

13 Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci Composto Bersaglio Farmaco

14 Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci Sperimentazione Clinica Ricerca Scoperta Sviluppo Bersaglio Composto Farmaco anni

15 Ricerca Cause Etiologia Ricerca Meccanismi Patogenesi Manifestazioni Clinica Patogenesi simili, manifestazioni diverse Bersaglio Patogenesi diverse, manifestazioni simili

16 Ricerca Ricerca La MM molecolare della cellula Bersaglio

17 Ricerca Ricerca Bersaglio

18 Ricerca di Potenziali Bersagli per i farmaci

19 Autismo Geni Candidati

20 Ricerca di Potenziali Bersagli per i farmaci

21 Ricerca di Potenziali Bersagli per i farmaci

22 Geni Candidati

23 Ricerca Genetica

24 Autismo Potenziali Bersagli 1 Monoamine Serotonina Dopamina Noradrenalina Glutamato GABA Neuropeptidi Ossitocina Vasopressina ACTH Melatonina Secretina

25 Autismo Potenziali Bersagli 1 Monoamine Serotonina Dopamina Noradrenalina Glutamato GABA Neuropeptidi Ossitocina Vasopressina ACTH Melatonina Secretina

26 Autismo Potenziali Bersagli 2 Neurexina Neuroligina SHANK 1-3

27 Ricerca di Potenziali Bersagli per i farmaci

28 Ricerca Genetica

29 Autismo Potenziali Bersagli 3 Infiammazione Alterazioni Immunitarie

30 Scoperta Scoperta Composto

31 Scoperta di Nuovi Composti

32 Scoperta di Nuovi Composti

33 Scoperta di Nuovi Composti

34 Nuovi Composti per l Autismo

35 Nuovi Composti per l Autismo

36 Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci Sperimentazione Clinica Ricerca Scoperta Sviluppo Bersaglio Composto Farmaco

37 Fasi dello Sviluppo Clinico confermare Fase 1 Fase 2 Fase 3 Fase 4 esplorare valutare PoC EU Impatto

38 osservazione ipotesi prova decisione

39 Sperimentazione Clinica - Il Metodo Scientifico della Prova Confronto 2 o più gruppi Randomizzazione il caso decide il trattamento Doppia Cecità né medico né paziente conosce trattamento Osservazione prospettica

40 Industria Farmaceutica e Autismo

41 Industria Farmaceutica e Autismo

42 STX209

43 Autismo, Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci 2011 Target biologici Composti Valutazione nuove proposte terapeutiche 2005

44 Aree di criticità della Ricerca Clinica - 1 combinazioni adulto

45 Aree di criticità della Ricerca Clinica - 2 tipizzare

46 Autismo e Farmaci - Prospettive

47 Network di Ricercatori Clinici

48 Network di Ricercatori Clinici

49 Autismo Ricerca Clinica in Italia 2011

50 Autismo Ricerca Clinica in Italia 2011

51 Autismo, Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci 2011 E ragionevole pensare che in questo decennio la ricerca possa rendere disponibili farmaci in grado di modificare la storia naturale dei Disturbi dello Spettro Autistico? Come? Quando?

52 Raccomandazioni alla Fondazione Trentina per l Autismo Ricerca sostenere e partecipare ricerca genetica tipizzazione fenotipo Scoperta osservare e intervenire Pipeline aziende Composti autismo / DSA / PPD Sviluppo Clinico sostenere e partecipare Promuovere Reti di Sperimentatori Disponibilità a partecipare alla sperimentazione clinica Formazione dei cittadini Formazione degli operatori sanitari Sensibilizzazione ed orientamento delle istituzioni

53 Raccomandazioni alla Fondazione Trentina per l Autismo Ricerca sostenere e partecipare ricerca genetica ricerca fenotipo Scoperta osservare e intervenire Pipeline aziende Composti autismo / DSA / PPD Sviluppo Clinico sostenere e partecipare Promuovere Reti di Sperimentatori Disponibilità a partecipare alla sperimentazione clinica Formazione dei cittadini Formazione degli operatori sanitari Sensibilizzazione ed orientamento delle istituzioni

54 Raccomandazioni alla Fondazione Trentina per l Autismo Ricerca sostenere e partecipare ricerca genetica ricerca fenotipo Scoperta osservare e intervenire Pipeline aziende Composti autismo / DSA / PPD Sviluppo Clinico sostenere e partecipare Promuovere Reti di Sperimentatori Disponibilità a partecipare alla sperimentazione clinica Formazione dei cittadini Formazione degli operatori sanitari Sensibilizzazione ed orientamento delle istituzioni

55 Raccomandazioni alla Fondazione Trentina per l Autismo Ricerca sostenere e partecipare ricerca genetica ricerca fenotipo Scoperta osservare e intervenire Pipeline aziende Composti autismo / DSA / PPD Sviluppo Clinico sostenere e partecipare Promuovere Reti di Sperimentatori Disponibilità a partecipare alla sperimentazione clinica Formazione dei cittadini Formazione degli operatori sanitari Sensibilizzazione ed orientamento delle istituzioni

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