Oncologici: sistemi e politiche per la sostenibilità

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1 Oncologici: sistemi e politiche per la sostenibilità Pierluigi Navarra Convegno Nazionale SIFEIT: Innovazione e sostenibilità delle politiche farmaceutiche: quale futuro? Roma, 19 Novembre 2014

2 Forecasting delle prime 10 categorie terapeutiche Fonte: EvaluatePharma 29 maggio 2012

3 Le Pipelines delle Aziende al 2018 Therapeutic Area Phase I Phase Phase II Phase III Total studies % % cum Cancer ,8 38,8 Infection (HCV) ,2 48,0 Neurology ,6 55,7 Cardiovascular ,6 61,3 Respiratory ,7 65,9 Musculoskeletal ,8 69,8 Immunology ,7 73,5 Diabetes ,5 77,0 Skin ,4 80,5 Others ,5 100,0 Total Studies ,0 % 38,4% 47,7% 13,9 % 100

4 La sostenibilità, già in fase di R&D Exploratory Discovery Early Discovery Full Discovery Exploratory Development Full Development, Commercialization & Life Cycle Management Launch & LCM Target ID Lead Discovery Pre-Clin Phase I Phase IIa Phase IIb Phase III / IIIb File Launch Phase IV Target Validation & Lead Identification/Optimization Phase I - Phase II First in Human to Dose Selection in the Patient Population Phase III Efficacy & Safety in 1 or more Patient Populations Phase IV & LCM Identification of molecular targets against validated target opportunities in disease areas of focus Chemotype identification Optimize therapeutic window Demonstrate proof of principle Integrate & align the development & regulatory strategies Clinical studies Post-regulatory approval commitments Remaining filings Optimization of development candidates Final formulation Initial filings Physician/health care provider education Post-marketing surveillance Product innovation

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6 Smarter phase 3 studies BASED ON BIOMARKERS EGFR mutation (gefitinib, erlotinib, afatinib) ALK traslocation (crizotinib) c-kit (imatinib) B-RAF (vemurafenib) HER2 (trastuzumab, pertuzumab, TDM1) K-RAS (cetuximab, panitumumab)]

7 Molecular heterogeneity and interpretation of data : EXAMPLE 1A UNSELECTED NSCLC population R Control (N=334) Exp (N=334) HR= 0.8 P value=0.16 Whole cost:26,000$ X668 pts=17.4m $ Based on the p value the Exp drug would be discarded WRONG ANSWER! MUTANT EGFR is present in 10% of pts, and even though the EXP drug provides a 5 fold benefit (median OS from 2 to 10 months OS) in MUT patients, this goes underestimated

8 Molecular heterogeneity and interpretation of data : EXAMPLE 1B Assume that MUTANT EGFR is present in 10% of pts, and that the EXP drug provides a 5 fold benefit (median OS from 2 to 10 months OS) in MUT patients SELECTED (Target based) NSCLC population R Control (N=33) Exp (N=33) Biomarker assay: 10,000$ X 668 pts=6.7m $ Selected 66 pts: 26,000$ X 66 pts= 1.7M $ Whole cost= 8.4 M $ Based on the p value the Exp drug would be accepted RIGHTANSWER! Save time, money, and patients (i.e.90% would receive an unuseful, if not harmful, drug

9 Smarter phase 3 studies BASED ON BIOMARKERS (provided that a biomarker is available..)

10 Le criticità: terapie di mutazioni geniche multiple..

11 Le criticità: terapie di mutazioni geniche multiple..

12 Le criticità: farmaci con diverse indicazioni e diverso pricing per indicazione

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17 + 43% + 50% + 28% + 28% + 29% + 80%

18 I modelli: l approccio del NICE.. Threshold: Patient access scheme End of life treatment: Cancer fund

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20 I modelli: l approccio della Germania.. Sistema Efficacia clinica comparata (BISMARK) Caratteristiche principali Decisioni influenzate principalmente dal miglioramento clinico del farmaco Trends Aumento delle richieste di dati di effectiveness post-lancio Indicatori Farmaceutici 2013 Centro Studi Farmindustria, Luglio 2013

21 I modelli: l Italia e la possibilità di una HTA basata sulla effectiveness..

22 I modelli: l Italia e la possibilità di una HTA basata sulla effectiveness.. Kaplan Meier PFS mpfs: 6 mesi nel gruppo di controllo 6

23 Le criticità dei Registri.. Autorizzazione dei centri Autorizzazione dei singoli medici Accesso ai Registri da parte dei servizi farmaceutici Ingestibilità delle schede cartacee in attesa del nuovo sistema web based La perdita dei dati di PbR La trasparenza del sistema

24 Grazie per l attenzione..