Sclerosi Multipla: Prospettive Terapeutiche, Farmaco Sostenibilità e Aspettative del Paziente Ancona, 16 Marzo 2018 Sostenibilità economica delle malattie neurovegetative Paolo A Cortesi Centro di Studio e Ricerca sulla Sanità Pubblica (CESP) Università degli Studi di Milano Bicocca
Neurological disorders are an important cause of disability and death worldwide. Globally, the burden of neurological disorders has increased substantially over the past 25 years because of expanding population numbers and ageing, despite substantial decreases in mortality rates from stroke and communicable neurological disorders. The number of patients who will need care by clinicians with expertise in neurological conditions will continue to grow in coming decades. Policy makers and health-care providers should be aware of these trends to provide adequate services
EPIDEMIOLOGIA DELLA SM IN ITALIA BAROMETRO della SCLEROSI MULTIPLA 2017
L impatto sulla QoL
L impatto sulla QoL
L impatto economico
L impatto economico
L impatto economico in uno studio italiano
Caratteristiche della popolazione MS RRMS PPMS SPMS N (%) 869 (100.0) 708 (81.5) 63 (7.2) 98 (11.3) Sex - N (%) F 582(67.0) 492(69.5) 30(47.6) 60(61.2) M 287(33.0) 216(30.5) 33(52.4) 38(38.8) Age Mean (SD) 40.5 (12.1) 37.9 (10.9) 54 (9.8) 50.9 (9.8) Age class - N (%) < 31 206 (23.7) 204 (28.8) 0 (0.0) 2 (2.0) 31-40 270 (31.1) 248 (35.0) 8 (12.7) 14 (14.3) 41-50 214 (24.6) 165 (23.3) 13 (20.6) 36 (36.7) 51 179 (20.6) 91 (12.9) 42 (66.7) 46 (46.9) EDSS - N (%) Mild, 0-3 599 (68.9) 578 (81.6) 14 (22.2) 7 (7.1) Moderate, 4-6.5 170 (19.6) 93 (13.1) 28 (44.4) 49 (50.0) Severe, 7-9 73 (8.4) 12 (1.7) 20 (31.8) 41 (41.8) Missing 27 (3.1) 25 (3.5) 1 (1.6) 1 (1.0) DMT treated - N (%) 527 (60.6) 484 (68.4) 6 (9.5) 37 (37.8) Patients with at least one relapse N (%) 497 (57.2) 442 (63.4) 13 (20.6) 42 (42.9)
Costo per paziente anno stratificato per gruppo di EDSS e tipo di SM
RRMS Costo per paziente anno stratificato per gruppo di EDSS e presenza di relapse
l trattamenti della SM e i loro aspetti di costo e di efficacia
Terapie disponibili per la SM in Italia e relativi costi Trattamenti Dosaggio Contenuto confezione Prezzo al Prezzo ex pubblico factory 12 mg/giorno per 5 giorni consecutivi (primo ciclo), dopo Alemtuzumab 12 mesi secondo ciclo, 12 12mg/1,2ml 1 flaconcino 13,126 7,953 mg/giorno per 3 giorni consecutivi, EV Prezzo annuo 1 anno 39,766.45 2 anno 23,859.87 Ref. IFNB-1a 1 volta a settimana 30 mcg, SC 4 penne da 30 mcg 1,176.96 713.12 9,304.94 Dimethyl fumarate 2 volte al giorno 240 mcg, OS 56 cps da 240 mcg 1,717.37 1,040.55 13,573.66 Fingolimod 1 volta al giorno 0.5 mcg, OS 28 capsule rigide da 0.5 mg 2,681.07 1,624.46 21,190.50 Glatiramer acetate 20 mcg una volta la giorno, SC 20MG 28 UNITA' 1,206.17 730.82 9,533.27 IFNB-1b 250 mcg a giorni alterni, SC 15 flaconcini 250 mcg 1,275.04 772.55 9,405.76 Natalizumab 300 mg ogni 4 settimane, EV 300MG 15ML 1 UNITA' 2,681.09 1,624.50 21,191.02 AIFA - http://www.agenziafar maco.gov.it /it/content/ elencomedicinalidi-fascia-eh Peginterferon beta-1a 125 mcg ogni 2 settimane, SC 2 penne preriempite 125 mcg 0,5 ml 1,329.27 805.40 10,506.22 IFNB-1a 44 mcg tre volte a settimana, SC 12 penne 12.000.000 UI 44 mcg 1,530.82 927.52 12,099.22 Teriflunomide 14 mcg 1 volta al giorno, OS 14MG 28 UNITA 1,611.39 976.34 12,736.02
Funzione Le valutazioni economiche Le valutazioni economiche condotte in settori come la sanità, hanno la funzione di informare chi è deputato a operare delle scelte (medici, amministratori, farmacisti, ecc.) circa gli effetti e i costi derivanti dall impiego di un determinato intervento terapeutico (ad esempio un trattamento con glatiramer actetato) rispetto ad un altro (un trattamento con interferone Beta). Le valutazioni economiche forniscono le informazioni necessarie a prendere decisioni basate sulle evidenze cliniche e gli aspetti economici; con l obiettivo principale di massimizzare salute/utilità pubblica con le risorse limitate disponibili.
Tipi di analisi farmacoeconomiche Analisi del Burden of diseases Analisi di costo-efficacia Analisi di costo-utilità Analisi di costo-beneficio Analisi di budget impact
Costi ed Effetti di un Intervento Diretti Indiretti Intangibili Diretti Indiretti Intangibili C E Trattamento Effetti collaterali Miglioramento della salute Risparmi sanitari (e non)
L analisi di costo-efficacia Parametri clinici Sopravvivenza (YLs)
L analisi di costo-utilità Anni di vita aggiustati per la qualità (QALY)
L analisi di Budget Impact Scenario senza nuovo intervento Scenario con nuovo intervento
Opzioni di trattamento Trattamenti Dosaggio Contenuto confezione Prezzo al Prezzo ex pubblico factory 12 mg/giorno per 5 giorni consecutivi (primo ciclo), dopo Alemtuzumab 12 mesi secondo ciclo, 12 12mg/1,2ml 1 flaconcino 13,126 7,953 mg/giorno per 3 giorni consecutivi, EV Prezzo annuo 1 anno 39,766.45 2 anno 23,859.87 Ref. IFNB-1a 1 volta a settimana 30 mcg, SC 4 penne da 30 mcg 1,176.96 713.12 9,304.94 AIFA - Dimethyl 2 volte al giorno 240 mcg, OS 56 cps da 240 mcg 1,717.37 1,040.55 13,573.66 http://www fumarate SONO COSTO-EFFICACI?.agenziafar Fingolimod 1 volta al giorno 0.5 mcg, 28 capsule rigide da 0.5 mg 2,681.07 1,624.46 21,190.50 maco.gov.it Glatiramer 20 mcg una volta la giorno, SC 20MG 28 UNITA' 1,206.17 730.82 9,533.27 /it/content/ acetate elenco- IFNB-1b 250 mcg a giorni alterni, SC 15 flaconcini 250 mcg 1,275.04 772.55 9,405.76 medicinali- Natalizumab 300 mg ogni 4 settimane, EV 300MG 15ML 1 UNITA' 2,681.09 1,624.50 21,191.02 di-fascia-e- h Peginterferon beta-1a 125 mcg ogni 2 settimane, SC 2 penne preriempite 125 mcg 0,5 ml 1,329.27 805.40 10,506.22 IFNB-1a 44 mcg tre volte a settimana, SC 12 penne 12.000.000 UI 44 mcg 1,530.82 927.52 12,099.22 Teriflunomide 14 mcg 1 volta al giorno, OS 14MG 28 UNITA 1,611.39 976.34 12,736.02
Interferone beta e glatiramer acetato
IN ITALIA?
Principi Everything that is effective should be given free Archie Cochrane 1971 Everything that is cost effective should be given free Alan Williams, 1997
Principi Everything that is effective should be given free Archie Cochrane 1971 Everything that is cost effective should be given free Alan Williams, 1997 Everything that is cost-effective and sustainable will be given free
Analisi di budget impact
Struttura modello di budget impact Popolazione target Scenario senza DMF Costo farmaci Costo somministrazione Costo monitoraggio Costo eventi avversi Costo ricadute Scenario con DMF Costo farmaci Costo somministrazione Costo monitoraggio Costo eventi avversi Costo ricadute Impatto per il Servizio Sanitario Nazionale italiano
Epidemiologia della SM
L uso del DMF è sostenibile nella prospettiva del Servizio Sanitario Nazionale italiano
Tutto questo all interno di un concetto di value based medicine
Achieving high value for patients must become the overarching goal of health care delivery, with value defined as the health outcomes achieved per dollar spent. This goal is what matters for patients and unites the interests of all actors in the system. If value improves, patients, payers, providers, and suppliers can all benefit while the economic sustainability of the health care system increases. Porter ME, NEJM 2010
L impatto sulla QoL
Costi della SM
Terapie disponibili per la SM in Italia BAROMETRO della SCLEROSI MULTIPLA 2017
The decision maker has a choice between optimal decisions for an imaginary simplified world or decisions that are "good enough, that satisfice, for a world approximating the complex real one more closely. Herbert A Simon, Nobel Laureate in Economics of 1978 Paolo A Cortesi, PhD paolo.cortesi@unimib.it Centro di Studio e Ricerca sulla Sanità Pubblica (CESP) Università degli Studi di Milano Bicocca