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Ricerca di nuovi farmaci per il trattamento dei disturbi dello spettro autistico Quali prospettive? Giuseppe Recchia, Vice President, Medical & Scientific Director, GlaxoSmithKline, Verona

Ricerca, Scoperta e Sviluppo Dossier per la richiesta della AIC Autorizzazione alla Immissione in Commercio 1984 Riassunto Caratteristiche Prodotto 1991 2011

Autismo, Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci 2000 2005 Fondazione Smith Kline Problema orfano di scienza applicata

2006 Autismo, Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci

2010 Autismo, Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci

Autismo, Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci 2010 April 29, 2010 Promise Seen in Drug for Retardation Syndrome Soltanto 3 anni fa avrei detto che il ritardo mentale è una disabilità da trattare con la riabilitazione, non un disturbo che ha bisogno di farmaci. Thomas R. Insel Direttore National Insititute of Mental Health, USA

Autismo e Farmaci - 2011 Comportamento ripetitivi e stereotipati nessun farmaco approvato FDA Iperattività e deficit di attenzione nessun farmaco approvato FDA Irritabilità 2 farmaci approvati FDA Risperidone, 2006 Aripiprazolo, 2009 Deficit interazione sociale nessun farmaco approvato FDA

Autismo e Terapia - Bisogni nuove risposte non farmacologiche farmacologiche farmaci disponibili nuovi composti basate sul metodo scientifico

Autismo, Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci 2011 E ragionevole pensare che in questo decennio la ricerca possa rendere disponibili farmaci in grado di modificare la storia naturale dei Disturbi dello Spettro Autistico? Come? Quando?

Ricerca Farmacologica e Autismo

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Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci Sperimentazione Clinica Ricerca Scoperta Sviluppo Bersaglio Composto Farmaco

Ricerca & Sviluppo di Nuovi Farmaci Composto Bersaglio Farmaco

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Ricerca Cause Etiologia Ricerca Meccanismi Patogenesi Manifestazioni Clinica Patogenesi simili, manifestazioni diverse Bersaglio Patogenesi diverse, manifestazioni simili

Ricerca Ricerca La MM molecolare della cellula Bersaglio

Ricerca Ricerca Bersaglio

Ricerca di Potenziali Bersagli per i farmaci

Autismo Geni Candidati

Geni Candidati

Ricerca Genetica

Autismo Potenziali Bersagli 1 Monoamine Serotonina Dopamina Noradrenalina Glutamato GABA Neuropeptidi Ossitocina Vasopressina ACTH Melatonina Secretina

Autismo Potenziali Bersagli 2 Neurexina Neuroligina SHANK 1-3

Ricerca Genetica

Autismo Potenziali Bersagli 3 Infiammazione Alterazioni Immunitarie

Scoperta Scoperta Composto

Scoperta di Nuovi Composti

Nuovi Composti per l Autismo

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Fasi dello Sviluppo Clinico confermare Fase 1 Fase 2 Fase 3 Fase 4 esplorare valutare PoC EU Impatto

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Sperimentazione Clinica - Il Metodo Scientifico della Prova Confronto 2 o più gruppi Randomizzazione il caso decide il trattamento Doppia Cecità né medico né paziente conosce trattamento Osservazione prospettica

Industria Farmaceutica e Autismo

STX209

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Autismo e Farmaci - Prospettive

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Autismo Ricerca Clinica in Italia 2011

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Raccomandazioni alla Fondazione Trentina per l Autismo Ricerca sostenere e partecipare ricerca genetica tipizzazione fenotipo Scoperta osservare e intervenire Pipeline aziende Composti autismo / DSA / PPD Sviluppo Clinico sostenere e partecipare Promuovere Reti di Sperimentatori Disponibilità a partecipare alla sperimentazione clinica Formazione dei cittadini Formazione degli operatori sanitari Sensibilizzazione ed orientamento delle istituzioni

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