2015 Luca Cappellini [LA NASCITA DEL PROGETTO DI COLLABORAZIONE EUNETHTA]
Nel 2003 la Commissione, con una Comunicazione alle altre Istituzioni europee, ricordando i successi riscontrati con l'introduzione dell'ema e sottolineando la frammentazione di settori quali la ricerca e lo sviluppo in ambito farmaceutico, sia pubblico che privato, nonché la scarsa presenza di investimenti adeguati, soprattutto rispetto ad altri Paesi come gli Stati Uniti, dichiarò la necessità di una maggiore cooperazione a livello europeo 1. Per queste ragioni, l'unione europea decise nel 2004 di inserire i processi di valutazione HTA tra le proprie priorità politiche 2. Dopo alcuni incontri fu lanciato dalla Direzione Generale della Commissione europea per la Salute e la Sicurezza Alimentare (DG SANTE) 3 un progetto della durata di tre anni, dal 2006 al 2008, denominato European network for HTA (EUnetHTA), sviluppato dai 64 enti 4 che si erano resi disponibili, tra cui 50 europei, altri provenienti da Australia, Canada, Israele e Stati Uniti e 9 organizzazioni internazionali. Il progetto fu comunque sviluppato rispettando il principio di sussidiarietà, per cui le decisioni ultime sulle politiche sanitarie, basate sui risultati delle analisi HTA, sarebbero state prese dai rispettivi Governi 5. La struttura era composta da uno Steering Committe, in cui presenziava un responsabile per ogni ente, con il compito di supervisionare il progetto e definire la strategia, un Executive Committee che si occupava della gestione amministrativa ed infine un Coordinating Secretariat, con una funzione di coordinamento dei Work Package (WP) 6. 1 Commissione europea, Comunicazione al Consiglio, al Parlamento Europeo, al CESE e al CdR, Rafforzare L'industria Farmaceutica Stabilita In Europa A Vantaggio Dei Pazienti - Un Invito Ad Agire, 1 luglio 2003, http://eur-lex.europa.eu/legalcontent/it/txt/pdf/?uri=ce LEX:52003DC0383&qid=1485528194357&from=EN. 2 Perego D. (2012), Mappatura dei meccanismi di HTA regionali in Italia, in «Temi di Discussione», N. 13, Assobiomedica, pp. 1, http://www.assobiomedica.it/static/upload/tem/tem i-n.-13.pdf. 3 DG SANTE; sito consultabile al link: http://ec.europa.eu/dgs/health_food-safety/. 4 Tra le Joint Action europee, EUnetHTA è secondo per numero di partner e primo se si considerano solo i progetti sanitari, cfr. Executive Agency for Health and Consumers (EAHC) (2013), EU support for key public health initiatives 2008-2011, pp. 14, http://ec.europa.eu/h ealth/sites/health/files/programme/docs/joint_actions_2008_2011_en.pdf. 5 EUnetHTA Secretariat (2009), pp. 11. 6 WP: gruppi di lavoro con diversi scopi e funzioni coordinati solitamente da un'agenzia o un ente HTA nazionale, cfr. ibidem, pp. 13.
Questa rete di collaborazione europea fu un'importante occasione per le agenzie HTA di ricevere importanti fondi per il proprio sviluppo, grazie ai finanziamenti europei, nonché di risolvere tramite una parziale ma progressiva integrazione dei registri nazionali una particolare problematica inerente ai trattamenti per le malattie rare, ossia la scarsità di dati 7. Nel concreto, la possibilità di sviluppare una rete di questo tipo si sarebbe tradotta, in primis, nella capacità di produrre delle valutazioni su tutto il ciclo di vita delle tecnologie sanitarie. Questi report avrebbero potuto fornire numerosi consigli, tra cui quelli sulle effettive potenzialità di una tecnologia sanitaria già nelle prime fasi del suo sviluppo e di conseguenza raccomandare o meno il relativo finanziamento, sulle nuove tecnologie appena immesse nel mercato, tramite i rapid assessment, o su quelle presenti già da tempo, determinando, nel caso, la loro obsolescenza e consigliando quindi un eventuale disinvestimento 8. Grazie a questa nuova forma di collaborazione le agenzie dei vari Paesi aderenti si sarebbero potute scambiare informazioni, esperienze e consigli 9 ed anche, eventualmente, affidarsi alle valutazioni espresse da altre. Da questo processo sarebbe potuto quindi anche scaturire, qualora le autorità politiche avessero deciso di affidarsi alle agenzie HTA, un accesso molto rapido alle più nuove e promettenti tecnologie sanitarie da parte della propria popolazione nonché una notevole riduzione delle spese sanitarie. Inoltre, appare opportuno specificare che le agenzie HTA aderenti si sarebbero occupate non solo delle valutazioni dei farmaci e dei dispositivi medici, ma anche degli interventi, come ad esempio procedure chirurgiche, o dei programmi di prevenzione della salute. Al fine di rispettare i limiti di tempo imposti dalla Direttiva dell'unione europea sulla trasparenza 10, inoltre, la collaborazione si concentrò particolarmente sullo sviluppo degli HTA Core Model for Rapid Relative Effectiveness Assessment (REA). 7 ibidem. 8 HTA Network (2014), Strategy for EU Cooperation on Health Technology Assessment (HTA), adottato all'unanimità a Roma, il 29 ottobre 2014, pp. 7. 9 Un valore aggiunto è anche il possibile trasferimento di know-how tra alcune agenzie. 10 Consiglio, Direttiva 89/105/CEE riguardante la trasparenza delle misure che regolano la fissazione dei prezzi delle specialità medicinali per uso umano e la loro inclusione nei regimi nazionali di assicurazione malattia, 21 dicembre 1988, pubblicata in GU n. L 40 del 11 febbraio 1989, p. 8, http://ec.europa.eu/health//sites/health/files/files/eudralex/vol-1/dir_1989_ 105/dir_1989_105_it.pdf.
I REA sono dei moduli di lavoro armonizzati che consentono alle agenzie HTA di diverse nazioni e con diverse metodologie di collaborare a livello scientifico. Considerata l'urgenza di questo sviluppo, i coordinatori decisero che altri aspetti, come l'organizzazione strutturale, sarebbero stati elaborati solamente in seguito 11. Un ulteriore aspetto tenuto in considerazione durante lo sviluppo del programma di lavoro, al fine di ottenere una prospettiva più ampia durante i processi di valutazione, fu la possibilità di un forte coinvolgimento di diversi attori, tra cui i decision-maker di ambito sanitario, i fornitori, i contribuenti, i regolatori, le aziende farmaceutiche e i pazienti 12. Per migliorare l'interazione di questi soggetti si decise anche che i risultati e i materiali prodotti durante il processo fossero accessibili elettronicamente a tutti e che per gli stakeholder fosse disponibile un riassunto, in lingua inglese, che potesse essere per loro comprensibile, considerata la complessità degli argomenti trattati 13. Gli sviluppatori di questa rete di collaborazione europea, consci del fatto che a questo progetto ne sarebbero seguiti altri, iniziarono parallelamente a promuovere negli Stati aderenti delle politiche che facilitassero nel futuro delle collaborazioni più strette e che portassero ad un maggiore utilizzo dei risultati ottenuti da parte delle autorità politiche 14. Per questa ragione fu richiesto ai Governi aderenti al progetto che si impegnassero ulteriormente per migliorare l'accesso alle informazioni delle agenzie responsabili dei processi HTA 15. Prima dell'inizio del progetto furono definiti gli obiettivi specifici per ciascun Work Package; di seguito si riporta una tabella 16 indicante gli obiettivi specifici di ciascun WP: Obiettivi specifici Documenti chiave Work Package Stabilire il framework organizzativo e strutturale per il network con un Segretariato di supporto Framework Report finale del progetto Conferenza finale per presentare i risultati 1 Coordinazione Obiettivi specifici Documenti chiave Work Package Disseminare i risultati, Strategia di comunicazione 11 Network HTA (2014), pp. 7 12 ibidem, pp. 5. 13 ibidem, pp. 9. 14 ibidem. 15 ibidem. 16 EUnetHTA Secretariat (2009), pp. 11-12.
scambiare informazioni, coordinazione delle attività HTA e gestione Clearinghouse Disseminare i risultati, scambiare informazioni, coordinazione delle attività HTA e gestione Clearinghouse Produrre HTA Core Model generici per due categorie essenziali quali interventi e trattamenti, così come su topic specifici per ciascuna categoria Analisi Clearinghouse Conferenza finale per presentare i risultati Valutazione interna del progetto Framewok per valutazione esterna Struttura/HTA Core Model Due esempi pilota dell'hta Core per diversi tipi di questioni (diagnosi e trattamento) Handbook sull'hta Core Model 2 Comunicazioni 3 Valutazione 4 HTA Core Model Sviluppare ed implementare strumenti generici per adattare le valutazioni fatte per uno Stato a nuovi contesti Sviluppare ed implementare strumenti effettivi per trasferire i risultati HTA in consigli politici applicabili per gli Stati Membri e l'ue, includendo sistemi di identificazione e prioritizzazione dei topic e la valutazione dell'impatto dei consigli HTA Toolkit per adattare i risultati dei Core Model provenienti dai diversi contesti, così come creazione di un glossario comune Test di applicabilità delle informazioni del Core provenienti da due report nazionali per altri ambienti nazionali Forum EUnetHTa aperto agli stakeholder per scambiare punti di vista e feedback sul processo Produzione libro con panoramica collegamenti HTA e politiche sanitarie degli Stati membri, con analisi delle differenze tra gli stessi, come la struttura dei sistemi sanitari o le modalità di remunerazione 5 HTA Adaptation Toolkit 6 Trasferibilità dell'hta in politiche sanitarie
Obiettivi specifici Documenti chiave Work Package Strutturare la prioritizzazione per l'hta e fornire ai decision-makers sanitari informazioni rilevanti per le politiche sulle tecnologie nuove ed emergenti Fornire strumenti di monitoraggio sullo sviluppo di tecnologie sanitarie e di condivisione di dati e risultati del monitoraggio stesso Stabilire un sistema di supporto per i Paesi che non sono provvisti di attività di HTA istituzionalizzati. Un prototipo di un servizio di informazioni strutturato sulle tecnologie costose, emergenti ed in rapido sviluppo Un set di strumenti di monitoraggio per tecnologie nuove/emergenti Handbook sulle organizzazioni HTA ed in particolare sui risultati e le informazioni estratte dal review e dai sondaggi delle organizzazioni HTA 7 Monitoraggio dello sviluppo di tecnologie nuove ed emergenti e prioritizzazione HTA 7 Monitoraggio dello sviluppo di tecnologie nuove ed emergenti e prioritizzazione HTA 8 Sistema di supporto HTA nei Paesi Membri con limitata istituzionalizzazione HTA L'HTA Core Model 17, da un punto di vista tecnico, risulta probabilmente uno degli aspetti più importanti poiché inerente al processo di armonizzazione dei lavori e delle metodologie seguite dalle varie agenzie nazionali durante la valutazione delle tecnologie sanitarie. Questi nuclei di lavoro furono sviluppati sulla base di un approccio multidisciplinare, come era avvenuto con i precedenti progetti europei. Come riportato dalla tabella fu il WP 4 ad ottenere il compito di sviluppare i primi Core Model, elaborandoli su nove aspetti. Il primo di questi era relativo alla salute e al corretto uso della tecnologia, poiché, spesso, in mancanza di un'adeguata e appropriata conoscenza, sia la popolazione che il personale sanitario può essere portato ad un uso non corretto delle risorse e dei materiali disponibili. L'unica conseguenza è la creazione di uno spreco con un conseguente innalzamento dei costi a livello strutturale; una formazione adeguata è quindi indispensabile, ma per 17 Per un esempio pratico di Core Model, cfr. http://www.eunethta.eu/sites/default/f iles/sites/5026.fedimbo.belgium.be/files/ja2%20wp5%20-%20hta%20core%20model%20fo r%20rapid%20reas.pdf.
garantirla è prima necessario comprendere effettivamente la situazione. Per questo motivo, il secondo aspetto di cui si occuparono fu la descrizione e l'identificazione delle caratteristiche tecnico-scientifiche delle tecnologie analizzate. Gli altri aspetti, invece, furono la sicurezza e l'efficacia, similmente ai processi di valutazione per l'immissione al commercio, oltre che un'analisi delle questioni etiche, sociali, organizzative e normative. Infine, l'ultimo aspetto fu la valutazione comparativa dei costi economici. Queste ultime tre appaiono di notevole rilevanza in considerazione del fatto che ogni Stato presenta delle differenze all'interno del proprio ordinamento rispetto agli altri partecipanti e di conseguenza non sempre le valutazioni di un'agenzia potevano valere per tutti: il WP 5 si occupò di elaborare delle valutazioni comuni e generiche basate sui risultati HTA sviluppati dagli altri WP, come descritto nella tabella, ed il WP 6, si dedicò alla trasformazione di questi in consigli per i Governi 18. Un approccio multidisciplinare che in maniera ponderata e scientifica è in grado di porre questi aspetti sullo stesso piano non poteva che essere un successo: nel 2009, infatti, fu pubblicato un report, denominato EUnetHTA project, Overview Of Results - Years 2006-2008, in cui fu affermato che tutti gli obiettivi preposti erano stati raggiunti e che si era riusciti anche a realizzarne di ulteriori. Tra questi vi fu la registrazione di un sito internet, accessibile a tutti, contenente i risultati delle analisi, sviluppato grazie al lavoro svolto dal WP 2, ed una maggiore interazione con gli stakeholder grazie ad una serie di incontri, gestita dal WP 6, che diedero anche l'input per un loro maggiore coinvolgimento per il futuro. Un ulteriore successo del progetto fu il supporto che le Agenzie HTA più formate poterono fornire, tramite un trasferimento di know-how, a quelle dotate di una minore esperienza, diminuendo così il gap che era esistito precedentemente. Il WP 1, riuscì anche a sviluppare delle proposte per una futura collaborazione tra le agenzie HTA a livello europeo. 18 ibidem, pp. 22.