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1 Presentazione dell edizione italiana Prefazione xiii xvii 1 Introduzione Statistica e medicina Statistica e matematica Statistica ed onere computazionale Scopo di questo libro La progettazione degli esperimenti Confrontare i trattamenti Allocazione casuale * Metodi di allocazione senza l uso di numeri casuali Distorsione causata dai volontari Intention-to-treat Disegni incrociati o cross-over Selezione dei soggetti per gli studi clinici Distorsione della risposta ed effetto placebo Distorsione da valutazione e studi in doppio cieco * Esperimenti in laboratorio * Unità sperimentali * Il consenso negli studi clinici M Quesiti a risposta multipla E Esercizio: lo studio Conosci la tua ostetrica Campionamento e studi osservazionali Studi osservazionali Censimenti

2 vi 3.3 Campionamento Campionamento casuale Campionamento in studi clinici ed epidemiologici Studi trasversali o cross-sectional Studi di coorte Studi caso-controllo * Distorsione dei questionari negli studi osservazionali * Studi ecologici M Quesiti a risposta multipla E Esercizio: infezione da Campylobacter jejuni Statistica descrittiva Tipi di dati Distribuzioni di frequenze Istogrammi e altri grafici per le frequenze Profili delle distribuzioni di frequenze Mediane e quantili La media Varianza, range e range interquartile Deviazione standard A Appendice: il denominatore della varianza B Appendice: formule per la somma dei quadrati M Quesiti a risposta multipla E Esercizio: media e deviazione standard Rappresentare i dati Tassi e proporzioni Cifre significative Tabelle Diagrammi a torta Diagrammi a barre Diagrammi di dispersione Grafici per linee e serie storiche Grafici fuorvianti Scale logaritmiche A Appendice: i logaritmi M Quesiti a risposta multipla E Esercizio: costruire i grafici Probabilità Probabilità Proprietà fondamentali

3 vii 6.3 Distribuzioni di probabilità e variabili aleatorie La distribuzione binomiale Media e varianza Proprietà di media e varianza La distribuzione di Poisson Probabilità condizionata A Appendice: permutazioni e combinazioni B Appendice: valore atteso e somma dei quadrati M Quesiti a risposta multipla E Esercizi: probabilità e tabelle di sopravvivenza La distribuzione Normale Probabilità per variabili continue La distribuzione Normale Proprietà della distribuzione Normale Variabili aleatorie con distribuzione Normale Il grafico di probabilità Normale A Appendice: chi-quadro, t e F M Quesiti a risposta multipla E Esercizio: un grafico di probabilità Normale Stima Distribuzioni campionarie Errore standard della media campionaria Intervalli di confidenza Errore standard e intervalli di confidenza per la proporzione Confronto tra due medie Confronto tra due proporzioni * Errore standard per la deviazione standard campionaria * Intervalli di confidenza per la proporzione nei piccoli campioni * Intervalli di confidenza per la mediana e altri quantili Qual è il giusto intervallo di confidenza? M Quesiti a risposta multipla E Esercizio: medie di grandi campioni Test di significatività Verificare un ipotesi Un esempio: il test dei segni Principi dei test di significatività Livelli di significatività e tipi di errore Test di significatività unilateri e bilateri Significativo, reale ed importante Confronto tra medie per grandi campioni

4 viii 9.8 Confronto tra due proporzioni * Potenza di un test * Test multipli * Test ripetuti e analisi sequenziali M Quesiti a risposta multipla E Esercizio: malattia di Crohn e cornflakes Confrontare le medie di piccoli campioni La distribuzione t Il metodo t con un campione Le medie di due campioni indipendenti L uso delle trasformazioni Scostamento dalle ipotesi del metodo t Cos è un campione di grandi dimensioni? * Misure ripetute * Confrontare due varianze con il test F * Confrontare diverse medie utilizzando l analisi della varianza * Ipotesi per l analisi della varianza * Confronti tra le medie dopo l analisi della varianza * Effetti casuali nell analisi della varianza * Unità di analisi e studi randomizzati per gruppi A Appendice: il rapporto media/errore standard M Quesiti a risposta multipla E Esercizio: il metodo t per dati accoppiati Regressione e correlazione Diagrammi di dispersione Regressione Il metodo dei minimi quadrati * La regressione di X su Y L errore standard del coefficiente di regressione * L uso della retta di regressione per la previsione * L analisi dei residui * Violazione delle ipotesi nella regressione Correlazione Test di significatività e intervallo di confidenza per r Utilizzo del coefficiente di correlazione * Osservazioni ripetute Correlazione tra classi A Appendice: le stime ai minimi quadrati

5 ix 11B Appendice: varianza attorno alla retta di regressione C Appendice: l errore standard di b M Quesiti a risposta multipla E Esercizio: confronto tra rette di regressione Metodi basati sul rango * Metodi non parametrici Il test U di Mann-Whitney * Il test di Wilcoxon per coppie di dati correlati * Il coefficiente di correlazione dei ranghi di Spearman, ρ * Il coefficiente di correlazione dei ranghi di Kendall, τ * Correzioni di continuità * Metodi parametrici o non-parametrici? M * Quesiti a risposta multipla E * Esercizio: applicazione dei metodi basati sul rango Analisi delle tabelle di contingenza Il test di associazione chi-quadro Test per tabelle Il test chi-quadro per piccoli campioni Test esatto di Fisher Correzione di continuità di Yates per tabelle * Validità dei metodi di Fisher e di Yates Odds e odds ratio * Test chi-quadro per il trend * Metodi per campioni accoppiati * Test chi-quadro di buon adattamento A Appendice: perché il test chi-quadro funziona B Appendice: la formula del test esatto di Fisher C Appendice: errore standard per il logaritmo dell odds ratio M Quesiti a risposta multipla E Esercizio: ricoveri in ospedale durante un ondata di caldo Scegliere un metodo statistico * Trattazione orientata al metodo oppure al problema * Tipi di dati * Confrontare due gruppi * Un campione oppure due campioni di dati accoppiati * Relazione tra due variabili M * Quesiti a risposta multipla E * Esercizio: scegliere un metodo statistico

6 x 15 Misurazioni cliniche Effettuare le misurazioni * Ripetibilità ed errore di misurazione * Confronto tra due metodi di misurazione Sensitività e specificità Range di normalità o intervallo di riferimento * Dati di sopravvivenza * Diagnosi con supporto telematico * Numero necessario da trattare MQuesiti a risposta multipla E Esercizio: un intervallo di riferimento Statistiche di mortalità e struttura della popolazione Tassi di mortalità Metodo diretto di standardizzazione dell età Metodo indiretto di standardizzazione dell età Tabelle di sopravvivenza demografiche Statistiche vitali o indicatori demografici La piramide della popolazione M Quesiti a risposta multipla E Esercizio: decessi per abuso di sostanze volatili Metodi multifattoriali * Regressione multipla * Test di significatività e stime nella regressione multipla * Interazioni nella regressione multipla * Regressione polinomiale * Assunzioni nella regressione multipla * Variabili predittore qualitative * Analisi della varianza multi-fattore * Regressione logistica * Dati di sopravvivenza e regressione di Cox * Regressione stepwise * Meta-analisi: dati provenienti da studi diversi * Altri metodi multifattoriali M* Quesiti a risposta multipla E * Esercizio: analisi di regressione multipla Scelta della dimensione campionaria * Stima della media di una popolazione * Stima della proporzione di una popolazione

7 xi 18.3 * Dimensione campionaria per i test di significatività * Confronto tra due medie * Confronto tra due proporzioni * Individuare una correlazione * Accuratezza della dimensione campionaria stimata * Studi randomizzati per gruppi M* Quesiti a risposta multipla E * Esercizio: stima di dimensione campionarie Soluzioni degli esercizi 415 Riferimenti bibliografici 453 analitico 46766

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