Fase 1 e le sperimentazioni cliniche sulle Mala5e Rare. Do#.ssa Raffaella Origa - Unità di Ricerca Clinica di Fase 1 srl

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1 Fase 1 e le sperimentazioni cliniche sulle Mala5e Rare Do#.ssa Raffaella Origa - Unità di Ricerca Clinica di Fase 1 srl GIORNATA MONDIALE DELLE MALATTIE RARE NUOVE PROSPETTIVE IN SARDEGNA 29 FEBBRAIO 2012 Ospedale Regionale per le Microcitemie - ASL Cagliari

2 Lo sviluppo di un farmaco

3 Lo sviluppo di un farmaco QUALITA - SICUREZZA- EFFICACIA Studi preclinici Studi clinici Fase registra;va Scoperta e selezione delle molecole FASE I (Volontari sani: 20-80) Richiesta di commercializzazione Studi su animali FASE II (PazienT: ) Valutazione delle Autorità Sanitarie EMA AIFA R i c h i e s t a autorizzazione alla sperimentazione sull uomo ISS Autorità Competente FASE III (PazienT: )

4 Tragedie e legislazione 1935 Elixir Sulfanilamide: 105 mort, 34 bambini Prima presa di coscienza pubblica che non è sufficiente che un composto sia efficace per essere un medicinale Talidomide: 4000 casi di focomelia Presa di coscienza di adde^ ai lavori e regulators che, di un medicinale, la sicurezza deve essere stabilita prima dell immissione in commercio, oltre all efficacia 2006 TGN1412: tempesta di citochine in 6 volontari sani Presa di coscienza di adde^ ai lavori e regulators che un farmaco biologico non può essere valutato con gli stessi standard di un farmaco chimico

5 Un eccezione: l uso compassionevole Accesso ad un medicinale sperimentale al di fuori di uno studio clinico e prima dell approvazione alla commercializzazione da parte dell autorità regolatoria competente (DM 8 maggio 2003) Quando non esista valida alternatva terapeutca al traaamento di patologie gravi o di mala^e rare o di condizioni di mala^a che pongono il paziente in pericolo di vita Medicinale che per la medesima indicazione sia già oggeao di studi clinici, in corso o conclusi, di Fase III o, in caso di condizioni che pongano il paziente in pericolo di vita, di Fase II conclusi; I dat disponibili sulle sperimentazioni siano sufficient per formulare un favorevole giudizio sull efficacia e tollerabilità del medicinale. Singoli pazient non inclusi nella sperimentazione Gruppi di pazient che hanno partecipato alla sperimentazione clinica oaenendo risultat tali, soao il profilo dell efficacia e tollerabilità, da configurare la necessità di un tempestvo utlizzo. Possibile fornitura gratuita da parte della diaa Approvazione Comitato ETco: Protocollo Consenso Informato Nota di assunzione di responsabilità da parte del medico richiedente.

6 Le sperimentazioni cliniche sulle mala^e rare Le popolazioni coinvolte risultano numericamente ridoae e geograficamente disperse. E' difficile raggiungere un numero sufficiente di pazient. Gli studi risultano disomogenei e non stratficat. Non si possono fare studi controllat con placebo. Non sono definit i criteri di efficacia. Non esistono traaament di confronto.

7 Sperimentazioni con medicinali orfani per anno Sper. Cliniche per anno % sul totale di Sper.Cliniche per anno Rapporto Nazionale AIFA 2011

8 Sperimentazioni con medicinali orfani per anno e fase Sper. Cliniche per anno fase I fase II fase III Rapporto Nazionale AIFA 2011

9 Sperimentazioni su mala^e rare per area terapeutca 10 Rapporto Nazionale AIFA 2011

10 Fase 1 srl Fase 1 srl è una società di capitali della RAS che si prefigge di sviluppare nuovi agent diagnostci e terapeutci e di identficare, mediante studi clinici dedicat, farmaci innovatvi e nuove indicazioni terapeutche per farmaci esistent. Fase 1 adoaa due linee di programma: q Linea Sviluppo nuovi ritrovat, che si occupa dello sviluppo preclinico e clinico di nuovi agent diagnostci e terapeutci q Linea Ricerca e Sperimentazione clinica, che svolge sperimentazioni cliniche di fase I e IIA.

11 Unita di Ricerca Clinica

12 Partnership Fase 1 - A.O. G.Brotzu A.O. G.BROTZU Prestazioni direae al reparto da parte di personale medico ed infermieristco Servizi specialistci di laboratorio e di farmacia Servizi da struaure interne (consulenze mediche specialistche, dietologia, catering, smaltmento rifiut, ecc.) Servizi medici generali Servizi di emergenza medica Fornitura materiali da consumo Fase 1 si avvale inoltre delle a^vità e dei pareri del Comitato ETco dell AO Brotzu.

13 Il Registro dei volontari sani > 18 < 30 età (anni) > 30 < 40 < 40 > 50 > % licenza elementare diploma licenza media studente universitario laurea

14 Le a^vita della linea Ricerca e Sperimentazione Clinica Servizi di sperimentazione di fase precoce conto terzi Studi di fase precoce per molecole della Linea Sviluppo Nuovi Ritrova; Accordi Quadro in collaborazione con il Sistema Sanitario Regionale e Nazionale Cicli di sperimentazioni con pazien; afferen; a queste struyure, con la collaborazione del personale medico e con l u;lizzo delle strumentazioni scien;fiche delle stesse Nella Unità di Ricerca Clinica di Fase 1 in collaborazione con l A.O G.Brotzu

15 LE SPERIMENTAZIONI IN CORSO SERVIZI DI SPERIMENTAZIONE DI FASE PRECOCE CONTO TERZI Studio di validazione clinica di un dispositivo medico atto a garantire la tracciabilità dei processi medici ACCORDI QUADRO CON IL SISTEMA SANITARIO REGIONALE (ASL 8-CAGLIARI) Studio di fase Ib/II, per valutare la sicurezza e l efficacia di BKM120 in associazione a trastuzumab in pazienti con carcinoma mammario in recidiva Studio per valutare gli effetti di multiple dosi di nilotinib sulla farmacocinetica di midazolam in pazienti con LMC QUELLE IN FASE DI AVVIO ACCORDI QUADRO CON IL SISTEMA SANITARIO REGIONALE (A.O. G.BROTZU ) Trattamento di lesioni osteocondrali mediante cellule staminali mesenchimali autologhe da tessuto adiposo (fase I) Trial randomizzato Rituximab Versus steroide e ciclofosfamide nel trattamento della nefropatia membranosa idiopatica (fase II) Divisione di Nefrologia, Università di Brescia E QUELLE DEL PROSSIMO FUTURO STUDI PER MOLECOLE DELLA LINEA SVILUPPO NUOVI RITROVATI Dispositivo Medico per il trattamento di ustioni (MVT) Terapia e prevenzione delle microangiopatie diabetiche (PROSTCARNCARRIER) Impresa Impresa

16 Collaborazioni in fase di definizione Centro Sclerosi Mul;pla Neurologia Policlinico Universitario Centro di Riferimento Regionale per le Mala5e Rare Neurologia A.O G.Brotzu Studio di fase II per valutare l u;lizzo di un inibitore delle istone deace;lasi nell atassia di Fredreich Sono finalizzate a promuovere sperimentazioni di fase I e II presso le grandi imprese farmaceu;che

17 Conta^ e informazioni Unità di Ricerca Clinica Fase1 srl: A.O. G.Brotzu, Piazzale A. Ricchi 1 Cagliari Telefono Fax infourc@fase1.it; origa@fase1.it Website: