Accesso ai farmaci in modalità Uso Compassionevole

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1 Uso Compassionevole del Farmaco: Il punto di vista di Azienda Sanitaria/Comitato Etico Stefano Fagiuoli, Carlo Nicora ASST PG23 - Bergamo Accesso ai farmaci in modalità Uso Compassionevole 1

2 Lo Strumento Normativo Decreto 8 maggio 2003 E lo strumento normativo che in Italia definisce le procedure operative da seguire per consentire l accesso a terapie farmacologiche sperimentali attraverso protocolli così definiti di accesso allargato o expanded access Decreto 8 maggio 2003 Art. 1 Per quali pazienti? Assenza di valida alternativa terapeutica Malattia rara Paziente in pericolo di vita 2

3 Decreto 8 maggio 2003 Art. 2 Per quali farmaci? Farmaco nella stessa indicazione terapeutica (già oggetto di studi di fase III) In caso di pericolo di vita per il farmaco sono sufficienti dati di fase II Dati disponibili tali da poter formulare un favorevole giudizio sull efficacia e sulla tollerabilità Decreto 8 maggio 2003 Art. 3 Chi lo può chiedere? Il medico per uso nominale nel singolo paziente (non trattato in uno studio clinico) Più medici o gruppi di collaborazione per consentire a pazienti che hanno partecipato a studi clinici già conclusi di poter continuare a ricevere il trattamento (usufruendo, con la massima tempestività, dei risultati dello studio a cui hanno partecipato). 3

4 Decreto 8 maggio 2003 Art. 4 comma 1 Le modalità di fornitura L azienda produttrice può fornire il farmaco gratuitamente sulla base di un protocollo di utilizzo in cui siano documentate: 1. Le motivazioni cliniche della richiesta 2. I dati pertinenti disponibili 3. Il grado di comparabilità tra i pazienti inclusi nelle sperimentazioni e quelli per cui è formulata la richiesta 4. Le modalità di informazione al paziente 5. Le modalità di raccolta dei dati Decreto 8 maggio 2003 Art. 4 comma 2 Procedura di autorizzazione (1) La documentazione deve essere integrata dallo Sperimentatore con una dichiarazione di assunzione di responsabilità e con una breve descrizione clinica del paziente 4

5 Decreto 8 maggio 2003 Art. 4 comma 2 Procedura di autorizzazione (2) Il Comitato Etico può valutare la richiesta ed esprimere parere sia nel corso della sua attività routinaria che con procedura d urgenza. Decreto 8 maggio 2003 Art. 4 comma 2 Procedura di autorizzazione (3) La documentazione và notificata anche al Ministero* (Ufficio Sperimentazione Clinica) i cui uffici possono formulare un eventuale giudizio sospensivo della procedura o dell'uso. * Ora ad AIFA!!!! 5

6 Alcune Riflessioni 6

7 Sostenibilità del Sistema? 7

8 UN CASO EMBLEMATICO EPATITE C PERIODO Trattamenti Compassionevoli Erogati ai Sensi del DM 8 maggio 2003 Pazienti con malattia epatica avanzata FARMACI PG23 (%) ITALIA (%) SOFOSBUVIR 27 35, ,6 DALATASVIR 32 41, ,5 3D 18 23, ,9 TOTALI , ,0 8

9 Compassionevoli: Ruolo Istituzioni (Az. Ospedaliera) 1. Funzione di: GARANZIA PROTEZIONE SALVAGUARDIA della salute in rapporto ai trattamenti 2. Evitare discriminazioni nell accesso al compassionevole 3. Evitare assegnazioni a compassionevoli se possibile eleggibilità in sperimentazione clinica Uso compassionevole Tipologie fondamentali Urgenza Clinica Efficacia terapeutica Farmaco «salvavita» non disponibile in commercio Es (HCV): SOFOSBUVIR in Gen 1 e 3 Farmaco «che aumenta l efficacia terapeutica», non disponibile in commercio Es (HCV): DACLATASVIR in Gen 1 e 3 Modalità e Tempi operativi differenti!!!! 9

10 Obiettivi: Outcome Vantaggio Economico? Salvavita 60-70% SVR >95% SVR Vs No trattamento Bassa SVR Elevati effetti collaterali 27 SOF = ,00 32 DAC = , D = ,00 TOT= ,00 L esperienza Di Regione Lombardia GESTIONE URGENZE!!! Emanazione di Linee Guida Decreto Regionale 10

11 Le Linee Guida IL DECRETO 11

12 IL DECRETO Il protocollo da sottoporre all impresa produttrice per la richiesta del farmaco da utilizzarsi in conformità a quanto previsto dall art. 1 del DM 8/5/2003 e successive modifiche deve essere sottoposto al Comitato Etico Il Comitato Etico dovrà valutare le richieste durante la prima riunione utile. In casi particolari il CE può operare anche mediante procedura d urgenza. La modalità di valutazione delle richieste in procedura d urgenza dovrà essere inserita nel regolamento del CE. Definita La Procedura Ordinaria e D urgenza Indicazioni Specifiche Sulla Tipologia Di Documentazione Da Presentare al Ce. 1.Domanda di autorizzazione sottoscritta dal Direttore dell Unità Operativa e dal medico responsabile del trattamento del/dei paziente/i 2.Modulo di Assunzione di Responsabilità Uso compassionevole- sottoscritto dal medico responsabile del trattamento del/i paziente/i (Vedi Facsimile allegato) 3.Letteratura (studi clinici di fase III conclusi o in corso o, in casi di pericolo di vita, studi clinici di fase II conclusi, in cui sia stato somministrato il farmaco in oggetto a pazienti simili a quelli cui si intende somministrare lo stesso farmaco) 4.Protocollo d uso 5.Foglio informativo e consenso informato ad hoc per il paziente con data e numero di versione 6.Lettera informativa per il Medico Curante 7.Dichiarazione della fornitura gratuita del farmaco da parte dell impresa autorizzata 8.Relazione clinica del paziente con indicate le motivazioni che hanno portato alla richiesta. In caso di richiesta urgente nella relazione deve essere specificato il motivo del carattere di urgenza. 9.Scheda tecnica o Investigator s Brochure del medicinale oggetto della richiesta, nell ultima versione disponibile 10.Documentazione attestante la produzione del medicinale secondo GMP in accordo alla normativa nazionale e comunitaria. 12

13 Definita La Procedura Ordinaria e D urgenza Indicazioni Specifiche Sulla Tipologia Di Documentazione Da Presentare al Ce. Per richieste successive di inserimento di pazienti nel protocollo è consentito far riferimento alla documentazione i cui ai punti 3), 4), 7), 9), 10) già presentata dallo sperimentatore, purché risalente entro i tre anni precedenti. La documentazione indicata ai punti 1) 2) 5), 6) e 8) deve invece sempre essere presentata. Le richieste incomplete non possono essere valutate Fornitura del Farmaco Nella dichiarazione di fornitura del farmaco da parte dell impresa autorizzata vanno identificate le seguenti tipologie: In caso di cicli di terapia definiti nel tempo l impresa si impegna a fornire in farmaco per TUTTA la durata della terapia prevista, indipendentemente dall immissione nel mercato del farmaco. In caso di cicli di terapia cronica l impresa si impegna a fornire in farmaco fino all immissione nel mercato dello stesso. 13

14 Linee di Indirizzo in Caso di Situazioni Urgenti.Ciascun CE dovrà elaborare una procedura particolareggiata per l erogazione di farmaci da utilizzarsi in conformità a quanto previsto dall art. 1 del DM 8/5/2003, in condizioni certificate di urgenza, secondo le seguenti linee di indirizzo e dovrà inserirle nel proprio regolamento. La procedura dovrà prevedere: una valutazione preliminare da parte di un gruppo ristretto, da effettuarsi entro 72 ore dalla ricezione della richiesta formulata dal medico in regime d urgenza; la ratifica del parere formulato dal gruppo ristretto da parte del CE nella prima seduta utile. GRUPPO RISTRETTO: COMPOSIZIONE La scelta del gruppo di valutazione è effettuata sulla base della specificità della richiesta. Il gruppo ristretto del CE deve comprendere almeno: Presidente o Vice presidente Farmacologo Clinico esperto del settore Bioeticista Componenti ex-officio della struttura di appartenenza del richiedente Tale composizione è da ritenersi minimale, il gruppo può essere integrato da altri componenti, fissi o convocati ad hoc secondo le esigenze del caso. 14

15 MODALITA OPERATIVE Il Gruppo ristretto può operare anche attraverso la circolazione di documenti per via elettronica. I componenti del gruppo ristretto dovranno comunicare per iscritto il proprio parere entro 72 ore. Al fine di favorire al massimo la circolazione delle informazioni, tali documenti saranno inviati anche a tutti i componenti del CE, che potranno esprimersi in merito entro i tempi sopraindicati. Uso compassionevole: criticità!? Cirrosi HCV Gen 1b Terapia diasponibile e Rimborsata: SOF + RIBA 24 sett SVR: 60-65% NUOVO DAA disponibile in compassionevole: DAC SOF+ DAC + RIBA >95% Richiesta compassionevole DAC Questione «amministrativa»!!! Chi paga SOF??? 15

16 Uso compassionevole: criticità!? Richiesta Compassionevole: Per TERAPIA? o Per FARMACO Uso compassionevole: criticità!? Per MEDICINALE? 16

17 Uso compassionevole: criticità!? Per TERAPIA? Uso compassionevole: criticità!? Farmaci sottoposti a Monitoraggio!! Cosa si monitora nella combinazione NON PREVISTA? Efficacia? Eventi avversi? Interazioni farmacologiche? 17

18 Key messages Az. Sanitaria/Com. Etico Adottare protocollo compassionevole (routine o urgenza) Rapidità Efficienza Appropriatezza Adeguatezza accesso alle cure Supporto ai clinici e CE (amministrativo, formativo, organizzativo) Assolvere a Debito informativo Aziende Società scientifiche Advocacy pazienti Outcome clinico! (accesso precoce a farmaci innovativi!!) Grazie dell attenzione 18