Modalità di presentazione e tipologia dei dati da inserire nelle banche dati per il monitoraggio della terapia genica e cellulare somatica

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1 Modalità di presentazione e tipologia dei dati da inserire nelle banche dati per il monitoraggio della terapia genica e cellulare somatica IL PRESIDENTE DELL ISTITUTO SUPERIORE DI SANITÀ VISTO il decreto legislativo 29 maggio 1991, n.178 e successive modificazioni; ed integrazioni con le quali sono state recepite le direttive della Comunità economica europea in materia di specialità medicinali; VISTO il decreto legislativo 24 giugno 2003, n. 211 di attuazione della direttiva 2001/20/CE relativa all applicazione della buona pratica clinica nell esecuzione delle sperimentazioni cliniche di medicinali ad uso clinico; VISTO il decreto ministeriale 18 marzo 1998, recante modalità per l esecuzione degli accertamenti sui medicinali utilizzati nelle sperimentazioni cliniche; VISTO il decreto del Presidente della Repubblica 20 gennaio 2001, n. 70 recante il regolamento di organizzazione dell Istituto superiore di sanità, a norma dell articolo 9 del decreto legislativo 29 ottobre 1999, n. 419; VISTO il decreto del Presidente della Repubblica 21 settembre 2001, n. 439 recante il regolamento di semplificazione delle procedure per la verifica e il controllo di nuovi sistemi e protocolli terapeutici sperimentali; PRESO ATTO del regolamento UE n. 726/2004 del 31 marzo 2004 del Parlamento europeo e del Consiglio che istituisce procedure comunitarie per l autorizzazione e la sorveglianza dei medicinali per uso umano e veterinario e che istituisce l Agenzia europea per i medicinali; VISTO l articolo 3 del decreto ministeriale 2 marzo 2004 ed in particolare il comma 1 relativo all istituzione di una banca dati per il monitoraggio dei pazienti sottoposti a sperimentazioni cliniche che prevedono l impiego di prodotti per terapia genica e cellulare somatica; VISTO l articolo 5 del decreto ministeriale 2 marzo 2004, nel quale è previsto che le modalità di presentazione e la tipologia dei dati da inserire nelle banche dati saranno definite con successivo provvedimento del Presidente dell Istituto superiore di sanità relativo all istituzione della banca dati dei pazienti trattati nelle sperimentazioni cliniche che prevedono l impiego di prodotti per terapia genica e cellulare somatica, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana del 26 aprile 2004, n. 97; CONSIDERATA, pertanto, la necessità di semplificare le modalità di acquisizione dei dati dei pazienti arruolati nel territorio nazionale relativamente a sperimentazioni cliniche che prevedono l'impiego di tali prodotti; PRESO ATTO dell approvazione dalla Commissione per l accertamento dei requisiti dei prodotti farmaceutici di nuova istituzione espressa nella seduta del 19 ottobre Decreta Articolo 1 (Scheda del paziente)

2 1. I dati dei pazienti trattati in sperimentazioni cliniche che prevedono l impiego di preparati per terapia genica o per terapia cellulare somatica sono riportati nell apposita scheda del paziente, rinvenibile sul sito dell Istituto Superiore di Sanità. 2. La scheda del paziente riporta i codici identificativi della sperimentazione, dello sponsor, del centro clinico, dello sperimentatore responsabile e del paziente. 3. L immissione dei dati sulla scheda del paziente è eseguita per via telematica a cura dello sperimentatore responsabile. 4. La gestione della banca dati è di competenza della Commissione per l accertamento dei requisiti dei prodotti farmaceutici di nuova istituzione, di cui all articolo 7 del decreto del Presidente della Repubblica 21 settembre 2001, n I dati raccolti sono trattati nel rispetto delle vigenti normative sulla tutela della privacy. Articolo 2 (Codici identificativi della scheda del paziente) 1. Ai fini degli adempimenti previsti dai commi 1, 2 e 3 dell articolo 1, l Istituto superiore di sanità comunica allo sponsor il codice identificativo dello sponsor e dei centri clinici coinvolti. 2. I codici previsti al comma 1 sono forniti dall Istituto superiore di sanità contestualmente alla comunicazione dell approvazione della sperimentazione ai sensi del decreto del Presidente della Repubblica 21 settembre 2001, n I codici previsti all articolo 1 sono forniti dall Istituto superiore di sanità su comunicazione dell Agenzia italiana del farmaco nel caso di sperimentazioni approvate dall Agenzia stessa ai sensi del decreto legislativo 24 giugno 2003, n Nei casi di trattamenti eseguiti precedentemente alla data del presente decreto, lo sponsor o il ricercatore responsabile chiede l attribuzione dei codici previsti al comma 1 alla segreteria della Commissione per l accertamento dei requisiti dei prodotti farmaceutici di nuova istituzione. 5. Lo sponsor comunica alla segreteria della Commissione per l accertamento dei requisiti dei prodotti farmaceutici di nuova istituzione in qualsiasi momento l inserimento di nuovi centri clinici e chiede l assegnazione del codice identificativo. 6. Lo sponsor stabilisce i codici identificativi dello sperimentatore responsabile e del paziente. Articolo 3 (Tipologia dei dati da inserire nella scheda del paziente) 1. Le tipologie di dati da inserire nella scheda sono riportate nel protocollo clinico allegato alla domanda di sperimentazione. 2. Nel caso dei prodotti per terapia genica, sono considerate le seguenti tipologie di dati: a) andamento clinico e/o di diagnostica strumentale della patologia;

3 b) risultati dei saggi per la presenza e/o espressione del vettore/transgene nei siti/cellule bersaglio; c) risultati dei saggi per la presenza del vettore/transgene nei liquidi biologici; d) risultati dei saggi per la disseminazione del vettore a cellule non bersaglio; e) risultati dei saggi per la presenza del vettore competente per la replicazione; f) risultati dei saggi per l integrazione del vettore, indicando le cellule in cui avviene, la stima del numero di copie, l integrità del transgene, e se è stata sequenziata la zona di inserzione g) risultati dei saggi per immunogenicità del vettore e del transgene. 3. Nel caso dei prodotti per terapia cellulare somatica, sono considerate le seguenti tipologie di dati: a. andamento clinico e/o di diagnostica strumentale della patologia; b. risultati dei saggi per la presenza e funzionalità delle cellule somministrate; c. risultati dei saggi per la biodistribuzione delle cellule somministrate ; d. risultati dei saggi per la proliferazione delle cellule somministrate; e. risultati dei saggi per l immunogenicità delle cellule somministrate. Articolo 4 (Relazione annuale) 1. Al termine di ogni anno solare, la Commissione per l accertamento dei requisiti dei prodotti farmaceutici di nuova istituzione prepara una relazione sull andamento dei trattamenti. Il presente decreto viene inviato agli organi di controllo per la registrazione ed entra in vigore il giorno successivo della sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana Roma, Il Presidente: GARACI

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5 Titolo della sperimentazione: Informazioni Generali Data di invio dei dati : Autorizzazione/Parere rilasciata/o dal (solo una CE, ISS o AIFA): Data : / / / / N protocollo: Autorizzazione al trattamento del paziente: Data di invio della domanda : Protocollo ISS: Modalità (solo uno silenzio/assenso oppure parere favorevole ISS (data: gg/mm/aaaa): Protocollo ISS:.) Emendamenti al protocollo di preparazione e/o clinico 1. Approvato da (solo una CE, ISS, AIFA) Data di approvazione : N protocollo: Descrizione sintetica: n. Approvato da (solo una CE, ISS, AIFA) Data di approvazione : N protocollo: Descrizione sintetica: Promotore* Centro clinico* 1. Sperimentatore responsabile: Cognome e Nome: Telefoni: n. Sperimentatore responsabile: Cognome e Nome: Telefoni: dal : al : dal : al : Vita media del prodotto (solo una) limitata Illimitata *, riportare il nome e l'indirizzo completo

6 Dati di Qualità (solamente per i prodotti presentati antecedentemente all invio delle domande per via telematica) Descrizione sintetica del processo di preparazione max caratteri. Principio attivo: Additivi: Matrici: Contaminanti: Diluenti: Vettore: Materiale genico:

7 Dati sulle Terapie Terapia sperimentale dalla data : alla data : (duplicare in caso di cicli successivi) Prodotto Quantità Unità di misura Via Frequenza giornaliera Giornate di trattamento *. Altra Terapia dalla data : alla data : (duplicare se necessario) Prodotto Quantità Unità di misura Via Frequenza giornaliera Giornate di trattamento *. * per somministrazioni continuative riportare il primo e l ultimo separati da un trattino (esempio: 1-5, tutti giorni dal primo al quinto) per somministrazioni non continuative riportare i numeri dei giorni separati da una virgola (esempio: 1, 5, 10, il primo, il quinto ed il decimo giorno)

8 Dati clinici Data di nascita : / / / / Sesso: M F Codice ICD10CM Gravità* Diagnosi** Patologia attuale Patologie pregresse*** Patologie concomitanti*** *, Livelli di gravità: A, grave B, non grave **, per le patologie pregresse e concomitanti riportare eventuali esiti ***, se assenti, digitare NO nel campo codice ICDM10CM Patologia Attuale (descrizione sintetica fino all arruolamento nel protocollo sperimentale, incluse le terapie) Data di insorgenza (gg*/mm/aaaa): / / / / Data di diagnosi (gg*/mm/aaaa): / / / / Anamnesi: Condizioni cliniche precedenti il trattamento sperimentale; *, riportare solamente se identificabile e ritenuto rilevante ai fini delle successive valutazioni, altrimenti barrare con il segno - Evoluzione clinica successiva al trattamento sperimentale (duplicare per le comunicazioni successive)

9 Dati di Diagnostica Strumentale (duplicare la pagina per ciascuna tipologia) Tipologia di dati: Parametro: unità di misura: Parametro: unità di misura: (duplicare) Data Invio dati Saggio Valore (duplicare) Data Invio dati Saggio Valore

10 Segnalazione degli Eventi Avversi Data di comparsa : Scomparsa SI data : NO Ultima preparazione/farmaco somministrata/o Intervallo temporale dalla comparsa (in ore o giorni): Diagnosi o descrizione sommaria: Terapia : data: : A cura dello sperimentatore A cura dell'iss Attesa: - in base ai dati preclinici - già osservata in altri pazienti dello stesso studio clinico: - presso lo stesso centro - presso altro centro - riportata in altri studi clinici con: - la stessa preparazione - preparazioni analoghe Non attesa Gravità: - mortale - mette il paziente in pericolo di vita - causa o prolunga l'ospedalizzazione - determina disabilità permanente - provoca danni al prodotto di concepimento - grado scala OMS: - I - II - III - IV - non grave Intervallo temporale: - compatibile - non compatibile Nesso di causalità: - certa - probabile - possibile - improbabile - sconosciuta - assente Dechallange: - positivo - negativo - non praticabile Rechallange: - positivo - negativo - non praticabile Cause alternative: - assenti - presenti (riportare): - possibili (riportare): Conclusioni Sperimentatore Conclusioni ISS