Seminario. Finanziamenti AIFA Dr.ssa O. Della Casa Alberighi IRCCS G. Gaslini, Genova

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1 Seminario Finanziamenti pubblici, ministeriali e regionali, in ambito di ricerca biomedica e sanitaria Finanziamenti AIFA Dr.ssa O. Della Casa Alberighi IRCCS G. Gaslini, Genova

2 Meccanismi di Finanziamento Nazionali Pubblici: Finanziamenti dell Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) Agenda: Finalità e caratteristiche generali dei Bandi AIFA Soggetti ammessi al finanziamento Aree di indirizzo o tematiche Risorse disponibili per i progetti di ricerca ammessi al finanziamento Finanziamento e Cofinanziamento Modalità e procedure per la presentazione dei progetti: dai temi al protocollo di studio (budget incluso) Selezione dei progetti: modalità e punteggi Erogazione dei fondi

3 Finalità e Caratteristiche Generali dei Bandi AIFA per la Ricerca Indipendente sui Farmaci Ai sensi dell art. 48 comma 19 della legge n. 326/2003, dal 2005 AIFA finanzia ricerca indipendente di rilevante interesse per la pratica clinica nel SSN caratterizzata da: a) Cronica carenza di interesse di mercato, per es. per la (relativa) rarità delle popolazioni coinvolte e perché i farmaci non sono più coperti da brevetto b) Pazienti e problemi che per la loro estensione possono avere implicazioni importanti a livello di salute pubblica e di sostenibilità economica c) Pazienti complessi, fragili e vulnerabili, quali ad es. neonati e bambini, donne in età fertile e in gravidanza, grandi anziani

4 Soggetti ammessi al finanziamento Gli studi proposti si uniformano ai requisiti richiesti per gli studi non profit secondo D.M. della Salute 17 dicembre 2004 e sono caratterizzati come studi clinici (e non preclinici o riguardanti meccanismi d azione) su farmaci di fondamentale interesse per il SSN I finanziamenti sono destinati a enti pubblici e privati non profit Per la partecipazione ai bandi AIFA è necessario conoscere le principali normative di riferimento che disciplinano la ricerca clinica in Italia (Good Clinical Practice:

5 Bandi AIFA Aree di indirizzo Ricerca clinica sui farmaci orfani per le malattie rare ( ) Ricerca su temi controversi in termini di efficacia e/o di sicurezza ( ) Ricerca di farmacovigilanza attiva, trasferibilità e di impatto ( )

6 Bandi AIFA Area di indirizzo 1: Farmaci Orfani e Malattie Rare Per progetti riguardanti piccoli numeri di pazienti con mancanza di interesse dell industria a sostenere la ricerca: Farmaci orfani per malattie rare, approvati o designati dall EMEA Farmaci off-label nelle malattie rare Farmaci in non-responders alle terapie standard EMEA CHMP, Guidelines on Clinical Trials in Small Populations. Doc. Ref. CHMP/EWP/83561/2005; Adopted 2006

7 Bando Ministeriale Farmaci Orfani e Malattie Rare Dal 2008, Bando Ministeriale sulle Malattie Rare-Orfane ( A. Ricerca traslazionale B. Studio del profilo rischio/beneficio di trattamenti farmacologici (terapie innovative di tipo genico e cellulare) /non farmacologici; studi su pazienti non responders alle terapie standard identificati sulla base di biomarcatori, diagnosi molecolare e medicina di laboratorio C. Ricerca epidemiologica su incidenza, prevalenza, fattori di rischio, nonché studi su organizzazione di percorsi diagnosticoassistenziali; validazione ed ottimizzazione di modelli per la valutazione della qualità della vita

8 Bando AIFA Area di indirizzo 2: Controversie per efficacia e sicurezza Confronto fra farmaci e fra strategie terapeutiche per malattie ad elevato impatto per la salute pubblica e per il SSN Studi terapeutici di conferma (Fase 3) o per uso terapeutico allargato (Fase 4); o studi terapeutici esploratori (Fase 2) in oncologia Farmaci presenti in fascia A (farmaci essenziali a carico del SSN) e fascia H (per uso ospedaliero) oppure interventi non farmacologici (presidi non invasivi - dieta e/o attività fisica; e invasivi - procedure interventistiche, impianto di device, chirurgia) Valutazione del profilo beneficio-rischio comparativo di singoli farmaci o di strategie terapeutiche Priorità data agli studi rivolti a pazienti complessi e/o fragili e a farmaci che non abbiano protezioni brevettuali, o farmaci vicini a perdere il brevetto o a basso costo

9 Bandi AIFA Area di indirizzo 3: Farmacovigilanza attiva Studi di farmacoepidemiologia Studi di farmaci in commercio di uso diffuso e/o crescente, motivati soprattutto da esigenze di approfondire le conoscenze sui rischi e rivalutarne il profilo beneficio-rischio Studi mirati a valutare l impatto di strategie atte a promuovere l appropriatezza nell uso dei farmaci

10 Risorse disponibili per i progetti di ricerca ammessi al finanziamento Secondo DL n. 269 del 30/9/2003 convertito in legge n. 236 del 24/11/2003 Art. 48 comma 19 lettera b: Bandi AIFA ricerca indipendente: Risorsa derivante dalle Aziende Farmaceutiche, pari a una quota del 5% dell ammontare complessivo della spesa sostenuta nell'anno precedente per le attività di promozione sui farmaci. Stima fondi erogati per il periodo : 78 Mio Programma di Ricerca sulle Malattie Rare: 8 Mio (di cui 5 Mio ai sensi dell art. 1, comma 813 della Legge Finanziaria 2007, 3 Mio provenienti dai fondi dell AIFA) Saranno assegnati 3 Mio per laricerca traslazionale, 3 Mio per la ricerca clinica su rischio-beneficio e non-responders, 2 Mio per la ricerca epidemiologica

11 Finanziamento Bandi AIFA ricerca indipendente: Il finanziamento annuo per progetto è di circa esclusi i costi dei farmaci in studio; i finanziamento richiesto per le revisioni sistematiche non deve superare Programma di Ricerca sulle Malattie Rare: Il finanziamento annuo per progetto é compreso tra I progetti dovranno avere una durata massima biennale escluso il periodo di follow-up, e comunque con durata complessiva non superiore a 4 anni Nel caso si verifichino delle economie è possibile utilizzare le stesse per finanziare i progetti che abbiano avuto un alta valutazione ed appartenenti alle altre aree

12 Cofinanziamento Dovrà essere costituito da risorse documentatamente disponibili alla data di presentazione dei progetti e reperite attraverso fondi specificatamente dedicati, date da Enti, Istituzioni, Fondazioni, Associazioni ed Imprese Pubbliche e Private Il cofinanziamento da parte di aziende private è consentito solamente con le seguenti modalità: a) possono essere forniti i farmaci rimborsati dal SSN nel caso in cui sia prevista una modalità di confezionamento finalizzata a una somministrazione in cieco b) possono essere forniti i farmaci utilizzati per indicazioni diverse da quelle autorizzate c) possono co-finanziare solo per Area o per Tematica, e NON per uno studio specifico, a condizione che l entità complessiva del finanziamento di ciascun ente non superi la cifra di Nel caso di studi multinazionali, il finanziamento AIFA potrà riguardare esclusivamente la quota italiana, a condizione comunque che si tratti di uno studio con le caratteristiche della ricerca indipendente

13 Processo e tempificazione (al 2008): dai Temi al Protocollo di Studio Maggio Acquisizione di suggerimenti sui temi Luglio Pubblicazione bandi AIFA Settembre Lettera d intenti espressione dei costi (totale e ripartizione fra centri) e di eventuale cofinanziamento Dicembre Lettera di accettazione Febbraio Protocollo di studio in inglese dettaglio sui costi e piano di spesa Luglio (+4 mesi) Approvazione progetto (incluso finanziamento)

14 Study protocol - Budget 5. Overall expected costs for each the items indicated below and for each year of the project Personnel Supplies Services Items Travels / Meetings/ Courses Expected costs for the 1st year ( ) Expected costs for the 2nd year* ( ) Expected costs for the 3rd year* ( ) Total Costs ( ) Overhead (max 10% of total) 0 Total ( ) 6. Distribution of costs of coordinating and participating centres Coordinating centre Total Costs ( ) % Transfers to other centres Total Costs ( )

15 Bandi AIFA e Programma di Ricerca sulle Malattie Rare Selezione dei progetti: modalità La selezione dei progetti si basa su dati misurabili e in particolare: Valore scientifico del progetto e la sua ricaduta nel SSN Rete di malattia qualificata a livello nazionale: effettiva condivisione dei partecipanti alla ricerca nella patologia oggetto del progetto alto profilo scientifico del personale sia in termini di attività di ricerca che assistenza effettiva esecuzione di diagnosi e terapie di alto livello e, se previsti, la gestione di registri Presenza di piattaforme tecnologiche e/o l utilizzazione di modelli pre-clinici e di procedure operative Riconoscimento nazionale ed internazionale delle competenze sia in termini di ricerca che assistenza Dimostrata capacità di portare a conclusione i progetti assegnati Trasferibilità dell innovazione al SSN

16 Bandi AIFA per la Ricerca Indipendente e Programma di Ricerca sulle Malattie Rare - Selezione dei progetti: punteggi AIFA - Valutazione delle lettere di intenti da parte della Commissione Ricerca e Sviluppo (CRS) Il punteggio attribuito è quantificabile fino ad un valore max di 100: a) Qualità scientifica dello studio: 35 b) Rilevanza per il SSN: 35 c) Qualificazione scientifica ed esperienza del proponente e delle unità partecipanti nel settore: 20 d) Congruità economica: 10 Per punteggio > 70, verranno selezionati i migliori all interno di ciascuna tematica per un numero massimo di 50 lettere di intenti ammesse alla seconda fase per ciascuna area. Valutazione del protocollo di studio: Board indipendente di 20 esperti nazionali e internazionali. Espressione di 3 giudizi per progetto ed accettazione per punteggio > 3, max 5 Ricerca sulle malattie rare Il punteggio attribuito è quantificabile fino ad un valore max di 100: a) Validità ed originalità scientifica della proposta: 30 b) Rilevanza e grado di trasferibilità al SSN: 20 c) Qualificazione scientifica: 15 d) Presenza e disponibilità di risorse tecnologiche, strutturali ed organizzative per lo svolgimento del progetto: 20 e) Valore aggiunto delle sinergie: 10 f) Presenza di cofinanziamento: 5

17 Erogazione dei fondi I progetti, che hanno durata biennale-triennale, vengono finanziati nei limiti delle disponibilità finanziarie, con riferimento ad un unico esercizio finanziario L erogazione dei fondi avviene secondo le procedure normativamente previste per i singoli Destinatari Istituzionali (DI), previa verifica del raggiungimento degli obiettivi e su presentazione delle rendicontazioni finanziarie e delle relazioni scientifiche Per tutti i DI, in relazione ai progetti di ricerca approvati, l erogazione avviene secondo il seguente schema: 50% al momento della comunicazione dell inizio dell attività di ricerca; 40% successivamente all invio ed all approvazione della relazione annuale intermedia; 10% successivamente all approvazione del progetto concluso. L attività di verifica e monitoraggio è di competenza di AIFA o del Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali

18 Analisi studi pediatrici approvati nei tre bandi AIFA Bando AIFA Totale protocolli approvati Studi pediatrici Solo pediatria Pediatria e adulti Totale studi pediatrici N N N N %* , , ,4 Totale ,5 * % calcolata sul totale dei protocolli approvati

19 Conclusioni Sistema di finanziamento AIFA della ricerca indipendente ritenuto innovativo e valido sia a livello EU che US: Clin Pharm Therap 2008; 83: Criteri di fattibilità: reti clinicamente funzionanti, di riconosciuta competenza Criteri di rilevanza: progetti innovativi, di impatto e trasferibili al SSN Criteri di efficienza: copertura di bisogni medici non risolti, e dimostrata capacità di portare a conclusione i progetti assegnati