Nuove speranze nella terapia che contrasta la progressione della distrofia muscolare di Duchenne

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1 Roma, 10 febbraio 2017 COMUNICATO STAMPA Nuove speranze nella terapia che contrasta la progressione della distrofia muscolare di Duchenne La ricerca, coordinata da Marina Bouché della Sapienza, ha individuato una nuova potenziale terapia per intervenire sui meccanismi che regolano l infiammazione e prevenire la progressione della malattia. Lo studio è pubblicato sulla rivista EBioMedicine Lo studio sulla patologia genetica, nota come Distrofia muscolare di Duchenne, ha evidenziato la potenzialità di un trattamento farmacologico che, attraverso l inibizione dell enzima PKCθ, ridurrebbe il danno muscolare e la risposta infiammatoria, promuovendo la rigenerazione e la funzionalità del tessuto muscolare, in un modello animale della malattia. La ricerca, coordinata da Marina Bouché del Dipartimento di Scienze anatomiche, istologiche, medico legali e dell apparato locomotore, è pubblicata sulla rivista EBioMedicine. La Distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica che colpisce un bambino maschio su e provoca l indebolimento dei muscoli a causa dell assenza di distrofina, una proteina che ne garantisce il mantenimento ed il corretto funzionamento assicurando l integrità strutturale dei muscoli scheletrici e cardiaco. Attualmente non esiste una cura per la malattia e le strategie di gestione si concentrano su terapie anti-infiammatorie. I farmaci a base di glucocorticoidi che presentano attività antiinfiammatoria - spiega la professoressa Bouché - sono utilizzati con qualche successo; tuttavia i trattamenti a lungo termine con questi composti inducono atrofia e perdita muscolare, ostacolando gli eventuali benefici. In uno studio precedente la ricercatrice aveva dimostrato che, inibendo geneticamente l enzima PKCθ, migliorava la riparazione e la rigenerazione del muscolo scheletrico, con una riduzione dell infiammazione. Con questo nuovo studio si è voluto verificare se l inibizione farmacologica della PKCθ potesse rappresentare una strategia terapeutica alternativa. Il trattamento, condotto su topi maschi giovani affetti dalla distrofia, ha dato risultati positivi, sia in termini di riduzione significativa del danno al tessuto muscolare, sia dell infiammazione. Inoltre è stato osservato un mantenimento della rigenerazione muscolare e, importante, un recupero funzionale significativo. La terapia, messa a punto dal team di ricerca che ha condotto lo studio, emerge quindi come potenziale nuova strategia per contrastare la patologia, che potrebbe in futuro essere sperimentata anche sull uomo.

2 Pag 2 Marrocco V, Fiore P, Benedetti A, Pisu S, Rizzuto E, Musarò A, Madaro L, Lozanoska-Ochser B, Bouché M. Pharmacological inhibition of PKCθ counteracts muscle disease in a mouse model of Duchenne Muscular Dystrophy. EBioMedicine, in corso di stampa (pubblicato online 7/1/17) Info Marina Bouché Dipartimento di Scienze anatomiche, istologiche, medico legali e dell apparato locomotore T (+39) marina.bouche@uniroma1.it

3 Pagina 1 di 4 20/02/2017 Nuove speranze per una terapia contro la distrofia muscolare 20 FEBBRAIO REDAZIONE GALILEO - STAMPA La ricerca, coordinata da Marina Bouché della Sapienza, ha individuato una nuova potenziale terapia per intervenire sui meccanismi che regolano l infiammazione e prevenire la progressione della distrofia muscolare Share 0 Share 0 Tweet Pin0 Share 2 Share 0 Share this: (Sapienza Università di Roma) Lo studio sulla patologia genetica, nota come Distrofia muscolare di Duchenne, ha evidenziato la potenzialità di un trattamento farmacologico che, attraverso l inibizione dell enzima PKCθ, ridurrebbe il danno muscolare e la risposta infiammatoria, promuovendo la rigenerazione e la funzionalità del tessuto muscolare, in un modello animale della malattia. La ricerca, coordinata da Marina Bouché del Dipartimento di Scienze anatomiche, istologiche, medico legali e dell apparato locomotore, è pubblicata sulla rivista EBioMedicine. La Distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica che colpisce un bambino maschio su e provoca l indebolimento dei muscoli a causa dell assenza di distrofina, una proteina che ne garantisce il mantenimento ed il corretto funzionamento assicurando

4 Pagina 2 di 4 20/02/2017 l integrità strutturale dei muscoli scheletrici e cardiaco. Attualmente non esiste una cura per la malattia e le strategie di gestione si concentrano su terapie anti-infiammatorie. I farmaci a base di glucocorticoidi che presentano attività anti-infiammatoria spiega la professoressa Bouché sono utilizzati con qualche successo; tuttavia i trattamenti a lungo termine con questi composti inducono atrofia e perdita muscolare, ostacolando gli eventuali benefici. In uno studio precedente la ricercatrice aveva dimostrato che, inibendo geneticamente l enzima PKCθ, migliorava la riparazione e la rigenerazione del muscolo scheletrico, con una riduzione dell infiammazione. Con questo nuovo studio si è voluto verificare se l inibizione farmacologica della PKCθ potesse rappresentare una strategia terapeutica alternativa. Il trattamento, condotto su topi maschi giovani affetti dalla distrofia, ha dato risultati positivi, sia in termini di riduzione significativa del danno al tessuto muscolare, sia dell infiammazione. Inoltre è stato osservato un mantenimento della rigenerazione muscolare e, importante, un recupero funzionale significativo. La terapia, messa a punto dal team di ricerca che ha condotto lo studio, emerge quindi come potenziale nuova strategia per contrastare la patologia, che potrebbe in futuro essere sperimentata anche sull essere umano. Riferimenti: Marrocco V, Fiore P, Benedetti A, Pisu S, Rizzuto E, Musarò A, Madaro L, Lozanoska-Ochser B, Bouché M. Pharmacological inhibition of PKCθ counteracts muscle disease in a mouse model of Duchenne Muscular Dystrophy. EBioMedicine

5 Pagina 1 di 14 Distrofia muscolare di Duchenne: nuove speranze nella terapia grazie a una ricerca de La Sapienza Nuove speranze nella terapia che contrasta la progressione della muscolare di Duchenne

6 Distrofia muscolare: nuove speranze grazie a ricerca de La Sapienza Casilina News Pagina 2 di 14 20/02/2017 i La ricerca, coordinata da Marina Bouché della Sapienza, ha individuato una nuova potenziale terapia per intervenire sui meccanism3i Ach%e regolano l infiammazione e prevenire la progressione della malattia. Lo studio è pubblicato sulla rivista EBioMedicine Lo studio sulla patologia genetica, nota come Distrofia muscolare nne, ha evidenziato la potenzialità di un trattamento farmacologico che, 20terapia% attraverso l inibizione dell enzima PKCθ, ridurrebbe il danno muscolare e la ris infiammatoria, promuovendo la rigenerazione e la funzionalità del tessuto 20a% muscolare, in un modello animale della malattia. La ricerca, coordi Marina Bouché del Dipartimento di Scienze anatomiche, istologiche, 20ricerca medico legali e dell apparato locomotore, è pubblicata sulla rivista EBioMe La Distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica che colpisce 20La% un bambino maschio su e provoca l indebolimento dei muscoli dell assenza di distrofina, una proteina che ne garantisce il manten corretto funzionamento assicurando l integrità strutturale dei muscoli scheletrici e cardiaco.attualmente non esiste una cura per la malattia e le strategie di gestione si concentrano su terapie anti-infiammatorie. I farmaci a base di glucocorticoidi che presentano attività anti-infiammatoria spiega la professoressa Bouché sono utilizzati con qualche successo; tuttavia i trattamenti a lungo termine con questi composti inducono atrofia e perdita muscolare, ostacolando gli eventuali benefici. In uno studio precedente la ricercatrice aveva dimostrato che, inibendo geneticamente l enzima PKCθ, migliorava la riparazione e la rigenerazione del muscolo scheletrico, con una riduzione dell infiammazione. Con questo nuovo studio si è voluto verificare se l inibizione farmacologica della PKCθ potesse rappresentare una strategia terapeutica alternativa. Il trattamento, condotto su topi maschi giovani affetti dalla distrofia, ha dato risultati positivi, sia in termini di riduzione significativa del danno al tessuto muscolare, sia dell infiammazione. Inoltre è stato osservato un mantenimento della rigenerazione muscolare e, importante, un recupero funzionale significativo. La terapia, messa a punto dal team di ricerca che ha condotto lo studio, emerge quindi come potenziale nuova strategia per contrastare la patologia, che potrebbe in futuro essere sperimentata anche sull uomo. Marrocco V, Fiore P, Benedetti A, Pisu S, Rizzuto E, Musarò A, Madaro L, Lozanoska-Ochser B, Bouché M. Pharmacological inhibition of PKCθ counteracts muscle disease in a mouse model of Duchenne Muscular Dystrophy. EBioMedicine, in corso di stampa (pubblicato online 07/01/2017)