CONVEGNO LA SPERIMENTAZIONE CLINICA DEL FARMACO: DALLA RICERCA AL PAZIENTE Vittorio Veneto, 23 gennaio 2015

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1 COMITATO ETICO PER LA SPERIMENTAZIONE CLINICA DELLE PROVINCE DI TREVISO E BELLUNO CONVEGNO LA SPERIMENTAZIONE CLINICA DEL FARMACO: DALLA RICERCA AL PAZIENTE Vittorio Veneto, 23 gennaio 2015 Con il patrocinio di

2 COMITATO ETICO PER LA SPERIMENTAZIONE CLINICA DELLE PROVINCE DI TREVISO E BELLUNO STUDI CLINICI CON FARMACO Dr.ssa Ornella Costantini Farmacista Ulss 1 Belluno Con il patrocinio di

3 Ricerca clinica Perché è importante fare sperimentazione clinica? Perché è ancora l unico metodo sperimentale che consente alla comunità scientifica di trovare nuove risposte ai sempre maggiori problemi che la medicina si pone nell ambito degli interventi terapeutici farmacologici, incluse le terapie personalizzate

4 Ricerca Clinica Insieme di attività che hanno l obiettivo di verificare ipotesi attraverso la conduzione di indagini su soggetti umani

5 Ricerca Clinica Obiettivo Aumentare le conoscenze su una malattia o un intervento attraverso diverse prove condotte su soggetti umani (pazienti, cittadini, ecc). Fine ultimo Il miglioramento (ottimizzazione) della salute, e quindi tutte le attività di ricerca devono garantire che i risultati (attesi) siano clinicamente rilevanti.

6 Le basi razionali delle sperimentazioni La semplice osservazione non è abbastanza valida ed affidabile da sola per documentare il valore di un farmaco Bisogna accumulare una serie di prove che permettano di dare un giudizio scientifico (cioè motivabile e basato su esperienze ripetibili)

7 Studio clinico Il perno di tutte le sperimentazioni cliniche sui farmaci è lo studio clinico (clinical trial) ed in particolare lo studio clinico controllato (controlled clinical trial)

8 Studio clinico Può essere: Osservazionale Interventistico Lo studio clinico interventistico richiede che i partecipanti provino un certo tipo di trattamento aderendo a regole severe definite dal protocollo dello studio. Lo studio clinico randomizzato è uno studio interventistico ed è considerato lo strumento più affidabile per raccogliere informazioni su efficacia e rischi di un trattamento.

9 Il percorso del farmaco Dalla scoperta all utilizzo:

10 Studi pre-clinici Prima di iniziare la ricerca sull uomo, è necessario svolgere un adeguata valutazione del nuovo farmaco in laboratorio e sull animale

11 Studi clinici Fase 1 Si sperimenta il nuovo farmaco su pochi volontari sani e pazienti Obiettivi Valutare tossicità Stimare attività Studiare il metabolismo e le interazioni Problemi Volontari sani (Eticità, regole, consenso, remunerazione, assicurazione) Tossicità non prevedibile (es: TGN 1412= CD28; BIA ) Conduzione non sempre ottimale

12 Eventi eccezionali

13 Studi clinici Fase 2 Si verifica la sua attività biologica e farmacologica su qualche decina/centinaia di pazienti particolari Obiettivi Valutare attività e sicurezza nei pazienti Definire dosi e/o schemi terapeutici Problemi N limitato di pazienti Studi a breve termine

14 Studi clinici

15 Studi clinici Fase 3 Si confronta la efficacia verso il miglior trattamento disponibile Obiettivo Determinare il rapporto efficacia/sicurezza dose/risposta Problemi Disegno ottimale dello studio Numerosità inadeguata per la sicurezza

16 Studi clinici

17 Studi clinici Fase 4 Si valuta il valore del farmaco dopo l immissione in commercio Obiettivo Migliorare le conoscenze sul profilo efficacia/sicurezza soprattutto nel lungo termine e in popolazioni «a rischio» Problemi Interessi economici prevalgono su quelli scientifici

18 Sperimentazioni cliniche: Gli attori L industria farmaceutica-sponsor: produrre farmaci validi ed economicamente vantaggiosi SPONSOR I medici-ricercatori: aumentare le conoscenze, curare il paziente, migliorare il proprio CV PRINCIPAL INVESTIGATOR

19 Sperimentazioni cliniche: Gli attori I cittadini-pazienti: disporre prima possibile di nuovi e validi trattamenti, stare meglio PARTECIPANTI Lo stato-agenzie/commissioni: tutelare la società e garantire la disponibilità di farmaci sicuri, efficaci ed economici GARANTI

20 La sperimentazione in Italia L AIFA ha reso disponibile il 14 Rapporto nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei farmaci in Italia. CONCLUSIONI AIFA E importante continuare a sostenere il sistema della ricerca in Italia, che consente il più ampio e precoce accesso a terapie innovative.

21 Chi promuove la ricerca clinica in Italia? Le sperimentazioni di farmaci sono nella maggior parte dei casi sponsorizzate

22 COMITATO ETICO PER LA SPERIMENTAZIONE CLINICA DELLE PROVINCE DI TREVISO E BELLUNO Studi profit e non profit Dr.ssa Michela Bottega Infermiere ULSS 9 Treviso Con il patrocinio di

23 Studi Profit La ricerca finanziata è principalmente sostenuta dall'industria farmaceutica al fine di studiare e brevettare farmaci nuovi ed innovativi. Ricercatore principale Comitato Etico AIFA WHO International Clinical Trial Registry Platform (ICTRP) Europian Clinical Trial Register

24 Studi Profit Il promotore degli studi profit: è il proprietario del brevetto del farmaco in sperimentazione o il titolare dell'autorizzazione all immissione in commercio; possiede un interesse di tipo economico con l azienda produttrice del farmaco in sperimentazione.

25 Studi No Profit Sono studi spontanei, senza finanziamento, di cui il promotore può essere lo sperimentatore stesso. Il promotore degli studi No Profit: non è il proprietario del brevetto del farmaco in sperimentazione o titolare dell'autorizzazione all immissione in commercio; non ha cointeresse di tipo economico con l azienda produttrice del farmaco in sperimentazione.

26 Studi No profit Requisiti del promotore Struttura, ente, istituzione pubblica o equiparabile Fondazione, ente morale, di ricerca e/o sanitaria Associazione/società scientifica o di ricerca non a fini di lucro Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico Persona dipendente da uno di questi enti che svolga il ruolo di promotore nell ambito dei suoi compiti istituzionali

27 Studi No profit Perché sono importati Sono studi spontanei che nascono dai clinici Sono studi generalmente calati nella realtà della pratica clinica Permettono di raccogliere dati legati alle variabili, non presenti in ambiente sperimentale

28 Studi profit e No profit Al promotore appartengono La proprietà dei dati relativi alla sperimentazione La sua esecuzione I suoi risultati Richiesta di impegno alla pubblicazione dei risultati e richiesta da parte del comitato di avere i risultati della pubblicazione

29 COMITATO ETICO PER LA SPERIMENTAZIONE CLINICA DELLE PROVINCE DI TREVISO E BELLUNO Studi osservazionali Dr.ssa Michela Bottega Infermiere ULSS 9 Treviso Con il patrocinio di

30 Studi Osservazionali L esposizione è ciò che distingue l esperimento dallo studio osservazionale: nell esperimento è attiva nello studio osservazionale è passiva Lo sperimentatore raccoglie dati epidemiologici, su fenomeni rari e poco conosciuti, su esposizioni a fattori di rischio (fumo, amianto), sulla pratica clinica corrente e su interventi diagnostici-terapeutici. (AIFA 2002)

31 Studi Osservazionali Non comportano rischi aggiuntivi per i pazienti Procedure differenziate rispetto a quelle previste per gli studi sperimentali (AIFA 2002)

32 Studi Osservazionali Tipologie Studi di coorte prospettici Richiesta di parere al Comitato Etico Altri studi osservazionali: a) studi di coorte retrospettivi b) studi caso-controllo c) serie di casi d) studi trasversali Notifica al Comitato Etico (AIFA 2002)

33 Studi Osservazionali sui farmaci A cosa servono? Sono di particolare importanza per la valutazione del profilo di sicurezza nelle normali condizioni di uso e su grandi numeri di pazienti Per approfondimenti sull efficacia nella pratica clinica Per la verifica dell appropriatezza prescrittiva Per valutazioni di tipo farmacoeconomico (AIFA 2002)

34 Studi Osservazionali sui farmaci Quali caratteristiche hanno? Il farmaco deve essere prescritto nelle indicazioni d uso Autorizzate all Immissione in Commercio in Italia La prescrizione del farmaco in esame deve essere parte della normale pratica clinica La decisione di prescrivere il farmaco al singolo paziente deve essere del tutto indipendente da quella di includere il paziente stesso nello studio Le procedure diagnostiche e valutative devono corrispondere alla pratica clinica corrente (AIFA 2002)

35 Studi Osservazionali L'obiettivo Gli obiettivi ed il disegno dello studio devono essere definiti in modo chiaro e coerente (AIFA 2002)

36 Studi Osservazionali Il protocollo L ipotesi della ricerca I risultati attesi Il tipo di studio osservazionale La scelta della dimensione campionaria Le informazioni che saranno raccolte L eventuale coinvolgimento della struttura e/o degli operatori sanitari Le risorse richieste L origine del finanziamento Le modalità di partecipazione e di informazione rivolte al paziente (AIFA 2002)

37 Studi Osservazionali Documentazione necessaria 1 Protocollo Dichiarazione del proponente sulla natura osservazionale dello studio Elenco delle informazioni che si vogliono raccogliere Dettagli riguardanti il responsabile e la sede in cui si svolgerà lo studio, al fine di consentire eventuali accertamenti ispettivi (AIFA 2002)

38 Studi Osservazionali Documentazione necessaria 2 Lista dei centri partecipanti e relativi responsabili Eventuali costi aggiuntivi derivanti dalla conduzione dello studio Identificazione delle fonti di finanziamento Nota informativa al paziente e modulo di consenso al trattamento dei dati personali (nel casi di studi che prevedano un rapporto diretto con il paziente) (AIFA 2002)

39 Studi Osservazionali Documentazione necessaria 3 Descrizione delle procedure messe in atto per garantire la confidenzialità delle informazioni Proposta di convenzione con riferimento particolare agli aspetti finanziari (se previsto) Eventuali compensi previsti per il responsabile dello studio nonché per gli sperimentatori Lettera informativa al medico curante (ove applicabile) (AIFA 2002)

40 Studi Osservazionali Perché sono importanti I quesiti di ricerca sono strettamente collegati alla pratica clinica Lo sperimentatore osserva la realtà al fine di comprendere un fenomeno poco conosciuto, su cui poter generare, in seguito, delle ipotesi Nella fase quattro della sperimentazione con farmaco, permettono una migliore comprensione del profilo di efficacia/sicurezza dei farmaci in commercio, nella popolazione reale

41 Studi Osservazionali Registro Nazionale studi osservazionali presso l Agenzia Italiana del Farmaco. Supporto alle attività del Comitato Etico Maggiore garanzia e trasparenza per i pazienti

42 COMITATO ETICO PER LA SPERIMENTAZIONE CLINICA DELLE PROVINCE DI TREVISO E BELLUNO CONVEGNO LA SPERIMENTAZIONE CLINICA DEL FARMACO: DALLA RICERCA AL PAZIENTE Vittorio Veneto, 23 gennaio 2015 Con il patrocinio di