I FARMACI SICURAMENTE ATTIVI DISPONIBILI IN TERAPIA ERANO POCHISSIMI

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Mauro Vacca
7 anni fa
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1 I PROTOCOLLI CLINICI Sonia Ronconi i(meldola l FC)

2 APPROCCIO EMPIRICO AI FARMACI Sino agli inizi degli anni 40 i farmaci venivano utilizzati grazie ad esperienze basate su tentativi ed errori che permettevano di identificare principi dotati di attività farmacologica I FARMACI SICURAMENTE ATTIVI DISPONIBILI IN TERAPIA ERANO POCHISSIMI

3 ESPERIENZA DI LIND (1753) Presi 12 pazienti sofferenti di scorbuto a bordo del Salisbury, in navigazione. I casi erano il più somiglianti possibile stavano sdraiati assieme nello stesso posto e avevano una stessa dieta uguale per tutti. A due di questi uomini venne dato un quarto di sidro al giorno. Altri due presero venticinque gocce di vetriolo elisir Altri due ebbero due cucchiai di aceto Due fecero un ciclo di acqua di mare. Altri due ebbero due arance e un limone al giorno altri due presero un intera noce moscata Gli effetti migliori più rapidi ed evidenti si ebbero con l uso di arance e dei limoni. Dopo 6 giorni uno dei due marinai era in grado di riprendere il suo lavoro. l altro fu fatto infermiere per il resto dei malati. La Marina Inglese impiegò altri 20 aa per raccomandare l uso di agrumi durante la navigazione

4 FARMACOLOGIA CLINICA Dagli anni 60 gli esperimenti clinici vengono attuati sulle basi e sugli stessi principi che già guidavano la ricerca in altri campi: 1. garanzie di sicurezza e possibilità di efficacia 2. esperimenti replicabili 3. vincoli sociali e psicologici 4. interessi economici Nasce così la FARMACOLOGIA CLINICA cioè quell insieme di procedure e metodiche che oggi caratterizzano lo studio dei farmaci nell uomo

5 LA NASCITA DI UN FARMACO Studi pre-clinici Studi clinici Fase registrativa FASE I Scoperta e selezione Richiesta di delle molecole commercializzazione Studi su animali FASE II Valutazione delle autorità sanitarie (EMEA) Richiesta autorizzazione alla sperimentazione FASE III

8 COS E UNO STUDIO CLINICO? E una ricerca volta a rispondere a specifiche domande su nuovi farmaci o nuove modalità di utilizzo di farmaci noti ed autorizzati. Gli studi clinici devono essere approvati da comitati etici ed autorità competenti che esaminano il piano di studio (protocollo) e danno l autorizzazione a procedere.

9 PERCHE PARTECIPARE AD UNO STUDIO CLINICO? Partecipare ad uno studio clinico sperimentale vuol dire: 1. avere potenzialmente accesso a nuovi trattamenti prima che sino resi disponibili a tutti. Questo è importante in particolare nel caso di malattie per le quali non sono ancora state trovate cure 2. contribuire alla ricerca scientifica significa aiutare altri pazienti

10 CHI CONTROLLA LA SICUREZZA DELLO STUDIO CLINICO? STUDIO AUTORITA COMPETENTE FASE I Istituto t Superiore di Sanità FASE II-III-IV Biodisponibilità Bioequivalenza Comitato Etico Terapie cellulari somatiche Terapia genica Medicinali conteneti OGM Ministero della Salute

11 COS E IL COMITATO ETICO? In Italia ogni studio clinico deveessere essere approvato e monitorato da un Comitato Etico che assicuri che i rischi siano ridotti al minimo e comunque valga la pena correrli rispetto agli eventuali benefici. Il Comitato Etico è composto da: MEDICI ESPERTI DI STATISTICA LEGALI FARMACISTI DIRETTORE SANITARIO

12 CHI PUO PARTECIPARE AD UNO STUDIO CLINICO? I criteri di inclusione ed esclusione allo studio sono basati su fattori quali: età sesso tipo i e stadio di malattia malattie concomitanti Non vengono usati per discriminare i partecipanti ma, al contrario, servono per identificare le persone più adatte allo studio e proteggerne la salute. I risultati ottenuti saranno inoltre più affidabili.

13 COS E IL CONSENSO INFORMATO? E il documento che spiega i rischi ed i potenziali benefici dello studio affinchè il potenziale partecipante possa decidere consapevolmente se partecipavi o meno apponendovi la propria firma. Il paziente in qualsiasi momento dello studio può decidere di ritirarsi dallo stesso ed il consenso viene revocato.

14 SPERIMENTAZIONI CLINICHE DI FASE I DURATA 1 2 anni SOGGETTI Da 20 a 80 volontari sani OBIETTIVI TOLLERABILITA nell uomo Dati di assorbimento ed eliminazione del farmaco (farmacocinetica) Schema di dosaggio da impiegare nella fase II

15 SPERIMENTAZIONI CLINICHE DI FASE II DURATA 1 2 anni SOGGETTI pazienti OBIETTIVI Definizione della EFFICACIA e tollerabilità nei pazienti Individuazione del rapporto dose/effetto

16 SPERIMENTAZIONI CLINICHE DI FASE III DURATA 3 4 anni SOGGETTI pazienti OBIETTIVI CONFRONTO tra trattamenti diversi Definizione finale del rapporto dose/effetto, efficacia i e tollerabilità su un ampio campione

17 SPERIMENTAZIONI CLINICHE DI FASE IV Studi eseguiti su farmaci già autorizzati ed in commercio. OBIETTIVI SICUREZZA del farmaco a lungo termine IMPIEGOOTTIMALE OTTIMALE con formulazione di nuovi schemi di somministrazione

18 COS E IL PLACEBO? Non è un farmaco ma una sostanza inattiva indistinguibile dal farmaco in studio. Inalcunistudicliniciungruppodipazientiriceveil trattamento sperimentale mentre il gruppo di controllo riceve il trattamento standard per la malattia oppure il placebo.

19 COSA SIGNIFICA RANDOMIZZAZIONE? E l assegnazione casuale del paziente allo gruppo di controllo o al trattamento sperimentale

20 TRATTAMENTO IN CIECO E DOPPIO CIECO?? Il paziente o lo sperimentatore (CIECO) o entrambi (DOPPIO CIECO) sono all oscuro riguardo al trattamento assegnato al paziente.

21 ALCUNI DEI FARMACI IN SPERIMENTAZIONE MECCANISMO DI AZIONE FARMACO Alchilanti Inibitori del proteosoma Immunomodulatori Anticorpi monoclonali Inibitori dell istone deacetilasi Inibitori di mtor Bendamustina Carfilzomib Ixazobim Oprozomib Pomalidomide Lenalidomide Elotuzumab Daratumumab Tabalumab Panabinostat Vorinostat t Tensirolimus Everolimus

22 CONCLUSIONI Scegliere di partecipare ad uno studio clinico è un importante decisione personale Ilpaziente può abbandonare uno studio clinico in qualsiasi momento Partecipare ad uno studio clinico significa, oltre ad avere accesso a nuovi farmaci o nuove strategie terapeutiche, contribuire alla ricerca

23 RINGRAZIAMENTI Unità dibiostatistica e Sperimentazione Clinica Dott.ssa Oriana Nanni Dott.ssa Francesca Fabbri Dott.ssa Manuela Monti Pazienti e le loro famiglie

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