Informazione per pazienti e familiari. La Ricerca e gli Studi Clinici

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1 Informazione per pazienti e familiari La Ricerca e gli Studi Clinici

2 Introduzione L Azienda Ospedaliera di Reggio Emilia (ASMN) è un Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) nell ambito delle Tecnologie Avanzate e Modelli Assistenziali in Oncologia. Gli IRCCS sono ospedali che dimostrano di essere eccellenti nell organizzazione e gestione dei servizi sanitari e nello sviluppo della ricerca nel settore della biologia e della medicina. Gli IRCSS hanno l obiettivo di fare ricerca scientifica, ognuno nei propri ambiti di competenza. Per l ASMN-IRCCS questo significa fare ricerca in ambito oncologico. Tuttavia l Azienda ASMN-IRCCS vuole aumentare le proprie conoscenze, attraverso la ricerca anche in altri ambiti. La ricerca scientifica in ambito sanitario ha un importanza particolare. È infatti il solo modo per migliorare tutti gli aspetti legati all assistenza sanitaria ed è perciò un fondamentale strumento di progresso della scienza e della medicina. Per poter fare ricerca è necessaria la collaborazione sia di pazienti, sia di altre figure (familiari, individui sani, donatori ecc.). I principali ambiti di ricerca dell Azienda ASMN-IRCCS hanno lo scopo di: valutare l effetto di nuovi metodi per la scoperta e la cura delle malattie orientati a una maggiore personalizzazione della diagnosi e della cura; migliorare l organizzazione dell assistenza e dei percorsi previsti per il paziente oncologico. Questo opuscolo si pone l obiettivo di chiarire i principali aspetti degli studi clinici e della partecipazione dei pazienti agli studi stessi. 2 3

3 COSA È IMPORTANTE SAPERE SUGLI STUDI CLINICI Cos è uno studio clinico? Uno studio clinico è una prova sperimentale in cui si verifica se nuovi farmaci, cure o interventi medici, sono efficaci e sicuri. Lo studio clinico può servire anche per decidere se un nuovo trattamento si dimostra più vantaggioso rispetto ad un trattamento già disponibile. L aggettivo clinico indica che la sperimentazione è condotta sull uomo, malato o volontario sano. Lo studio clinico, di solito è preceduto da una fase pre-clinica, su colture di cellule (modelli in vitro) o su animali da laboratorio (modelli in vivo). Che cosa significa terapia sperimentale? La terapia sperimentale è una cura nuova su cui non esistono prove scientifiche sufficienti che dimostrino l efficacia e i rischi della cura stessa. Uno studio clinico serve proprio per verificare l efficacia e la sicurezza di una terapia sperimentale. Quali tipi di studi clinici esistono? Gli studi clinici si propongono obiettivi diversi, che vanno dalla prevenzione alla diagnosi e alla terapia. Di seguito vengono indicati i principali tipi di studi e le loro finalità: negli studi di screening si valuta la capacità di un esame di scoprire la presenza di una malattia prima che la malattia stessa provochi sintomi; negli studi diagnostici si valuta la capacità di una determinata tecnica o esame diagnostico di rilevare una certa malattia (sensibilità) e la capacità di scoprire questa malattia solo quando è effettivamente presente (specificità); negli studi clinici di terapia si verifica l efficacia di un nuovo farmaco o, in generale, di un nuovo trattamento. negli studi sulla qualità della vita viene valutato il modo in cui la malattia o gli interventi medici influenzano i vari ambiti (compreso quello psicologico) della vita quotidiana del malato. Gli studi clinici, inoltre, si differenziano anche sulla base della metodologia con la quale vengono condotti. Qui di seguito può trovare una breve descrizione di alcune delle principali tipologie. Che cos è il protocollo dello studio? Il protocollo è un documento che contiene tutte le informazioni sullo studio e nel quale vengono descritti in modo dettagliato: gli scopi dello studio; il modo in cui i ricercatori realizzano lo studio; le caratteristiche che una persona deve avere per partecipare allo studio (i cosiddetti criteri di inclusione e di esclusione); il numero di persone che potranno partecipare allo studio; gli esami che le persone che partecipano allo studio dovranno fare e le loro scadenze; il modo in cui verrà fatto il trattamento sperimentale; il modo in cui sarà valutata l efficacia del trattamento; i metodi statistici con cui verranno analizzati i risultati. Studio clinico controllato È un tipo di studio in cui i partecipanti vengono suddivisi in due gruppi: un gruppo riceve l intervento medico o il farmaco sperimentale, mentre l altro gruppo (detto gruppo di controllo o semplicemente controllo) non riceve nulla o il placebo*. Questo tipo di procedimento permette di confrontare l andamento della malattia nei due gruppi e verificare l efficacia del trattamento in esame. *placebo: è una sostanza innocua, senza alcun effetto curativo. Il placebo viene dato come pillola, in polvere o sostanza liquida ai pazienti che appartengono al cosiddetto gruppo di controllo. Il placebo serve a verificare la possibilità che gli effetti osservati nel gruppo di pazienti che riceve il trattamento (ad esempio un farmaco) siano dovuti alle aspettative di guarigione o di miglioramento del paziente e non all efficacia del trattamento sperimentale. 4 5

4 Studio clinico randomizzato-controllato È un tipo di studio in cui l assegnazione dei partecipanti al gruppo che riceve l intervento medico o al gruppo di controllo avviene in modo casuale (random). Di solito l assegnazione dei partecipanti a uno dei due gruppi avviene tramite un programma computerizzato. In questo modo si cerca di garantire che i due gruppi siano confrontabili tra loro. Studio in cieco e in doppio cieco Uno studio si dice in cieco quando i pazienti, a differenza degli sperimentatori, non sanno a quale gruppo sperimentale sono stati assegnati. In questo caso il paziente non sa se gli verrà dato il trattamento sperimentale o il placebo. Uno studio si dice in doppio cieco quando né i pazienti né gli sperimentatori sanno chi sta prendendo il trattamento sperimentale e chi il placebo. Negli studi di fase II si valuta l efficacia di una cura e si registrano gli eventuali effetti collaterali. Si considerano come riferimento per la valutazione dell efficacia i seguenti elementi: quanti pazienti hanno tratto beneficio dalla cura (sia completamente, che in modo parziale); la durata di questi benefici (cioè il tempo di assenza della malattia); il tempo medio di sopravvivenza dei pazienti. Negli studi di fase III si confronta una nuova cura con una cura comunemente usata, considerando sia l efficacia sia gli effetti collaterali. Negli studi di fase IV o studi post marketing, il farmaco è già in commercio, ma si continuano a raccogliere ulteriori informazioni. Queste informazioni riguardano l efficacia, i rischi dovuti all uso del farmaco stesso e il suo uso ottimale. Studio multicentrico Uno studio si dice multicentrico quando più ospedali o centri di ricerca partecipano allo studio. Se gli ospedali appartengono ad una sola nazione si tratta di uno studio nazionale, se appartengono a più paesi, si tratta di uno studio internazionale. Esistono solo gli studi clinici? No, esistono anche altri tipi di studi che non prevedono interventi diretti sul paziente né la sua partecipazione attiva allo studio. Questi studi possono essere osservazionali, epidemiologici, raccolte dati, di laboratorio, di genetica, di genomica, di farmaco-genetica 6 Quali sono le fasi della sperimentazione clinica? Una sperimentazione clinica può durare diversi anni durante i quali il trattamento sperimentale subisce una serie di verifiche secondo regole ben precise. Per questo motivo gli studi clinici attraversano diverse fasi. Ad esempio, nel caso della sperimentazione di un nuovo farmaco: Gli studi di fase I hanno come obiettivo quello stabilire la dose massima tollerata di un farmaco e la dose più appropriata in rapporto agli effetti collaterali che provoca. In alcuni studi di fase I si valuta anche la tollerabilità di una nuova via di somministrazione di una certo farmaco (ad es. via endovenosa invece che per bocca). Cos è e a cosa serve il Comitato Etico? Il Comitato Etico è un organismo indipendente, composto da personale sanitario e non sanitario. Il Comitato Etico ha la responsabilità di garantire la tutela dei diritti, della sicurezza e del benessere alle persone che partecipano a una sperimentazione. La garanzia di questa tutela deve essere fornita pubblicamente. In particolare, il Comitato Etico: esprime un parere sugli studi sperimentali; valuta e approva i metodi e i documenti che verranno impiegati per informare i partecipanti alla sperimentazione e per ottenere da essi il consenso informato. L organismo di riferimento per gli studi in corso presso l Azienda ASMN-IRCCS e presso gli Ospedali della provincia di Reggio 7

5 Emilia è il Comitato Etico provinciale di Reggio Emilia. Ulteriori riferimenti e indicazioni sono contenuti nella Sezione dedicata del sito aziendale: Chi finanzia gli studi clinici Gli studi clinici possono essere finanziati da fondazioni, istituti di ricerca pubblici o privati, ospedali, industrie farmaceutiche, associazioni di pazienti. Quali vantaggi si possono ottenere partecipando ad uno studio clinico? È un modo per occuparsi in prima persona della propria salute. Permette di poter avere nuove cure prima che esse siano disponibili per molti. Permette di essere curati da esperti della materia e di partecipare in modo attivo al progresso della ricerca scientifica. PARTECIPAZIONE AGLI STUDI CLINICI Chi può partecipare a uno studio clinico? Per questo motivo nel protocollo di ogni studio sono indicati quelli che vengono definiti: criteri di inclusione, cioè le caratteristiche che una persona deve possedere per poter partecipare ad uno studio clinico; criteri di esclusione, cioè una serie di caratteristiche che, se sono possedute da una persona, fanno sì che questa non possa partecipare allo studio clinico. A quali rischi e/o disagi si può andare incontro partecipando ad uno studio clinico? In alcuni casi, la sicurezza e l efficacia della terapia sperimentale potrebbero essere sconosciute. Solitamente i rischi non sono maggiori a quelli che si corrono per qualsiasi altra pratica medica e per la progressione della malattia. Il trattamento proposto può provocare effetti collaterali spiacevoli, anche gravi. La partecipazione ad uno studio richiede spesso più tempo rispetto ad una terapia tradizionale, perché è necessario sottoporsi a più esami e trascorrere più tempo in ospedale. Si può interrompere la propria partecipazione a uno studio clinico in qualsiasi momento? 8 Di solito si considerano le seguenti caratteristiche: l età (bambini, adulti, anziani) il sesso (da alcuni studi sono escluse le donne per eventuali rischi sul feto) la diagnosi la fase di malattia la presenza di altre malattie. Sì, in qualsiasi momento e per qualsiasi ragione il paziente può decidere di interrompere la partecipazione ad uno studio. Che cos è il consenso informato? Per poter procedere a qualsiasi atto medico, ad eccezione di quelli praticati in situazioni di emergenza, è necessario che il paziente abbia espresso il suo consenso. Il paziente può accettare volontariamente di partecipare ad uno studio (clinico, oppure osservazionale), firmando un documento chiamato consenso informato. Questo documento, prima di poter essere usato, deve essere approvato dal Comitato Etico. Il consenso informato è uguale per tutti i pazienti che partecipano 9

6 ad uno stesso studio ed è composto da: una parte informativa che contiene tutte le informazioni sulla sperimentazione proposta un modulo sul quale il paziente che accetta di partecipare allo studio deve mettere la propria firma. Prima di ottenere la firma, lo sperimentatore deve informare il paziente su tutti gli aspetti dello studio. Inoltre, lo sperimentatore deve verificare che il paziente abbia compreso correttamente il senso della sua scelta. Il consenso informato deve essere firmato e datato personalmente dal paziente e dallo sperimentatore che ha fornito le informazioni. Testi e contenuti a cura di: Teresa Coppola, Dirigente Amministrativo, Comitato Etico Pronvinciale Elisa Mazzini, Medico, Direzione Medica Ospedaliera Luisa Savoldi, Studi clinici e statistica Silvio Cavuto, Studi clinici e statistica Simone Cocchi, Biblioteca Medica Interaziendale Elena Cervi, Biblioteca Medica Interaziendale IRCCS - Arcispedale Santa Maria Nuova di Reggio Emilia Alcune domande da fare prima di partecipare a uno studio clinico Prima di decidere di partecipare a uno studio è bene, prima di tutto, leggere attentamente la documentazione che viene data e farsi spiegare dallo sperimentatore tutto ciò che non è chiaro. Alcune domande possono facilitare il dialogo con lo sperimentatore: Qual è lo scopo dello studio? Perché i ricercatori credono che il trattamento proposto possa essere utile? Il trattamento è già stato sperimentato? Se sì, che risultati hanno dato gli altri studi? Quali sono gli effetti collaterali del trattamento? Quanto dura lo studio? Qual è oggi l alternativa disponibile per me? E altrettanto efficace? Dovrò essere ricoverato in ospedale? Chi finanzia lo studio? I miei dati personali e sensibili saranno salvaguardati? Se la terapia proposta risultasse efficace, mi verrà fornita gratuitamente anche una volta terminato lo studio? Posso essere rimborsato per eventuali spese sostenute? 10 11

7 Ultima revisione: marzo 2013