Off-label in oncologia: più opportunità o più rischi? U. De Giorgi, IRST-IRCCS Meldola D. Tassinari, Oncologia Rimini

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1 Off-label in oncologia: più opportunità o più rischi? U. De Giorgi, IRST-IRCCS Meldola D. Tassinari, Oncologia Rimini

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4 Le prescrizioni off-label in oncologia Prescrizioni off label in oncologia: aspetti molteplici del problema: La molteplicità dei contesti assistenziali; La fragilità di paziente/famiglia/equipe curante; Le peculiarità dei farmaci oncologici: Complessità di prescrizione/allestimento/somministrazione; Impatto economico; Sviluppo della molecola spesso guidato da processi di marketing; Il rischio dell accanimento terapeutico: Il limite dell outome in oncologia; Il rischio di accanimento professionale : Oncologia (solo) osservato speciale? Quale contributo/limite dalla multiprofessionalità?

5 Accanimento terapeutico. Le ragioni di un fenomeno L accanimento terapeutico in oncologia espone il paziente a trattamenti inutili, tossici, costosi e ritarda potenzialmente l accesso alle terapie di supporto e palliative: La visione del medico e delle equipe curanti; La visione del paziente e della sua famiglia; La visione del sistema sanitario e la logica dell appropriatezza nell impiego delle risorse; L appropriatezza prescrittiva ed il razionale nell impiego dei farmaci o delle strategie terapeutiche. I percorsi assistenziali e le incongruenze del quotidiano: butdoctor, whati havetoloose?... Harnettetal, JCO 2001.

6 but doctor, what I have to loose? Revisione sistematica di Matsuyama et al, JCO 2006: La prospettiva del paziente (in quanto paziente) differisce da quella del soggetto normale. Il paziente èdisposto anche a trattamenti aggressivi e tossici, per piccoli guadagni di sopravvivenza. L effetto palliativo della chemioterapia èun fattore importante di scelta nel paziente oncologico con malattia avanzata. Il paziente sovrastima l attesa prognostica nel processo decisionale rispetto al medico

7 Le problematiche dei farmaci off label in oncologia Evoluzione dell uso dei farmaci off label in oncologia: Estensione delle indicazioni dei comuni farmaci antiblastici nella pratica clinica; Mancata registrazione di nuove indicazioni per farmaci «storici»della oncologia (es. cisplatino nel trattamento dei tumori del testicolo); La tipologia d uso dei farmaci oncologici, ed il problema delle richieste all uso off label: Classificazione dei farmaci (prevalentemente H); Modalità di somministrazione (frequente somministrazione EV o con supporto tecnologico complesso); Costi elevati. Il caso «Di Bella»e l inizio del capitolo «off label»in oncologia.

8 Il caso «Di Bella» ed il concetto di «Libertà di Cura» [1997]

9 Il caso «Di Bella» ed il concetto di «Libertà di Cura» [1997]

10 Il caso «Di Bella» ed il concetto di «Libertà di Cura»

11 Il caso «Di Bella» ed il concetto di «Libertà di Cura» [1997]?

12 Il caso «Di Bella» ed il concetto di «Libertà di Cura» [1997] Somatostatina o suoi analoghi Fascia H Costo elevato

13 Maggio 2003: rivincite e sconfitte Chicago 2003 Manchester 2003

14 Maggio 2003: rivincite e sconfitte Manchester 2003: Milan-Juventus 3-2 dopo calci di rigore

15 Maggio 2003: rivincite e sconfitte

16 Maggio 2003: dubbi, rivincite e sconfitte Ma Dida, sul rigore di Montero, si era mosso prima? Ma si potrà usare Herceptin in adiuvante nella mammella, al di fuori della indicazione?

17 Milan Campione d Europa 2003 Maggio 2003 Uso Herceptinin adiuvante mammella giàda prima della indicazione

18 Art. 1, comma z, legge finanziaria 2006 Legge finanziaria 2006

19 Art. 1, comma z, legge finanziaria 2006 Vincolo all uso dei farmaci secondo la indicazione di registrazione Uso dei farmaci off label: In assenza di alternative terapeutiche; Almeno 1 studio di fase II con risultati favorevoli; Con consenso informato scritto. Uso farmaci secondo indicazione: problemi per l oncologia e non solo: Mancanza di indicazioni registrate su farmaci largo impiego (es.cisplatinonei tumori del testicolo).

20 Art. 1, comma z, legge finanziaria 2006 Posizione Oncologi ed AIOM 2006: Introduzione concetto «uso consolidato»; «moratoria»dei farmaci orfani di indicazione; «adeguamento»delle indicazioni per gran parte dei farmaci di uso comune.

21 Off label in oncologia anno 2014 La prescrizione in oncologia: certezze, dubbi, e qualche pasticcio: Indicazioni di registrazione su trial sempre piùdifficili da fare (specie se in maniera indipendente), difficilmente trasferibili alla pratica clinica, e spesso lontani dal contesto clinico reale. I problema dell end point; Il sempre difficile rapporto medico paziente; La sostenibilità del sistema; Il pasticcio dei CNN; Le strumentalizzazioni dei processi: In senso centripeto; In senso centrifugo.

22 Off label in oncologia anno 2014: luci e ombre Possibili applicazioni: Condizioni biologicamente o clinicamente orfane; Condizioni «strategicamente» orfane (a nessuno interessa fare uno studio per rispondere a quel quesito); Paziente particolare (eccezionaltà del caso) Derive interpretative: Off labele accanimento terapeutico; «Un farmaco per sempre»; Uno studio a tutti i costi Oncologia «disciplina della futilità»

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