Sostenibilità delle nuove terapie personalizzate

Intervista a 1 e 2 Sostenibilità delle nuove terapie personalizzate nel cancro al colon retto Abstract Il Cancro Colon Rettale (CCR) rappresenta uno dei tumori più diffusi e aggressivi. I nuovi farmaci oncologici biologici, classificati nella categoria delle terapie personalizzate, contribuiscono al miglioramento della sopravvivenza dei pazienti affetti da tale patologia, sebbene l attuale evidenza clinica mostri risultati contenuti a fronte di un costo molto alto. Questa situazione pone problemi di sostenibilità della spesa farmaceutica da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Tale questione è stata affrontata nelle interviste qui riportate, approfondendo l eticità del rimborso di tali farmaci data la limitatezza delle risorse, la diffusione di una corretta informazione da parte dei medici curanti e potenziali forme di compartecipazione da parte dei pazienti. P A R O L E C H I A V E : TERAPIE PERSONALIZZATE, CCR, RIMBORSABILITÀ 1 Servizio Politica del Farmaco Direzione Generale Sanità e Politiche Sociali - Regione Emilia Romagna 2 Struttura Farmaceutica, Protesica e Dispositivi Medici Direzione Generale Sanità - Regione Lombardia 43

È A VOSTRO AVVISO ETICAMENTE ACCETTABILE RIMBORSARE TERAPIE, COME QUELLE RIFERITE AL CANCRO COLON RETTALE (CCR), IN UNA SITUAZIONE DI RISORSE SEMPRE PIÙ SCARSE? Da un punto di vista etico, ritengo che la decisione di rimborsabilità di tali farmaci non possa prescindere da due concetti chiave: appropriatezza d uso e equità di accesso alle cure. La Regione Emilia Romagna ha adottato diversi strumenti e strategie inerenti il loro utilizzo, sempre nell ottica di una maggiore sostenibilità del SSR. Innanzitutto, esiste un Prontuario Terapeutico vincolante e tutte le ASL devono di conseguenza adeguarsi alle indicazioni d uso dei farmaci approvate dalla Commissione Regionale del Farmaco. In particolare, per questa tipologia di carattere innovativo (reale o presunta tale), la Regione si è appoggiata a gruppi speciali di valutazione delle terapie. In campo oncologico è stato istituito un gruppo multidisciplinare composto da varie figure, non solo clinici oncologi, ma anche medici di direzione sanitaria, farmacisti, palliativisti e radioterapisti, oltre a un rappresentante delle associazioni dei pazienti, con un approccio di insieme al problema. Le valutazioni sono state realizzate attraverso il metodo GRADE (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation). Tale sistema permette di arrivare a una sintesi di raccomandazioni, votata da tutti i partecipanti, sui reali benefici clinici che questi farmaci possono apportare, al termine di un percorso che prevede, attraverso la partecipazione attiva di tutti gli esperti, l analisi delle evidenze in letteratura e l apporto dell esperienza della pratica clinica. Per quanto riguarda bevacizumab e cetuximab, esistono specifici documenti di valutazione pubblici. Ad esempio, in quello sul cetuximab la gradualità delle evidenze si è tradotta in raccomandazioni che hanno una valutazione (di grado positivo debole o forte e negativo debole o forte ) in base ai singoli quesiti clinici, arrivando a delineare una linea guida di indirizzo per il medico attraverso la quale, anche nel caso peggiore (negativa forte) in cui non vi siano evidenze di un reale beneficio atteso (in base alla media di quelle segnalate nella letteratura clinica), una piccola parte di pazienti (dal 5% al 10% di quelli in cura) potrà comunque beneficiare della terapia, a seconda del quadro clinico del singolo caso e dell esperienza personale dell oncologo. Per rispondere a una questione così spinosa provo a partire dall osservazione di ciò che sta accadendo nelle nostra Regione, dove recentemente è stato discusso il finanziamento relativo all anno 2011, i cui dati di spesa evidenziano una crescita assai rilevante della componente ospedaliera, in particolare quella relativa ai farmaci innovativi, a fronte di un calo di quella territoriale. Oggi, dunque, la vera domanda da porsi dovrebbe essere: come rendere sostenibile la spesa farmaceutica ospedaliera? Nel 2011, su 700 milioni di euro di File F, la Regione Lombardia ha incassato solo 5 milioni di euro dai contratti di risk e cost sharing rispetto agli 8 milioni indicati nel registro AI- FA. Di conseguenza, bisogna valutare quanto effettivamente tali strumenti possano essere considerati un sistema realmente in grado di sostenere la spesa per l innovazione; ci si dovrebbe anche interrogare su quali possano essere le alternative da mettere in campo per rispondere alle mutate esigenze odierne, visto l aggravarsi della crisi economica. Regione Lombardia è di fatto una delle poche regioni italiane che obbliga le singole Aziende Ospedaliere (AO) a rendicontare nel cosiddetto File F tutto quanto derivi dai contratti d esito, affinché le risorse rimangano a disposizione per il finanziamento della spesa farmaceutica e dell innovatività (l ASL, in questo caso, svolge solo una funzio- 44

ne di controllo). Personalmente, ritengo tale sistema piuttosto efficace ed efficiente. Esaminando il caso specifico del CCR, il decisore pubblico non può che limitarsi a un analisi tecnica della questione, evidenziando come oggi siamo di fronte a una sorta di situazione plateau, dal momento che i benefici in termini di sopravvivenza derivanti dai nuovi e costosissimi farmaci biologici attualmente in uso sono assai modesti rispetto a quelli ottenuti in passato da farmaci storici quali il fluorouracile. Da questo punto di vista, Regione Lombardia non può che insistere nella ricerca di nuovi strumenti per far fronte a tale situazione, che è comunque radicalmente cambiata rispetto al 2011, a causa dell incombere della spending review e del prospettato ridimensionamento del fondo sanitario nazionale per il 2012. A VOSTRO AVVISO, QUALI INDICAZIONI POSSONO ESSERE DATE AI MEDICI CURANTI PER INFORMARE CORRETTAMENTE PAZIENTI E FAMILIARI IN QUESTO TIPO DI PATOLOGIE DALL ESITO INFAUSTO? QUALE CONTRIBUTO POTREBBERO FORNIRE, IN TAL SENSO, I FAMILIARI DEI PAZIENTI CHE HANNO GIÀ SPERIMENTATO QUESTO TIPO DI SITUAZIONI? Innanzitutto, bisogna distinguere due livelli di medici curanti: il primo, lo specialista, è solitamente inserito in una rete di professionisti altamente specializzata che conosce le principali evidenze della letteratura, ed è anche il primo prescrittore, che identifica il caso clinico e imposta una terapia, una volta valutate tutte le condizioni del paziente; il secondo livello è quello dei Medici di Medicina Generale (MMG), su cui ritengo bisognerebbe investire maggiormente, per far sì che si sentano parte integrante e attiva di un sistema salute che non può prescindere dalla loro figura, anche e soprattutto per i pazienti oncologici, come del resto è stato sottolineato in una recente intervista al segretario generale nazionale della FIMMG. Urge un cambio di mentalità che riesca a far sì che il MMG trasmetta al suo paziente tutta la propria professionalità anche per queste patologie, contribuendo a una migliore gestione del quadro clinico. Per quanto riguarda i familiari, penso sia molto difficile farsi trovare preparati ad affrontare la situazione di avere in casa un malato affetto da questo tipo di patologia. Credo che, a questo livello, le associazioni dei pazienti possano fare molto, riuscendo a inserirsi in un percorso di confronto con situazioni pregresse già vissute, per aiutare la famiglia a comprendere quali possano essere le esigenze reali dei malati oncologici. In questo modo, si potrebbe avere un canale privilegiato per riuscire a sfruttare tutte le potenzialità terapeutiche di cui oggi disponiamo, anche e soprattutto in termini di terapia del dolore e cure palliative nella circostanza di un malato terminale. Oggi i pazienti hanno accesso, tramite internet, a molte più informazioni rispetto al passato (quando esistevano solo televisione e stampa) anche in tema di salute e terapie emergenti, spesso purtroppo senza alcun filtro. Di fatto, bisogna prendere atto che oggi il sistema informativo attuale nei confronti dei pazienti non è più solo quello istituzionale (sia esso regionale o nazionale di AIFA) e clinico. Oggi i pazienti richiedono persino terapie che non possono nemmeno definirsi tali; allora il quesito da porsi dovrebbe essere: il sistema pubblico è in grado di competere per dare una corretta informazione al paziente? Regione Lombardia sta predisponendo una serie di raccomandazioni in collaborazione con un gruppo di oncologi, che verranno poi condivise con le associazioni dei pazienti. Allora viene spontaneo chiedersi se quello che stiamo portando avanti, con tutti gli sforzi del caso, sia ab- 45

bastanza efficace in un sistema dove l informazione è oramai disponibile in tempo reale. Non bisogna infine dimenticare la più ampia questione dell informazione medico-scientifica, in cui le ASL hanno sì il dovere di collaborare, ma viene anche spontaneo interrogarsi su quanto il sistema industriale farmaceutico risponda sempre adeguatamente a questa esigenza. Di fatto, il sistema della comunicazione pubblica (sia essa regionale o nazionale) dovrà necessariamente evolvere, magari anche attraverso strumenti certificati e adeguati a diverse tipologie di pubblico, evitando che i pazienti e i loro familiari, in mancanza di chiarezza, si dirigano autonomamente verso altre fonti di informazione, non sempre valide e indipendenti. SONO A VOSTRO AVVISO IPOTIZZABILI FORME DI CO-PAGAMENTO DA PARTE DEI PAZIENTI NELL AMBITO DI QUESTE TERAPIE? Parlando di terapie che abbiamo visto essere messe in discussione dal punto di vista sia dell efficacia sia della costoefficacia anche a livello internazionale, non possiamo non richiamarci al principio di universalità del nostro SSN. Questo è un filo conduttore che dobbiamo tenere presente. In una situazione di risorse sempre più limitate, è opportuno vengano messi sul mercato dei farmaci con criteri d utilizzo più rigorosi, facilitando il percorso d uso più appropriato per questa tipologia di bene. Nel mondo dell innovazione, se vi è un uso inappropriato delle risorse, la sostenibilità del sistema può essere messa in crisi. Regione Emilia Romagna è stata sempre contraria ai ticket, sebbene sia stata obbligata a introdurli di recente, a seguito dell ultima manovra governativa del Luglio 2011, senza peraltro applicare i 10 euro sulle visite specialistiche e modulando il resto sulla base del reddito delle famiglie; dando quindi, in ultima analisi, almeno un apparenza di equità a questo provvedimento. Il ticket, che si configura come uno strumento di sostegno finanziario del SSN, non è vissuto da molte regioni come strumento di appropriatezza e fondamentale per le politiche sanitarie, come mostrato da una recente indagine del CEIS di Tor Vergata, che ha contattato 9 regioni (tra cui Regione Emilia Romagna) interrogando assessori, direttori generali e responsabili dei servizi farmaceutici. Esistono poi esempi come quello dell Olanda, che applica una franchigia annuale (220 euro a famiglia). Si sta discutendo anche di questa modalità, ma c è chi pensa che tale strumento possa essere vissuto in modo anomalo perché, oltre un certo limite, i soggetti potrebbero richiedere prestazioni e risorse illimitatamente. Quindi, nonostante la strada per una soluzione sia ancora lunga, è comunque certo che il ticket non deve essere uno strumento per produrre ulteriori iniquità di accesso alle persone o per indirizzare verso il settore privato delle prestazioni che adesso sono erogate in ambito pubblico. Il problema vero è cercare di abbassare il prezzo di questi farmaci in campo oncologico, evitando di scaricare sul paziente una serie di responsabilità e scelte prese da altri, e qui ritorniamo al problema della corretta informazione. La politica sanitaria di Regione Lombardia, pur essendo da sempre basata sui ticket territoriali, è stata molto critica nei confronti dell ultima manovra economica governativa del Luglio 2011, adottando, a differenza di altre regioni, particolari esenzioni e riduzioni del livello di compartecipazione previsto sulla base del reddito e della tipologia di prestazione. In un sistema dove le prestazioni non hanno un valore eccessivamente alto (e non è questo il caso dei nuovi farmaci biologici antitumorali), si potrebbe discutere di applicare un ticket, 46

ragionando magari in termini di grandi aggregati, unendo il comparto farmaco a quello dei dispositivi medici, cercando di capire quanto di tale spesa possa essere effettivamente sostenuta dall assistito, e quanto, invece, debba comunque rimanere a carico del SSN. Ricordiamoci che ancora oggi, a livello nazionale, abbiamo alcune prestazioni a carico forse fin troppo estese. Escludendo il comparto farmaco, si pensi ad esempio a esigenze particolari, quali l alimentazione per celiaci, totalmente a carico SSN; scelta solo parzialmente giustificabile dal maggior costo che tali pazienti devono sostenere per l acquisto di generi di prima necessità. Nel caso dell oncologia, discutere di ticket diventa difficile da un punto di vista etico, sollevando problematiche che potrebbero divenire facilmente oggetto di dibattito politico. Un soggetto affetto da una patologia, sia essa cronica o oncologica, non accetterebbe mai un discorso del genere. Concludendo, sarebbe doveroso aprire una discussione per rivedere in maniera complessiva gli attuali Livelli Essenziali di Assistenza (LEA), individuando quelli realmente essenziali e sostenibili da parte del SSN. 47