Sviluppo clinico: tra comitati etici, costi ed outcomes misurabili e di buon senso

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Rosangela Pellegrino
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1 Sviluppo clinico: tra comitati etici, costi ed outcomes misurabili e di buon senso Arrigo F.G. Cicero Medical and Surgical Sciences Dept. Alma Mater Studiorum University of Bologna

2 1 Step: Ha senso pianificare uno studio clinico? 1) Dipende dalla finalità: Prodotto per il mass-market -> Non ha senso se non per investimenti massimali e lunghissima time-line Prodotto distribuito senza rete di informazione scientifica -> Ha senso se lo si vuole cedere in gestione o vendere (brevetto) Prodotto distribuito con informazione scientifica -> essenziale! 2) Dipende dal razionale di prodotto: - Se la finalità è un prodotto di fascia bassa -> NO - Se le materie prime sono selezionate, ben dosate, con investimento sulla tecnica farmaceutica -> SI, specie se la prospettiva è che sia un prodotto davvero innovativo

3 La «p»: una ricerca compulsiva Indice di significatività Il p-value è il massimo livello di α (errore di primo tipo) Proporzionale alla possibilità di sbagliarsi nel dare per positiva un associazione/correlazione/ differenze fra parametri (falso positivo) Dà un idea della forza dell associazione da un punto di vista statistico, non necessariamente quantitativo Usualmente si considera «significativa» per valori <0.05 (ma è una convenzione!) Può essere ad una coda o a due code

4 Quale studio? - Case reports - Case series Anedottici - Studi osservazionali Metodologia? - RCTs

5 I WANT A RCT!!!

6 E necessario passare dal comitato etico? In teoria si! dove c è un attribuzione in cieco

7 La submission al CE è utile perché valuta: Se lo studio ha un razionale biologico Se lo studio è stato disegnato in modo corretto Se la potenza/numerosità campionaria è adeguata Se non ci sono errori di campionamento Se lo studio risponde ad un quesito clinico utile

9 GCP: una garanzia ABILITA DI TUTTI I PROCESSI E D LO STUDIO DA CENTRI CERTIFIC IDICITA DEL DATO E DI SICUREZZ

10 Quanto deve essere grande un campione? Più ampio è e meglio è: più ampio è il campione rispetto alla popolazione totale idealmente arruolabile e maggiore è l approssimazione al dato assoluto Proporzionale alla probabilità che si verifichi un evento (negli studi prospettici) Inversamente proporzionale alla variazione attesa del parametro studiato Inversamente proporzionale alla variabilità del parametro continuo studiato

11 Esempi di calcolatori on-line della dimensione campionaria er/toolkitcalculators.aspx ions/samsize.htm Gli stessi calcolatori possono essere usati per il calcolo del power

12 Nota fondamentale pione necessario, è meglio non far

13 Il problema del controllo Stessa forma, colore, odore, gusto e retrogusto Spesso difficile per odore, gusto e retrogusto dei botanicals Talora difficile per colore e forma (es: perle)

14 Outcomes sensati Questionari validati Marcatori antropometrici Marcatori laboratoristici Tempo/ potenza dipendenti Marcatori strumentali

15 Imprecisione vs. bias Bias= Bersaglio sbagliato Imprecisione= Lontananza dal target

16 Outcomes sensati Questionari validati Marcatori antropometrici Economici Marcatori laboratoristici Marcatori strumentali Costo estremamente variabile

17 Criteri di scelta Esistenza di metodi validati Marcatori noti all utente finale (farmacista, GPs, non necessariamente ultraspecialista) Precedenti di letteratura (rifare quanto fatto da altri non ha molto senso, ma anche tentare l intentabile ) Tempo a disposizione per valutare gli outcomes Budget disponibile

18 Costo di uno studio clinico Costo pratiche comitato etico Euro Costo assicurazione pazienti Euro (secondo rischi correlati e numero soggetti arruolati) Costo visita Euro (dipende dal tempo e dalla rinomanza della struttura) Costo marcatori di laboratorio 3 20 Euro (dipende dal costo dei kit e dal grado di automatizzazione) Costo test strumentali Euro (dipende da percentuale di manovalanza ed ammortamento macchinari) Costo analisi statistica e redazione articolo: Euro (secondo rinomanza struttura) Eventuale contributo stampa o open-access: Euro

19 Costo di uno studio «spontaneo» Azzeramento costi per comitato etico, assicurazione pazienti, analisi statistica e redazione articolo Riduzione costi legati a manovalanza Accelerazione tempi di realizzazione Unico neo: difficilmente proponibile per prodotti francamente commerciali

20 E ora Se funziona ed è sicuro VANTATENE!!!

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