Aspetti scientifici, etici e regolatori delle sperimentazioni cliniche early phases. La fase 1 come obiettivo strategico per l industria italiana

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1 Aspetti scientifici, etici e regolatori delle sperimentazioni cliniche early phases La fase 1 come obiettivo strategico per l industria italiana Sergio Dompé, Presidente Roma, 9 luglio 2010

2 Eccellenza clinica, cultura e tecnologie multisettoriali per attrarre R&S nel Paese Dall outsourcing nella R&S opportunità legate a caratteristiche del made in Italy: forte tradizione di innovazione e vocazione naturale alla Ricerca positivo rapporto costo/qualità delle Risorse Umane, vantaggio competitivo per la farmaceutica in Italia Alcune caratteristiche degli studi clinici in Italia Variazione % cumulata : +51% % di studi con promotore profit : 68,9% Ricerca e Produzione Farmaceutica: Costo del lavoro per unità di fatturato (media Paesi Ue=100) Italia Media altri Paesi Ue (Ger, Fra, NL, UK) Le early phases cliniche possono essere un fattore determinante di competitività, per trasferire ed applicare più efficacemente i risultati della Ricerca (modello traslazionale) L eccellenza della R&S è fondamentale per attrarre nel Paese capitali e cervelli Fonte: KPMG, Aifa 1

3 Le imprese del farmaco pronte alla sfida: puntare sulle early phases e consolidare l impegno industriale In Europa l Italia è: 2 a per numero di imprese 3 a per numero di addetti 4 a per investimenti in produzione 4 a per valore aggiunto industriale 4 a per spese per il personale 1 a per presenza di PMI Export in % sulla produzione farmaceutica realizzata in Italia 50% Attività di R&S dell industria farmaceutica in Italia 10 Investimenti (milioni di euro) Addetti (unità) Anche nel var % +38% +15% investimenti per centinaia di milioni di euro di grandi gruppi nazionali e internazionali e importanti acquisizioni all estero da parte di imprese italiane Fonte: elaborazioni su fonte istat 2

4 Early Phases: contributo fondamentale per un Paese che compete Posizione competitiva dell Italia nel ranking del World Economic Forum (% di vantaggi competitivi nelle aree considerate) Ranking dell Italia % di vantaggi competitivi % di svantaggi competitivi Total 48 Institutions Markets efficiency Infrastructure Higher education/training Business sophistication/market size Health/primary education % 25% 50% 75% 100% Tutte le indagini sulle imprese estere operanti in Italia mettono al 1 posto tra i fattori di attrazione il rapporto costo/qualità delle Risorse Umane (e l inefficienza burocratica al primo posto come motivo per non investire) Lo sviluppo delle fasi 1 e 2 è determinante per superare il gap creato da fattori esterni all impresa e competere con i Paesi emergenti sul terreno della qualità Fonte: World Economic Forum

5 Il traino delle eccellenze per rivoluzionare il sistema della Ricerca in Italia Creare vantaggio competitivo con un sistema efficiente di partnership che confermi il ruolo centrale dell AIFA e dell ISS L Italia può avere positive opportunità se saprà valorizzare le proprie eccellenze cliniche anche attraverso collaborazioni pubblico-privato in grado di: valorizzare la progettualità di un bacino industriale tra i più importanti essere un fattore di attrazione per capitali e cervelli per le fasi precoci dello sviluppo clinico Creare valore attraverso i progetti di R&S pubblica progetti approvati progetti presentati progetti conclusi + + progetti approvati risultati ottenuti progetti conclusi = risultati ottenuti progetti presentati presentare progetti di interesse portare a termine i progetti ottenere risultati dai progetti creare valore dal finanziamento risorse solo a progetti eccellenti e in aree ad alto potenziale di crescita dal privato co-finanziamenti ai progetti in partnership con il pubblico Sostenere la produttività della Ricerca con condizioni competitive (costi/prezzi/accesso all innovazione in linea con altri Paesi; credito di imposta alla R&S, premiale per le collaborazioni pubblico-privato; efficienza burocratica) 4

6 La cultura sulle early phases per rafforzare la ricerca farmaceutica in Italia 28,7% 42% EARLY PHASES CLINICAL TRIALS: primo gradino nello sviluppo dei farmaci per verificare sull uomo le ipotesi formulate in laboratorio sfida complessa e avvincente per acquisire conoscenze, attrarre risorse e investimenti, incrementare la collaborazione pubblico-privato fase vitale per dare impulso all innovazione e rilanciare la ricerca traslazionale 5

7 Fase 1: obiettivo strategico per una pipeline di eccellenza nel network della Ricerca In Italia 144 prodotti in fase clinica e 89 in preclinica (altri 69 in discovery) Pipeline di prodotti biotech in sviluppo in Italia E necessario, pertanto, creare le condizioni più favorevoli per incentivare e agevolare l avvio di un numero sempre maggiore di sperimentazioni cliniche di fase precoce, sull esempio del Documento programmatico AIFA, ISS, Assobiotec Fase III Fase II 62 Fase I Discovery Preclinica Fonte di innovazione ritenuta più efficiente (% sul totale delle aziende rispondenti) Outsourcing Biotech-focused M&A 41% 39% In-house R&S 20% Le competenze richieste dai progetti di ricerca si moltiplicano: le imprese non possono avere al loro interno tutte le risorse disponibili Fino a pochi anni fa, necessaria la massa critica. Oggi è decisiva la competitività del network e la capacità di connettervisi Fonte: Ernst & Young-Assobiotec, SCRIP 6

8 Early phases: un must per affrontare con successo i cambiamenti nel mondo della Ricerca Indicatori di complessità degli studi clinici (var % dal 1999) Sviluppare un farmaco dall inizio permette di incidere sia nelle fasi decisionali sia in quelle applicative della Ricerca Procedure per studio clinico +65% Unità di lavoro necessarie Durata dello studio (giorni) Difficoltà di arruolamento (calo dell enrollment rate) +67% +70% +21% Fonte: FDA, efpia, Phrma, Tufts University 7

9 Dalla genetica e dall informatica nuovi paradigmi per la ricerca traslazionale: il ruolo strategico della fase 1 e della fase 2 Evoluzione nel metodo dello sviluppo clinico dei farmaci Necessari nuovi e più efficienti meccanismi, nella Ricerca e nel processo regolatorio, ad esempio: studi clinici più mirati, con meccanismi e-designed, per conoscere meglio le sostanze prima di studi su un numero ampio di Pazienti open source protection della proprietà intellettuale Fonte: BCG Report 8