Il farmaco fra innovazione, appropriatezza e sostenibilità economica. Accesso ai farmaci innovativi e controllo della spesa a livello regionale

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1 Il farmaco fra innovazione, appropriatezza e sostenibilità economica 14 maggio 2008 Workshop AIFA Roma FORUM PA Accesso ai farmaci innovativi e controllo della spesa a livello regionale Stefania Melena Direzione Sanità Servizio Assistenza Distrettuale Assistenza Farmaceutica

2 Cos è un farmaco innovativo? L innovazione in farmacoterapia è fonte di continui dibattiti per tutti coloro che, a vario titolo, s interessano di farmaci: aziende produttrici, agenzie regolatorie, mondo accademico, operatori sanitari e pazienti. Spesso si tende a usare il termine innovativo per definire qualunque nuovo medicinale proposto per l immissione in commercio, mentre è necessario disporre di un accezione più rigorosa di tale termine Roma - Forum P.A. 14 maggio

3 Una prima definizione su che cosa debba intendersi per vera innovazione terapeutica è venuto da un incontro promosso dall International Society of Drug Bulletins (ISDB) nel 2001, in cui, tra l altro, si è stabilito che il termine innovazione può avere diversi significati. Roma - Forum P.A. 14 maggio

4 Il termine innovazione può avere tre diversi significati: l accezione commerciale secondo cui è innovazione ogni farmaco me too, ogni nuova sostanza, nuova indicazione, nuova formulazione, e nuovo metodo di trattamento di recente commercializzazione; l accezione tecnologica che si applica ad ogni innovazione industriale come l impiego di biotecnologie, o l introduzione di nuovi metodi di rilascio del principio attivo (cerotti, spray, ecc.), o la selezione di un isomero o di un metabolita; infine l accezione di reale novità terapeutica, secondo cui un nuovo trattamento è innovativo quando offre al paziente benefici maggiori rispetto alle opzioni precedentemente disponibili. ISDB Cos è una vera novità terapeutica - Parigi, Novembre 2001 Roma - Forum P.A. 14 maggio

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6 I principi cardine L impatto sociale, oltre che terapeutico, di un farmaco destinato al trattamento di una patologia grave è di per sé superiore rispetto a quello di molecole destinate al trattamento di patologie non gravi. A tale scopo, sono state individuate tre classi, in ordine decrescente di importanza: Roma - Forum P.A. 14 maggio

7 (A): farmaci per il trattamento di malattie gravi, definendo grave una malattia che causa la morte, provoca ospedalizzazione, mette in pericolo di vita o crea una inabilità permanente (ad es., neoplasie, morbo di Parkinson, AIDS, ecc.); (B) farmaci per il trattamento di fattori di rischio per malattie gravi (ad es., ipertensione, obesità e osteoporosi); (C) farmaci per il trattamento di malattie non gravi (ad es., rinite allergica). Roma - Forum P.A. 14 maggio

8 Va sottolineato che il proporre un farmaco per una malattia grave non è di per sé sufficiente per definire il grado di innovazione: è soprattutto importante che questo nuovo farmaco produca su tale malattia un beneficio sostanziale. Per contro anche un farmaco per una malattia non grave, se riguarda patologie prive di terapia, e garantisce un buon livello di efficacia è da considerare a pieno titolo un innovazione terapeutica. Anche l EMEA ha individuato nella gravità della malattia bersaglio un parametro essenziale per stabilire quali farmaci debbano avere una procedura di valutazione accelerata ( pdf) Roma - Forum P.A. 14 maggio

9 L accesso ai farmaci innovativi: le variabili I diritti dei pazienti / le esigenze dei clinici / i tetti di spesa I prontuari regionali/aziendali La mobilità dei pazienti / la compensazione sanitaria Roma - Forum P.A. 14 maggio

10 I Prontuari Regionali Prontuari Terapeutici Ospedalieri Regionali (PTOR) vincolanti; Periodicità e modalità di aggiornamento del PTOR (difficoltà di accesso alle cure); Esclusione a volte vincolante; Nel caso in cui il farmaco innovativo non sia inserito nel PTOR a volte la Farmacia anche su richiesta specifica non è autorizzata a provvedere all acquisto; In caso la farmacia provveda comunque all acquisto la modalità con cui avviene tale acquisto a volte è estremamente indaginosa (es. richiesta motivata nominativa, nulla osta della Direzione sanitaria etc.); In caso di farmaco non inserito nel PTOR per il quale bisogna compilare apposita richiesta motivata - i tempi necessari per avere la disponibilità del farmaco richiesto a volte sono eccessivamente lunghi Roma - Forum P.A. 14 maggio

11 I poteri sostitutivi delle Commissioni Terapeutiche Regionali/Aziendali? I farmaci vengono sottoposti nuovamente a valutazioni del profilo di efficacia e sicurezza prima dell inserimento nel PTOR; Laddove il PTOR è vincolante queste procedure di health technology assessment ritardano ed a volte impediscono - l accesso dei pazienti ai farmaci innovativi. Roma - Forum P.A. 14 maggio

12 La mobilità dei pazienti L esempio dei farmaci H OSP 2 1. Paziente fuori Regione che accede al Centro prescrittore autorizzato della ASL si eroga il primo ciclo e contestualmente si attiva il File F (solo se il farmaco è inserito nel PTOR) si reinvia il paziente alla ASL di residenza (talvolta si utilizza apposita modulistica affinché il paziente possa richiedere il farmaco presso la farmacia della ASL di residenza) Roma - Forum P.A. 14 maggio

13 2. Paziente della ASL che riceve la prescrizione presso un Centro prescrittore extra Regione il paziente può avere sempre accesso al farmaco presso la farmacia della ASL di residenza; il paziente può avere accesso al farmaco presso la farmacia della ASL di residenza solo se il farmaco è inserito nel PTOR Roma - Forum P.A. 14 maggio

14 Il PTOR della Regione Abruzzo Criteri di elaborazione Il Prontuario Regionale al di là del mero aspetto economicistico legato all acquisizione del farmaco ed alle gare d appalto ha esclusivamente una funzione di riferimento e di guida per le decisioni che possono/devono essere assunte nelle singole realtà locali (sia a livello di singola struttura che di ASL) in relazione al livello assistenziale, alla sua organizzazione ed alla sua complessità. Roma - Forum P.A. 14 maggio

15 L ambito di discrezionalità e variabilità delle scelte è ovviamente limitato dal rispetto di alcuni criteri di base, tra cui assume particolare rilevanza il seguente assunto: i farmaci generici sono prioritari (ed eventualmente esclusivi) per tutte le classi terapeutiche dove esistono. Roma - Forum P.A. 14 maggio

16 Farmaci equivalenti: stima del risparmio nella Regione Abruzzo per l'anno 2008 Mese di scadenza Principi attivi Categorie terapeutiche Stima risparmio* (spesa netta) dic-07 OMEPRAZOLO Inibitori della pompa acida dic-07 AMLODIPINA Derivati diidropiridinici giu-08 NIFEDIPINA Derivati diidropiridinici apr-08 MANIDIPINA Derivati diidropiridinici dic-07 RAMIPRIL Ace inibitori non associati lug-08 ZOFENOPRIL Ace inibitori non associati dic-07 ENALAPRIL Ace inibitori e diuretici dic-07 RAMIPRIL Ace inibitori e diuretici feb-08 MOEXIPRIL Ace inibitori e diuretici lug-08 ZOFENOPRIL Ace inibitori e diuretici dic-07 PRAVASTATINA Inibitori della hgm coa reduttasi ago-08 FLUVASTATINA Inibitori della hgm coa reduttasi set-08 ALFOZUSINA Antagonisti dell'alfa adrenorecettore mag-08 CEFUROXIMA Altri antibatterici beta-lattamici set-08 CEFPROZIL Altri antibatterici beta-lattamici dic-07 CEFIXIMA Altri antibatterici beta-lattamici lug-08 CEFEPIMA Altri antibatterici beta-lattamici dic-07 CLARITROMICINA Macrolidi dic-07 SALBUTAMOLO Agonisti selettivi dei recettori beta2-adr Totale ,06 * sulla base dei consumi osservati nell'anno 2007, sotto l ipotesi di consumi costanti per l anno 2008 e di un abbassamento medio del prezzo del 40% Roma - Forum P.A. 14 maggio

17 Farmaci equivalenti: l andamento l prescrittivo nel 1 1 bimestre dell anno 2008 Mese di scadenza Principi attivi Categorie terapeutiche D% spesa netta I bim 08/07 D% DDD I bim 08/07 dic-07 OMEPRAZOLO Inibitori della pompa acida -7,1 117,8 dic-07 AMLODIPINA Derivati diidropiridinici -19,1 4,7 giu-08 NIFEDIPINA Derivati diidropiridinici 3,0-3,1 apr-08 MANIDIPINA Derivati diidropiridinici 12,7 4,9 dic-07 RAMIPRIL Ace inibitori non associati -29,3 15,2 lug-08 ZOFENOPRIL Ace inibitori non associati 6,3-1,2 dic-07 ENALAPRIL Ace inibitori e diuretici -30,2-4,6 dic-07 RAMIPRIL Ace inibitori e diuretici -20,5 7,9 feb-08 MOEXIPRIL Ace inibitori e diuretici -9,2-11,1 lug-08 ZOFENOPRIL Ace inibitori e diuretici 57,3 46,4 dic-07 PRAVASTATINA Inibitori della hgm coa reduttasi -37,3 4,0 ago-08 FLUVASTATINA Inibitori della hgm coa reduttasi 0,1-6,7 set-08 ALFOZUSINA Antagonisti dell'alfa adrenorecettore 22,3 14,1 mag-08 CEFUROXIMA Altri antibatterici beta-lattamici -11,0-12,8 set-08 CEFPROZIL Altri antibatterici beta-lattamici -42,2-43,4 dic-07 CEFIXIMA Altri antibatterici beta-lattamici 5,5 3,0 lug-08 CEFEPIMA Altri antibatterici beta-lattamici -4,3-6,1 dic-07 CLARITROMICINA Macrolidi -20,8 4,9 dic-07 SALBUTAMOLO Agonisti selettivi dei recettori beta2-adr. -9,2-8,7 Totale Roma - Forum P.A. 14 maggio

18 Nell ambito dei prontuari locali, la scelta di farmaci che - per condizioni cliniche - prevedono una continuità prescrittiva sul territorio, richiede peculiare ponderazione, in quanto gli stessi necessitano di contribuire a garantire alla prescrizione della medicina generale le stesse caratteristiche di razionalità complessiva (clinica, terapeutica, organizzativa, economica) richieste a livello ospedaliero. Roma - Forum P.A. 14 maggio

19 Il PTOR della Regione Abruzzo Criteri di inclusione La scelta dei farmaci da introdurre nel prontuario deve essere effettuata sulla base dei seguenti criteri: efficacia clinica dimostrata da studi controllati; sicurezza (favorevole rapporto rischio/beneficio); economicità (rapporto costo/beneficio favorevole in relazione a farmaci di pari efficacia clinica); valutazione dell innovatività in termini di reale vantaggio terapeutico. Roma - Forum P.A. 14 maggio

20 La verifica dell appropriatezza Relativamente ad alcuni farmaci per cui siano richieste particolari precauzioni d uso legate al profilo di sicurezza ed alla maneggevolezza del farmaco stesso, ovvero siano destinati ad una particolare fascia di pazienti, o ancora abbiano un costo molto elevato, il Prontuario può essere implementato con specifiche note limitative o schede di richiesta motivata o schede di monitoraggio, al fine di verificare puntualmente che il farmaco sia prescritto ed utilizzato nelle condizioni autorizzate. Roma - Forum P.A. 14 maggio

21 L esperienza della Regione Abruzzo: la Balanced Scorecard Obiettivi regionali più puntuali e maggiore rigore nella valutazione dei risultati aziendali La logica della Balanced Scorecard è tesa ad assicurare una maggiore integrazione tra pianificazione di medio-lungo termine (o programmazione strategica) e la formulazione degli obiettivi annuali ( programmazione direzionale), collegando gli obiettivi strategici a quelli di budget ed assicurando la massima consapevolezza degli attori interessati nella fase di formulazione degli obiettivi. Roma - Forum P.A. 14 maggio

22 La Balanced Scorecard (BSC) propone una lettura dei risultati (o performance) dell Azienda in modo bilanciato utilizzando indicatori di differente natura che sono polarizzati rispetto alle seguenti prospettive : RISULTATI, per esprimere le capacità dell Azienda PAZIENTI ED ALTRI CLIENTI, per misurare la percezione che i pazienti hanno dei risultati aziendali PROCESSI INTERNI, per misurare le capacità di eccellere nei processi gestionali assicurando l appropriatezza economica, organizzativa e clinico assistenziale CRESCITA E SVILUPPO, per sottolineare il perdurare nel tempo delle progettualità avviate Roma - Forum P.A. 14 maggio

23 Obiettivi di appropriatezza sui farmaci oncologici innovativi: dati a supporto delle negoziazioni Regione-ASL consuntivo 2007 Var% 2007 vs 2006 Spesa per ATC=L % Spesa di L sul totale % Spesa ONCO-AIFA su L % registrato ONCO-AIFA su acquistato Avezzano-Sulmona ,4% ,0% 69,1% 1,3 Chieti ,8% ,0% 98,0% 1,2 Lanciano-Vasto ,3% ,9% 35,1% 50,3 L'Aquila ,5% ,4% 78,3% 16,1 Pescara ,2% ,1% 46,1% 12,7 Teramo ,9% ,8% 55,7% 15,4 Totale Regione ,4% ,0% 65,0% 11,4 Fonte dati: * Regione Abruzzo - Assessorato Sanità - Controllo Bilanci - Prodotti farmaceutici (B0020) * Dati AIFA Progetto Tracciabilità e Onco_AIFA Roma - Forum P.A. 14 maggio

24 LA SPESA FARMACEUTICA E LA BALANCE SCORECARD Indicatore N.3N : Adesione al programma nazionale di monitoraggio dei farmaci innovativi fa riferimento allo specifico programma AIFA che, attraverso le schede di arruolamento e di follow up, si propone di verificare la reale efficacia dei farmaci; valuta la corretta prescrizione di farmaci innovativi o potenzialmente innovativi ; assicura la migliore appropriatezza nella prescrizione di tali farmaci. Roma - Forum P.A. 14 maggio

25 LA SPESA FARMACEUTICA E LA BALANCE SCORECARD Indicatore N.3N : Adesione al programma nazionale di monitoraggio dei farmaci innovativi Obiettivo Limite Nr. Confezioni Farmaci Innovativi Registrate sul sito ONCO-AIFA Nr. Confezioni Farmaci Innovativi Acquistate (progetto tracciabilità) % Adesione Programma Nazionale Monitoraggio Farmaci Innovativi 80,00% 70,00% Roma - Forum P.A. 14 maggio

26 CONCLUSIONI L unica strada percorribile nel rispetto delle esigenze clinico assistenziali dei medici e del bisogno di salute dei pazienti per garantire l accesso ai farmaci innovativi, nel rispetto dei tetti prefissati per la spesa farmaceutica, è perseguire l appropriatezza Roma - Forum P.A. 14 maggio

27 GRAZIE PER L ATTENZIONE Roma - Forum P.A. 14 maggio