Iniziativa realizzata da Con il network di Associazioni Pazienti che partecipano ad Gli studi clinici Con il patrocinio delle seguenti Società Scientifiche Società Italiana di Ematologia Associazione Italiana di Oncologia Medica Società Italiana Endocrinologia Documento disponibile a richiesta in formato pdf, scaricabile, non modificabile. Adattatato con l autorizzazione di: www.clinicaltrials.gov Uso autorizzato dalla National Library of Medicine. Per maggiori informazioni consultare i siti: www.agenziafarmaco.gov.it www.clinicaltrials.gov http://oss-sper-clin.agenziafarmaco.it/normativa/dm15_07_1997.pdf Informazioni essenziali per una partecipazione consapevole
Gli studi clinici Pag. 2 Gli studi clinici Pag. 11 Gli studi clinici Scegliere di partecipare a uno studio clinico è un importante decisione personale. Le seguenti domande e risposte forniscono informazioni dettagliate in merito. Prima di decidere di prendere parte a uno studio, oltre che consultare queste domande, è opportuno parlarne con un medico di riferimento, con i familiari o con gli amici. Il passo successivo è contattare i medici responsabili dello studio e chiedere ulteriori informazioni specifiche. sono mantenuti all oscuro riguardo al trattamento assegnato. Con la definizione trattamento in singolo cieco ci si riferisce alla situazione in cui solo i pazienti non sono a conoscenza del trattamento assegnato, mentre la definizione trattamento in doppio cieco s intende la situazione in cui sia i pazienti che gli sperimentatori e, in alcuni casi, anche chi esegue l analisi dei dati non sono a conoscenza del trattamento assegnato. Quali sono le Fasi degli studi clinici? Lo sviluppo clinico di un farmaco passa attraverso quattro fasi. Ogni fase, ha uno scopo differente e aiuta i ricercatori a rispondere a quesiti differenti. Nella Fase I i ricercatori studiano per la prima volta un trattamento sperimentale su un piccolo gruppo di persone (20-80) per valutarne la sicurezza d impiego, identificare il dosaggio da somministrare. Nella Fase II il trattamento sperimentale viene somministrato a un gruppo più ampio di persone (100-300) per verificarne l efficacia e valutarne ulteriormente la sicurezza d impiego. Nella Fase III il trattamento sperimentale viene somministrato a gruppi molto ampi di persone (1.000-3.000) per avere conferma della sua efficacia, monitorare gli effetti collaterali, compararlo con i trattamenti comunemente usati o placebo, nel caso non esistano terapie disponibili nella pratica clinica, e raccogliere informazioni che permetteranno di utilizzare il farmaco o il trattamento nel modo più vantaggioso per il paziente. Nella Fase IV gli studi sono condotti dopo l autorizzazione all immissione in commercio e servono ad ottenere informazioni aggiuntive sui rischi, i benefici e l impiego ottimale del farmaco.
Gli studi clinici Pag. 10 Gli studi clinici Pag. 3 Chi sponsorizza gli studi clinici? Gli studi clinici sono sponsorizzati o finanziati da una varietà di organizzazioni o singole persone quali medici, istituti medici, fondazioni, gruppi di volontari e aziende farmaceutiche, oltre ad agenzie governative (in Italia ad esempio l Agenzia Italiana del Farmaco o AIFA). Gli studi possono essere svolti in sedi diverse, come ospedali, università, ambulatori. Cos è un protocollo? Un protocollo è un documento che descrive ogni parte di uno studio clinico. Il documento viene redatto con cura per salvaguardare la salute dei partecipanti e per rispondere agli specifici quesiti della ricerca. Il protocollo descrive il tipo di persone che possono partecipare allo studio, la programmazione di esami, procedure, medicazioni e dosaggi, nonchè la durata dello studio. Durante lo studio clinico gli sperimentatori seguono il protocollo e i pazienti sono controllati regolarmente dal personale dello studio per verificare lo stato di salute, la sicurezza e l efficacia del trattamento. Cos è il placebo? Il placebo non è un farmaco, ma una sostanza inattiva del tutto indistinguibile dal farmaco in studio. Negli studi clinici, i trattamenti sperimentali vengono spesso messi a confronto con sostanze placebo per valutarne obiettivamente l efficacia. In questi studi parte dei soggetti partecipanti ricevono il placebo al posto di un farmaco attivo. Cos è un controllo o gruppo di controllo? Un controllo è un gruppo di pazienti di riferimento utilizzato per confrontare le osservazioni sperimentali. In molti studi clinici, un gruppo di pazienti riceve il trattamento sperimentale mentre il gruppo di controllo riceve il trattamento standard per la malattia oppure il placebo. Cosa sono la randomizzazione e il trattamento in cieco? La randomizzazione è il processo con cui i pazienti partecipanti a uno studio clinico vengono assegnati in maniera casuale al trattamento sperimentale o al gruppo di controllo al fine di ridurre possibili errori nell analisi dei risultati. Il trattamento in cieco è invece una procedura con cui il personale coinvolto nello studio clinico o il paziente partecipante o entrambi Indice Pag. Cos è uno studio clinico? 4 Perché partecipare a uno studio clinico? 4 Chi può partecipare a uno studio clinico? 4 Cosa succede durante uno studio clinico? 5 Cos è il consenso informato? 5 Quali sono i benefici e i rischi della partecipazione a uno studio clinico? 6 Cosa sono gli effetti collaterali? 7 Come viene tutelata la sicurezza del paziente? 7 Quali considerazioni vanno fatte prima di partecipare a uno studio clinico? 7 Come deve prepararsi all incontro con il dottore o il coordinatore della ricerca un potenziale paziente? 8 Durante lo studio, il paziente continua a rivolgersi al medico di famiglia? 8 Un paziente può abbandonare uno studio clinico dopo che questo è iniziato? 9 Come nascono le idee per uno studio? 9 Chi sponsorizza gli studi clinici? 10 Cos è un protocollo? 10 Cos è il placebo? 10 Cos è un controllo o gruppo di controllo? 10 Cosa sono la randomizzazione e il trattamento in cieco? 10 Quali sono le Fasi degli studi clinici? 11
Gli studi clinici Pag. 4 Gli studi clinici Pag. 9 Cos è uno studio clinico? Uno studio clinico è una ricerca volta a rispondere a specifiche domande su nuove terapie o nuove modalità di utilizzo di trattamenti noti e autorizzati. Si distinguono due tipi di studi: sperimentali (o interventistici) ed osservazionali. Gli studi sperimentali sono quelli in cui vi è l intervento diretto dei ricercatori, ad esempio attraverso la somministrazione di farmaci, o mediante un intervento chirurgico, con successiva valutazione degli effetti. Gli studi osservazionali sono quelli in cui gli individui vengono osservati nella normale pratica clinica e i risultati vengono raccolti dai ricercatori. In entrambi i casi lo studio viene condotto sulla base di un protocollo che descrive le finalità dello studio e viene valutato dai Comitati Etici competenti. Perché partecipare a uno studio clinico? Partecipare a uno studio clinico sperimentale vuol dire assumere un ruolo attivo nei confronti della propria salute, avere potenzialmente accesso a nuovi trattamenti prima che essi siano resi disponibili a tutti; significa altresì contribuire alla ricerca scientifica. Chi può partecipare a uno studio clinico? Tutti gli studi clinici prevedono indicazioni precise su chi può parteciparvi. I fattori che consentono ad alcune persone di partecipare a uno studio clinico sono chiamati criteri di inclusione mentre quelli che non consentono a una persona di partecipare sono detti criteri di esclusione. Questi criteri sono basati su fattori quali età, sesso, tipo e stadio della malattia, precedenti terapie e altre condizioni mediche. L uso dei criteri di inclusione/esclusione è un importante principio della ricerca medica che aiuta a tutelare la sicurezza dei soggetti partecipanti e ad ottenere risultati affidabili. Per questo motivo prima di prendere parte a uno studio clinico, occorre che i criteri vengano verificati dal medico. È importante notare che i criteri di inclusione e di esclusione non vengono usati per discriminare i partecipanti ma, al contrario, servono a identificare le persone più adatte allo studio e a proteggerne la salute. I criteri aiutano a garantire che i ricercatori saranno in grado di verificare gli obiettivi dello studio. zione, ma non fornisce l assistenza sanitaria di base estesa o completa. Inoltre, grazie al fatto che il medico di famiglia collabora con il personale dello studio, il paziente può essere certo che gli altri farmaci o trattamenti che sta assumendo, o dovesse assumere durante la sua partecipazione allo studio, siano compatibili con il protocollo. Un paziente può abbandonare uno studio clinico dopo che questo è iniziato? Sì. Un paziente può abbandonare uno studio clinico in qualsiasi momento. Se il paziente si ritira dallo studio, dovrebbe informare il personale dello studio dell abbandono e dei motivi che lo hanno portato a questa scelta. Come nascono le idee per uno studio? In genere, le idee per gli studi clinici vengono dai ricercatori. Dopo che i ricercatori hanno studiato nuove terapie o procedure in laboratorio e sugli animali, i trattamenti sperimentali con i risultati di laboratorio più promettenti passano alla fase degli studi clinici. Nel corso di uno studio clinico vengono raccolte sempre più informazioni sul trattamento sperimentale, sui suoi rischi e sul suo livello di efficacia o inefficacia.
Gli studi clinici Pag. 8 Gli studi clinici Pag. 5 passi allo studio? Quali sono i possibili rischi, effetti collaterali e benefici dello studio rispetto al mio trattamento attuale? In che modo vengono controllati i risultati dello studio e la sicurezza dei pazienti? Quali risultati sono stati ottenuti nelle fasi precedenti dello studio? In che misura questo studio può incidere sulla mia vita quotidiana? Potrò prendere i miei medicinali abituali durante lo studio? Quanto durerà lo studio? Sarà richiesto il ricovero in ospedale? Chi pagherà il trattamento? Sarò rimborsato per le eventuali spese (ad es. spese di viaggio)? Come verrò seguito nell ambito dello studio? Come farò a sapere che il trattamento sperimentale sta funzionando? Quali parametri verranno usati per stabilirlo? Mi verranno forniti i risultati dello studio che mi riguardano? Chi mi assisterà? Quali sono le alternative terapeutiche disponibili? Cosa succederebbe se volessi interrompere lo studio? Come deve prepararsi all incontro con il dottore o il coordinatore della ricerca un potenziale paziente? Prepararsi in anticipo e scrivere l elenco delle domande da fare. Chiedere a un amico o un familiare di essere presente all incontro per offrire sostegno e ascoltare le risposte dei medici. In Italia, ogni studio clinico deve essere approvato e monitorato da un Comitato Etico (CE) che assicuri che i rischi siano ridotti al minimo e che comunque valga la pena correrli rispetto agli eventuali benefici. Un CE è una commissione indipendente di medici, esperti di statistica, legali e altre figure che garantiscono che lo studio clinico sia etico e che i diritti dei partecipanti allo studio siano protetti. Tutti gli istituti che conducono o supportano gli studi clinici devono, in base alle leggi italiane, avere un CE di riferimento che si occupi dell approvazione iniziale e delle revisioni periodiche dello studio. Cosa succede durante uno studio clinico? Lo svolgimento dello studio clinico dipende dal tipo di studio che viene condotto (vedere Quali sono i vari tipi di studi clinici?). Il personale di uno studio clinico include medici e infermieri, ma anche assistenti sociali e altri operatori sanitari. Il personale controlla lo stato di salute del paziente all inizio dello studio, gli fornisce specifiche istruzioni, esegue un attento monitoraggio del paziente durante lo studio e potrebbe rimanere in contatto con lui anche una volta che lo studio si è concluso. Alcuni studi clinici richiedono più esami e più visite di quelli a cui il paziente si sottoporrebbe normalmente per la propria malattia o determinata condizione. Durante lo studio clinico il paziente deve collabora con il personale dello studio: è necessario che il protocollo venga seguito con attenzione e che i contatti con il personale dello studio avvengano con la frequenza indicata dal protocollo. Cos è il consenso informato? Il consenso informato è il processo che assicura la comprensione delle informazioni fondamentali relative a uno studio clinico da parte del potenziale partecipante perchè possa decidere consapevolmente se parteciparvi o meno. Inoltre, attraverso questo processo, le informazioni vengono fornite in modo continuo ai partecipanti per tutta la durata dello studio. Per aiutare una persona a decidere se partecipare Durante lo studio, il paziente continua a rivolgersi al medico di famiglia? Sì. La maggior parte degli studi clinici fornisce trattamenti per un periodo di tempo definito e per una determinata malattia o condi-
Gli studi clinici Pag. 6 Gli studi clinici Pag. 7 o meno a uno studio clinico, i medici coinvolti nello studio ne illustrano tutti i dettagli. Il personale dello studio fornisce un documento di informativa che include i dettagli dello studio, ad esempio le sue finalità, la durata, le procedure richieste e i principali contatti. Nel documento di informativa sono spiegati anche i rischi e i potenziali benefici. Il paziente quindi decide se dare il consenso a partecipare apponendo una firma. Il paziente in qualsiasi momento dello studio può decidere di ritirarsi dallo studio, di conseguenza il consenso informato inizialmente reso e formalizzato attraverso la firma, può essere successivamente revocato. Quali sono i benefici e i rischi della partecipazione a uno studio clinico? Benefici Gli studi clinici che sono ben progettati e ben eseguiti offrono ai partecipanti idonei il modo migliore per: Avere accesso potenzialmente a nuovi trattamenti sperimentali, prima che vengano resi disponibili a tutti. Ottenere cure mediche specialistiche durante lo studio presso strutture sanitarie di primaria importanza. Aiutare gli altri pazienti contribuendo alla ricerca medica. Rischi Gli studi clinici possono comportare dei rischi. Il trattamento in fase di sperimentazione può avere effetti collaterali spiacevoli, gravi o addirittura che possano mettere a rischio la vita. Il trattamento in fase di sperimentazione potrebbe non essere efficace per il paziente. Il protocollo potrebbe richiedere al paziente più tempo e attenzione rispetto a un trattamento al di fuori dello studio clinico, inclusi visite presso il centro ospedaliero dove viene effettuato lo studio, trattamenti aggiuntivi, ricoveri ospedalieri e complesse modalità di assunzione del farmaco. Cosa sono gli effetti collaterali? Per effetti collaterali si intendono tutte le azioni o gli effetti indesiderati che possono essere osservati durante la sperimentazione (ad esempio mal di testa, nausea, perdita di capelli, irritazioni della pelle, ecc...). La segnalazione di tali eventi è importante perché i trattamenti sperimentali devono essere valutati per determinare il loro profilo di sicurezza d impiego sia a breve che a lungo termine. Come viene tutelata la sicurezza del paziente? I codici etici e le normative che regolano la pratica clinica si applicano anche agli studi clinici. Oltre a questo, la ricerca clinica è regolamentata da apposite leggi che tutelano i partecipanti agli studi. Lo studio segue un protocollo specifico che illustra in dettaglio cosa faranno i ricercatori. I nomi dei partecipanti vengono tenuti segreti e non vengono menzionati. Quali considerazioni vanno fatte prima di partecipare a uno studio clinico? I potenziali partecipanti dovrebbero essere il più possibile informati in merito allo studio clinico e sentirsi liberi di fare domande sullo stesso e sull assistenza prevista. Di seguito è riportato un elenco di domande utili che il paziente può rivolgere al personale dello studio. Le risposte a queste domande si possono generalmente trovare nel documento sul consenso informato come richiesto dalle Norme di Buona Pratica Clinica. Quali sono le finalità dello studio? Chi partecipa allo studio? Che tipo di esami e di trattamenti sono previsti dallo studio? Che differenza c è tra questi esami e quelli che farei se non parteci-