S. Bernasconi. Clinica Pediatrica. Università di Parma.

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Transcript:

S. Bernasconi Clinica Pediatrica Università di Parma sbernasconi@ao.pr.it

Cianfarani 2008 2001 2003

Per poter accedere al trattamento con GH in individui nati SGA è necessario rispondere ai seguenti criteri: Bambini nati piccoli per l età gestazionale (SGA - Small for Gestational Age) con età uguale o superiore a 4 anni. Peso alla nascita nei nati singoli uguale o inferiore a 2 DS (< 3 centile) per l età gestazionale, basato sulle tabelle di Gagliardi e comunque inferiore a 2500 gr. Età al momento della proposta di somministrazione del GH uguale o superiore ai 4 anni; Statura inferiore o uguale a 2.5 DS e velocità di crescita inferiore al 50 centile.

Selezione dei pazienti Terapia con GH : efficacia sulla statura finale Efficacia su altri parametri Eterogeneità dei risultati Safety

Selezione dei pazienti

Esclusione di altre cause di bassa statura; Valutazione secrezione GH? - no tests, IGF-1 basale Parametri auxologici

Per poter accedere al trattamento con GH in individui nati SGA è necessario rispondere ai seguenti criteri: Bambini nati piccoli per l età gestazionale (SGA - Small for Gestational Age) con età uguale o superiore a 4 anni. Peso alla nascita nei nati singoli uguale o inferiore a 2 DS (< 3 centile) per l età gestazionale, basato sulle tabelle di Gagliardi e comunque inferiore a 2500 gr. Età al momento della proposta di somministrazione del GH uguale o superiore ai 4 anni; Statura inferiore o uguale a 2.5 DS e velocità di crescita inferiore al 50 centile.

It is proposed that SGA children aged between 2 4 yr who show no evidence of catch-up with a height less than 2.5 sd should be eligible for GH treatment. In addition, for those SGA children over 4 yr old who are showing no evidence of catch-up, there was discussion about whether the cutoff for GH treatment should be at a height SDS of less than 2 or less than 2.5. J Clin Endocrinol Metab 92: 804 810, 2007

Selezione dei pazienti Terapia con GH : efficacia sulla statura finale

Pediatrics 2009

Pediatrics 2009

Pediatrics 2009

Selezione dei pazienti Terapia con GH: efficacia sulla statura finale Efficacia su altri parametri

TERAPIA CON GH SVILUPPO NEUROCOGNITIVO: QI Comportamento

Horm Res 2005.adolescents born SGA, with a GH-induced improved height, had in many aspects a better QoL than untreated adolescents born SGA, according to the disorderspecific questionnaire.

In conclusion, the findings of our study do not support an improvement of cognitive function and behavioral profile after 2 years of GH therapy in young prepubertal short SGA children.

TERAPIA CON GH COMPOSIZIONE CORPOREA: BMI Massa grassa/massa magra BMD SVILUPPO NEUROCOGNITIVO: QI Comportamento

J Clin Endocrinol Metab 2000

J Clin Endocrinol Metab 2008 Discontinuation of GH treatment is, however,also associated with an increase in percent body fat and with a decrease in lean body mass,without changes in fat distribution.

Clinical Endocrinology 2007

Selezione dei pazienti Terapia con GH: efficacia sulla statura finale Efficacia su altri parametri Eterogeneità dei risultati

GH induced a mean gain in adult height of 0.6 SDS units, allowing 47% of treated children to attain adult heights in the normal range. Gain was directly correlated to treatment duration. J Clin Endocrinol Metab 2003

Eterogeneità dei risultati - eterogeneità delle cause degli SGA

Endocrine Reviews 2007

Horm Res 2009

Horm Res 2008

J Clin Endocrinol Metab 2009

SGA men carrying at least one C allele copy of rs1042725 show an increased height catch-up frequency at adulthood (PdomZ0.03; PaddZ0.07)

Eterogeneità dei risultati - eterogeneità delle cause degli SGA - target genetico

J Clin Endocrinol Metab 2003

Eterogeneità dei risultati - eterogeneità delle cause degli SGA - target genetico - età di inizio della terapia

J Clin Endocrinol Metab 2003

Guadagno di statura finale (SDS) in funzione dell età di inizio della terapia con GH (da 10 studi pubblicati) 2,5 2 1,5 1 < 8 anni > 8 anni 0,5 0

Eterogeneità dei risultati - eterogeneità delle cause degli SGA - target genetico - età di inizio della terapia - dose di GH

Cianfarani 2008 2001 2003

European Journal of Endocrinology 2009

Clinical Endocrinology 2009

Eterogeneità dei risultati - eterogeneità delle cause degli SGA - target genetico - età di inizio della terapia - dose di GH - polimorfismo del recettore del GH

J Clin Endocrinol Metab 2007 J Clin Endocrinol Metab 2008

Horm Res 2009

Selezione dei pazienti Terapia con GH: efficacia sulla statura finale Efficacia su altri parametri Eterogeneità dei risultati Safety

INSULINO-RESISTENZA Rischio stimato maggiore in soggetti SGA che vanno incontro a catch-up growth spontaneo non candidati alla terapia con GH SGA + fattori di rischio per insulino-resistenza (familiarità per DM tipo II, obesità, segni clinici di resistenza insulinica) Attenta valutazione tolleranza glucidica prima, durante e dopo la terapia.

J Pediatr 2009

Endocrine Reviews 2007

J Clin Endocrinol Metab 2007

Cianfarani 2008 2001 2003

Grazie per l attenzionel sbernasconi@ao.pr.it