Un Cordone di Staminali: Ciò che ha nutrito una vita può ancora dare la vita

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1 Un Cordone di Staminali: Ciò che ha nutrito una vita può ancora dare la vita Ascoli Piceno Settembre 2012 Dott. ssa Barbara Tonnarelli

2 Regione Marche

3 Dipartimento Regionale di Medicina Trasfusionale

4 Dipartimento Regionale di Medicina Trasfusionale

5 Titolo e Delibera Registro regionale dei donatori di midollo osseo Ancona AN01

6 Titolo e Delibera individua nell Unità Operativa di Registro regionale Medicina Trasfusionale dell Azienda dei donatori di midollo osseo ospedaliera-universitaria Ancona AN01 Ospedali Riuniti di Ancona la Banca regionale per la conservazione di sangue da cordone ombelicale

7 Direttore: Dott. Antonio Iacone Dipartimento Regionale Interaziendale di Medicina Trasfusionale Responsabile Medico: Dott.ssa Tiziana Bonfini La Banca SCO della Regione Abruzzo si fa garante della formazione e dell aggiornamento continuo del personale sanitario che opera nel programma di raccolta affinché possa acquisire l indispensabile accreditamento, per le funzioni svolte, come da standard internazionali

8 3 passaggi fondamentali definizione del programma dove quando come risorse accreditamento delle strutture sanitarie promozione della donazione Raccolta SCO

9 Il Sangue Placentare

10 Al termine del parto, dopo che il cordone ombelicale è stato reciso, nei vasi placentari e cordonali residua una quota di sangue, generalmente considerata prodotto di scarto. Nel 1974 è stata segnalata nel sangue placentare o sangue da cordone ombelicale la presenza di Cellule Staminali Emopoietiche, simili a quelle che si trovano nel midollo osseo degli adulti deputate alla formazione degli elementi fondamentali del nostro sangue: globuli rossi, globuli bianchi e le piastrine.

11 Studi successivi, condotti da un gruppo di ricercatori statunitensi, hanno quindi prospettato la possibilità di raccogliere il sangue placentare come fonte di cellule staminali emopoietiche per uso clinico ai fini di trapianto, in alternativa al Midollo Osseo. Questo ha consentito il rapido sviluppo dei programmi di donazione e bancaggio del sangue placentare offrendo, pertanto, maggiori opportunità di cura a quei pazienti in attesa di trapianto, che non sono in grado di reperire un donatore compatibile nei Registri Internazionali di

12 È indispensabile, quindi, per aumentare la disponibilità di sangue da cordone ombelicale e per garantire in maniera assoluta la qualità e l'idoneità del materiale raccolto, sviluppare sistemi standardizzati di prelievo, lavorazione e conservazione in apposite strutture.

13 Per questo motivo sono state realizzate nel mondo banche cellulari con lo scopo preciso di conservare questo materiale prezioso e razionalizzarne l uso clinico.

14 Donazione Pubblica SOLIDARISTICA: Unità per trapianto allogenico da donatore non correlato (registro donatori) DEDICATA: Unità per trapianto allogenico da donatore correlato (familiare)

15 Donazione Dedicata

16 Donazione Dedicata raccolta e conservazione per uso familiare tra consanguinei di primo grado con patologia in atto al momento della raccolta o patologia pregressa raccolta e conservazione per uso dedicato in famiglie a rischio di avere ulteriori figli affetti da malattie genetiche trasmissibili

17 L utilizzo terapeutico Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche rappresenta la terapia di elezione di numerose patologie EMATOLOGICHE e NON EMATOLOGICHE indipendentemente dalla sorgente, midollo osseo, sangue periferico mobilizzato, sangue cordonale Patologie Ematologiche: Leucemie, Linfomi, Gravi Anemie (Talassemia Major, Anemia di Fanconi) Patologie Non Ematologiche: Tumori solidi, Deficit immunitari ed Errori congeniti del metabolismo

18 L utilizzo terapeutico Sono in corso di studio, innovative applicazioni terapeutiche che riguardano la Plasticità delle Cellule Staminali, particolarmente spiccata nelle cellule di Sangue placentare. Tali strategie di cura necessitano, al momento, di più approfonditi studi sperimentali e di validazione clinica.

19 Vantaggi DONATORE o Assenza di rischi legati a procedure invasive. o Opportunità e Soddisfazione di compiere un GRANDE GESTO DI SOLIDARIETA!! RICEVENTE o Pronta disponibilità alla richiesta. o Rappresentanza di minoranze etniche emergenti. o Minor rischio di malattie infettive trasmissibili. o Minor restrizione nel grado di compatibilità del Sistema Antigenico Leucocitario HLA. o Minor rischio di gravi reazioni immunologiche post-trapianto.

20 Limiti o o o o Il Sangue Placentare presenta il limite di uno scarso contenuto di cellule staminali emopoietiche che ne condiziona l utilizzo a pazienti prevalentemente pediatrici. La soglia cellulare minima per il bancaggio delle unità di Sangue Placentare è di 1 miliardo e 300 milioni di Cellule Staminali Emopoietiche in un volume di ~ 100/150 ml. La dose terapeutica minima che si definisce la dose di cellule nucleate necessaria per la ricostituzione emopoietica del ricevente è pari a 20 milioni di Cellule Staminali Emopoietiche per ogni Kg di peso del ricevente. Tempi di ricostituzione più lunghi nel ricevente.

21 Il programma operativo

22 Informazione della donatrice Arruolamento Richiesta consenso informato Prelievi materni Raccolta di sangue placentare Tipizzazione Validazione biologica Congelamento Allestimento di banche parallele Quarantena Controlli a 6/12 mesi Validazione definitiva dell'unità

23 Informazione della donatrice Arruolamento Richiesta consenso informato Prelievi materni Raccolta di sangue placentare Tipizzazione Validazione biologica Congelamento Allestimento di banche parallele Quarantena Controlli a 6/12 mesi Validazione definitiva dell'unità

24 Informazione della donatrice Le informazioni circa la donazione del sangue placentare vengono fornite alle gestanti dal personale sanitario delle Unità Operative di Medicina Trasfusionale, di Ostetricia e Ginecologia della Regione Marche e dai volontari dell'associazione ADISCO. L informazione alla donatrice deve essere effettuata da personale adeguatamente addestrato e qualificato in occasione dei Corsi di preparazione al parto, dei controlli ambulatoriali e/o al momento del ricovero.

25 Informazione della donatrice Per poter effettuare la raccolta è necessario ottenere il consenso informato della coppia donatrice. Gli operatori sanitari raccolgono una accurata storia clinica della coppia per escludere patologie familiari ereditarie eventualmente trasmissibili col sangue placentare. È altrettanto importante escludere patologie della gravidanza e del parto, che rendano il prelievo controindicato.

26 Dichiarazione della coppia Consenso all inserimento dell unità nella Banca per uso di trapianto allogenico; Consenso all inserimento dei dati in forma anonima in un archivio; Consenso all utilizzo dell unità a scopo di ricerca; Questionario anamnestico Fornire notizie sullo stato di salute proprio e del neonato dopo 6/12 mesi.

27 Criteri di esclusione alla donazione CLINICI a carico dei genitori e/o familiari Infezioni da virus; (dell immunodeficienza acquisita, dell epatite B ed epatite C); Neoplasie e patologie autoimmunitarie Patologie a trasmissione sessuale (Sifilide); Condizioni di vita sessuali a rischio di contrarre e trasmettere infezioni virali. OSTETRICI e NEONATALI Gestazione di durata inferiore a 37 settimane; Presenza di febbre della gestante superiore ai 38 C al momento del parto; Rottura delle membrane avvenuta da oltre 12 ore prima del parto; Sofferenza fetale al momento del parto; Malattia Emolitica del Neonato (MEN); Malformazioni congenite o patologie ereditarie note a carico del Neonato.

28 Raccolta del sangue placentare La raccolta viene eseguita da personale addestrato secondo metodiche standard, mediante apposite sacche monouso dotate di sistemi a circuito chiuso per il campionamento, che assicura l'integrità della sacca e la sterilità del prodotto. Il prelievo del sangue del cordone ombelicale è un'operazione semplice e rapida, che non procura alcun rischio o sofferenza né al neonato né alla madre. Tutte le figure professionali coinvolte nella procedura di raccolta ( l ostetrica, il medico di sala parto o il personale sanitario della banca) devono essere adeguatamente addestrate con un training teorico-pratico.

29 Raccolta del sangue placentare congelamento dell'unità entro le 48 ore dalla raccolta; volume della raccolta non inferiore ai 60ml e soprattutto un numero di cellule nucleate totali > 1,3 x 10 9 ; corretta identificazione dell'unità e dei campioni correlati; controlli microbiologici di sterilità per valutare l assenza di contaminazione da parte di microrganismi patogeni;

30 Bancaggio del sangue placentare Dopo la Raccolta, le Unità di Sangue Placentare devono essere immediatamente trasportate presso i laboratori della Banca dove vengono effettuate le indagini necessarie per verificare l idoneità a scopo terapeutico.

31 Le unità di SCO non idonee al bancaggio possono essere utilizzate per programmi di ricerca, previa presentazione alla Banca e approvazione del relativo progetto.

32 Tipizzazione e validazione biologica Aliquote di sangue vengono inviate al Centro di Tipizzazione Tissutale per la caratterizzazione del sistema antigenico HLA.

33 Congelamento Le unità che rispecchiano i criteri di bancabilità, vengono sottoposte ad un processo di concentrazione cellulare per centrifugazione, che consente di abbattere i volumi delle unità eliminando la maggior parte dei globuli rossi e del plasma. L'abbattimento dei volumi permette, inoltre, di risparmiare notevolmente gli spazi freddi necessari allo stoccaggio a lungo termine dei prodotti criopreservati.

34 Congelamento L unità di sangue placentare viene successivamente congelata in vapori di azoto liquido in un congelatore a discesa programmata della temperatura (-1 C/minuto) e poi stoccata a -196 C in modo tale da garantire le condizioni ottimali per una conservazione a lungo termine (almeno 10 anni).

35 Allestimento di banche parallele Per ogni unità criopreservata, vengono allestiti archivi dei materiali biologici nelle banche parallele necessari per lo stoccaggio di campioni di siero, cellule, DNA materno e cordonale, per l'esecuzione di test microbiologici di conferma, eventuali test genetici e test non previsti dalla attuale normativa, necessari per il rilascio dell'unità.

36 Quarantena L unità di Sangue Placentare viene conservata in appositi criocongelatori a -196 C. La sua disponibilità per uso trapiantologico è possibile solo dopo un periodo minimo di 6-12 mesi (QUARANTENA), quando la donna, dopo essersi sottoposta ad un primo prelievo al momento del parto, si deve sottoporre ad un secondo prelievo per escludere ogni eventualità di rischio infettivo non evidente al momento della nascita.

37 Controllo a 6-12 mesi Dopo il periodo di quarantena, le unità vengono validate definitivamente e restano, pertanto, conservate a lungo termine in contenitori ad azoto liquido a temperature bassissime (-196 C).

38 conservazione autologa

39 Le cellule staminali sono mie e me le tengo

40 Le cellule staminali sono mie e me le tengo

41 ... ha emanato delle raccomandazioni relative all uso appropriato delle cellule staminali del sangue di cordone ombelicale

42 In merito alla conservazione ad uso autologo si ritiene doveroso sottolineare che al momento non esistono evidenze scientifiche consolidate a sostegno della reale utilità di tale pratica e, pertanto, mancano i presupposti per considerare la stessa appropriata

43 una prestazione sanitaria è appropriata se è basata su evidenze scientifiche che scaturiscono dai risultati di rigorosi studi clinici i cui risultati siano preferibilmente dimostrati e ripetibili a livello nazionale ed internazionale; al momento esistono evidenze scientifiche solo per l uso allogenico

44 l uso delle cellule staminali emopoietiche da cordone autologo in caso di malattie noeplastiche o genetiche non rappresenta la migliore opzione terapeutica, dal momento che, le cellule del sangue cordonale potrebbero essere già portatrici dei markers della malattia, anche se questa non è ancora evidente;

45 il rischio stimato che un bambino possa sviluppare una patologia per la quale vi sia la necessità di effettuare un trapianto prima del 10 anno di vita è di circa 1: Questa bassa probabilità non giustifica un programma di conservazione autologa anche perchè l evidenze relative agli indici di rilascio delle unità donate dimostrano che, in caso di necessità, la probabilità di ritrovare il proprio cordone in banca è del 97-98%

46 Tutto ciò che non viene donato è perduto D. Lapierre GRAZIE PER L ATTENZIONE!!!