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1 Corso di Statistica medica e applicata 9 a Lezione Dott.ssa Donatella Cocca

2 Concetti principale della lezione precedente I concetti principali che sono stati presentati sono: Variabili su scala nominale p-media Statistica del test Z χ 2 test e correzione di Yates Test esatto di Fisher

3 Due tipi di errore Nell applicazione di un test bisogna: evitare di rifiutare l ipotesi di inefficacia, quando essa in realtà è vera, cioè controllare la probabilità di ottenere dei FALSI POSITIVI Inoltre: non rifiutare l ipotesi di inefficacia, quando essa in realtà è falsa, cioè controllare la probabilità di ottenere dei FALSI NEGATIVI

4 Tipi di conclusione nel test di ipotesi

5 Tipi di conclusione nel test di ipotesi

6 Potenza di un test Gli errori di I e II tipo sono interdipendenti: prove più stringenti per dichiarare che un farmaco ha effetto (RIDURRE α) determina aumento della probabilità di NON rilevare l effetto vero (AUMENTO β) ovvero si RIDUCE la POTENZA. Per rendere PICCOLI sia α che β si deve: AUMENTARE LA NUMEROSITA CAMPIONARIA, poiché con più osservazioni si può avere maggiore fiducia nelle conclusioni

7 Potenza di un test I fattori da cui dipende lapotenza di un test sono: la dimensione dell errore di I tipo α la dimensione della differenza che si vuole rilevare, relativamente alla variabilità della popolazione la numerosità del campione Dimensione dell errore α Il VALORE CRITICO è determinato dalla distribuzione del test statistico sotto ipotesi:h 0 VERA La POTENZA è la proporzione dei valori possibili del test che cadono oltre questa soglia sotto ipotesi:h 0 FALSA

8 FUNZIONE di POTENZA La POTENZA è 0.55 o equivalentemente β (la probabilità di incorrere in un errore di II tipo e accettare l ipotesi di inefficacia quando esiste un effetto) è =0.45=45% Supponiamo di voler ridurre la probabilità di concludere erroneamente circa l efficacia del trattamento (α), cioè riduciamo la Potenza del test che scende a 0.45, ma abbiamo accresciuto il rischio di non riuscire a rilevare l effetto quando esiste (β), questo proprio perché abbiamo ridotto la potenza. Ripetendo l operazione per tutti i possibili valori dell effetto del trattamento: FUNZIONE di POTENZA. All aumentare della numerosità cresce la potenza Il calcolo della POTENZA viene utilizzato per stimare la DIMENSIONE CAMPIONARIA necessaria per rilevare un effetto.

9 FUNZIONE di POTENZA Esempio: Calcolare la POTENZA del t-test con un rischio di errore del I tipo α =0.05, utilizzato per rilevare una modificazione media di urina di 200ml/giorno in una popolazione con deviazione standard di 200ml/giorno. δ Φ = = σ =1 n=10 Potenza=0.55

10 FUNZIONE di POTENZA Esempio: alotano/morfina T-test: alotano e morfina non producono risultati significativamente differenti dell indice cardiaco, vista la differenza del 15% fra gli indici cardiaci associati con questi due anestetici ( x=1.75 x=15%) Tesi: Qual è la potenza di questo esperimento se si vuole rilevare una differenza del 25% che può essere clinicamente significativa?

11 FUNZIONE di POTENZA Risoluzione: Una differenza del 25% dell indice cardiaco corrisponde a 0.52l/m2 (=25% di 2.08 l/m2). Calcoliamo il parametro di NON CENTRALITA : I due gruppi hanno numerosità diverse si sceglie il gruppo più piccolo la potenza è 0.16 Conclusione: E molto improbabile che questa sperimentazione rilevi una modificazione del 25%

12 FUNZIONE di POTENZA Riepilogo La potenza di un test indica che l ipotesi di inefficacia del trattamento sia rifiutata, se il trattamento ha effetto Tanto più stringenti sono le prove che esigiamo per affermare l efficacia di un trattamento, tanto più bassa è la potenza del test Quanto più grande è la numerosità del campione, tanto maggiore è la potenza del test La procedura specifica per determinare la potenza di un test dipende dal test stesso

13 Finalità e limiti delle tecniche statistiche FINALITA : Decidere se un insieme di osservazioni è compatibile con una certa ipotesi (probabilità e potenza del test) LIMITI: non quantificano l entità dell effetto non mettono in evidenza risultati che possono non essere statisticamente significativi OBIETTIVO: stimare l entità dell effetto del trattamento Intervalli di Confidenza (IC)

14 IC per differenza di due medie

15 IC per differenza di due medie

16 IC per differenza di due medie Esempio: diuretico efficace CASO IDEALE: TUTTA la popolazione di 200 individui è accessibile. Si misura la produzione media di urina. Tutti sono trattati con placebo µ pla =1200ml/giorno Tutti sono trattati con farmaco µ far =1400ml/giorno µ pla - µ far =200ml/giorno CASOREALE: Sono accessibili solo 10 campioni!

17 IC per differenza di due medie

18 IC per differenza di due medie Osservazioni: Al variare dei campioni variano gli IC Intervalli negativi indicano che i dati non ci permettono di escludere la possibilità che il farmaco faccia diminuire la produzione di urina La maggior parte degli IC contengono il valor medio rilevato sull intera popolazione CONFIDENZA significa che il 95% di tutti i possibili intervalli conterrà la differenza REALE rilevata sulla popolazione

19 Ampiezza di IC ATTENZIONE!!! Questo significa che ora i dati forniscono, in modo MAGICO, una stima più precisa dell effetto del farmaco? NO! Significa che se si accetta che il 10% di tutti i possibili intervalli non contenga l effetto vero del farmaco, allora si possono ottenere intervalli più stretti.

20 IC e verifica di ipotesi Se IC al 100(1-α)% associato con le osservazioni contiene lo ZERO µ 1 = µ 2 (ipotesi verificata dal t test) non ci sono prove sufficienti per respingere l ipotesi di inefficienza (ACCETTO H 0 ). Se IC NON contiene lo ZERO µ 1 µ 2 RIFIUTO H 0 Esempio: IC al 95% ottenuto da dati precedenti non contiene lo zero il farmaco ha prodotto una modificazione statisticamente significativa (come trovato dal t-test)

21 IC e potenza del test Se osservassimo TUTTI i possibili IC al 95% calcolati con 10 campioni: 45% di tali IC include lo zero ovvero il 45% di essi non evidenzia il reale effetto del farmaco il 45% delle volte incorreremmo in errore del II tipo: β=0.45 e POTENZA=0.55 Perché IC? 1. Consente di rifiutare l ipotesi di inefficacia 2. Fornisce indicazione sull entità dell effetto ( se un risultato è significativo GRAZIE a campioni numerosi e non perché c è un reale effetto del trattamento, allora IC lo evidenzia!)

22 IC e potenza del test - Esempio Esempio: farmaco antipertensivo PROBLEMA: Dimostrare l efficacia del farmaco antipertensivo sulla pressione diastolica H 0 :Nonc èdifferenzadipressionediastolicatragliindividui che ricevono il farmaco e quelli che ricevono il placebo

23 IC e potenza del test - Esempio

24 IC per la SINGOLA media di una popolazione

25 IC per tassi e proporzioni

26 Concetti principale della lezione I concetti principali che sono stati presentati sono: Due tipi di errore Potenza di un test Funzione di potenza IC

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