QUANDO UNA MALATTIA È RARA. Europea 5/10.000

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1 QUANDO UNA MALATTIA È RARA Europea 5/ USA 7,5/ Giappone 4/ Australia 1/ Dott.ssa Carmela Curinga Ausl di Reggio Emilia Dip.Farmaceutico

2 Contesto Europeo Decisione N. 1295/1999/CE del 29 aprile 1999 del Parlamento europeo e del Consiglio, che ha adottato un programma di azione comunitaria sulle MR Gazzetta ufficiale della Comunità europea: Regolamento del Parlamento europeo e del Consiglio concernente i medicinali orfani (CE N. 141/2000).. L art. 4 del regolamento ha istituito, in seno alla European Medicines Agency (EMA il Comitato per i Medicinali Orfani - Committee on Orphan Medicinal Products (COMP) Primo Programma Comunitario : ha richiamato il valore aggiunto delle organizzazioni dei pazienti con MR, nel creare e nel condividere le conoscenze nei diversi ambiti delle MR Decisione della Commissione 2004/192/EC del 25 febbraio 2004 su Community action in the field of public health : ha istituito la Rare Diseases Task Force (RDTF) presso la Direzione Generale Salute e Consumatori dell Unione Europea (EU - DG Health and Consumer)

3 Contesto Europeo Secondo programma di azione comunitaria sulle MR : ha individuato, tra le principali linee di azione, lo scambio di informazioni mediante le reti esistenti sulle MR e lo sviluppo di strategie per migliorare la cooperazione transnazionale ed il coordinamento delle attività a livello europeo Raccomandazione del Consiglio dell Unione Europea, 8 giugno 2009: ha invitato gli Stati Membri ad elaborare e adottare, nel quadro dei propri sistemi sanitari e sociali, piani e strategie nazionali per le MR, preferibilmente entro il 2013, sulla base degli orientamenti e delle raccomandazioni elaborati dal progetto EUROPLAN coordinato dall Istituto superiore di sanità (ISS) Decisione della CE n. 2009/872/EC, 30 novembre 2009: Istituzione del Comitato europeo di esperti sulle malattie rare, European Union Committee of Experts on Rare Diseases in sostituzione della Rare Diseases Task Force (RDTF). Il Comitato ha l obiettivo di coadiuvare la CE nell elaborazione e nell attuazione delle azioni comunitarie nel settore delle MR, in collaborazione con gli Stati Membri, le autorità europee competenti in materia di ricerca e sanità pubblica e gli altri soggetti che operano nel settore.

4 Contesto Nazionale D.M. 279 MAGGIO 2001 Istituzione di una rete nazionale dedicata alle MR Istituzione del registro delle MR Diritto all'esenzione per le prestazioni sanitarie correlate alla malattia, selezionate dal medico curante tra quelle incluse nei LEA Promozione di protocolli diagnostici e terapeutici comuni

5 Rete nazionale dedicata alle MR La rete è costituita da presidi accreditati, appositamente individuati dalle regioni quali centri abilitati ad erogare prestazioni finalizzate alla diagnosi ed al trattamento delle malattie rare, secondo protocolli clinici concordati. A tali presidi, inoltre, è affidato il compito di collaborare con i medici di famiglia ed i servizi territoriali. Il regolamento prevede che i presidi della rete abbiano documentata esperienza di attività diagnostica o terapeutica specifica per i gruppi di malattie o per le singole malattie rare e dispongano di idonea dotazione di strutture di supporto e di servizi complementari, inclusi, per le malattie che lo richiedono, servizi per l'emergenza e per la diagnostica biochimica e genetico-molecolare.

6 Istituzione del registro delle MR La sorveglianza è centralizzata attraverso l'istituzione del Registro nazionale delle malattie rare presso l'istituto Superiore di Sanità, al fine di ottenere a livello nazionale un quadro complessivo della diffusione delle malattie rare e della loro distribuzione sul territorio e migliorare la conoscenza riguardo a cause e fattori di rischio ad esse associati.

7 Diritto all'esenzione per le prestazioni sanitarie incluse nei lea Il regolamento prevede il diritto all'esenzione per le prestazioni sanitarie correlate alla malattia, selezionate dal medico curante tra quelle incluse nei Livelli Essenziali di Assistenza secondo criteri di appropriatezza ed efficacia rispetto alle condizioni cliniche individuali e, per quanto possibile, sulla base di protocolli clinici concordati con il presidio di riferimento competente. Ai fini dell'esenzione il regolamento individua 284 malattie e 47 gruppi di malattie rare (vedi allegato 1). Il regolamento prevede il diritto all'esenzione anche per le prestazioni diagnostiche necessarie a confermare o escludere il sospetto diagnostico di una delle malattie rare incluse, formulato da uno specialista del Servizio sanitario nazionale. In tal caso, l'assistito è indirizzato al presidio della rete in grado di garantire la diagnosi della specifica malattia.

8 Diritto all'esenzione per le prestazioni sanitarie incluse nei lea Allegato 1 al DM n 279/2001

9 Codice alfanumerico RA**** Malattie infettive e parassitarie RB**** Tumori RC**** Malattie delle ghiandole endocrine, della nutrizione, del metabolismo e disturbi immunitari RD**** Malattie del sangue e degli organi ematopoietici RF**** Malattie del sistema nervoso e degli organi di senso RG**** Malattie del sistema circolatorio RI**** Malattie dell apparato digerente RJ**** Malattie dell'apparato genito-urinario RL**** Malattie della pelle e del tessuto sottocutaneo Nel D.M. 279/2001 (malattie rare) è stato predisposto uno specifico codice alfanumerico che, rispettando l'ordine progressivo dei settori previsti dalla classificazione ICD-9-CM (codice malattie croniche), permette eventuali confronti ed aggiornamenti, composto di sei caratteri: -il primo carattere è la lettera "R" che indica che la malattia è individuata come rara; - il secondo carattere è una lettera che indica il settore della classificazione ICD9-CM cui la malattia o il gruppo di malattie appartiene -il terzo carattere è costituito dal numero 0 nel caso di una malattia singola e dalla lettera "G" quando il codice si riferisce ad un gruppo di malattie - i successivi caratteri indicano la numerazione progressiva della malattia o del gruppo di malattie comprese in ciascun settore

10 Diritto all'esenzione per le prestazioni sanitarie incluse nei lea Chi emette il Certificato di Diagnosi di Malattia Rara? La diagnosi di malattia rara deve essere certificata da un presidio della Rete per le MR, appositamente individuato dalla Regione per quella specifica malattia o per il gruppo a cui appartiene. La certificazione rilasciata dal presidio ai fini dell esenzione deve riportare, oltre alla definizione, anche il codice identificativo della malattia o del gruppo di malattie a cui la stessa afferisce, come definito nell allegato 1 al D.M. 279/2001. Chi ha diritto all esenzione dalla partecipazione al costo delle spese sanitarie per Malattia Rara? Tutti gli assistiti del Sistema Sanitario Nazionale per i quali è stata diagnosticata e certificata, presso un Presidio della Rete per le Malattie Rare abilitato per la malattia in oggetto, una delle Malattie Rare identificate da un apposito elenco ministeriale. Allegato 1 DM 279/2001

11 Diritto all'esenzione per le prestazioni sanitarie incluse nei lea Chi emette l Attestato di Esenzione per Malattia Rara (cartellino esenzione)? - le aziende sanitarie locali; - le aziende ospedaliere, compresi gli Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico di diritto pubblico e privato assimilati alle aziende ospedaliere ai sensi dell'art.1 comma 3, del d.lgs. n. 269/1993; - gli enti di ricerca di cui all'art. 40 della legge n. 833/1978; - gli Istituti di ricovero ecclesiastici classificati di cui all'art. 41, legge n. 833/1978; - gli Istituti di ricovero ecclesiastici non classificati e le Istituzioni a carattere privato, riconosciuti presidi delle aziende sanitarie locali ai sensi dell'art. 43, comma 2, legge n.833/1978; - le Istituzioni sanitarie pubbliche di Paesi appartenenti all Unione europea. Sono, altresì, valide ai fini del riconoscimento dell'esenzione: - le certificazioni rilasciate da commissioni mediche degli ospedali militari; - la copia della cartella clinica rilasciata dalle strutture di cui sopra; - la copia del verbale redatto ai fini del riconoscimento di invalidità; - la copia della cartella clinica rilasciata da Istituti di ricovero accreditati e operanti nell ambito del SSN, previa valutazione del medico del distretto.

12 Diritto all'esenzione per le prestazioni sanitarie incluse nei lea Quando inizia la validità del diritto all esenzione per Malattia Rara? Il diritto di esenzione per Malattia Rara ha inizio con l emissione, da parte dell ASL di residenza dell assistito, dell Attestato di Esenzione (cartellino esenzione) e ha validità illimitata. L Attestato di Esenzione per Malattia Rara (cartellino esenzione) è valido su tutto il territorio italiano? Si, per quanto riguarda i Codici Esenzione identificati da un apposito elenco ministeriale. Alcune regioni hanno ampliato tale elenco introducendo altre malattie rare.

13 Diritto all'esenzione per le prestazioni sanitarie incluse nei lea Quali sono le prestazioni di assistenza sanitaria che vengono erogate in regime di esenzione per Malattia Rara? L Attestato di Esenzione per Malattia Rara (tessera esenzione) comporta il diritto ad effettuare in regime di esenzione tutte le prestazioni di assistenza sanitaria, incluse nei LEA (Livelli Essenziali di Assistenza), efficaci ed appropriate per il trattamento ed il monitoraggio della malattia rara in oggetto e per la prevenzione degli ulteriori aggravamenti. A differenza di quanto avviene per le Malattie Croniche, negli attestati di esenzione per Malattia Rara non sono indicate delle prestazioni di assistenza sanitaria specifiche. Nel sospetto di Malattia Rara, il Medico Specialista che opera in un Presidio della Rete Malattie Rare abilitato per la malattia in oggetto, può inoltre prescrivere in regime di esenzione tutte le indagini finalizzate alla diagnosi, riportando nella ricetta il codice di esenzione R99. Infine, l Attestato di Esenzione per Malattia Rara comporta il diritto ad effettuare in regime di esenzione tutte le prestazioni di assistenza sanitaria necessarie per l inclusione nelle liste di attesa per trapianto.

14 Diritto all'esenzione per le prestazioni sanitarie incluse nei lea Sono previste agevolazioni sulla spesa farmaceutica per gli assistiti affetti da Malattia Rara? L esenzione per una malattia cronica dà diritto a ricevere gratuitamente le prestazioni specialistiche individuate dal regolamento ministeriale, necessarie al trattamento della malattia, al controllo della sua evoluzione ed alla prevenzione degli aggravamenti, ma non comporta benefici particolari per quanto riguarda l assistenza farmaceutica. In base alle norme dello Stato, infatti, i medicinali sono classificati in fascia A (gratuiti per tutti gli assistiti), in fascia A con Nota AIFA (gratuiti solo per le persone che si trovano nelle particolari condizioni indicate nella Nota) o in fascia C (a pagamento per tutti gli assistiti, compresi gli assistiti esenti per malattia cronica). Alcune Regioni italiane hanno introdotto un ticket sui farmaci di fascia A (in genere una quota fissa per confezione o per ricetta) ed hanno autonomamente individuato le categorie di soggetti esenti da tale ticket, tra i quali, talvolta, gli esenti per malattia cronica. Per conoscere nel dettaglio i casi di esenzione dal ticket regionale sui medicinali di fascia A è bene rivolgersi direttamente alla propria ASL o alla Regione di appartenenza. Il numero massimo di confezioni per ricetta (a favore degli esenti per malattia) è di tre, e comunque la prescrizione non può superare i 60 giorni di terapia. La prescrizione fino a sei pezzi per ricetta (pluriprescrizione) è consentita soltanto per i medicinali a base di antibiotici in confezione monodose, i medicinali a base di interferone a favore dei soggetti affetti da epatite cronica e i medicinali somministrati esclusivamente per fleboclisi. ).

15 Diritto all'esenzione per le prestazioni sanitarie incluse nei lea È prevista l esenzione per le indagini necessarie alla diagnosi di Malattia Rara? Si, le indagini finalizzate alla diagnosi di una delle Malattie Rare identificate nell apposito elenco ministeriale devono essere erogate in regime di esenzione dai Presidi della Rete per le Malattie Rare abilitati per la malattia in oggetto. Chi può prescrivere le indagini finalizzate alla diagnosi di Malattia Rara, in regime di esenzione? Le indagini finalizzate alla diagnosi di una delle Malattie Rare identificate nell apposito elenco ministeriale, per essere erogate in regime di esenzione, devono essere prescritte da parte di un Medico Specialista di un Presidio della Rete per le MR abilitato per la malattia rara in oggetto, riportando nella ricetta il codice di esenzione. Si può richiedere il codice di esenzione per più di una malattia? Per ciascuna malattia si ha diritto alle prestazioni individuate dal Decreto ministeriale 28 maggio 1999, n. 329 e successive modifiche. Tale regolamento tuttavia non prevede l'esenzione per le prestazioni finalizzate alla diagnosi della malattia: il diritto alla esenzione è riconosciuto per la malattia già accertata.

16 Contesto Regionale Modello Hub & Spoke Rete regionale per la prevenzione, la diagnosi e la terapia delle MR Gruppo Tecnico delle MR 2006 Saluter Sistema Informativo per le MR Implementazione SI: PTP + Servizi Farmaceutici

17 Contesto Regionale Modello Hub & Spoke Rete regionale per la prevenzione, la diagnosi e la terapia delle MR Gruppo Tecnico delle MR 2006 Saluter Sistema Informativo per le MR Implementazione SI: PTP + Servizi Farmaceutici

18 Hub & Spoke HUB centri ospedalieri regionali di alta specializzazione SPOKE ospedali e ambulatori del territorio

19 Il modello Hub & Spoke nelle malattie rare In ogni rete sono specificate le funzioni degli Hub e degli Spoke; per ogni patologia/gruppo di patologie sono stati identificati dei percorsi diagnostico-assistenziali condivisi per la presa in carico degli assistiti con una metodologia uniforme su tutto il territorio regionale; sono stati definiti protocolli terapeutici nell utilizzo di farmaci inclusi e non inclusi nei Livelli Essenziali di Assistenza, innovativi e ad alto costo.

20 Il modello Hub & Spoke nelle malattie rare Il livello di attività sia dei centri Hub che dei centri Spoke è periodicamente monitorato tramite gruppi di lavoro appositamente istituiti. I Gruppi tecnici di lavoro sono composti da: clinici rappresentanti dei pazienti rappresentanti delle istituzioni Con il compito di: migliorare le reti assistenziali per singola patologia istituire reti Hub & Spoke dove opportuno individuare univoci protocolli diagnostico-terapeutici identificare percorsi assistenziali intra-aziendali

21 Le funzioni del centro Hub - ha funzioni di riferimento e coordinamento dell intera rete; - mantiene un sistema dinamico di relazioni con i centri Spoke, diversificato a seconda del diverso livello di complessità assistenziale; - definisce, in collaborazione con i centri Spoke, i protocolli di trattamento; - coordina le competenze multispecialistiche, individuando il team di specialisti che garantisce al paziente il corretto percorso multidisciplinare diagnostico e di follow up; - valuta i casi più complessi inviati dai centri Spoke; - coordina la formazione per operatori sanitari; - organizza audit clinici;

22 Le funzioni del centro Spoke - effettua diagnosi e offre assistenza globale e counselling ai pazienti in tutte le fasi della malattia sulla base dei protocolli diagnostico-terapeutici condivisi; - collabora con il centro Hub per le diagnosi e il trattamento dei casi complessi; - organizza e realizza, in collaborazione con il centro Hub e le Associazioni dei pazienti, attività di informazione/formazione per pazienti, famiglie e associazioni; - partecipa agli audit clinici; - invia i dati al centro Hub; - mantiene i rapporti con le Associazioni provinciali

23 Contesto Regionale Modello Hub & Spoke Rete regionale per la prevenzione, la diagnosi e la terapia delle MR Gruppo Tecnico delle MR 2006 Saluter Sistema Informativo per le MR Implementazione SI: PTP + Servizi Farmaceutici

24 Rete regionale per la prevenzione, la diagnosi e la terapia delle MR - Delibera Giunta Regionale n. 160 del 2 febbraio Circolare applicativa n. 18 del 9 novembre 2004 Individua i Presidi della Rete Regionale per la prevenzione, la diagnosi e la terapia delle malattie rare Stabilisce che per ciascun assistito vengano redatti: Certificazione di diagnosi di malattia rara ai fini del riconoscimento del diritto all'esenzione Piano Terapeutico Personalizzato Prescrizione farmacologica

25 Contesto Regionale Modello Hub & Spoke Rete regionale per la prevenzione, la diagnosi e la terapia delle MR Gruppo Tecnico delle MR 2006 Saluter Sistema Informativo per le MR Implementazione SI: PTP + Servizi Farmaceutici

26 Gruppo tecnico per le malattie rare DEt. Regionale n.8620 del 28 giugno 2004 Istituisce il Gruppo Tecnico per le malattie rare, individuandone quali componenti: Un pediatra; Un genetista; Un neurologo; Un farmacologo; Un medico di organizzazione ospedaliera; Funzionari della Direzione Sanità e Politiche Sociali della Regione

27 Funzioni del Gruppo Tecnico Proporre l istituzione di Reti assistenziali specifiche per patologia o gruppi di malattie (Hub & Spoke) Valutare l'integrazione dell'elenco dei Presidi accreditati Effettuare il monitoraggio delle attività dei Presidi accreditati Valutare l'erogazione a carico del SSR di farmaci non ricompresi nei LEA sulla base delle richieste provenienti dai Centri autorizzati e dalle Aziende USL

28 Contesto Regionale Modello Hub & Spoke Rete regionale per la prevenzione, la diagnosi e la terapia delle MR Gruppo Tecnico delle MR 2006 Saluter Sistema Informativo per le MR Implementazione SI: PTP + Servizi Farmaceutici

29 SALUTER:Il sito WEB regionale per le malattie rare

30 SALUTER:Il sito WEB regionale per le malattie rare

31 Contesto Regionale Modello Hub & Spoke Rete regionale per la prevenzione, la diagnosi e la terapia delle MR Gruppo Tecnico delle MR 2006 Saluter Sistema Informativo per le MR Implementazione SI: PTP + Servizi Farmaceutici

32 Il Sistema Informativo per le malattie rare (18 giugno aprile 2011) Il Sistema Informativo per le malattie rare è stato sviluppato in collaborazione con la Regione Veneto ed è attualmente condiviso con le Province autonome di Trento e Bolzano, le Regioni Liguria, Puglia e Campania. L implementazione del Sistema Informativo ha dato origine al Registro regionale delle malattie rare strumento di analisi epidemiologica il cui flusso di dati, oltre ad alimentare l analogo Registro nazionale presso l'iss, permette di effettuare una corretta programmazione sanitaria e di valutare le più efficaci azioni future relativamente ad un tema di così alta complessità.

33 Il Sistema Informativo per le malattie rare (18 giugno aprile 2011) Centri autorizzati Servizi farmaceutici Tempo reale Dipartimenti Cure Primarie

34 L informatizzazione e il Registro regionale malattie rare:un consorzio di Regioni Liguria Liguria Trentino Alto Adige Veneto Emilia Romagna Friuli Venezia Giulia 2011 Campania Puglia

35 Prima del 18/04/2011

36 Percorso a livello regionale (D.G.R. n 160/2004) che consente al paziente affetto dalla patologia oltre all esenzione dai costi delle prestazioni ambulatoriali specialistiche anche l erogazione gratuita di tutti i farmaci necessari alla cura della patologia, compresi quelli non inseriti nel PTP. pz Presidio della Rete autorizzato Certificazione diagnosi per esenzione Piano Terapeutico Personalizzato Farmaci compresi nei LEA Farmaci Extra LEA

37 Richiesta farmaci EXTRA LEA Medicina di base AUSL di residenza Gruppo Tecnico Regionale per malattie rare Parere favorevole Erogazione farmaco a carico SSR Servizio Farmaceutico AUSL

38 ASPETTI CRITICI: Cartaceo Percorso costituito da troppi passaggi Il Gruppo Tecnico si riuniva una volta al mese VANTAGGIO (.col senno di poi): Il Gruppo Tecnico si riuniva una volta al mese

39 Dal 18/04/2011

40 Dall esigenza di creare a livello regionale una banca dati più completa e condivisa tra diversi professionisti, di rendere il percorso meno m laborioso, con l ottica l di snellire le pratiche intervenendo anche sulla riduzione dei tempi, nasce nella Regione Emilia Romagna, nell ambito della collaborazione con la regione Veneto, il nuovo sistema informativo per le malattie tie rare: Piano Terapeutico Personalizzato (PTP) Un sistema sviluppato al fine di informatizzare i piani terapeutici personalizzati, consentendo l interfaccia l diretta tra Gruppo Tecnico Regionale, medici dei presidi e farmacisti dei distretti, coinvolti nell erogazione erogazione del farmaco... per cui con la circolare regionale N.6/2011 si da avvio in tutta la Regione alla suddetta informatizzazione

41 L informatizzazione, rappresenta un implementazione del sistema informativo attivato nel 2007 e gestito dal Registro Malattie Rare della Regione Veneto, che attraverso la rete intranet della RER collega i centri autorizzati alla diagnosi e cura con i Distretti Sanitari delle aziende AUSL.

42 ASPETTI INNOVATIVI: Inserimento in rete dei Servizi Farmaceutici Ospedalieri Il medico compilando il PTP ha la possibilità di richiedere direttamente tutti i trattamenti necessari al paziente Possibilità del paziente di scegliere la farmacia ospedaliera dove ritirare i farmaci Riduzione dei tempi per le valutazioni delle richieste, relative ai trattamenti extra LEA ( ( presunta) Documentazione non più solo cartacea Snellimento del percorso ( presunto( presunto) Trattamenti inclusi nei LEA Quelli presenti nei protocolli regionali di integrazione ai LEA Quelli extra LEA, per i quali si richiede parere al Gruppo Tecnico

43 Circolare 6/2011 RER, Centri di Riferimento, Prima sezione: nell nell ambito della collaborazione tra le due regioni, sono stati individuati diversi tavoli tecnici (distinti per branca specialistica) stica) ai quali partecipano gli specialisti di diverse regioni.. Compito di questi gruppi di professionisti è quello di condividere i protocolli di trattamento delle diverse patologie rare e, con essi, le prestazioni che devono essere garantite a tutti i soggetti con quella malattia rara r in esenzione alla partecipazione al costo. In Emilia Romagna tali protocolli sono successivamente adottati con Delibera di Giunta Regionale al fine di assicurare l estensione l dei LEA.

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45 Per caricare i certificati di diagnosi di malattia rara redatti prima dell avvio del sistema informatico Per caricare un nuovo certificato di diagnosi di malattia rara Funzioni del Centro accreditato Per cercare la scheda di un paziente caricato nel sistema informatico Per cercare la scheda di un paziente caricato nel sistema informatico da un altro Centro Accreditato Per cercare all interno dei Piani Terapeutici caricati nel sistema informatico Per segnalare malattie rare non incluse nell elenco del decreto 279/2001 Per consultare l elenco delle malattie rare segnalate perché non incluse nell elenco del decreto 279/2001 Per la registrazione delle somministrazioni dei farmaci orfani ai propri assistiti Per cambiare la psw di accesso al sistema Per consultare il manuale in linea

46 Funzioni Distretto Per caricare i certificati di diagnosi di malattia rara redatti prima dell avvio del sistema informatico da Centri Accreditati Fuori Area Vasta Per cercare la scheda di un paziente caricato nel sistema informatico Per caricare la scheda di un assistito certificato da un Centro Accreditato fuori Area Vasta Per segnalare una malattia rara non inclusa nell elenco del decreto 279/2001 Per consultare l elenco delle malattie rare segnalate perché non incluse nell elenco del decreto 279/2001 Per cambiare la psw di accesso al sistema Per consultare il manuale in linea

47 Piano Terapeutico personalizzato Dopo aver cercato il paziente ed individuato il suo record è possibile redigere il Piano Terapeutico Personalizzato cliccando su PTP oppure, entrando nella scheda del paziente in basso a destra e cliccando su Gestione piani terapeutici pers.

48 PIANO TERAPEUTICO PERSONALIZZATO ATTIVO: SCADUTO: validità stabilita dallo specialista periodo di validità terminato ANNULLATO: se sostituito da altro PTP redatto nello stesso giorno INTERROTTO: qualsiasi motivazione

49 Piano Terapeutico Personalizzato Sezione 1: Protocolli regionali Sezione 2: Farmaci e parafarmaci Sezione 3: Farmaci essenziali da autorizzare Sezione 4: Galenici magistrali Sezione 5: Altri trattamenti Sezione 6: Note del prescrittore

50 Sezione 1: Protocolli regionali

51 Sezione 2: Farmaci e parafarmaci

52 Sezione 2

53 Copia cartacea del farmaco ORFANO da inviare via fax alla farmacia ospedaliera erogatrice Tutte le copie cartacee del PTP vanno timbrate e firmate dal medico prescrittore

54 Sezione 3: Farmaci essenziali da autorizzare Es. INTEGRATORE

55 Sezione 3 Es. GALENICO

56 Sezione 3 Es. ESTERO

57 RICETTA FARMACO ESTERO Il modulo redatto dal medico sarà completato da quello redatto dal farmacista.

58 Copia cartacea del farmaco estero da inviare via fax alla farmacia ospedaliera erogatrice Tutte le copie cartacee del PTP vanno timbrate e firmate dal medico prescrittore

59 FARMACI CARENTI O EMODERIVATI

60 FARMACI CARENTI CON DETERMINE DI AUTORIZZAZIONE AIFA

61 FARMACI NON REGISTRATI IN ITALIA

62 FARMACI STUPEFACENTI NON REGISTRATI IN ITALIA

63 Sezione 4: Galenici magistrali Esempi: riduzioni dosaggio pediatrico, galenici officinali, ecc. Sezione 5: Altri trattamenti (riabilitativi, chirurgici, etc.)

64 La compilazione della ricetta magistrale informatizzata

65 Copia cartacea della ricetta magistrale da inviare via fax alla farmacia ospedaliera erogatrice Tutte le copie cartacee del PTP vanno timbrate e firmate dal medico prescrittore

66 RIASSUNTO VALIDITA SEZ.1 SEZ.2 SEZ.3 SEZ.4 SEZ.5

67 Elenco PTP Rinnova Modifica Interrompi Nuovo PTP Ristampa

68 Copie cartacee del PTP per il medico ed il paziente

69 RUOLO DEL FARMACISTA

70 RUOLO DEL FARMACISTA: accesso al programma

71 RUOLO DEL FARMACISTA: accesso al programma

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73 RUOLO DEL FARMACISTA: accesso al programma

74 RUOLO DEL FARMACISTA: Ricerca Pazienti

75 RUOLO DEL FARMACISTA: Ricerca Pazienti

76 PT: 3 POSSIBILITA DI PRESCRIZIONE Prescrizione in LEA Prescrizione extralea Prescrizione per PROTOCOLLI RER

77 PT: PRESCRIZIONE extralea Se il prodotto viene prescritto fuori indicazione per patologia, forma farmaceutica o via di somministrazione o età, DOVREBBE essere indicata la condizione di Off-label. Se il prodotto non può essere sostituito DOVREBBE essere indicata la non sostuibilità (flag su Non-sost )

78 PT: PRESCRIZIONE EXTRALEA autorizzata

79 PT: PRESCRIZIONE EXTRALEA NON autorizzata

80 PT: FARMACI IN PROTOCOLLO REGIONALE

81 Prescrizione per PROTOCOLLI RER DGR 25/2005

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83 PT: PRESCRIZIONE GALENICA

84 PT: PRESCRIZIONE FARMACO ESTERO Il modulo redatto dal medico sarà completato da quello redatto dal farmacista

85 PT: PRESCRIZIONE FARMACO ESTERO

86 PT: PRESCRIZIONE FARMACO ORFANO

87 PT: PRESCRIZIONE FARMACO ORFANO

88 I Farmaci Orfani Farmaci che a causa della scarso interesse economico faticano ad incontrare l attenzione delle case farmaceutiche. Pertanto i farmaci per la cura di queste patologie in condizioni normali di mercato non sarebbero commercializzati in quanto poco remunerativi. Per questo motivo tali farmaci sono stati definiti "orfani".

89 I farmaci orfani in Europa L'elenco dei Farmaci orfani e principi attivi autorizzati a livello centralizzato dall EMA secondo l indicazione per la designazione, la data di autorizzazione dell EMA è disponibile presso il Registro Farmaci Orfani EMA.

90 Registro europeo farmaci orfani

91 I farmaci orfani in Europa e nel mondo Presso l EMA è operativo il Comitato per la Designazione dei Prodotti Medicinali Orfani (COMP) che ha il compito principale di valutare i dossier degli sponsor per stabilire se un medicinale può ottenere la designazione di "orfano" e, in caso positivo, vengono garantite allo sponsor l esclusività di mercato per 10 anni nonché altri incentivi. Anche negli Stati Uniti, all interno della Food and Drug Administration (FDA) è stato creato un apposito ufficio: (Office of Orphan Products Development OOPD ) che fornisce lo status di orfano a farmaci e prodotti biologici destinati al trattamento sicuro ed efficace, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie/malattie rare, ma che non ci sia aspetta che possano recuperare i costi di sviluppo e commercializzazione del farmaco.

92 Farmaci orfani in Italia In Italia la disponibilità dei farmaci orfani è regolata da normative europee emanate dalla "European Medicines Agency" (EMA), e nazionali applicate dall AIFA "Agenzia Italiana del Farmaco". La loro disponibilità è determinata da: - le A.I.C. "Autorizzazioni all Immissione in Commercio" dei singoli prodotti pubblicate nella Gazzetta Ufficiale - le liste previste dalla L.648/96 (G.U. 297 del ) Vanno consultate entrambe le liste in quanto taluni farmaci possono essere presenti in entrambi gli elenchi per diverse finalità terapeutiche.

93 Un Esempio Il medicinale Soliris (principio attivo: Eculizumab) è disponibile come farmaco orfano per la terapia dei pazienti affetti da Emoglobinuria Parossistica Notturna con precedenti episodi trasfusionali secondo i criteri terapeutici stabiliti dall EMA. Il farmaco è disponibile, perché compreso nelle liste previste dalla L.648/96 (G.U. 297 del ), anche per i pazienti affetti da Emoglobinuria Parossistica Notturna, ma senza storia precedente di trasfusioni E per la terapia della Sindrome Emolitica Uremica (SEU) atipica. Nelle relative determinazioni sono riportati i criteri di inclusione ed esclusione dei pazienti.

94 Dal sito dell AIFA Legge 648/96

95 Registro Nazionale Farmaci Orfani Il Registro Nazionale Farmaci Orfani è istituito presso l Istituto Superiore di Sanità e contiene dati sulla diagnosi e sul follow up dei pazienti trattati di alcuni dei farmaci orfani autorizzati a livello centralizzato dall Agenzia Europea di Valutazione dei Medicinali (EMA) e rimborsati dal Sistema Sanitario Nazionale (SSN). Tale registro ha una copertura totale del territorio nazionale. Il sistema di archiviazione ed elaborazione realizzato in collaborazione con l Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) è accessibile solo agli utenti autorizzati. In tutte le fasi di raccolta, elaborazione e archiviazione dati, è garantita la tutela della riservatezza dei dati personali secondo la normativa vigente (DLgs 196/2003).

96 Registro Nazionale Farmaci Orfani E costituito da più registri, ognuno per l uso di un singolo farmaco per patologie rare definite e suddiviso in due gruppi (registri istituiti dal 2006 al 2008 e istituiti a partire dal 2008) in funzione della diverse modalità di accreditamento (al primo accedono solo i medici per la compilazione on-line, al secondo medici e farmacisti ospedalieri). Ogni registro predispone le schede di rilevazione per ogni patologia rara e relativi farmaci, raccoglie, verifica e analizza i dati inviati dai Centri regionali autorizzati all'erogazione dei farmaci. L uso di tali registri è obbligatorio ai fini della prescrizione per le patologie specificate. Non è consentito l uso dei registri per impieghi terapeutici diversi da quelli specificati.

97 Registri farmaci orfani Il gruppo di registri istituito dal 2006 al 2008 Aldurazyme (mucopolisaccaridosi I) Fabrazyme 5079,38 Replagal 2539,69 (malattia di Fabry o deficit di α-galattosidasi A) Revatio 848,15 Thelin Tracleer 3780,34 (ipertensione polmonare primaria e ipertensione polmonare associata a malattia del tessuto connettivo) Ventavis (ipertensione polmonare primaria) 4703,64

98 Registri farmaci orfani Il gruppo di registri istituito a partire dal 2008 Soliris (emoglobinuria parossistica notturna) 6851,69 Mnesis (Trattamento della miocardiopatia nei pazienti affetti da Atassia di Friedreich) 47,84 Kuvan (iperfenilalaninemia HPA) 4325,87 Ilaris (Sindromi Periodiche Associate a Criopirina CAPS) 16384,35 Elaprase (Sindrome di Hunter ovvero mucopolisaccaridosi II, MPS II) 4356,75 Revolade (porpora trombocitopenica immunitaria (idiopatica) cronica PTI) 3770,75 Nplate (porpora trombocitopenia immunitaria (idiopatica) cronica PTI) 1794,84

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101 Finalità del Registro 1) La farmacovigilanza I farmaci per le malattie rare sono generalmente sperimentati su un numero minore di pazienti proprio per la rarità delle patologie interessate. E quindi possibile che non tutti gli effetti collaterali possano essere rilevati in fase di sperimentazione clinica (trial clinico). Si rende dunque necessario un monitoraggio postmarketing

102 Finalità del Registro 2) L accertamento dell appropriatezza d uso Ogni farmaco deve essere somministrato in base alle indicazioni terapeutiche previste per poter garantire una corretta terapia e una corretta valutazione dei benefici previsti. L uso improprio di tali farmaci, costosi e di reperibilità limitata, può determinare danni ingenti all intero sistema di cura e monitoraggio delle malattie rare.

103 FARMACI CARENTI O EMODERIVATI

104 Farmaci stupefacenti non registrati in Italia

105 PT:PRESCRIZIONI CENTRI NON COLLEGATI IN RETE E competenza dei referenti cure primarie inserire i PT rilasciati da centri non collegati in rete

106 PT:PRESCRIZIONI CENTRI NON COLLEGATI IN RETE Referenti Cure Primarie Reggio Emilia: Dr. Branchetti Montecchio: Dr.ssa Tamborino Correggio: Dr. ssa Pellati Guastalla: Dr. ssa Terzi Scandiano: Dr.ssa Di Lello C. Monti: Dr.ssa Nibali

107 CRITICITA comunicazione della decisione REGIONALE ai pazienti (farm. o cure primarie?) reciproca visibilita tra AUSL ed ASMN rapida scadenza della pagina web per redigere il pt da parte del medico del presidio di rete validita piani terapeutici

108 COSA FARE ADESSO. istituzione gruppo di lavoro incontro con esponenti della RER nota scritta alla RER ALTRO!!!

109 CONCLUSIONI Sicuramente il sistema PTP informatizzato è innovativo perché consente di avere un unica banca dati realizzando l interfaccia diretta tra tutti gli attori coinvolti (medici, farmacisti, DS) Probabilmente il sistema acquisito dalla Regione Veneto, necessitava di alcune verifiche di attuazione prima di essere reso effettivo Lo snellimento dei percorsi si è realizzato solo in parte: con l eliminazione del cartaceo La tempistica per autorizzare o meno l erogazione dei farmaci extra-lea si concilia poco con la necessità di garantire un servizio efficiente ai pazienti affetti da patologie rare (in alcuni casi le risposte da parte del Gruppo tecnico si sono registrate ben oltre il mese) Sarebbe auspicabile l intervento del gruppo di tecnici esperti di alcune branche specialistiche (ad esempio della reumatologia) come avvenuto per l ambito neurologico, al fine di identificare dei protocolli che rendano più agevole il percorso per il medico, per il farmacista e il paziente

110 Con l auspicio l di non ricevere più alla richiesta di chiarimenti a chi di competenza, risposte del tipo:..gentilissimo Dottore.. da quando è disponibile la richiesta direttamente formulata dal medico sul sistema, le richieste sono aumentate in maniera esponenziale e quindi facciamo fatica a smaltirle