Nuovi scenari della ricerca clinica in Europa Giuseppe Banfi Direttore Generale Fondazione Centro San Raffaele Università Vita e Salute San Raffaele 1
Riduzione del numero di clinical trials in Europa Aumento dei costi per i clinical trials Nuova normativa europea Aumento della competitività Nuove strutturazioni dell offerta (clinical trial centers, academic CRO) 2
Relazione della Commissione UE accompagnatoria del Regolamento n.536 Diminuzione delle sperimentazioni cliniche del 12% tra il 2007 e il 2010 e del 25% tra il 2007 e il 2011 Cifre assolute: da 5200 sperimentazioni nel 2007 a 3700 nel 2011 nei 27 stati della UE
Investimenti in R&D secondo le diverse fasi di sviluppo del farmaco Source: PhRMA, Annual Membership Survey 2014 (percentages calculated from 2012 data) 4
Numero di nuovi agenti in ambito biologico e chimico Source: SCRIP EFPIA calculations (according to nationality of mother company) 5
Importanza della R&D in ambito farmacologico Estimated full cost of bringing a new chemical or biological entity to market ($million-year 2011$) Pharmaceutical r&d expenditure - annual growth rate (%) Source: J. Mestre-ferrandiz, J. Sussex And A. Towse, The R&D Cost Of A New Medicine, Office Of Health Economics, December 2012 (Hansen, 1979; Wiggins, 1987; Dimasi Et Al, 1991; Ota, 1993; Dimasi Et Al, 2003; Mestre-ferrandiz Et Al, 2012) Source: EFPIA, PhRMA 6
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Ricerca e sviluppo farmacologica in Europa Note: The figures relate to the R&D carried out in each country. Austria, croatia, finland, france, greece, Ireland, netherlands, portugal, Slovenia: 2011; Czech Republic: 2009 Data; Cyprus: 2007 Data Belgium, Croatia, Denmark, France, Greece, Ireland, Italy, Netherlands, Norway (LMI members), Poland, Romania, Slovenia, Sweden (LIF members), Switzerland (Interpharma Members), Turkey: Estimate Source: EFPIA member associations (official figures) 8
Produzione farmaceutica Note: all data based on sitc 54 Cyprus, Netherlands: 2010 Data Croatia, Denmark, France, Ireland, Italy, Netherlands, Norway, Portugal, Slovenia, Spain, Sweden, Switzerland: Estimate Croatia, Cyprus, France, Germany, Hungary, Ireland, Latvia, Poland, Portugal, Romania, Switzerland: veterinary products excluded Source: EFPIA Member Associations (Official Figures) 9
Il valore del farmaco/terapia avanzata nella sanità Medicines constitute only a small part of healthcare costs with, on average, 16.5% of total health expenditure in Europe being spent on pharmaceuticals and other medical non-durables. In costly diseases such as cancer and rheumatoid arthritis, medicines account for even less than 10% of the total disease costs. Ruolo dell Health Technology Assessment CROILS San Raffaele Source: Oecd Health Data 2013, November 2013 EFPIA Calculations (Non-weighted Average For 23 EU & EFTA Countries) 10
Novità normative Implementazione del nuovo Regolamento Nozione di low intervention clinical trial Ruolo dei Comitati Etici Trasparenza: la politica di EMA per l accesso ai dati clinici e di quality assurance 11
L implementazione del nuovo Regolamento Armonizzazione delle disposizioni legali NuovoRegolamento(536/2014 16 aprile2014) applicabiledal 28 maggio 2016 Disposizione transitoria per la continuazione dei trials in corso secondo la Direttiva 2001/20/EC fino al 28 maggio 2019 Specificheper ilportaleeu e per ildatabase EU con un addendum sulla trasparenza secondo EMA 12
Decreti delegati e linee guida dalla Commissione Regolamento delegato per le ispezioni per GCP Regolamentodelegatoper le regolegmp (Investigational Medicinal Products) Le linee guida per GMP devono esser revisionate periodicamente seguendo lo stato dell arte Linee guida per la formattazione e la condivisione dei dati grezzi sulla base di una disponibilità volontaria del promotore 13
La nozione di low intervention clinical trial Trial che comprende tutte le seguenti caratteristiche: a) i prodotti, placebo escluso, sono autorizzati; b) in accordo con il protocollo I prodotti sono usati secondo l autorizzazione per l introduzione sul mercato; oppure L uso dei prodotti è basato sulle prove di efficacia e supportato da pubblicazioniscientifichesullasicurezzae sull effciaciain qualsiasi Stato membro; e c) La procedura diagnostica o di monitoraggio aggiunge solo un rischio minimo rispetto alla solita pratica clinica Incoraggiamento all off label Definizione del minimo rischio addizionale 14
I Comitati Etici Ogni sperimentazione deve ottenere una revisione scintifica ed etica Coinvolgimento obbligatorio dei Comitati Etici Secondo la legge UE (articolo 2 del regolamento 536/2014) il Comitato Etico rappresenta : an independent body established in a Member State in accordance with the law of that Member State and empowered to give opinions for the purposes of this Regulation, taking into account the views of laypersons, in particular patients or patients' organisations 15
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