LA VALUTAZIONE ECONOMICA DI UN PROGRAMMA SANITARIO DI SCREENING AL COLON-RETTO Enrico Bracci 1, Elena Pizzo 2 Sommario: 1. Introduzione 2. La valutazione economica dei programmi pubblici 3. Analisi costoefficacia di un programma di screening al Colon Retto 4. Analisi del caso 5. Riflessioni conclusive. (Versione preliminare) 1. Introduzione La valutazione economica dei programmi ed interventi sanitari pubblici sta assumendo un ruolo ed una importanza crescenti nei processi decisionali degli amministratori pubblici. La complessità del contesto ambientale, in termini di quantità e qualità dei bisogni da soddisfare, e le risorse pubbliche sempre più limitate pongono la necessità di legittimare le politiche e le conseguenti scelte gestionali anche da un punto di vista economico. Se in altri contesti economico-politici le analisi di valutazione economica sono considerate una prassi, in altri, come in quello italiano, la loro diffusione è ancora limitata. Il riflesso immediato a individuabile all interno della letteratura scientifica, nella quale si riscontra una dominanza degli studi di matrice anglosassone (USA e UK). L obiettivo del presente lavoro è quello di proporre i risultati di un analisi di costo-efficacia di un programma di screening al Colon-Retto in Italia. In particolare, è stato preso ad oggetto il caso dell introduzione del programma all interno della Provincia di Ferrara. L analisi è finalizzata ad evidenziare sia le modalità tecniche ed organizzative attraverso cui lo screening è stato condotto, le risorse consumate e l efficacia in termini di strumenti di diagnosi (FOBT), di riduzione dell incidenza e prevalenza della patologia ed in ultima analisi di anni di vita guadagnati. In questa sede, sono presentati alcuni risultati preliminari, in particolare, l analisi dei costi del programma e dei servizi ed interventi di cura collegati (colonscopie, interventi chirurgi, cure oncologiche, ecc.), e taluni dati di efficacia. A tal fine, il lavoro sarà strutturato nel seguente modo. Dopo una breve introduzione teorica e di analisi della letteratura sui temi dell analisi economica ed in particolare sull analisi costo-efficacia di un programma di screening ( 2,3), il paragrafo 4 introdurrà il caso studio, ovvero il programma di prevenzione e diagnosi precoce dei tumori al colon-retto adottato nella Provincia di Ferrara, la metodologia utilizzata per l analisi e la raccolta dei dati di costo. Successivamente, saranno presentati i primi risultati relativi all efficacia del programma di screening. Infine, si proporranno talune riflessioni conclusive. 1 Università degli Studi di Ferrara Facoltà di Economia 2 Università degli Studi di Padova Dipartimento di Scienze Economiche 1
2. La valutazione economica dei programmi pubblici Il concetto e gli strumenti di valutazione dei programmi non rappresentano elemento di rilevanza nella letteratura, ed in quella internazionale in particolare. Le prime applicazioni della valutazione dei programmi possono essere fatte risalire al XIX secolo, sebbene la sistematica utilizzazione e formalizzazione anche metodologica sono riconducibili agli anni 30 del secolo scorso negli Stati Uniti nell epoca del New Deal che vide un forte intervento pubblico per il sostegno sociale ed economico. È proprio la crescita della spesa pubblica a rappresentare uno dei fattori prevalenti all introduzione di metodi di valutazione dei programmi al fine di perseguire sia efficienza allocativa, sia efficienza tecnica, massimizzando i benefici conseguiti 3. La valutazione economica di un programma e intervento pubblico richiama alla base i principi fondamentali dell azione dell homo-economicus, l efficienza (minimizzazione delle risorse consumate rispetto all output conseguito) ed efficacia, ovvero la capacità di perseguire il risultato desiderato. Nel contesto delle aziende pubbliche, il concetto di efficacia si intreccia con quello di outcome riconducibile alla capacità di incidere sui bisogni e sui comportamenti della comunità di riferimento. La valutazione economica, ex-ante e/o ex-post, diviene momento imprescindibile, soprattutto alla luce delle sempre minori risorse, in senso relativo, a disposizione dal decisore pubblico che si trova a dover allocare tali risorse tra una moltitudine di possibili interventi, talvolta alternativi. Il concetto di valutazione economica non deve essere confuso, quindi, con la sola efficienza, ma è finalizzata all individuazione della scelta, compreso il non cambiamento rispetto allo status-quo, che massimizza il valore sociale complessivamente prodotto. Sicché, la componente economica del processo di valutazione non rappresenta che una parte ed in taluni casi la non prevalente, ma richiede la sua integrazione con misure di efficacia, in termini di esito, evidenziando in tal modo tutta la complessità del metodo che non può prescindere dalla compresenza di professionalità specifiche. Infatti, in caso contrario, si corre il rischio di giungere a risultati alterati oppure scientemente adattati alle esigenze provenienti da interessi particolari. Jefferson et al. (2002), ad esempio, hanno evidenziato la presenza diffusa di errori metodologici in una review di valutazioni economiche di programmi sanitari, così come erano giunti a risultati simili Neuman et al. (2000) con riferimento all applicazione di analisi di costoutilità condotte nel settore sanitario dal 1976 al 1977. Da qui la conferma del rischio legato alla non piena conoscenza della metodologia da applicare nella valutazione economica. Con particolare riferimento ai programmi sanitari, Kernick (1998: 1664) individua le seguenti domande che è necessario porsi al fine di progettare e realizzare una accurata valutazione economica, in particolare: Sono state considerate tutte le possibili alternative? Sono state considerati tutti i punti di vista istituzionali (Aziende sanitarie, Ministero, Agenzia regionale, medici di base, ecc.)? Sono stati considerati tutti i costi effettivamente sostenuti? Quali misure di outcome sono state considerate? I risultati conseguiti sono generalizzabili? 3 Per una esaustiva analisi storica e di contesto nella realtà delle aziende pubbliche si rimanda a Mussari (1999). 2
Chiunque intenda affrontare il problema della valutazione non può prescindere dall analizzare e dare risposta a queste domande, se non con il rischio di giungere a risultati non attendibili e, quindi, a decisioni non ottimali, né da un punto di vista strettamente economico, né da un punto di vista dell efficacia del programma nel soddisfare i bisogni cui è rivolto. La letteratura presenta tre metodi di analisi economica dei programmi: l analisi costo-beneficio, l analisi costo-efficacia, l analisi costo-utilità 4. Tutti e tre gli approcci hanno in comune l obiettivo di confrontare gli input consumati dal programma (costi) con gli outcome conseguiti rispetto ad una situazione senza la presenza del programma (o ad un programma alternativo). In sintesi, si evidenzia l eventuale beneficio aggiuntivo che un programma produrrebbe, o che ha generato, rispetto allo status-quo. L elemento di differenziazione dei tre metodi è rappresentato dalla modalità attraverso cui giungono alla misura degli outcome prodotti dal programma. L analisi costo-beneficio quantifica monetariamente gli outcome attraverso misure dirette o indirette, mentre gli altri due metodi non giungono ad una quantificazione monetaria. In particolare, l analisi costo-efficacia cerca di misurare gli outcome attraverso una misura monodimensionale, ad esempio in termini di anni vita salvati; l analisi costo-utilità, invece, adotta misure multidimensionali per quantificare gli outcome, ad esempio i quality adjusted life-years (QALYs). La scelta di uno dei tre metodi dipende da diversi fattori. La possibilità di misurare monetariamente gli outcome conseguiti rappresenta il primo fattore di scelta. Nei servizi sanitari, ed in particolare in quelli a forte componente pubblica, la capacità di attribuire un valore economico agli outcome non è immediato, né possibile in taluni casi. Questo porta a limitare la possibilità di utilizzo dell analisi costo-beneficio nell ambito dei programmi sanitari. Tra l altro, l analisi costo-beneficio trova la sua massima utilità ai fini dell efficienza allocativa, ovvero nella situazione di avere due programmi alternativi e diversi a cui dover allocare le risorse disponibili. In molti programmi sanitari la problematica non risiede nell opportunità di farlo o non farlo, ma nel scegliere la modalità più efficiente. In questo senso, i metodi di analisi costoefficacia e di costo-utilità trovano piena efficacia applicativa nel contesto dei programmi sanitari al fine di accrescere l efficienza tecnica degli stessi (Mitton e Donaldson, 2003). Al di là del metodo di analisi prescelto, il processo attraverso cui si giunge all avvio di un programma ed alla sua realizzazione si caratterizza, da un punto di vista teorico, come un tradizionale processo di programmazione e controllo (Figura 1). La scelta del programma deriva da un processo decisionale che, partendo dalle priorità strategiche individuate e collegate alla programmazione annuale, prevede una prima fase di valutazione ex-ante sulla base di modelli teorici ed analisi empiriche conosciuti, al fine di accrescere la probabilità di efficacia dell intervento. La seconda fase riguarda l analisi ex-post nella quale si verificano i risultati effettivamente conseguiti, confrontandoli con quanto previsto ex-ante, e si procede alla valutazione, attraverso reporting finale, sull efficacia del programma e sulle decisioni future circa la continuazione, la modifica o la cessazione dello stesso. 4 Per approfondimenti sui diversi metodi di analisi si rimanda a McDavid e Hawthorn (2006). 3
Figura 1. Processo logico di introduzione e valutazione di un programma Pianificazione strategica e programmazione Esame e reporting dei risultati Sviluppo del programma. Analisi ex-ante Valutazione del programma. Analisi ex-post Attuazione del programma Fonte: nostra elaborazione 3. Analisi costo-efficacia di un programma di screening al Colon-Retto Ogni intervento di Sanità Pubblica, ed in modo particolare quelli che implicano un atto medico, come un test di screening o un trattamento preventivo, richiede di essere attentamente preventivamente valutato in relazione agli eventuali vantaggi e svantaggi sia in termini sanitari che economici. L'imperativo etico per ciascun intervento medico è quello di assicurare che i potenziali benefici superino gli effetti avversi. Questo è vero in misura maggiore per i programmi di screening, poiché sono spesso coinvolte persone asintomatiche, pertanto il programma dovrebbe fornire la dimostrazione da un lato di un vantaggio per la comunità nel suo complesso, e dall'altro di un rischio minimo per gli individui che aderiscono al programma. L'Organizzazione Mondiale della Sanità definisce lo screening come "un metodo che consente l'identificazione preventiva di una malattia non riconosciuta, dividendo le persone apparentemente sane da quelle che probabilmente hanno la malattia, allo scopo di ridurne la mortalità, con uno stabile aumento della sopravvivenza, capace in alcuni casi di ridurne anche la morbilità". Lo scopo primario dello screening oncologico è dunque quello di ridurre la mortalità e, se possibile, anche l'incidenza, identificando individui con lesioni pre-sintomatiche, che possono richiedere ulteriori esami ed un eventuale trattamento. Un trattamento appropriato per i casi identificati allo screening deve comportare un tasso di guarigione più elevato. Poiché i benefici potenziali derivanti dal programma devono essere superiori agli svantaggi, è necessaria un'organizzazione rigorosa per assicurare che le risorse disponibili, sempre più limitate, permettano l'erogazione di un programma equo e di alta qualità per l'intera popolazione. Secondo i principi dell'oms e le attuali raccomandazioni, gli aspetti che devono essere presi in considerazione prima di decidere di avviare un programma di screening sono sintetizzabili come segue 4
nuovi casi (di cui 70 nella fascia di età compresa tra 70-74 anni), mentre a marzo 2006 il numero di tumori maligni registrati è molto inferiore. Il programma di screening in esame ha permesso di identificare circa 60 nuovi casi di tumore a fronte di circa 700 colonscopie effettuate di cui si conosce l esito, ovvero l 8,6% della popolazione sottoposta a test diagnostico di secondo livello. Tuttavia, la percentuale di persone che hanno avuto un esito positivo al primo livello (FOBT) sono circa il 6,3% degli aderenti e solo il 47% di questi si è sottoposto a colonscopia, pertanto il numero esatto di nuovi casi di cancro diagnosticato è destinato a crescere man mano che le persone aderiranno al programma e a tutte le sue fasi. In tab. 6 si riportano in dettaglio i dati relativi all efficacia del programma di screening in termini di casi diagnosticati. Tab 6. Dati sull efficacia del programma di screening DATI DESCRITTIVI DEL TEST Popolazione invitata al 31/12/2006 99.215 Adesioni al FOBT 45.049 45,4% di adesioni FOBT positivi 2.831 6,3% degli aderenti Colonscopie effettuate al 31/12/06 Colonscopie effettuate (a marzo 2006) di cui è 1.350 47,7% dei positivi al FOBT noto l'esito 696 24,6% dei positivi al FOBT Tumori benigni 237 34,1% delle colonscopie Tumoni maligni 60 8,6% delle colonscopie Per misurare l efficacia del programma di screening è necessario analizzare separatamente le due tipologie di esami diagnostici proposti, la ricerca di sangue occulto e la colonscopia. Da numerose analisi della letteratura risulta come l efficacia dei due test sia legata alla percentuale di adesione, in particolare esistono delle soglie minime di adesione che permettono ad entrambi i test di ridurre la mortalità 16. Se con un tasso di adesione del 100% la ricerca di sangue occulto permette di prevenire 47% delle morti, la riduzione dell adesione al 50% riduce la mortalità soltanto del 23%. Allo stesso modo la colonscopia permette una riduzione della mortalità dell 80% se l adesione è totale, mentre si dimezza quando le adesioni si riducono al 50%. Questo ovviamente, oltre ad avere un impatto in termini di efficacia ha un impatto anche in termini di efficienza, poiché parte dei costi fissi del programma non possono più essere ripartiti sul volume di accertamenti diagnostici e aumenta il costo unitario attribuito a ciascun paziente, facendo così aumentare anche il rapporto costo efficacia delle alternative in esame. 16 Si veda a tal proposito Lieberman D. Gastroenterology Vol. 109. N.6 (Dec. 1995). 21
5. Riflessioni conclusive Dai primi dati relativi all efficacia del programma di screening resi disponibili dal Registro tumori della provincia di Ferrara, si stima che dal 2005, anno di avvio dello screening sia aumentata l incidenza dei polipi iperplastici (368 nuovi casi nel 2005 e 451 nel 2006 contro i 230 degli anni precedenti), degli adenomi (1.043 nuovi casi nel 2005 e 1.242 nel 2006 contro i circa 800 degli anni precedenti), ma soprattutto degli adenomi con displasia (passati da 300 prima del 2005 a 444 e 655 rispettivamente nel 2005 e 2006) e infine dei carcinomi che nel 2005 registrano 455 nuovi casi, nel 2006 circa 492. In particolare un primo risultato positivo del programma di screening riguarda la stadi azione alla diagnosi, che dal 2005 ha visto aumentare considerevolmente i casi di tumore allo stadio A dal 10 al 14% rispetto al 2004, e ridurre i tumori negli stadi successivi dal 9,4% all 8,1% lo stadio B, dal 53,2% al 50,6% lo stadio C e dal 17,1% al 16,5% lo stadio D. Nel biennio 2005-2007 l incidenza in rapporto allo screening è stata del 12,6% per i polipi, del 47,6% degli adenomi, del 29% degli adenomi con displasie e del 10,8% dei carcinomi. Se si confrontano i dati appena citati con le percentuali di incidenza registrate prima dell implementazione del programma ( 13,1% di polipi, 46% di adenomi, 18,2% di adenomi con displasia e 22% di carcinomi), si nota come la possibilità di diagnosticare precocemente un numero maggiore di adenomi con displasie possa ridurre notevolmente l incidenza futura del cancro al colon-retto. Gli adenomi, infatti, se diagnosticati precocemente e se asportati in tempo possono aumentare molto le possibilità di una eradicazione totale senza diffusione metastatica a conferma di come il programma di screening possa ridurre l incidenza di tumore e salvare vite umane, ma soprattutto risparmiare costi futuri legati a trattamenti chirurgici ed oncologici molto costosi nelle fasi più avanzate. Si tratta, ovviamente, di dati preliminari i quali richiederanno di essere ulteriormente perfezionati e completati. Inoltre, alla luce dell efficacia dello screening, in termini di capacità di diagnosi precoce, sarà possibile procedere a determinare il numero di anni vita guadagnati e confrontare i risultati con le aspettative in caso di assenza di screening. A completamento dello studio, sarà quindi possibile disporre in modo compiuto di una valutazione economica, sia dello strumento di diagnosi precoce utilizzato nello screening (FOBT), sia del programma di screening nel suo complesso anche in relazione alle modalità organizzative attraverso cui è stato condotto. Alla luce della continuazione del programma di screening nella Provincia di Ferrara e dell esperienza maturata nel primo biennio, l analisi di efficacia potrà essere oggetto di ampliamento, in particolare, in tema di qualità della vita dei partecipanti allo screening. Sarebbe inoltre significativo estendere lo studio ad altri contesti territoriali al fine di evidenziare eventuali differenze e aumentare la significatività dei dati complessivamente raccolti. 22
Riferimenti Bibliografici Drummond MF, O'Brein B, Stoddard GL, Torrance GW. (1997), Cost-effectiveness analysis. In: Methods for the economic evaluation of health care programmes. 2nd ed. New York: Oxford University Press; 96-138. Jefferson T., Demicheli V., Vale L. (2002), Quality of systematic reviews of economic evaluations in health care. Journal of the American Medical Association. 287(21), 2809-2812. Kernick D.P. (1998), Economic evaluation in health: A thumb nail sketch. British Medical Journal. 316, 1663-1665. Lieberman DA. (1995) Cost effectiveness model for colon cancer screening. Gastroenterology; 109: 1781-90. McDavid J.C., Hawthorn L.R.L. (2006), Program evaluation and performance measurement. Sage Publications: Thousand Oaks. Mussari R. (1999), La valutazione dei programmi nelle aziende pubbliche. Giappichelli editore: Torino. Neuman P.J., Stone P.W., Chapman R.H., Sandberg E.A. e Chaim M.B. (2000), The quality of reporting in published cost-utility analyses, 1976-1997. Annals of Internal Medicine, 132 (12), 964-972. Siegel JE, Weinstein MC, Torrance GW. (1996) Reporting cost-effectiveness studies and results. In: Gold MR, Siegel JE, Russel LB, Weinstein MC, eds. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press. 276-303. Sonnenberg A., Delcò F., Inadomi JM. (2002) Cost-effectiveness of a single colonscopy in screening for colorectal cancer. Arch of Internal Medicine. Vol. 162: 163-8. Wilson JMG, Jungner G. (1968) Principles and practice of screening for disease. Public Health Papers 34. Geneva: World Health Organization. 23