Comunicato stampa NOTE PER I REDATTORI

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ASTRAZENECA PRESENTA I DATI DI OSIMERTINIB NEI PAZIENTI CON TUMORE AL POLMONE POSITIVO ALLA MUTAZIONE T790M DELL EGFR E METASTASI AL SISTEMA NERVOSO CENTRALE Nello studio AURA3, osimertinib ha dimostrato un intervallo di tempo senza peggioramento della malattia o morte più lungo rispetto alla doppietta di chemioterapia nei pazienti con metastasi al Sistema Nervoso Centrale rispetto alla chemioterapia (11.7 vs 5.6 mesi) Questi dati suggeriscono l importanza di presidiare l evoluzione e la precoce diagnosi della mutazione T790m per permettere un precoce impiego di osimertinib quale terapia più efficace Milano, 12-06-2017 - Durante il meeting annuale dell American Society of Clinical Oncology (ASCO), tenutosi a Chicago il 2-6 giugno, AstraZeneca ha presentato ulteriori evidenze relative a osimertinib, il nuovo standard di cura per i pazienti adulti con tumore al polmone non a piccole cellule (NSCLC) positivo alla mutazione T790M del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR), localmente avanzato o metastatico. I dati dimostrano l efficacia del farmaco nei pazienti con una progressione delle metastasi al Sistema Nervoso Centrale (CNS). 1 Nei pazienti con NSCLC avanzato con mutazione dell EGFR, circa il 25 % dei pazienti presenta metastasi cerebrali, fino ad arrivare a un 40% dei pazienti durante il trattamento. 2,3 I risultati presentati confermano i dati clinici e preclinici che avevano già dimostrato la capacità di osimertinib di penetrare la barriera emato-encefalica. 4,5 Secondo un ulteriore analisi dello studio di Fase III AURA3, osimertinib ha dimostrato un intervallo di tempo senza peggioramento della malattia o morte più lungo rispetto alla doppietta di chemioterapia standard a base di platino nei pazienti con NSCLC positivo alla mutazione T790M dell EGFR (11.7 vs 5.6 mesi; HR 0.32; 95% confidence interval [CI] 0.15, 0.69; p=0.004). 1 Tra i pazienti valutabili per la risposta il tasso di risposta obiettiva (ORR) è stato del 70% (95% CI 51, 85) con osimertinib e del 31% (95% CI 11, 59) con chemioterapia (odds ratio [OR], 5.13; 95% CI 1.44, 20.64; p=0.015). Nel trial AURA3, il profilo di tossicità (AE) per osimertinib e per la chemioterapia è coerente con i precedenti studi. 1 La Dott.ssa Marina Chiara Garassino dell Unità di Oncologia Toracica, Dipartimento di Oncologia Medica, della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Milano, ha dichiarato: Le metastasi cerebrali insorgono in un elevata percentuale di pazienti affetti da tumore del polmone metastatico e rappresentano un momento critico della cura paziente. Da AURA3 emerge che osimertinib è attivo, non solo per il loro trattamento, ma ne ritarda anche la loro comparsa rispetto alla chemioterapia. Alla luce di questi dati, è importante che l oncologo sorvegli ad ogni rivalutazione l eventuale insorgenza di metastasi cerebrali e della mutazione T790M in modo da essere tempestivo nell offrire al paziente il suo miglior trattamento

Sean Bohen, Vice Presidente Esecutivo, Global Medecines Development e Chief Medical Officer di AstraZeneca, ha dichiarato: La capacità di osimertinib di penetrare la barriera emato-encefalica è stato riconosciuto ad uno stadio precoce di sviluppo, ed è gratificante vedere che questi risultati si siano trasformati in una sopravvivenza libera da progressione nei pazienti con metastasi al Sistema Nervoso Centrale nello studio AURA3 e in risposte per i pazienti con metastasi leptomeningee nello studio BLOOM. NOTE PER I REDATTORI Informazioni sul carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) Il carcinoma polmonare è la causa principale di morte per tumore sia per gli uomini che per le donne e rappresenta circa un terzo di tutti i decessi per tumore e più di quelli per tumore al seno, alla prostata e al colon-retto insieme. 6 I pazienti con NSCLC con mutazione dell EGFR, presente nel 10-15% di pazienti con NSCLC in Europa 7,8 e negli Stati Uniti e nel 30-40% di pazienti con NSCLC in Asia, 9 sono particolarmente sensibili al trattamento attualmente disponibile con EGFR-TKI, che blocca i meccanismi di trasduzione del segnale che guidano la crescita delle cellule tumorali. 10 Nonostante questo, i tumori sviluppano quasi sempre una resistenza al trattamento, portando a una progressione della malattia. 11 Circa la metà dei pazienti trattati con EGFR-TKI approvati, come gefitinib, erlotinib e afatinib, sviluppa una resistenza al trattamento a causa dalla mutazione secondaria T790M dell EGFR. 11,12 Informazioni su osimertinib Osimertinib in compresse da 40 mg e 80 mg da assumere una volta al giorno è stato approvato in oltre 50 Paesi, tra cui Stati Uniti, Europa, Giappone e Cina, per pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato positivo alla mutazione T790M dell EGFR. L'idoneità al trattamento con osimertinib dipende dalla conferma che la mutazione T790M dell'egfr sia presente nel tumore. Osimertinib è un inibitore irreversibile di terza generazione dell EGFR studiato per inibire sia le mutazioni sensibilizzanti dell EGFR che la mutazione di T790M e agire contro le metastasi a livello del Sistema Nervoso Centrale (CNS). 13 Osimertinib è inoltre attualmente oggetto di studio nel setting adiuvante e metastatico di prima linea, anche in pazienti con metastasi cerebrali e leptomeningee e in combinazione con altri trattamenti. 14-18 Informazioni sullo studio AURA3 Lo studio AURA3 ha messo a confronto il profilo di efficacia e di sicurezza di osimertinib 80mg una volta al giorno rispetto alla doppietta chemioterapica standard a base di platino in 419 pazienti con NSCLC localmente avanzato o metastatico positivo alla mutazione T790 dell EGFR che hanno avuto una progressione della malattia prima o dopo il trattamento con EGFR-TKI. 18 Lo studio è stato condotto in oltre 130 paesi in tutto il mondo, inclusi Stati Uniti, Canada, Europa, Cina, Giappone, Korea, Taiwan e Australia. L endpoint primario del trial è stata la sopravvivenza libera da progressione (PFS), gli endopoint secondari hanno valutato sopravvivenza globale, il tasso di risposta obiettiva, durata della risposta, tasso di controllo di malattia, sicurezza e ha misurato la qualità della vita in relazione alla salute (HRQoL). 16 Pagina 2/2

Informazioni sulle metastasi al Sistema Nervoso Centrale Le metastasi cerebrali (BM) parenchimali e quelle leptomeningee sono forme diverse di metastasi al Sistema Nervoso Centrale con una prognosi particolarmente infausta. 19,20 la compromissione delle condizioni cliniche che può verificarsi in questi pazienti è difficile da trattare. Le metastasi cerebrali sono comuni nel tumore avanzato. 18,20 Le metastasi leptomeningee sono più rare e si sviluppano quando le cellule tumorali diffondono alle meningi che circondano il cervello e la spina dorsale. 22,23,24 Informazioni su AstraZeneca nel carcinoma polmonare AstraZeneca ha sviluppato, per prima, biomarker per il trattamento del carcinoma polmonare mirati alle mutazioni molecolari presenti nelle cellule tumorali. AstraZeneca è fortemente impegnata nel trasformare le proprie azioni in risultati per i pazienti con carcinoma polmonare, che attualmente hanno scarse opzioni di trattamento. Informazioni su AstraZeneca in Oncologia AstraZeneca ha una tradizione ben radicata nel campo dell'oncologia e offre un portafoglio in crescita di nuovi medicinali che hanno il potenziale di trasformare le vite dei pazienti. Con almeno 6 nuovi farmaci in fase di lancio tra il 2014 e il 2020 ed un'ampia pipeline di piccole molecole e biologici in sviluppo, incentrata su tumore di polmone, ovaio, mammella e sangue. AstraZeneca AstraZeneca è un azienda biofarmaceutica globale orientata all innovazione e focalizzata su scala internazionale nella ricerca scientifica, nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci etici innovativi, utilizzati da milioni di pazienti nel mondo per patologie cardiovascolari, metaboliche, respiratorie, infiammatorie, autoimmuni e oncologiche. Nel 2015 ha investito in R&S 5,6 miliardi di dollari pari a circa il 23% del proprio fatturato globale. In Italia AZ ha in corso 91 studi clinici che coinvolgono oltre 800 centri di ricerca e oltre 19 mila pazienti (dato a dic 2016). Maggiori informazioni su: http://www.astrazeneca.it CONTATTI STAMPA AstraZeneca Italia Ilaria Piuzzi T: +39 340 9420016 ilaria.piuzzi@astrazeneca.com APCO Worldwide Rossella Carrara T: +39 349 7668005 rcarrara@apcoworldwide.com APCO Worldwide Valentina Del Prete T: +39 342 9282237 vdelprete@apcoworldwide.com APCO Worldwide Eugenia Isoletti T: +39 366 4527515 eisoletti@apcoworldwide.com References 1. Garassino M, et al. CNS Response to Osimertinib in Patients with T790M-Positive Advanced Non-Small Cell Lung Cancer: Data from a Randomized Phase III Trial (AURA3) Abstract 9005 [Oral Presentation]. Presented at the annual meeting of the American Society of Clinical Oncology, 2-6 June 2017, Chicago, USA 2.Baik CS, et al. Targeted Therapy for Brain Metastases in EGFR-Mutated and ALK- Rearranged Non Small-Cell Lung Cancer. Journal of Thoracic Oncology. 2015;10:1268 1278. 3.Rangachari, et al. Brain Metastases in Patients with EGFR-Mutated or ALK-Rearranged Non-Small-Cell Lung Cancers. Lung Cancer. 2015;88,108 111. Pagina 3/3

4. Ballard P, et al. Preclinical Comparison of Osimertinib with Other EGFR-TKIs in EGFR- Mutant NSCLC Brain Metastases Models, and Early Evidence of Clinical Brain Metastases Activity. Clinical Cancer Research. 2016; 15;22(20):5130-5140 5. Goss et al. CNS Response to osimertinib in patients with T790M-positive advance NSCLC: Pooled data from two Phase II trials. Presented at the World Conference on Lung Cancer (WCLC) 2016. 6. American Cancer Society. Key Statistics for Lung Cancer. Available at https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/key-statistics.html. Accessed June 2017. 7. Szumera-Ciećkiewicz A, et al. EGFR mutation testing on cytological and histological samples in non-small cell lung cancer: a Polish, single institution study and systematic review of European incidence. Int J Clin Exp Pathol. 2013;6:2800-12. 8. Keedy VL, et al. American Society of Clinical Oncology provisional clinical opinion: epidermal growth factor receptor (EGFR) Mutation testing for patients with advanced nonsmall-cell lung cancer considering first-line EGFR tyrosine kinase inhibitor therapy. J Clin Oncol. 2011; 29: 2121-7. 9. Ellison G, et al. EGFR mutation testing in lung cancer: a review of available methods and their use for analysis of tumour tissue and cytology samples. J Clin Pathol. 2013;66:79-89. 10. Langer CJ, et al. Epidermal Growth Factor Receptor Inhibition in Mutation-Positive Non- Small-Cell Lung Cancer: Is Afatinib Better or Simply Newer? Journal of Clinical Oncology. 2013;31(27);3303-3305 11. Yu HA, et al. Analysis of Tumour Specimens at the Time of Acquired Resistance to EGFR-TKI Therapy in 155 Patients with EGFR-Mutant Lung Cancer. Clin Cancer Research:2013:19(8):2240-2246 12. Wu SG, The mechanism of acquired resistance to irreversible EGFR tyrosine kinase inhibitor-afatinib in lung adenocarcinoma patients. Oncotarget 2016;7(11):12404-12413 13. Cross DAE, et al. AZD9291, an Irreversible EGFR TKI, Overcomes T790M-Mediated Resistance to EGFR Inhibitors in Lung Cancer. Cancer Discov. 2014;4:1046-61 14. National Institutes of Health. AZD9291 Versus Placebo in Patients With Stage IB-IIIA Non-small Cell Lung Carcinoma, Following Complete Tumour Resection With or Without Adjuvant Chemotherapy (ADAURA). Available at: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/nct02511106?term=azd9291+versus+placebo+in+ Patients&rank=1. Accessed May 2017. 15. National Institutes of Health. AZD9291 Versus Gefitinib or Erlotinib in Patients With Locally Advanced or Metastatic Nonsmall Cell Lung Cancer (FLAURA). Available at https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct02296125?term=flaura&rank=1, Accessed May 2017 16. National Institutes of Health. Oral Epidermal Growth Factor Receptor Tyrosine Kinase Inhibitors, AZD3759 or AZD9291, in Patients Who Have Advanced Non-Small Cell Lung Cancer (BLOOM). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct02228369?term=osimertinib+leptomeningeal&rank=1. Accessed May 2017. Pagina 4/4

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