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Flaviano Angeli
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1 ITALIAN ORPHAN DRUGS DAY Venerdì 13 febbraio 2015 Sala conferenze Digital for Business - Sesto San Giovanni (MI) PASQUALE FREGA Assobiotec

2 Italian Orphan Drug Day Malattie Rare e Sviluppo Economico Pasquale Frega Assobiotec Sesto San Giovanni, 13 febbraio 2015

3 Il biotech italiano: un settore in crescita Numero imprese biotech in Italia Imprese Fatturato biotech Investimenti in R&S Addetti R&S Imprese totali mln mln 6626 di cui Pure Biotech mln 438 mln 2457 Fonte: Ernst & Young Assobiotec, BioInItaly Report 2014

Imprese totali 422 7.050 mln 1.517 mln 6626 di cui Pure Biotech 264 1.

4 Biotech: presente e futuro della medicina (1) Un settore che esiste da appena 30 anni e ha già aiutato più di 350 milioni di pazienti grazie ai farmaci biotecnologici A livello mondiale il 20% dei farmaci in commercio (190 tra farmaci e vaccini) e il 50% di quelli in sviluppo è di origine biotech Ad oggi sono stati impiegati più di 600 farmaci e terapie biotecnologiche per trattare più di 100 patologie L 80% delle malattie rare ha un origine genetica: dalla ricerca biotecnologica derivano i maggiori contributi per la cura

di quelli in sviluppo è di origine biotech Ad oggi sono stati impiegati più di 600 farmaci e terapie biotecnologiche per trattare

Assobiotec e i farmaci orfani Sono ben 17 le Aziende farmaceutiche associate ad Assobiotec che commercializzano farmaci orfani indicati per una condizione clinica rara Il numero di malattie rare

5 Assobiotec e i farmaci orfani Sono ben 17 le Aziende farmaceutiche associate ad Assobiotec che commercializzano farmaci orfani indicati per una condizione clinica rara Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate oscilla tra 7000 e 8000 e si stima che siano affetti oltre 3 milioni di persone in Italia Le malattie rare per le quali esiste un farmaco designato orfano dall EMA rappresentano soltanto il 9% in Europa e 1,4% in Italia

e diagnosticate oscilla tra 7000 e 8000 e si stima che siano affetti oltre 3 milioni di persone in Italia Le

6 L importanza della legislazione La prima normativa tesa a favorire lo sviluppo dei farmaci orfani è stata introdotta negli Stati Uniti nel 1983 con l emanazione delll Orphan Drug Act Nell Unione Europea l incentivazione allo sviluppo dei farmaci orfani per i pazienti affetti da malattie rare per i quali non esiste alcuna alternativa terapeutica è stata affrontata con il Regolamento CE n. 141/2000 e successivamente con il Regolamento CE n. 847/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio dell Unione Europea

orfani per i pazienti affetti da malattie rare per i quali non esiste alcuna alternativa terapeutica è stata affrontata con il

7 La Legislazione italiana a tutela dell innovazione e dei farmaci orfani (1) L Italia grazie alla legislazione (legge 648/96, legge 135/2012) è uno dei Paesi all avanguardia nel mondo per l accesso a cure efficaci ed ai farmaci orfani per i pazienti con malattie rare La legge 648/96 istituisce un elenco di farmaci erogabili, qualora non esista una valida alternativa terapeutica, a totale carico del Sistema Sanitario Nazionale L elenco predisposto e periodicamente aggiornato dalla Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell AIFA comprende: medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale; medicinali non ancora autorizzati, ma sottoposti a sperimentazione clinica e di cui siano già disponibili risultati di fase II medicinali da impiegare per un indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata

del Sistema Sanitario Nazionale L elenco predisposto e periodicamente aggiornato dalla Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell AIFA comprende: medicinali innovativi la cui commercializzazione

La Legislazione italiana a tutela dell innovazione e dei farmaci orfani (2) Nel corso del 2013 sono state emanate alcune norme volte a favorire l accesso ai farmaci orfani (Legge di conversione 7

8 La Legislazione italiana a tutela dell innovazione e dei farmaci orfani (2) Nel corso del 2013 sono state emanate alcune norme volte a favorire l accesso ai farmaci orfani (Legge di conversione 7 agosto 2012, n. 135, GU n. 189 del e DL n. 158 del 13 settembre 2012 Decreto Balduzzi ) In particolare, la legge di stabilità ha previsto dei meccanismi di tutela di tipo economico dei titolari di medicinali orfani: in caso di sfondamento del tetto della spesa farmaceutica ospedaliera a livello nazionale, i titolari di medicinali orfani per quanto di loro competenza sullo sfondamento nazionale vengono esclusi dal ripiano, tale onere viene attribuito a tutte le altre aziende titolari di medicinali coperti da brevetto in proporzione al proprio fatturato (art. 15, comma 8, lettere i e i-bis, della L. n. 135/2012, come modificato dall art. 1, comma 228, della L. 27 dicembre 2013, n. 147).

158 del 13 settembre 2012 Decreto Balduzzi ) In particolare, la legge di stabilità ha previsto dei meccanismi di tutela di tipo economico dei titolari di medicinali orfani: in caso di sfondamento del

9 Malattie NON rare Esempio pazienti Il perché di queste norme COMPLESSITA DELLA PREVISIONE Malattie rare % pazienti +3% % 500 pazienti +96% 978 Assunzioni: Popolazione 60 milioni e intervallo di confidenza del 95% La previsione dei pazienti con malattie rare da trattare, a parità di intervallo di confidenza, comporta una maggiore variabilità % rispetto a patologie NON rare. Pertanto non si addicano ai FO le stesse modalità di calcolo di budget dei farmaci «tradizionali» basate su meri incrementi % rispetto allo storico.

056 22-96% 500 pazienti +96% 978 Assunzioni: Popolazione 60 milioni e intervallo di confidenza del 95% La previsione dei pazienti con

10 Dalla Designazione all Autorizzazione Non tutti farmaci designati orfani raggiungo l Autorizzazione all immissione in commercio Farmaci designati Orfani 1000 Ricerca e Sviluppo di nuove molecole Studi pre-clinici Farmaci Orfani autorizzati 87 Studi Clinici: fase I, II e III Domanda di AIC AIC Dall implementazione del Regolamento in Europa più di 1000 farmaci hanno ottenuto la designazione orfana e soltanto 87 sono stati autorizzati all immissione in commercio.

autorizzati 87 Studi Clinici: fase I, II e III Domanda di AIC AIC Dall implementazione del Regolamento in Europa

11 I farmaci orfani disponibili in Italia Regolamento Europeo 141/2000 Ad oggi sono stati classificati ai fini della rimborsabilità 70 farmaci orfani di cui 65 dopo l approvazione del Regolamento EU nel L 85% dei Farmaci Orfani approvati in EU è disponibile in Italia.

farmaci orfani di cui 65 dopo l approvazione del Regolamento EU nel

Il ruolo dell Italia nelle sperimentazioni cliniche con farmaci orfani Le sperimentazioni cliniche con medicinali orfani per anno Le sperimentazioni

12 Il ruolo dell Italia nelle sperimentazioni cliniche con farmaci orfani Le sperimentazioni cliniche con medicinali orfani per anno Le sperimentazioni cliniche con farmaci orfani per fase nell anno 2010 In Italia, le Aziende farmaceutiche finanziano quasi il 90% delle sperimentazioni cliniche con farmaci orfani.

cliniche con farmaci orfani per fase nell anno 2010 In Italia, le Aziende

13 Miglioramento significativo della situazione clinica dei pazienti affetti da malattie gravi e rare Porfiria Emoglobinuria Parossistica Notturna Leucemia Mieloide cronica Malattia di Pompe Malattia di Fabry In molti casi i farmaci orfani hanno trasformato quelle che precedentemente erano condizioni acute, che portavano a morte prematura, in condizioni croniche ed hanno cambiato in modo radicale la gestione di queste condizioni [1]. 1 Assessment of the impact of OMPs on the European Economy and Society. OHE November 2010

trasformato quelle che precedentemente erano condizioni acute, che portavano a morte prematura, in condizioni croniche ed hanno

14 La spesa e il consumo per farmaci orfani in Italia Trend di spesa e consumo per i farmaci orfani, anni * ANNO Spesa farmaci orfani Incidenza % farmaci orfani sulla spesa farmaceutica 6,8 8,43 10,04 11,4 8,04 4,65 Consumo (DDD) farmaci orfani Incidenza % farmaci orfani sul consumo ,16 0,21 0,23 0,2 0,16 0,03 * I dati di spesa e consumo sono stati elaborati per l anno 2013 sulla base della nuova classificazione approvata dal CdA dell AIFA (delibera n. 10 del 27 febbraio 2014); tali risultati sono confrontabili con quelli relativi agli anni precedenti. A partire dal 2013, la spesa e i consumi sono relativi sia all acquisto da parte delle strutture sanitarie pubbliche, sia all erogazione convenzionale attraverso le farmacie territoriali Fonte: Rapporto OSMED 2013

037 5.271.295 6.595.432 7.494.000 5.905.112 7.474.

15 I Registri AIFA per garantire l appropriatezza della spesa Più della metà dei farmaci orfani rimborsati dal Sistema Sanitario Nazionale sono inseriti nei Registri AIFA: - 23 farmaci orfani con Registro AIFA su 44 farmaci orfani rimborsati dal SSN Più dell 80% della spesa ospedaliera per i farmaci orfani è monitorata attraverso i Registri AIFA con conseguente alto ritorno dell investimento per i costi sanitari

Registro AIFA su 44 farmaci orfani rimborsati dal SSN Più dell 80% della spesa ospedaliera per i

16 Le sfide future Tutelare i farmaci orfani perché occorrono interventi effettivi in grado di assicurare soluzioni ai pazienti con patologie gravi e rare Incentivare la legislazione sui farmaci orfani anche a livello nazionale, oltre che europeo, in modo da stimolare ulteriormente il loro sviluppo Fornire investimenti finanziari adeguati a completare lo sviluppo dei farmaci garantendo standard di elevata qualità e riproducibilità

livello nazionale, oltre che europeo, in modo da stimolare ulteriormente il loro sviluppo Fornire

17 GRAZIE PER L ATTENZIONE Per ulteriori informazioni: AssobiotecIT

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