10 VALUTAZIONE DELLE ANALISI ECONOMICHE Questa valutazione economica può aiutarvi? 1 Esistono prove valide che gli interventi sono efficaci? 2 Di quale tipo di analisi economica si tratta? Studio costo-conseguenze Studio costo-minimizzazione Analisi costo-efficacia Analisi costo-beneficio Analisi costo-utilità 3 Viene fornita una chiara descrizione degli interventi? 4 La valutazione economica affronta un quesito inquadrato chiaramente? Vi fornisce un confronto valido delle alternative? 5 Lo studio identifica tutti i costi importanti relativi a ciascun intervento? 6 Lo studio comprende tutti gli esiti importanti relativi a ciascun intervento? 7 I costi sono stati identificati prospetticamente? 8 Qual è la prospettiva dell analisi? 9 La valutazione comprende un analisi di sensibilità appropriata? 10 I risultati possono essere applicati alla popolazione che vi interessa?
68 LA MEDICINA BASATA SULLE PROVE Le analisi economiche confrontano i costi e gli esiti di due o più trattamenti o alternative assistenziali. 1 La valutazione economica affronta un quesito inquadrato chiaramente? È chiaro sin dall inizio che cosa gli autori stanno cercando di ottenere? 2 Di quale tipo di valutazione economica si tratta? Studio costo-conseguenze: Studio costo-minimizzazione: Analisi costo-efficacia: Analisi costo-utilità: Analisi costo-beneficio: gli esiti di ciascun intervento sono misurati in unità diverse, pertanto non è possibile confrontare gli interventi. gli esiti sono gli stessi per ciascun intervento, perciò siamo interessati solo a quello meno costoso. gli esiti sono diversi e sono misurati in unità naturali, come la pressione sanguigna, i tassi degli eventi o i tassi di sopravvivenza. gli esiti sono diversi e sono misurati in termini di vantaggi per il paziente, come i QALY. gli esiti sono diversi e sono misurati in termini monetari. 3 Viene fornita una chiara descrizione degli interventi? Cercate fattori di confondimento; quanto è complesso l intervento? Esistono informazioni sufficienti per consentire la riproducibilità dell intervento nella pratica clinica? Gli interventi sono realizzabili? 4 Esistono prove valide che gli interventi sono efficaci? Prove di questo tipo devono provenire da revisioni sistematiche di buona qualità di RCT o da RCT di buona qualità. Gli autori devono menzionare chiaramente tali prove come presupposto della loro analisi economica.
Valutazione delle analisi economiche 69 LE ANALISI ECONOMICHE FORNISCONO UN VALIDO CONFRONTO DELLE ALTERNATIVE? 5 Lo studio identifica tutti i costi importanti relativi a ciascun intervento? Dovreste essere sicuri che lo studio abbia identificato tutti i costi relativi all erogazione degli interventi e alla fornitura dell assistenza per conseguire gli esiti determinati e che li abbia valorizzati in modo credibile. Di solito, i costi saranno suddivisi in due parti. 1Ilcosto unitario per ogni elemento dell intervento (per esempio, il costo per il consulto del medico di medicina generale, il costo per giornata di degenza ospedaliera, il costo per dose di un farmaco, ecc.); 2 l uso della risorsa, cioè quante unità di ogni elemento sono state utilizzate nello studio. Il costo totale corrisponde al costo unitario moltiplicato per l uso della risorsa. È importante notare che, nel confrontare i diversi interventi, le analisi dovrebbero mostrare i costi evitati attraverso la fornitura di un intervento che prevenga gli esiti. Dovreste considerare se siano stati inclusi tutti gli elementi dei costi. Per esempio, i costi potrebbero essere limitati ai costi diretti associati all intervento (farmaci, costi del personale per l erogazione dell assistenza, costi delle strutture eroganti) e potrebbero ignorare i costi indiretti come la perdita di produttività economica, costi di viaggio sostenuti dai pazienti, ecc. Costi e benefici incrementali Le analisi economiche si interessano dei benefici aggiuntivi che si intende ottenere, e dei costi sostenuti, con un intervento in confronto con un altro. Ciò è noto come costi e benefici incrementali. 6 I costi sono stati identificati prospetticamente? Alcuni costi (deterministici) possono essere previsti in anticipo, mentre altri (stocastici) no, e possono variare da paziente a paziente e da un ambito all altro. Per questi motivi, è preferibile che l analisi raccolga le sue informazioni sui costi in maniera prospettica durante il corso dello studio anziché retrospettivamente.
70 LA MEDICINA BASATA SULLE PROVE 7 Lo studio comprende tutti gli esiti importanti relativi a ciascun intervento? Abitualmente, le analisi economiche descriveranno gli esiti mediante l utilizzo di unità naturali (come il numero di attacchi cardiaci prevenuti, gli anni di vita guadagnati o il numero di visite dal medico di medicina generale). Lo svantaggio di tali misure è che esse di solito non comprendono tutti gli aspetti dell intervento. Come rilevato in precedenza, affinché possa essere eseguita un analisi costo-utilità, devono essere forniti i costi per ogni esito. Il vantaggio delle unità naturali è che esse riflettono meglio le priorità cliniche. Talvolta si eseguirà uno studio costo-utilità, in cui i possibili esiti sono valutati dai pazienti mediante l uso di una scala mobile per rappresentare la qualità della vita. Questa potrà variare da zero (morte) a uno (stato di perfetta salute). Tutto ciò ci aiuta a fattorizzare i punti di vista dei pazienti nella stima su larga scala della costo-efficacia. Attraverso tali studi è possibile misurare la quantità di salute guadagnata mediante un intervento piuttosto che solamente il numero specifico di eventi evitati.
Valutazione delle analisi economiche 71 QALY Gli anni di vita aggiustati per la qualità sono una scala di utilità. Essi sono un utile misura di esito poiché combinano il tempo di sopravvivenza (oggettivo) con la qualità di vita dei pazienti (soggettivo). Ai pazienti viene chiesto di giudicare un particolare stato di salute su una scala compresa tra zero e 1 (dove 1 indica il perfetto stato di salute e zero la condizione peggiore possibile). Spesso tali valori sono derivati con riferimento a studi di validazione che hanno osservato un ampia popolazione e hanno conferito un valore particolare a ciascuno specifico stato della qualità della vita. Possiamo pertanto confrontare due interventi nel tempo per giudicare quanto possano aspettarsi i pazienti in termini di qualità della salute e, di conseguenza, quanto essi possano guadagnare (o perdere) adottando un nuovo intervento. 1,0 0,8 0,6 0,5 Intervento 1 Intervento 2 Qualità della vita 0,5 1 2 3 4 5 6 Anni Con l intervento 1, i pazienti si aspettano 3 anni ad una Qualità della vita (QoL) di 0,8 più un anno a 0,5. Ciò equivale a [(3 x 0,8) + (1 x 0,5)] = 2,9 QALY L intervento 2 dà 5 anni a 0,6 QALY più un anno a 0,5, cioè [(5 x 0,6) + (1 x 0,5)] = 3,5 QALY. Quindi, l Intervento 2 fornisce ai pazienti 0,6 QALY in più dell Intervento 1.
72 LA MEDICINA BASATA SULLE PROVE 8 Qual è il punto di vista dell analisi? L analisi deve dichiarare il punto di vista da cui è stata eseguita. I costi e i benefici possono essere diversi a seconda del punto di vista del paziente rispetto a quello di chi fornisce assistenza sanitaria. Per esempio, la creazione di un centro di ingresso dell assistenza primaria può aumentare i costi dal punto di vista di chi fornisce assistenza sanitaria, ma potrebbe ridurli dal punto di vista degli individui, dei datori di lavoro e della società in generale, rendendo più facile ai cittadini l accesso ai servizi senza sottrarre tempo di lavoro. Un analisi che parte da questo punto di vista può aiutare a risolvere il vostro problema? Sconto Gli economisti sono soliti utilizzare lo sconto considerando che un costo o un beneficio che si acquisisce oggi vale di più dello stesso beneficio in futuro. È pratica abituale scontare i costi del 6% per anno e i benefici dell 1,5% per anno. Ciò significa che se i costi di un farmaco sono di 1000 euro all anno per due anni, il suo costo all anno 2 è (1000 6% =) 940 euro quando considerato all anno uno. 9 La valutazione comprende un analisi di sensibilità appropriata? Poiché i costi e i benefici possono variare in ambiti diversi e in tempi diversi, lo studio deve riportare una valutazione della sensibilità per mostrare quanto i dati potrebbero essere influenzati dai cambiamenti nei dati di costo o beneficio. In questo modo, per esempio, gli aumenti nei prezzi dei farmaci o nel costo dell erogazione di un servizio potrebbero ridurre la costo-efficacia complessiva di un nuovo intervento. 10 I risultati possono essere applicati alla popolazione che vi interessa? I punti principali da considerare a questo punto sono: l analogia dei pazienti studiati con la popolazione che vi interessa. Potete permettervi l intervento? Il denaro proveniente da un altro servizio finanzierà l intervento? Possedete le risorse e disponete del personale per erogare un nuovo servizio?
11 APPLICARE LE PROVE I vostri pazienti sono simili a quelli dello studio? 1 Sono diversi a tal punto che i risultati non possono aiutarvi? 2 Quanto dell effetto dello studio potete aspettarvi per il vostro paziente? Per i test diagnostici Partite con la probabilità pre-test del vostro paziente Per la terapia Stimate il tasso atteso dell evento del vostro paziente (PEER) NNT = 1 (PEER RRR) L intervento è realistico nella vostra situazione? 3 L intervento è realistico nella vostra situazione? 4 Il confronto dell intervento rispecchia la vostra pratica corrente? 5 Quali alternative sono disponibili? Sono stati considerati correttamente tutti gli esiti? 6 Gli esiti sono appropriati al vostro paziente? 7 L'intervento incontra i loro valori e le loro preferenze?
74 LA MEDICINA BASATA SULLE PROVE I VOSTRI PAZIENTI SONO SIMILI A QUELLI DELLO STUDIO? Naturalmente i vostri pazienti non erano nella sperimentazione, cosicché avete bisogno di usare la vostra competenza clinica per decidere se essi sono abbastanza simili da rendere applicabili i risultati dello studio. I fattori che possono influire sulla decisione comprendono: la fascia d età presente nella sperimentazione (molte sperimentazioni escludono i più anziani); il vostro gruppo di pazienti può avere un profilo di rischio diverso. Ad esempio, anche se molti farmaci hanno effetti avversi crescenti nella popolazione più anziana che possono non essere stati presi in considerazione nello studio, essi possono anche avere effetti più favorevoli. Molti dei vostri pazienti avranno una comorbilità che potrebbe influire sulle interazioni e sugli effetti avversi dei farmaci come anche sui loro benefici. I vostri pazienti saranno in grado di attenersi alla posologia e alla durata del trattamento? Per esempio, l aderenza al trattamento potrebbe abbassarsi se il vostro paziente assumesse altre terapie o se il trattamento richiedesse più dosi nell arco della giornata anziché dosi singole. Se gli NNT sono simili per trattamenti diversi, allora sono gli NNH per gli effetti collaterali dannosi a diventare importanti; effetti collaterali più modesti possono far aumentare l aderenza al trattamento (Bloom, 2001). I criteri di inclusione e di esclusione dello studio possono aiutarvi come punto di partenza per il vostro giudizio clinico su questo aspetto. È improbabile, però, che il vostro paziente presenti una corrispondenza esatta con lo studio; Sackett et al (2000) hanno consigliato di formulare il quesito al contrario: quanto devono essere diversi i vostri pazienti perché i risultati dello studio siano privi di utilità? QUANTO DELL EFFETTO DELLO STUDIO POTETE ASPETTARVI PER I VOSTRI PAZIENTI? Per capire quanto dell effetto il vostro paziente può attendersi dall intervento, innanzitutto avete bisogno di una stima del suo rischio dell esito. Questa informazione potrebbe essere ricavabile da svariate fonti esterne, come le carte del rischio cardiovascolare, revisioni sistematiche, dati derivanti da studi delle istituzioni o perfino da dati locali di audit.