Come migliorare un dossier HTA Americo Cicchetti Direttore, Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari Università Cattolica del Sacro Cuore Vice Presidente Società Italiana di Health Technology Assessment SSFA, Milano 14 Ottobre 2013 1 Public Declaration of transparency/interests* Direct interests: Interests in pharmaceutical industry NO Currently Last 2 years More than 2 years but less than 5 years ago More than 5 years ago (optional) Employment with a company Consultancy for a company Strategic advisory role for a company Financial interests Ownership of a patent Indirect interests: Principal investigator Investigator Individual s Institution/Organisation receives a grant or other funding x x x x x x x *Americo Cicchetti, in accordance with the Conflict of Interest Regulations approved by AIFA Board of Directors (26.01.2012) and published on the Official Journal of 20.03.2012 according to 0044 EMA/513078/2010 on the handling of the conflicts of interest for scientific committee members and experts N.B. < I am not receiving any compensation> 1
Altems e l HTA Le domande? Come migliorare un dossier HTA? Ma cos è il dossier HTA? La sua qualità dipende da chi lo produce? o da chi lo riceve? Ma la qualità è nel prodotto? o nel processo di produzione? o è essenzialmente nell esito? Avedis Donabedian 4 2
l esito: vincere la sfida dell innovazione Come garantire contemporaneamente la sostenibilità? Come rendere le nuove tecnologie disponibili tempestivamente ai pazienti? Come conciliare la sicurezza e l efficacia delle cure con la domanda di innovazione che proviene dalla società? Chi valuta l appropriatezza? Secondo quali criteri? Chi opera le scelte? Che ruolo devono avere i cittadini e i pazienti? 5 Agenda L HTA tra prodotto e processo Alcune questioni metodologiche Il ruolo dell HTA nei processi di regolazione del mercato farmaceutico Riflessioni conclusive 6 3
L HTA tra prodotto e processo Alcune questioni metodologiche Il ruolo dell HTA nei processi di regolazione del mercato farmaceutico Riflessioni conclusive L HTA tra prodotto e processo 7 Il governo della tecnologia in sanità Regulation Post-introduction Innovation Phase I / II Phase III Phase IV Provision Regulatory bodies Reimbursement Delisting Technology Prospection Gap Help and consultancy on innovation Horizon Scanning Disinvestment Health Technology Assessment 8 4
Health Technology Assessment EVIDENZE Sicurezza Efficacia Costo-efficacia Impatto organizzativo, sociale, etico, legale MACRO Inserimento nei LEA PDTA regionale MESO (OSPEDALE) Adozione/Acquisto MICRO Pratica clinica Health Technology Assessment Health Technology Assessment HTA is a multidisciplinary process that summarises information about the medical, social, economic and ethical issues related to the use of a health technology in a systematic, transparent, unbiased, robust manner. Its aim is to inform the formulation of safe, effective, health policies that are patient focused and seek to achieve best value (EUNETHTA) La valutazione delle tecnologie sanitarie, è la complessiva e sistematica valutazione multidisciplinare (descrizione, esame e giudizio) delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate in modo diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione. Tradizionalmente, essa rappresenta il ponte tra il mondo tecnico-scientifico e quello dei decisori (Carta di Trento sulla Valutazione delle Tecnologie Sanitarie - SIHTA) 5
Health Technology Assessment EFFICACIA BENEFICIO ASPETTI ECONOMICI SICUREZZA RISCHIO ASPETTI SOCIALI, QUALITA LEGALI, ED ETICI 11 CARTA DI TRENTO sulla valutazione delle tecnologie sanitarie in Italia La struttura della Carta: - CHI? - COSA? - DOVE? - QUANDO? - PERCHÉ? - COME? 12 6
CARTA DI TRENTO sulla valutazione delle tecnologie sanitarie in Italia La valutazione delle tecnologie sanitarie deve coinvolgere tutte le parti interessate all assistenza sanitaria; La valutazione delle tecnologie sanitarie deve riguardare tutti gli elementi che concorrono all assistenza sanitaria; La valutazione delle tecnologie sanitarie deve riguardare tutti i livelli gestionali dei sistemi sanitari e delle strutture che ne fanno parte; La valutazione delle tecnologie sanitarie deve essere un attività continua che deve essere condotta prima della loro introduzione e durante l intero ciclo di vita. La valutazione delle tecnologie sanitarie è un processo multidisciplinare che deve svolgersi in modo coerente con gli altri processi assistenziali e tecnico- amministrativi dei sistemi sanitari e delle strutture che ne fanno parte. La valutazione delle tecnologie sanitarie è una necessità e una opportunità per la governance integrata dei sistemi sanitari e delle strutture che ne fanno parte; CHI COSA DOVE QUANDO COME PERCHE 13 L HTA tra prodotto e processo Alcune questioni metodologiche Il ruolo dell HTA nei processi di regolazione del mercato farmaceutico Riflessioni conclusive ALCUNE QUESTIONI METODOLOGICHE 14 7
Da sottolineare L HTA non è un prodotto ma un processo E importante l impatto che genera L impatto dipende dalla autorevolezza di chi produce l evidenza L impatto dipende dalla capacità di coinvolgere i portatori di interesse L impatto dipende dalla comunicazione e dall integrazione con il processo decisionale Il prodotto dipende dall impatto ricercato 15 Standard di processo Livello europeo, nazionale e regionale EUNetHTA Livello aziendale AdHopHTA 16 8
Standard di processo: il coinvolgimento dei pazienti e dei cittadini 17 EDIZIONE TEMATICA E RIUNIONI OUTPUT 2010 2011 2012 2013 Il ruolo degli stakeholder nel processo di Health Technology Assessment Roma, 5-6 luglio 2010 Torino, 18 novembre 2010 La defin i z ione delle priorità nel processo di HTA: tra esigenze nazionali e regionali Roma, 9-10 Maggio 2011 Udine, 17 novembre 2011 HTA e Decision Making Roma 10-11 Maggio 2012 Roma, 22 Novembre 2012 HTA e disinves mento Roma 9-10 Maggio 2013 Bari, 7 Novembre 2013 Posi on paper pubblicato sul Giornale Italiano di HTA (Allegato 1) Posi on pubblicat su Poli che sanitarie (Allegato 2) Posi on paper pubblicato su Poli che Sanitarie Posii on paper in versione dra 18 9
Standard di prodotto Domains of HTA Description and technical characteristics Current use Safety Clinical effectiveness Costs, economic evaluation Ethical aspects Organizational aspects Societal aspects Legal aspects La valutazione in ogni dominio deve avvenire secondo standard metodologici oramai condivisi a livello internazionale EUNETHTA European Network for Health Technology Assessment www.eunethta.net 19 19 Le decisioni e i prodotti Tipologie Report di valutazione Sevizio di risposte veloci Queries tecniche Bollettini analisi delle tecnologie emergenti. Pre-valutazione Linee-guida alla pratica clinica (PDTA) Short report (Mini-HTA) Caratteristiche Sono report molto approfonditi (chiamati anche full report) che risultano da un processo di valutazione, basato sulla revisione sistematica dell evidenza scientifica. Relazioni brevi con cui si risponde in maniera tempestiva e concisa a richieste molto specifiche con un approccio help desk. Relazioni brevi risultanti da processi di valutazione che intendono dare una risposta tempestiva e concisa a soggetti che la richiedono con l esigenza di avere la risposta a breve termine (es. assessorati). Evidenziano tecnologie che non sono ancora utilizzate o non sono largamente diffuse nel paese (horizon scanning). Processo di valutazione basato su una revisione di letteratura limitata. Riproposizione in termini di raccomandazione di evidenze scientifiche prodotte per l utilizzo di una determinata tecnologia o procedura. Documenti snelli a supporto di decisioni di adozione di tecnologie sanitarie nell ambito di singoli ospedali. Fonte: Manuale di HTA, Cicchetti e Marchetti, 2010. 20 10
Le decisioni e i prodotti Orientare le politiche (horizon scanning) Le decisioni regolatorie: market access (europee) Prezzo e rimborso (nazionale) Adozione della tecnologia nel PDTA (regionale) Condizioni di uso (aziendale) Prescrizione (professionale) Disinvestimento (nazionale, regionale, aziendale, professionale) 21 HPF 2012 HTA e Decision Making Decisione Farmaco Dispositivo Procedure Attrezzature introduzione in commercio Inserimento nei LEA Livello del prezzo Revisione delle condizioni AS IS TO BE AS IS TO BE AS IS TO BE AS IS TO BE NO Utilizzo parziale (coinvolgiment o stakeholder trasparenza robusto) Utilizzo parziale (coinvolgiment o stakeholder trasparenza robusto) si (base informativa minima) NO Si (In base al device/produzi one evidenze) NA NA NO SI SI NO SI* Raramente SI (++) NO SI SI (Algoritmo innovatività)** NO NO (Altri strumenti)* NO SI (?) NO NO (altri strumenti) Raro utilizzo SI NO SI NO SI NO SI * Fino a che il meccanismo di rimborso è il DRG **Nell ambito di una procedura che coinvolge stakeholder 22 11
L HTA tra prodotto e processo Alcune questioni metodologiche Il ruolo dell HTA nei processi di regolazione del mercato farmaceutico Riflessioni conclusive Il ruolo dell HTA nei processi di regolazione del mercato farmaceutico 23 The role of regulation in drugs Mission: Avoid Market failures Positive externalities Information asymmetry Moral hazard Adverse selection Intermediate production and consumption (role of the physicians and health care systems) Ensure public reimbursement (fully, partially) Reduce moral hazard Safety Efficacy Budget impact 24 12
Emerging needs = advanced regulation Mission: Ensure health care system sustainability Managing health care expenditures (opportunity cost resource allocation) Societal value of the drugs (ethical dilemmas, acceptability of treatments...) Support to technological innovation (Lisbon Protocol) Safety Budget impact Social impact Efficacy Costeffectiveness Organizational impact Ethical considerations 25 Lo scenario regolatorio Mercato globale, regolazione continentale Targeted technologies (orphan drugs) Pressioni verso il contenimento dei costi Value based pricing Managed entry agreements Adaptive and progressive licensing 26 13
210 Wordays (National Procedure) Pharmaceutical company Licencing AIC Proposal ISS AIFA (Board of Directors) decision EMEA AIFA Licencing Office CTS Chimical, biological, toxicological and clinical assessment Report CTS ratification Agreement AIFA Pricing Office Preliminary investigation H/A GROUP Negotiation CPR Dossier, price & reimbursement concession CTS Cost-efficacy assessment and reimbursement groups positioning C GROUP Negotiation Disagreement Segretariato General scheme of I talian Procedure for pharmaceutical licencing, reimbursement and price Prezzi 27 Cosa si cerca Studi clinici Outcome rilevanti Pazienti trattabili Costo terapia Costo -efficacia Budget impact 28 14
HTA e Regolazione del mercato farmaceutico Use of HTA Limited Possible Possible Necessary Innovation algorithms Coverage under evidence development Managed entry schemes Canada Regno Unito Francia Fasi del processo decisionale Autorità responsabile Influenza dell HTA Immissione in commercio Health Canada Nessuna Definizione del prezzo Patented Medicines Pricing Review Board Considerazione del livello di innovatività nelle (PMPRB), organo indipendente che deve render decisioni di pricing. conto al Parlamento Negoziazione del prezzo da parte delle singole regioni. Decisioni sulla rimborsabilità Regional Drug Plan Raccomandazioni del Canadian Expert Drug Advisory Committee (CEDAC) e del CADTH. Prescrizioni Medico L uso è influenzato dalle restrizione imposte dal Drug Plan e dalle linee guida Immissione in commercio EMA/ Medicines and Healthcare Products Nessuna Regulatory Agency (MHRA) Definizione del prezzo Proposta del produttore Nessuna Decisioni sulla rimborsabilità National Institute of Health and Clinical Valutazioni del NICE del costo/qaly e Excellence (NICE) dell incertezza Primary Care Trust (per i farmaci non valutati dal NICE) Prescrizioni Medico Raccomandazioni del NICE e linee guida Immissione in commercio Definizione del prezzo Decisioni sulla rimborsabilità EMA/ Agence Française de Securité Sanitaire des Produits de Santé (Afssaps) Ministero della Salute- Comité Economique des Produits de Santé (CEPS): negoziazione del prezzo Ministero della Salute: lista di farmaci rimborsabili. Union Nationale des Caisses d Assurance Maladie (UNCAM): decisioni sul tasso di rimborsabilità Nessuna Prescrizioni Medico Scarsa Rivalutazione HAS Trasparent Commission (CT) Valutazione di HTA Valutazioni comparative del Haute Autorité de Santé (HAS)- Trasparency Commission (CT) Valutazioni comparative del HAS Trasparency Commission (CT) 30 15
Fasi del processo decisionale Autorità responsabile Influenza dell HTA Immissione in commercio Definizione del prezzo EMA/AIFA (Commissione Tecnico Scientifica, CTS) AIFA (Comitato Prezzi & Rimborso, CPR e CTS) Nessuna Parzialmente correlata al livello di innovatività assegnato Italia Decisioni sulla rimborsabilità Formulazione dei prontuari AIFA (CTS, CPR e Consiglio di Amministrazione) Regioni Aziende Sanitarie Parzialmente correlate al livello di innovatività assegnato. Alcune regioni usano un processo di HTA per decidere quali farmaci inserire nei prontuari. Alcuni ospedali possono condurre proprie valutazioni HTA o utilizzano i prontuari regionali. Prescrizioni Medico L uso di un farmaco potrebbe dipendere dalle valutazioni di HTA condotte ai vari livelli del sistema. Spagna Immissione in commercio Definizione del prezzo Decisioni sulla rimborsabilità EMA/ Spanish Agency for Medicines and Health Products (AEMPS) Interministerial Pricing Commission (CIPM) guidata dal Ministero della Salute CIPM (lista di rimborsabilità nazionale) Regioni Nessuna Nessuna Influenza limitata: l HTA è condotto solo per alcuni farmaci e solo in alcune regioni. Germania Prescrizioni Medico Nelle regioni in cui l HTA è utilizzato, l uso di un farmaco potrebbe essere influenzato dalle raccomandazioni prodotte. Immissione in commercio Definizione del prezzo EMA/Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM) Joint Federal Committee (G-BA): negoziazione del prezzo Nessuna Decisioni sulla rimborsabilità Joint Federal Committee (G-BA) Raccomandazioni del IQWiG Prescrizioni Medico Nessuna Valutazione del valore/beneficio addizionale dei farmaci con nuovo principio attivo rispetto ai comparatori da parte del German Institute for Quality and Efficiency in Healthcare (IQWiG) 31 L HTA tra prodotto e processo Alcune questioni metodologiche Il ruolo dell HTA nei processi di regolazione del mercato farmaceutico Riflessioni conclusive RIFLESSIONI CONCLUSIVE 32 16
HTA o value proposition? Obiettivi Destinatari Value proposition/company dossier Accesso al mercato AIFA, Regioni, Ospedali, Clinici HTA Decisione di rimborsabilità, copertura, disinvestimento Regioni, Ospedali, Clinici Oggetto Farmaco Problema di salute, Terapia Focus Valutazione tecnico/economica Valutazione multidimensionale Owner Industria Assessor (terza parte) Timing Coinvolgimento dei pazienti e dei cittadini Pre-marketing/postmarketing Rilevante Post-marketing Determinante 33 However eccellent a HTA may be, if it fails to be used to influence the working of health care system, it is without impact and must be considered without value (Jacob & Mc Gregor, 1997) 34 17