La ricerca sul cancro: un percorso a tappe

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1 La ricerca sul cancro: un percorso a tappe 1

2 La ricerca di base è lo studio per comprendere i meccanismi biologici che generano il cancro Serve a capire quali sono le cause della mala2a. Include studi di biologia cellulare, molecolare, gene9ca e di immunologia. 2

3 La ricerca di base può individuare potenziali bersagli di cura Molte delle terapie in uso mirano a uccidere le cellule che proliferano rapidamente. Un obie2vo poco specifico che si può migliorare. 3

4 La ricerca preclinica mira a testare la non tossicità e l'efficacia di una terapia prima di arrivare alle prove sull'uomo - Il passaggio aaraverso studi preclinici è obbligato e serve a presentare i risulta9 oaenu9 agli en9 regolatori che approvano le sperimentazioni cliniche sull uomo. 4

5 La ricerca clinica la terapia viene testata sugli esseri umani prima di poter essere approvata Non si svolge in laboratorio, ma al leao del paziente. È suddivisa in 4 fasi. 5

6 La ricerca clinica di fase 1 testa un farmaco su un piccolo numero di volontari per valutare l eventuale tossicità della terapia Poche decine di persone coinvolte. Pazien9 e volontari con le caraaeris9che per entrare in uno studio clinico. 6

7 La ricerca clinica di fase 2 valuta l'efficacia della terapia Si estende il test di fase 1 a un campione più ampio di pazien9. L ampiezza del campione è calcolata in proporzione alla diffusione della mala2a. 7

8 La ricerca clinica di fase 3 testa l efficacia della terapia su un numero maggiore di pazienf per ogenere l approvazione degli enf regolatori Si coinvolge un campione più ampio di persone per confermare i da9 delle fasi preceden9. Una volta approvata dagli en9 regolatori, la cura può essere proposta a tu2 i pazien9. 8

9 La ricerca clinica di fase 4 per monitorare e sorvegliare l'efficacia e gli effej collaterali sulla grande popolazione Anche dopo che un farmaco è stato approvato, si con9nuano a monitorare gli eventuali effe2 collaterali rari che non sono emersi durante le prime fasi della sperimentazione. 9

10 La ricerca traslazionale dal bancone del laboratorio al lego del paziente al bancone del laboratorio Ricerca di base Ricerca preclinica Ricerca clinica Cura Ricerca traslazionale Ricerca di base e ricerca clinica dialogano sempre di più per poter applicare rapidamente alla pra9ca clinica quanto scoperto in laboratorio. 10

11 I tempi della ricerca Ricerca di base Ricerca preclinica Ricerca clinica Cura Dall inizio delle indagini all individuazione di una cura possono passare anche 10 anni. Creare farmaci efficaci, sicuri, con pochi effe2 collaterali richiede tempi lunghi. 11

12 La ricerca epidemiologica studia la diffusione, le caragerisfche e i fagori di rischio di una malaja in una popolazione Valuta l incidenza degli s9li di vita e delle abitudini sulle mala2e. Iden9fica obie2vi u9li alla prevenzione. 12

13 La ricerca scienffica è l arma più efficace per rendere il cancro sempre più curabile 13

14 Kit didajco AIRC Area Ricerca Attribuzione Non Commerciale Non opere Derivate (CC BY-NC-ND 3.0) Crediti Supervisione scientifica e testi a cura di Lisa Vozza, direzione scientifica AIRC. Ideazione e coordinamento delle attività: Francesca Conti, formicablu srl. Impaginazione: Giulia Rocco, formicablu srl. Layout grafico: Marco Lobietti, Nowhere srl. Immagini: Archivio AIRC. 14

15 Per il docente: testo di accompagnamento alla presentazione

16 Capire il cancro a,raverso la ricerca scien/fica, richiede il lavoro di mol/ ricercatori e diversi passaggi. Materie coinvolte: Scienze integrate/biologia. Classi coinvolte: III, IV e V anno della scuola secondaria di secondo grado. Tempo di u5lizzo: 1 ora per la presentazione dei contenu/ con lezione frontale. Cosa imparano gli studen5: Quali sono le fasi della ricerca scien/fica in ambito biomedico. Perché i risulta/ della ricerca si o,engono dopo mol/ anni di studio. 1

17 Capire una malada complessa come il cancro è un processo lungo, che richiede tempo e il contributo di tan/ ricercatori e competenze diverse. Spesso si parte da un idea, ma i risulta/ portano a cambiare direzione rispe,o all ipotesi originale. A volte la ricerca produce sorprese: una terapia viene scoperta per caso, mentre si sta cercando la soluzione a un altro /po di problema. La ricerca sul cancro si basa sull'osservazione e lo studio del funzionamento dell'organismo umano, confrontando ciò che accade nei pazien/ rispe,o agli individui sani. Grazie alla ricerca oggi sappiamo curare molte forme di cancro e conosciamo numerosi fa,ori che possono causarlo, come il fumo. Sulla comparsa del cancro possono incidere varie componen/ gene/che, a volte ereditarie, ma anche l'ambiente e gli s/li di vita. La possibilità di avere mezzi e fondi a disposizione è un elemento fondamentale per rendere il cancro sempre più curabile. 2

18 La ricerca di base studia i meccanismi biologici del cancro con l obiedvo di trovare metodi di diagnosi e cura più efficaci di quelli a,ualmente disponibili. L'avvento delle tecniche genomiche ha permesso alla ricerca di base di fare grandi passi avan/ e oggi l incremento di conoscenze procede a ritmi molto più veloci rispe,o al passato. Più si conoscono i meccanismi che non funzionano corre,amente nei pazien/ mala/ di cancro, più ci si avvicina agli obiedvi di diagnosi e cura. Le terapie tradizionali uccidono le cellule in rapida proliferazione, come quelle del cancro, ma sono poco specifiche. I farmaci biologici innova/vi mirano a elemen/ specifici di un tumore, mentre i metodi diagnos/ci evolu/ cercano di iden/ficare i tumori sempre più precocemente, ovvero prima che ci sia una proliferazione cellulare diffusa. 3

19 Prima di valutare un farmaco sui pazien/ occorrono esami preclinici che avvengono in laboratorio. Il passaggio a,raverso gli studi preclinici è obbligato: prima di passare alle fasi di sperimentazione clinica (cioè sull'uomo) i ricercatori devono presentare da/ che provino la non tossicità e l efficacia della terapia proposta in laboratorio agli en/ regolatori che approvano le sperimentazioni cliniche sugli esseri umani. Gli regolatori prepos/ sono l'agenzia italiana del farmaco (AIFA) per l'italia e la European medicines agency (EMEA) per l'unione Europea. 4

20 Durante la ricerca clinica, la terapia viene testata sugli esseri umani. I medici che si occupano di questo /po di ricerca monitorano le reazioni dei pazien/ a cui viene somministrata la cura e cercano di capire quale è il massimo dosaggio efficace in assenza di tossicità. La ricerca clinica è suddivisa in 4 fasi e non si svolge in laboratorio, ma al le,o del paziente. 5

21 La fase 1 della ricerca clinica è il primo test di un farmaco sugli esseri umani. La ricerca clinica di fase 1 testa un farmaco su un piccolo numero di volontari per valutare l eventuale tossicità della terapia. Le prove sono effe,uate su campioni di poche decine di persone. Generalmente per la fase 1 si arruolano pazien/ e volontari sani in modo da valutare soltanto gli eventuali effed collaterali dell'organismo alla terapia. In caso di comparsa di effed collaterali gravi, la sperimentazione si interrompe in questa fase. 6

22 I test di fase 2 valutano l efficacia di un farmaco su un piccolo campione di pazien/, la cui dimensione dipende anche dalla diffusione della malada nella popolazione. In genere i test di fase 2 non coinvolgono più di pazien/. 7

23 La ricerca clinica di fase 3 testa l efficacia di un farmaco su un numero maggiore di pazien/ per o,enere l approvazione da parte degli en/ regolatori. Questa fase serve a valutare la terapia su un campione più ampio di pazien/. La dimensione del campione deve essere proporzionata e rappresenta/va della popolazione affe,a dalla malada: più un tumore è diffuso e più grande dovrà essere il numero di pazien/ coinvol/ nello studio. Se la fase 3 conferma le ipotesi di non tossicità ed efficacia per un grande numero di pazien/, la terapia può essere approvata dagli en/ regolatori e quindi entrare in uso clinico. 8

24 La ricerca clinica di fase 4 serve a monitorare e sorvegliare l'efficacia e gli effed collaterali sulla grande popolazione. Anche dopo che un farmaco è stato approvato, si con/nuano a monitorare gli eventuali effed collaterali rari che non sono emersi durante la sperimentazione clinica. 9

25 La ricerca traslazionale serve a trasferire e ada,are i risulta/ della ricerca di laboratorio agli studi clinici. Inoltre, è un approccio che favorisce un dialogo con/nuo fra gli scienzia/ di base e la ricerca clinica. Le esigenze e le cara,eris/che dei pazien/ diventano elemen/ essenziali per il ricercatore che lavora al bancone per affinare la sua strategia di ricerca in laboratorio. Le scoperte gene/che e molecolari fa,e in laboratorio vengono tenute in considerazione nella messa a punto della terapia clinica. 10

26 Dall inizio di uno studio preclinico al completamento della sperimentazione possono passare anche anni: un tempo lungo ma necessario a creare farmaci efficaci, sicuri, con pochi effed collaterali. 11

27 La ricerca epidemiologica studia la diffusione, le cara,eris/che e i fa,ori di rischio di una malada in una popolazione. La ricerca epidemiologica valuta l incidenza degli s/li di vita e delle abitudini sulle malade e iden/fica obiedvi u/li alla prevenzione. Per esempio, l'epidemiologia raccoglie osservazioni e da/ sull influenza di un certo s/le di vita su una malada. Oggi l epidemiologia è diventata anche molecolare: accanto ai fa,ori di rischio tradizionali, si analizzano fa,ori molecolari o gene/ci per valutare quanto possano influire sullo sviluppo del cancro. 12