Le patologie. Presentazione
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- Pio Simoni
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1 Le patologie Presentazione Per un insegnante ospedaliero può essere utile avere un quadro complessivo degli aspetti che caratterizzano le più comuni patologie di cui spesso sono affetti i giovani degenti. Qui di seguito ne faremo una panoramica, considerando dapprima le patologie che implicano un ospedalizzazione prolungata, quindi le problematiche organiche e psicologiche connesse ai diversi tipi di patologia, per passare infine alle procedure e agli strumenti diagnostici e/o terapeutici più comunemente utilizzati. Contestualmente cercheremo di capire quale tipo di implicazione tutto ciò può avere sullo stato fisico e psicologico dei bambini e dei ragazzi. Successivamente vedremo quali sono i più comuni approcci terapeutici utilizzati nelle patologie che implicano un ospedalizzazione prolungata e i possibili effetti collaterali conseguenti a tali terapie. Concluderemo con una breve attività che avrà lo scopo di aiutarti a fissare i principali concetti incontrati in questa unità. NOTA IMPORTANTE - Data l'ampia gamma di condizioni morbose, si è scelto di tenere in particolare considerazione quelle che necessitano di una ospedalizzazione prolungata o ricorrente, anche se, come noto, possono usufruire della scuola in ospedale (l'addove prevista) gli alunni ricoverati per brevi periodi e/o curati in day-hospital.
2 Patologie che implicano un ospedalizzazione prolungata Patologie oncoematologiche Patologie che richiedono immunosoppressione Procedure che richiedono immunosoppressione Emopatie (leucemie e linfomi) Tumori solidi (medulloblastoma, astrocitoma, neuroblastoma, nefroblastoma, Epatoblastoma, rabdomiosarcoma, osteosarcoma) Malattie autoimmuni Aplasia midollare Trapianto di cellule staminali emopoietiche Trapianto d organo Patologie invalidanti Congenite Acquisite Quali sono le patologie o le condizioni morbose? Le patologie o le condizioni morbose che implicano una ospedalizzazione prolungata comprendono (vedere anche nota): 1. Le patologie onco-ematologiche, e cioè i tumori solidi e le emopatie. 2. Le patologie e le procedure che richiedono una terapia immunosoppressiva, in particolare le malattie autoimmuni, l aplasia midollare ed i trapianti sia di cellule staminali emopoietiche che d organo. 3. Le patologie invalidanti, rappresentate da malattie congenite, geneticamente determinate e solitamente croniche, e da malattie acquisite.
3 Patologie oncoematologiche I tumori maligni che si riscontrano prevalentemente nel bambino sono quelli a partenza dal tessuto emopoietico e linfatico : emopatie, che comprendono sia le leucemie che i linfomi. La loro frequenza varia con l età: le leucemie colpiscono sopratutto i bambini di età < 10 anni; i linfomi quelli di età > 10 anni. Patologie oncoematologiche Le altre neoplasie vengono solitamente raggruppate col termine di tumori solidi e rappresentano circa 2/3 di tutte le neoplasie dell età pediatrica. Come nell adulto, possono colpire tutti i tessuti dell organismo ma presentano delle caratteristiche diverse sia dal punto di vista biologico che epidemiologico. Nei bambini, i tumori solidi più frequenti sono quelli a partenza dai tessuti embrionali.
4 Emopatie Le leucemie sono malattie caratterizzate da incontrollata proliferazione di cloni cellulari midollari che hanno perso la capacità sia differenziativa che maturativa. In base al tipo cellulare coinvolto, si distinguono in linfoidi e mieloidi e, in base all esordio clinico e all andamento, possono essere acute o croniche. Nei bambini, le leucemie linfoidi acute sono le più frequenti, le leucemie mielodi croniche sono le più rare, mentre non si osservano le leucemie linfoidi croniche. Un attenta disamina sulle leucemie acute con indicazioni sui sintomi, sulle principali indagini diagnostiche e sui principali approcci terapeutici. Un analisi sulla leucemia mieloide cronica differenziandone tipologie e relativi approcci diagnostici e terapeutici. Indicazioni sui diversi tipi di leucemia (404 KB) e sul trapianto delle cellule staminali. Emopatie I linfomi sono un gruppo eterogeneo di neoplasie che originano dal tessuto linfatico. Si distinguono due sottogruppi principali: i linfomi di Hodgkin e i linfomi non-hodgkin. Nei bambini, i linfomi sono meno frequenti delle leucemie e, tra i linfomi, sono più frequenti quelli non-hodgkin. Un esame sui linfomi di Hodgkin e di non-hodgkin indicando sintomi, indagini diagnostiche e i principi di terapia.
5 I tumori solidi I tumori solidi più frequenti sono i tumori cerebrali, in particolare medulloblastoma, astrocitoma e il neuroblastoma che origina dal tessuto nervoso extracerebrale e ha uno sviluppo prevalentemente addominale o toracico; il quarto in ordine di frequenza è il nefroblastoma, detto anche tumore di Wilms, di origine renale. I tumori solidi Torna a patologie ospedalizzazione prolungata Il neuroblastoma ed il nefroblastoma insorgono generalmente nei primi anni di vita, mentre i tumori ossei e quelli delle parti molli insorgono prevalentemente durante l adolescenza. Gli altri tumori, relativamente più rari, si sviluppano dagli altri tessuti: dal fegato si sviluppa l epatoblastoma; dai tessuti molli si sviluppano diverse neoplasie, la più frequente delle quali è il rabdomiosarcoma ; dal tessuto osseo si sviluppano i tumori ossei come l osteosarcoma o il Sarcoma di Ewing.
6 Patologie che richiedono una terapia immunosoppressiva Le patologie che richiedono una terapia immunosoppressiva sono le malattie autoimmuni e l aplasia midollare. Le malattie autoimmuni comprendono quelle condizioni morbose in cui alcune cellule dell organismo non vengono più riconosciute come proprie da parte del sistema immunitario che le aggredisce con conseguente danno dei tessuti. Le più comuni patologie autoimmuni in età pediatrica sono l Artrite Reumatoide ed il LES (Lupus Eritematoso Sistemico). Patologie che richiedono una terapia immunosoppressiva Torna a patologie ospedalizzazione prolungata L Aplasia midollare è caratterizzata da un patologico deficit della produzione delle cellule del sangue (globuli rossi, bianchi e piastrine) da parte del midollo osseo. Può essere causata da patologie congenite (Anemia di Fanconi) o acquisite su base autoimmune (Anemia Aplastica).
7 Procedure che richiedono una terapia immunosoppressiva Le procedure che richiedono una terapia immunosoppressiva sono il trapianto di cellule staminali emopoietiche e i trapianti d organo. Il trapianto di cellule staminali emopoietiche è una procedura in cui, dopo una chemioterapia e/o radioterapia, vengono infuse cellule progenitrici in grado di ripopolare il midollo e riprodurre tutti gli elementi del sangue. Può essere: * allogenico il donatore è diverso dal ricevente e può essere un familiare o un volontario, iscritto nel registro dei donatori * autologo il paziente è sia donatore che ricevente. Un approfondimento sul trapianto delle cellule staminali emopoietiche (584 KB) Procedure che richiedono una terapia immunosoppressiva Torna a patologie ospedalizzazione prolungata I trapianti d organo prevedono l asportazione di un organo non funzionante contemporaneamente all innesto di uno nuovo, sano, proveniente in genere da un donatore non familiare deceduto per cause accidentali. I trapianti più frequentemente eseguiti in età infantile sono di rene, cuore e fegato.
8 Le patologie invalidanti Le patologie invalidanti connotano tutte quelle infermità fisiche e/o psichiche che comportano un danno funzionale temporaneo o permanente. Sono rappresentate da malattie congenite, geneticamente determinate, e da malattie acquisite. Possono determinare una invalidità temporanea transitoria e una invalidità permanente cronica Necessitano, a seconda della loro tipologia, di ospedalizzazioni prolungate, frequenti, occasionali. Tra le patologie invalidanti devono essere necessariamente incluse le malattie rare e le malattie psichiatriche. Elenco del Ministero della Sanità sulla tipologia delle malattie rare Le patologie invalidanti congenite Le malattie geneticamente determinate costituiscono la più frequente causa delle patologie invalidanti congenite. Comprendono: malattie cromosomiche (Sindrome Down, ritardo mentale) del metabolismo (mucopolisaccarosi) delle ghiandole endocrine (ipotiroidismo, diabete) del Sistema Nervoso Centrale (epilessia) e degli organi di senso (sordità, cecità) neuromuscolari (distrofia muscolare, amiotrofie spinali, neuropatie), osteoarticolari (gravi scoliosi, acondroplasie) cardio-respiratorie (cardiopatie congenite, fibrosi cistica) dell apparato digerente (celiachia) La maggior parte delle malattie geneticamente determinate sono classificate tra le malattie rare. Di norma determinano una invalidità permanente e possono comportare sia una o più ospedalizzazioni prolungate sia ospedalizzazioni frequenti o ricorrenti.
9 Le patologie invalidanti acquisite I traumi e gli accidenti acuti costituiscono la causa più frequente delle patologie invalidanti acquisite. Possono determinare una invalidità temporanea (politraumatismi, fratture multiple e/o complicate, paresi, coma e stati commotivi) o permanente (paraplegie, sindromi apalliche, epilessie secondarie, deficit funzionali). Le patologie invalidanti acquisite Torna a patologie ospedalizzazione prolungata Tra le altre cause di malattie invalidanti acquisite vanno ricordate: gli esiti di sofferenze pre e perinatali, le infezioni prenatali (complesso TORCH ), gli accidenti cerebro-vascolari (emorragie), i tumori. Le malattie psichiatriche ed i gravi quadri psicopatologici (autismi, psicosi, schizofrenia, depressione, gravi nevrosi) rappresentano infine un ampia porzione delle patologie invalidanti croniche. I principali quadri psicopatologici del bambino e una loro breve descrizione (254 KB)
10 Problematiche legate alle patologie oncoematologiche nelle leucemie Sistemici: Astenia, pallore ingravescente, malessere, dolori osteoarticolari, febbricola, emorragie cutanee delle emopatie Sintomi Locali: Linfoadenomegalia, epatosplenonomegalia Manifestazioni cliniche nei linfomi Sintomi Sistemici: febbre, calo ponderale Sintomi Locali: linfoadenomegalia dei tumori solidi Sintomi Sistemici: febbre, calo ponderale, astenia, dolori osteoarticolari, anoressia Sintomi Locali: Riflettono la sede dell insorgenza (es. Tumefazioni) Problematiche legate alle patologie oncoematologiche in fase di diagnosi Paura Disorientamento Problematiche psicologiche in fase avanzata Ansia Depressione Paura in fase recidiva Ansia Delusione
11 Problematiche legate alla terapia immunosoppressiva Problematiche organiche delle patologie che comportano immunosoppressione Sintomi della malattia Effetti dei farmaci immunosoppressori Sistemici: febbre Locali: dipendenti dal tipo di patologia Aumentato rischio infettivo Paura Problematiche psicologiche Depressione Sensazione di inadeguatezza Problematiche e manifestazioni legate alle malattie invalidanti Le malattie invalidanti possono essere congenite o acquisite Manifestazioni cliniche Problematiche psicologiche Limitazioni a livello: motorio-prassico cognitivo-relazionale sensoriale comunicativo della consapevolezza di sé accettazione della disabilità e dei propri limiti; essere riconosciuto/a come persona; difficoltà relazionali; definizione dell immagine, della stima e della fiducia di sé e del proprio ruolo; percezione del sé corporeo e gestione della sessualità; dipendenza emotivo-relazionale
12 Quali problematiche sono legate a queste patologie? Il decorso della malattia, le indagini diagnostiche e le terapie provocano nel bambino malato problematiche di carattere sia organico che psicologico. Anche se ogni patologia presenta delle caratteristiche di specificità, tuttavia possiamo identificare 4 gruppi di problematiche : problematiche delle patologie onco-ematologiche problematiche delle patologie che comportano una immunosoppressione; problematiche delle procedure che comportano una immunosoppressione; problematiche delle patologie invalidanti. Problematiche delle patologie oncoematologiche Torna alle patologie oncoematologiche Le manifestazioni cliniche delle emopatie (leucemie e linfomi) differiscono da quelle dei tumori solidi. Tuttavia i momenti critici sono comuni a tutte le patologie oncoematologiche e sono legati a fasi particolari della malattia, quali: la diagnosi, che è il momento della scoperta della malattia; la recidiva, che è la fase in cui, dopo un periodo di benessere, ricompare la malattia; la fase avanzata, che è il momento in cui la malattia ha il sopravvento. Queste fasi richiedono un ospedalizzazione di durata variabile ed inoltre provocano un isolamento temporaneo con limitazione della vita di relazione.
13 Manifestazioni cliniche delle emopatie La sintomatologia clinica delle emopatie Torna alle patologie oncoematologiche può essere sia sistemica che locale e dipende dal tipo di patologia. I sintomi possono essere di entità variabile. I sintomi di più frequente riscontro nelle leucemie sono sistemici: astenia e pallore, malessere generale, dolori osteoarticolari, febbricola, emorragie cutanee e mucose. Tra i sintomi locali, i più frequenti sono la linfoadenomegalia e l epatosplenonomegalia Nei linfomi, la linfoadenomegalia. è sempre presente e, in base alla sede coinvolta e alla sua entità, provoca una diversa sintomatologia clinica. I sintomi sistemici specifici più frequenti sono la febbre ed il dimagrimento. Manifestazioni cliniche dei tumori solidi I tumori solidi si possono manifestare con sintomi sia sistemici (febbre, dimagrimento, dolori osteo-articolari, astenia, anoressia) che locali. I sintomi possono essere diversi e di entità variabile ed, in genere, riflettono la sede di insorgenza della neoplasia. Il riscontro di una tumefazione visibile e/o palpabile può essere il primo segno di una neoplasia. Alcuni sintomi sono caratteristici dell interessamento di particolari distretti dell organismo. 13
14 Manifestazioni cliniche dei tumori solidi Torna alle patologie oncoematologiche In particolare: Tumori del sistema nervoso centrale: sintomi neurologici motori e sensoriali, alterazione della deambulazione, sintomi da ipertensione endocranica (cefalea, vomito). Tumori addominali: massa palpabile, dolori addominali, alterazioni dell alvo, disturbi alla minzione. Tumori toracici: tosse, dispnea, disfagia, manifestazioni oculari. Problematiche psicologiche delle patologie oncoematologiche Diagnosi Torna alle patologie oncoematologiche Al momento della diagnosi, accanto ai sintomi clinici della malattia il bambino si trova ad affrontare diverse problematiche, quali: l improvviso distacco dalle attività quotidiane; l ospedalizzazione, con conseguente accettazione di un nuovo ambiente con ritmi e procedure diversi da quelli abituali; la limitazione dell attività fisica; la conoscenza e l accettazione del team curante. Tutto ciò condiziona l umore del bambino e può provocare dei sintomi simili a quelli della malattia. I sentimenti che prevalgono nel bambino sono la paura e il disorientamento.
15 Problematiche psicologiche delle patologie oncoematologiche Torna alle patologie oncoematologiche Recidiva La recidiva o ricaduta corrisponde ad una fase in cui il bambino, dopo aver assaporato la gioia del ritorno ad una vita normale, si trova a rivivere una situazione dolorosa che credeva di aver superato. Oltre alla ricomparsa dei sintomi legati alla malattia, deve affrontare: un ulteriore e improvviso distacco dalle attività quotidiane; una nuova limitazione dell attività fisica; la consapevolezza delle numerose procedure diagnostiche e/o terapeutiche da affrontare; un iter terapeutico più intensivo con un ospedalizzazione prolungata. Queste condizioni provocano nel bambino ansia e delusione. Problematiche psicologiche delle patologie oncoematologiche Fase avanzata Torna alle patologie oncoematologiche Nella fase avanzata di malattia o terminale, il bambino si trova ad affrontare i sintomi ingravescenti e difficilmente controllabili dovuti alla progressione della malattia. Questa condizione comporta: una debilitazione fisica; frequenticontrolli e/o ospedalizzazioni; una quotidianità difficile da ottenere; la sensazione di inadeguatezza fisica. In questa fase, i sentimenti che prevalgono nel bambino sono: ansia, depressione e paura.
16 Problematiche organiche delle patologie che comportano un immunosoppressione Nelle patologie che necessitano di terapia immunosoppressiva le problematiche organiche sono rappresentate sia dai sintomi della malattia che dagli effetti dei farmaci immunosoppressori utilizzati. I sintomi delle malattie autoimmuni possono essere sia sistemici (febbre) che locali, dipendenti dal tipo di patologia. Tra i sintomi locali, per esempio, nell artrite reumatoide prevalgono i dolori alle piccole articolazioni con impotenza funzionale mentre nel LES, l eritema a farfalla del viso può essere il primo segno di malattia; Problematiche organiche delle patologie che comportano un immunosoppressione Nell aplasia midollare i sintomi di più frequente riscontro sono: emorragie cutanee e mucose, infezioni con febbre, astenia e, nell anemia di Fanconi sono presenti anche alterazioni scheletriche; Tra gli effetti collaterali dei farmaci immunosoppressori quello più comune e temuto è l aumentato rischio infettivo.
17 Problematiche organiche dei trapianti Le problematiche organiche derivanti dalle procedure che comportano un immusoppressione sono legate al tipo di trapianto. Nel trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche, i problemi organici sono legati alla chemioterapia e/o radioterapia aplastizzanti, utilizzate nel regime di condizionamento. Problematiche organiche dei trapianti Torna alla terapia immunosoppressiva Nel trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche, le problematiche organiche sono legate sia alla terapia aplastizzante del regime di condizionamento che alla terapia immunosoppressiva impiegata per evitare la graft-versus host disease (GVHD). Neitrapianti d organo i problemi sono legati sia al tipo di intervento chirurgico che alla terapia immunosoppressiva utilizzata per evitare il rigetto dell organo trapiantato. Definizione e breve descrizione del trapianto autologo e allogenico
18 Problematiche psicologiche delle condizioni che comportano un immunosoppressione L immunosoppressione impone accorgimenti e precauzioni che possono influire sulla qualità della vita, quali: l uso della mascherina in determinate circostanze; la limitazione nella frequenza di luoghi affollati; la regolamentazione dell alimentazione; i frequenti controlli e/o ospedalizzazioni. Problematiche psicologiche delle condizioni che comportano un immunosoppressione Torna alla terapia immunosoppressiva Inoltre, l alterazione dell aspetto fisico e, quindi, dell immagine corporea dovuta ad alcuni effetti collaterali dei farmaci immunosoppressori può provocare una crisi nella definizione dell identità di sè e l isolamento. I sentimenti che prevalgono nel bambino sono la sensazione di inadeguadezza, paura e depressione.
19 Caratteristiche delle malattie invalidanti Le malattie congenite solitamente evidenziano una gamma di sintomi che hanno come comune denominatore la mancata acquisizione di alcune competenze e/o l inadeguato raggiungimento di alcune abilità. L individuo affetto definisce ed abilita le proprie autonomie funzionali in relazione ai limiti imposti dalla malattia sottostante. Caratteristiche delle malattie invalidanti Torna alle malattie invalidanti Le patologie acquisite mostrano una sintomatologia caratterizzata da perdita o inabilità, temporanea o permanente, delle competenze e/o delle funzioni già precedentemente acquisite. L individuo affetto si trova a dover riabilitare le autonomie e le funzioni perse o non più adeguate in relazione agli esiti dell evento acuto. Tuttavia, laddove l evento acuto è avvenuto molto precocemente, tale differenza tra i due tipi di malattie invalidanti è minima o assente.
20 Manifestazioni cliniche delle malattie invalidanti Torna alle malattie invalidanti Le più comuni manifestazioni cliniche delle patologie invalidanti sono riscontrabili in una limitazione, un impotenza o una assenza di adeguate capacità prestazionali individuali a livello: motorio-prassico cognitivo-relazionale sensoriale comunicativo della consapevolezza del Sé Relativamente alle patologie non neurologiche, le manifestazioni cliniche sono correlate alle funzioni dei singoli organi ed apparati compromessi. Le problematiche psicologiche delle malattie invalidanti Le problematiche psicologiche sono dovute essenzialmente a: l accettazione della disabilità e la consapevolezza dei propri limiti; l essere riconosciuto come persona; le difficoltà relazionali (rapporti tra pari, inserimento sociale); la definizione dell immagine, della stima e della fiducia di sé e del proprio ruolo;
21 Le problematiche psicologiche delle malattie invalidanti Torna alle malattie invalidanti la percezione del sé corporeo e la gestione della sessualità; la persistenza in una condizione di dipendenza emotivo-relazionale con una accentuazione del legame simbiotico con il caregiver. Queste problematiche, comuni a tutte le disabilità, assumono poi diverse sfumature e connotazioni in riferimento alla presenza di disabilità congenite o acquisite, temporanee o permanenti. Strumenti diagnostici e terapeutici più comunemente usati Indagini non invasive Strumenti diagnostici non invasivi Radiologie Ecografie Scintigrafie Indagini Invasive Procedure diagnostiche invasive Procedure diagnostiche e terapeutiche invasive Procedure terapeutiche invasive prelievi di sangue venoso agoaspirato midollare biopsia osteo-midollare angiografia toracentesi paracentesi puntura lombare p. aferetiche (leucaferesi, plasmaferesi) p. di cateterizzazione (catetere venoso centrale, catetere vescicale)
22 Procedure diagnostiche e/o terapeutiche utilizzate Le indagini a cui vengono sottoposti i pazienti variano, sia nel tipo che nella frequenza, in base al tipo di patologie. Possiamo suddividere le procedure diagnostiche in: indagini non invasive; indagini e/o procedure invasive. In alcuni casi particolari, le procedure invasive vengono utilizzate non solo a scopo diagnostico ma anche terapeutico. Infine, vi sono alcune procedure invasive utilizzate esclusivamente a scopo terapeutico. Tutte le indagini invasive provocano dolore di entità variabile. Indagini diagnostiche non invasive Torna agli strumenti diagnostici e terapeutici Le indagini strumentali non invasive a cui far riferimento sono essenzialmente raggruppabili in tre gruppi: radiologiche: le radiografie standard; la tomografia assiale computerizzata (TAC); la risonanza magnetica nucleare (RMN); la tomografia ad emissione di positroni (PET); la tomografia computerizzata a singola emissione di fotoni (SPECT). ecografiche: scintigrafiche: l ecografia; scintigrafia; l ecocolordoppler. radioisotopica. La scelta del tipo e della frequenza di queste indagini dipende dalla patologia di base e/o dalle complicanze della terapia. Descrizione di strumenti per le indagini non invasive
23 Indagini e/o procedure diagnostiche invasive Torna agli strumenti diagnostici e terapeutici Le procedure diagnostiche invasive comprendono: iprelievi di sangue venoso, utilizzati per eseguire numerose indagini di laboratorio; l agoaspirato midollare, nel sospetto di una emopatia ; labiopsia osteo-midollare, nel sospetto di una compromissione midollare non diagnosticabile con l agoaspirato midollare; l angiografia, riservata in casi selezionati. Descrizione di strumenti per le indagini invasive Procedure diagnostiche e terapeutiche invasive Torna agli strumenti diagnostici e terapeutici In alcuni casi, la stessa procedura può essere usata sia per fare una diagnosi che per eseguire una terapia. Le metodiche invasive più frequentemente utilizzate sono: la toracentesi, in caso di versamento pleurico; la paracentesi, in caso di versamento addominale (ascite). Sia la toracentesi che la paracentesi possono essere esplorative (diagnostiche) o evacuative (terapeutiche). La puntura lombare, utile nelle patologie che possono coinvolgere il sistema nervoso centrale, può essere sia diagnostica (esplorativa) che terapeutica.
24 Procedure terapeutiche invasive Alcune procedure invasive sono utilizzate esclusivamente a scopo terapeutico. Tra queste particolarmente importanti sono: le procedure aferetiche, quali la leucaferesi e la plasmaferesi ; le procedure di cateterizzazione, tra cui l inserimento e la manutenzione del catetere venoso centrale e del catetere vescicale. Il drenaggio è una procedura che può seguire una toracentesi o una paracentesi evacuativa. Problematiche psicologiche legate al tipo di procedura Torna agli strumenti diagnostici e terapeutici Tutte le procedure che un bambino si trova ad affrontare, anche quelle non invasive, provocano delle problematiche di tipo psicologico, in particolare ansia e paura. È il caso di apparecchiature di grandi dimensioni ma con abitacolo per esame chiuso o ridotto (es. RMN), a volte molto rumorose, sempre sofisticate. Le indagini e le procedure invasive determinano nel bambino, oltre all ansia e alla paura, anche dolore, di intensità e durata variabile. La conoscenza del tipo di esame da affrontare può ridurre il livello di ansia del bambino.
25 Approcci terapeutici curativi Chirurgia A scopo diagnostico A scopo terapeutico Approcci terapeutici Curativi Terapia medica Radioterapia Chemioterapia Terapia immunosoppressiva A scopo curativo A scopo contenitivo A scopo profilattico Trapianto D organo (rene, fegato, cuore) Di cellule staminali Autologo Allogenico Approcci terapeutici di supporto Terapia antinfettiva Terapia medica Terapia nutrizionale Terapia antiemorragica Approcci terapeutici di supporto Terapia dialitica Terapia trasfusionale Terapia riabilitativa Procedure aferetiche Ossigenoterapia Terapia antidolorifica Terapia antiemetica Dialisi per bambini con insufficienza renale, acuta o cronica T. di globuli rossi concentrati e raramente di globuli bianchi T. di concentrati piastrinici Infusione di plasma Necessaria per riportare alle condizioni originarie una funzione compromessa in seguito ad un evento acuto Leucaferesi Plasmaferesi Utilizzata nei casi di insufficienza respiratoria, acuta o cronica
26 Quali approcci terapeutici sono impiegati in queste patologie? Torna agli approcci terapeutici curativi Gli approcci terapeutici a cui possono venire sottoposti i pazienti variano in base al tipo di patologia. In generale, possiamo suddividere gli approcci terapeutici in: curativi e di supporto. Gli approcci terapeutici curativi più frequentemente utilizzati comprendono: la chirurgia; laterapia medica, che include la chemioterapia e la terapia immunosoppressiva; la radioterapia; il trapianto d organo e di cellule staminali. Le terapie di supporto più frequentemente utilizzate comprendono: la terapia medica; la terapia trasfusionale; la terapia dialitica; la terapia riabilitativa; le procedure aferetiche e l ossigenoterapia. Trattamento chirurgico Torna agli approcci terapeutici curativi L approccio chirurgico può essere utilizzato sia a scopo diagnostico che terapeutico. Nei linfomi, l asportazione di un linfonodo in toto o di un suo frammento (biopsia) permette la definizione diagnostica. In alcuni tipi di tumori, l asportazione completa della massa può essere la pratica terapeutica risolutiva. In altri tipi di tumore con caratteristiche particolari per sede, natura e volume, l escissione completa è preceduta da un trattamento pre-operatorio chemio e/o radioterapico che possono ridurre le dimensioni del tumore.
27 Trattamento chemioterapeutico L approccio chemioterapico, fondamentale nella maggior parte dei tumori infantili, prevede l uso di differenti farmaci, somministrati a dosaggio diverso, in base sia al tipo di patologia che alla fase della malattia. Farmaci ad alte dosi vengono, generalmente, utilizzati nella fase di attacco della malattia e nel consolidamento della risposta ottenuta, mentre a dosi convenzionali o standard vengono utilizzati nella terapia di attacco e di mantenimento di alcune patologie. Trattamento chemioterapeutico I chemioterapici vengono frequentemente impiegati in associazione, meno raramente in monoterapia. La chemioterapia (antiblastica) può essere somministrata con varie modalità: per via endovenosa breve o in infusione continua, per via intramuscolare, per bocca, per via intratecale.
28 Terapia immunosoppressiva La terapia immunosoppressiva ha la scopo di limitare gli effetti di abnormi ed indesiderate risposte immunitarie. Viene utilizzata nel trattamento delle malattie autoimmuni, dell anemia aplastica e della GvHD (quest ultima è una complicanza del trapianto di midollo allogenico). Inoltre, viene utilizzata nella prevenzione del rigetto dopo i trapianti d organo. Terapia immunosoppressiva Torna agli approcci terapeutici curativi I farmaci più comunemente impiegati sono il cortisone e la ciclosporina somministrabili per via endovenosa o per bocca. Alcuni chemioterapici ed il siero antilinfocitari vengono utilizzati come farmaci immunosoppressori in casi particolari. Inoltre, anche una particolare procedura aferetica chiamata linfofotoaferesi, può essere utilizzata nella GvHD resistente ai farmaci immunosoppressori.
29 Trattamento radiante La radioterapia è un trattamento che può essere impiegato da solo o in associazione alla chemioterpia. Il trattamento radiante può essere utilizzato a scopo: curativo, in alcuni tumori radiosensibili. contenitivo, per ridurre la progressione di una malattia resistente ai chemioterapici profilattico, per prevenire eventuali localizzazioni da malattia. Trattamento radiante Torna agli approcci terapeutici curativi La sede di irradiazione e le modalità di somministrazione dipendono dal tipo di tumore e dalla fase della malattia. La radioterapia è anche utilizzata, in associazione a chemioterapici ad alte dosi, nei regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali.
30 Trapianti d organo I trapianti d organo più comunemente eseguiti in età pediatrica coinvolgono il rene, il fegato ed il cuore, a causa di alcune malformazioni o patologie non trattabili con altri tipi di terapie ed in particolare: nefropatie: insufficienza renale cronica in stato avanzato; epatopatie: cirrosi epatica, malattie metaboliche, malformazioni congenite; cardiopatie: cardiomiopatie in stadio avanzato, malformazioni congenite. Trapianti d organo Il rigetto dell organo trapiantato rappresenta la complicanza più comune dei trapianti. La profilassi ed il trattamento del rigetto vengono eseguiti mediante la somministrazione di terapia immunosoppressiva, la cui durata è molto variabile.
31 Trapianto di cellule staminali Le cellule staminali utilizzate nel trapianto possono provenire da fonte diversa. In base al tipo di donatore si distinguono diversi tipi di trapianto allogenico, in cui il donatore è diverso dal ricevente e può essere: un familiare, un donatore volontario, o il sangue di cordone ombelicale autologo, in cui il ricevente e anche donatore Definizione e breve descrizione del trapianto autologo e allogenico Un approfondimento sul trapianto delle cellule staminali emopoietiche (623 KB) Trapianto di cellule staminali Torna agli approcci terapeutici curativi Nel caso di trapianto allogenico, è indispensabile che sia disponibile un donatore compatibile; in casi particolari si può ricorrere ad un donatore parzialmente compatibile. L indicazione ai diversi tipi di trapianto è condizionata dal tipo di patologia e dalla fase di malattia.
32 Terapia medica di supporto Il progressivo miglioramento nella prognosi delle patologie onco-ematologiche infantili è dovuto in parte all uso più razionale e tempestivo della terapia medica di supporto, di cui le più largamente codificate sono: laterapia antinfettiva, fondamentale nella cura delle emopatie; laterapia nutrizionale, utile nel trattamento di tutte le neoplasie del bambino. Terapia medica di supporto Torna agli approcci terapeutici di supporto laterapia antiemorragica, fondamentale nella cura delle emopatie; laterapia antidolorifica, utile in tutti i trattamenti chemio e/o radioterapici; laterapia antiemetica : ha lo scopo di prevenire la nausea ed il vomito indotti dalla chemioterapia.
33 Terapia trasfusionale La terapia trasfusionale tradizionale prevede l impiego di emoderivati, raccolti, lavorati, controllati e distribuiti dai Centri trasfusionali. La trasfusione di emazie o globuli rossi concentrati è riservata in caso di grave anemia.; Latrasfusionedi concentrati piastrinici viene impiegata nelle gravi piastrinopenie con o senza sintomatologia emorragica. Terapia trasfusionale Torna agli approcci terapeutici di supporto L infusione di plasma è utile per correggere gravi alterazioni coagulative con o senza sintomatologia emorragica. Le trasfusioni di globuli bianchi sono rarissime e riservate a casi particolari.
34 Terapia dialitica Torna agli approcci terapeutici di supporto La terapia dialitica o dialisi è riservata ai bambini con insufficienza renale, sia acuta che cronica. Nell insufficienza renale cronica, la dialisi viene in genere eseguita in day-hospital con una frequenza che dipende dalla gravità della nefropatia. L insufficienza renale acuta è una complicanza che può verificarsi in corso di altre patologie: in questo caso la dialisi viene eseguita in reparto, quotidianamente. I pazienti, durante la dialisi possono presentare crampi alle mani o alle gambe e cefalea. Terapia riabilitativa Il termine Terapia Riabilitativa, facendo riferimento alla definizione dell'organizzazione Mondiale della Sanità (O.M.S.), viene utilizzato per definire quell' "insieme di interventi che mirano allo sviluppo di una persona al suo più alto potenziale sotto il profilo fisico, psicologico, sociale, occupazionale ed educativo, in relazione al suo deficit fisiologico o anatomico e all'ambiente".
35 Terapia riabilitativa Torna agli approcci terapeutici di supporto Ha come fine quello di riportare alle condizioni originarie (o almeno ad una situazione il più vicino possibile ad esse) una funzione compromessa a seguito di un evento acuto. Va distinta dalla Terapia Abilitativa, ove questa indica l insieme degli interventi finalizzati a favorire l acquisizione di una funzione il cui sviluppo è stato impedito o fortemente compromesso da un evento congenito, il più spesso a carattere lesionale. Procedure aferetiche Torna agli approcci terapeutici di supporto L aferesi è una procedura che prevede la rimozione selettiva, per filtrazione, di un componente del sangue. La strumentazione e la procedura sono simili a quelle utilizzate nella dialisi. Le procedure aferetiche, più frequentemente utilizzate nei piccoli pazienti, sono: la leucaferesi, procedura che, attraverso un separatore cellulare, permette la separazione e raccolta dei globuli bianchi; la plasmaferesi, procedura utilizzata per rimuovere la componente proteica del sangue, il plasma.
36 Ossigenoterapia L ossigenoterapia viene utilizzata nell insufficienza respiratoria, sia acuta che cronica. Nei reparti, in genere, l ossigeno può essere erogato attraverso dispositivi fissi alla parete, comprensivi di attacco per l umidificatore. Ossigenoterapia Torna agli approcci terapeutici di supporto A domicilio, l erogazione di ossigeno può avvenire con due sistemi: bombola per l ossigeno gassoso, utile per le urgenze; contenitore criogenico per l ossigeno liquido, per terapia a lungo termine. L ossigeno può essere somministrato al paziente attraverso dispositivi medici quali ad esempio: cannule nasali, mascherine, sondini o cannule tracheostomiche.
37 Effetti collaterali e complicanze delle terapie curative Effetti collaterali acuti Nella chemioterapia Nella radioterapia Nella T. immunosoppressiva Nausea e vomito; febbre; cefalea; malessere generale; debilitazione fisica Dipendono dalla sede e dalla estensione dell irradiazione e dalle modalità di somministrazione Ritenzione idrica; ipertensione; alterazione della funzionalità renale Complicanze precoci Nella chemioterapia Nell intervento chirurgico Mucosite; diarrea; emorragie; anemia ed infezioni (batteriche, fungine e virali) Dolore e, più raramente, sanguinamento e infezioni Effetti collaterali e complicanze delle terapie curative Complicanze a medio termine Alopecia (dopo chemioterapia o radioterapia craniale) Ipertricosi (durante Terapia immunosoppressiva) Ritenzione idrica (secondaria a terapia cortisonica) cicatrici e menomazioni chirurgiche Complicanze a lungo termine Danni alle funzioni neurocognitive (in seguito a chemioterapia associata a radioterapia craniale) Sviluppo di neoplasie secondarie (dopo chemioterapia e T. immunosoppressiva) Endocrinopatie (dopo trapianto di midollo osseo) Epatopatie (dopo chemioterapia o infezioni da virus dell epatite) Handicap fisici (dopo interventi chirurgici)
38 Complicanze delle terapie di supporto Complicanze acute Nelle trasfusioni di emoderivati Reazioni Localizzate: pomfi; eritema cutaneo Sistemiche: Brividi e febbre Quali sono i più frequenti effetti collaterali delle terapie? Gli effetti collaterali e le complicanze delle terapie utilizzate dipendono dal tipo di approccio. In base al tempo di comparsa, possono essere classificati in: complicanze o effetti collaterali acuti (precoci), quando insorgono contemporaneamente o subito dopo la fine della terapia (entro pochi giorni); complicanze a medio termine, quando si sviluppano a breve distanza dalla terapia (entro giorni o poche settimane); complicanze tardive, quando compaiono a distanza di mesi o anni dalla terapia.
39 Effetti collaterali acuti delle terapie curative Gli effetti collaterali acuti della chemioterapia dipendono dal tipo di farmaco, dal dosaggio e dalla modalità di somministrazione. Quelli più frequentemente osservati sono: nausea e vomito, febbre, cefalea, malessere generale, debilitazione fisica. Effetti collaterali acuti delle terapie curative Torna alle terapie curative Gli effetti collaterali acuti della radioterapia dipendono dalla sede e dall estensione dell irradiazione e dalle modalità di somministrazione. Nella radioterapia estesa a tutto il corpo, che viene impiegata nel condizionamento dei trapianti, gli effetti collaterali acuti sono simili a quelli della chemioterapia. Gli effetti collaterali acuti della terapia immunosoppressiva possono essere: ritenzione idrica, ipertensione, alterazione della funzionalità renale.
40 Complicanze precoci delle terapie curative Torna alle terapie curative come conseguenza del danno sulle mucose: mucosite, dolori addominali con o senza diarrea Le complicanze precoci della chemioterapia sono dovute all azione su tessuti con elevata attività proliferativa, quali il midollo osseo e le mucose. Le complicanze più frequenti sono, quindi: come conseguenza dell azione sulle cellule midollari: anemia, emorragie sia cutanee che mucose, e infezioni (batteriche, fungine e virali) Le complicanze acute dell intervento chirurgico dipendono dal tipo e dall estensione dell intervento. Il dolore, di entità variabile è sempre presente. Il sanguinamento e le infezioni sono invece eventi più rari. Complicazioni acute delle terapie di supporto Torna alle terapie di supporto Anche la terapia di supporto, malgrado la sua funzione, può provocare delle complicanze o effetti collaterali acuti. In particolare, nel corso di trasfusioni di emoderivati, soprattutto di concentrati piastrinici, possono verificarsi reazioni, causate da un eccessiva reazione immunitaria. Possono essere localizzate (pomfi, eritema cutaneo) e/o sistemiche (brividi e febbre) che regrediscono con terapia cortisonica. Quando la terapia antidolorifica comprende l uso della morfina, il bambino può presentare sonnolenza con difficoltà di concentrazione e disturbi addominali.
41 Complicanze a medio termine delle terapie curative Torna alle terapie curative Le complicanze a medio termine delle terapie curative sono rappresentate dalle modificazioni dell aspetto fisico: l alopecia è quella di più frequente riscontro dopo chemioterapia o radioterapia craniale; le cicatrici e le menomazioni chirurgiche la ritenzione idrica con gonfiore eccessivo è secondaria a terapia cortisonica; l ipertricosi si evidenzia durante terapia immunosoppressiva. Breve descrizione delle complicanze delle terapie Complicanze a lungo termine delle terapie Le complicanze a lungo termine delle terapie di maggior riscontro sono: danni a carico del sistema nervoso centrale, con alterazioni delle funzioni neurocognitive, nei bambini trattati con chemioterapia associata a radioterapia craniale; sviluppo di neoplasie secondarie, sia dopo chemioterapia che dopo terapia immunosoppressiva;
42 Complicanze a lungo termine delle terapie Torna alle terapie curative endocrinopatie, soprattutto danni funzionali tiroidei con ipotiroidismo e un ritardo nello sviluppo. Sono più frequenti nei bambini sottoposti a trapianto di midollo osseo; epatopatie, dovute sia alla chemioterapia che a infezione da virus dell epatite; persistenza di handicap fisici dopo interventi chirurgici destruenti. Breve descrizione delle complicanze tardive delle terapie Attività 1 Le patologie nel tuo reparto Sulla base della specifica realtà del reparto in cui insegni e usando le informazioni raccolte in questa unità, prova ora a compilare la scheda di lavoro che trovi qui allegata Dopo aver svolto l'attività e prima di prenderti una meritata pausa (o passare alla successiva unità), ricordati sempre di inserire il tuo elaborato nell'area "consegne".
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