Luca Cappellini [UNA DEFINIZIONE PER <<HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT>> ]

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1 2015 Luca Cappellini [UNA DEFINIZIONE PER <<HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT>> ]

2 Le agenzie HTA, coordinate principalmente dalla massima autorità politicosanitaria del proprio Stato, in base al quadro legislativo nazionale, hanno il compito di produrre delle valutazioni sugli effetti reali o potenziali delle tecnologie sanitarie nonché sugli eventuali effetti di un'immissione o di un ritiro di queste all'interno del sistema sanitario. Per questo motivo questo processo è spesso definito come un ponte tra la ricerca e il decision-making, in quanto ha la facoltà di indirizzare i decisori politici verso una corretta allocazione delle risorse, dimostrandosi così uno strumento indispensabile di pianificazione sanitaria e sostenibilità economica 1. Questa valutazione avviene attraverso un «approccio multidimensionale e multidisciplinare sulle implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e normative di una tecnologia attraverso la valutazione di più dimensioni quali l efficacia, la sicurezza, i costi, l impatto sociale e organizzativo» 2 e il cui risultato dovrà essere poi basato su di un corretto rapporto costo-benefici 3. Appare inoltre opportuno sottolineare che tra le agenzie HTA appartenenti a Stati differenti possono presentarsi delle diversità: in base al quadro legislativo del proprio Paese, infatti, possono differire per ciò che riguarda la struttura organizzativa, i finanziamenti, i metodi, le procedure o lo scopo 4. Nonostante questo, alcuni studiosi hanno tentato di riassumere i principali ambiti HTA: ricerca e sviluppo, regolazioni farmaceutiche, regolazioni delle quantità e dell'allocazione dei servizi, pagamento dei servizi, assicurazione della qualità, educazione e training dei fornitori, educazione dei consumatori 5. Appare importante sottolineare che prima degli anni '90 le autorità politiche non erano solite affidarsi ai consigli basati sulle valutazioni HTA durante i processi di decisionmaking 6 e per questo i sistemi sanitari ne avevano risentito. 1 Scholz (2016), Briefing, Developing health technology assessment in the EU, in <<European Parliamentary Research Service>>, PE , ottobre 2016, pp. 2, 2 Per informazioni, cfr. Sito del Ministero della Salute italiano, ortale/temi/p2_6.jsp?id=1202&area=dispositivi-medici&menu=tecnologie. 3 In Italia, ad esempio, tali funzioni sono svolte dall'aifa. 4 Scopo: valutazione di tutte le tecnologie o solo delle medicine o i nuovi prodotti. 5 Scholz (2016) pp ibidem, pp. 137.

3 Si era costituito infatti un problema strutturale che non era risolvibile tramite un'ulteriore erogazione di risorse nel budget sanitario, il quale continuava a sovraccaricarsi. Senza un'attenta valutazione dei servizi che si decidono di erogare e delle loro effettive potenzialità, una scelta corretta e sostenibile non può essere compiuta e di conseguenza, osservando quanto avvenuto nei decenni scorsi, non si può che riscontrare nel lungo periodo un'insostenibilità caratterizzata da un aumento spropositato ed inesorabile della spesa pubblica. Una valutazione rapida delle nuove tecnologie sanitarie avrebbe anche permesso di far fronte alla costante velocizzazione dei tempi necessari al loro sviluppo. Un caso pratico e semplice, che vale la pena di presentare come esempio, potrebbe riguardare un ipotetico vaccino per una malattia in rapida diffusione in una determinata area, malattia che presenta però dei sintomi lievi e di breve durata. Decidere per una distribuzione su ampia scala del vaccino per la prevenzione di questa malattia significherebbe imporre al budget dei sistemi sanitari delle zone coinvolte dei costi molto elevati, dovuti non solo al prezzo del medicinale in sé, ma anche alla formazione e ai costi del personale medico, in relazione al tipo/gravità della malattia stessa. Occorre quindi sempre poter fare affidamento su di una valutazione rapida che potrebbe, come in questo caso, far optare per il non utilizzo di un determinato farmaco; un'ulteriore conseguenza del non affidarsi a queste valutazioni potrebbe essere l'impossibilità di erogare un altro servizio, ritenuto più utile, a causa della scorretta gestione delle risorse, avvenuta precedentemente. Un altro caso che appare più complesso è quello relativo alle malattie croniche che rappresentano uno dei principali costi all'interno di quasi tutti i sistemi sanitari: ad esempio, solamente il diabete, nel 2010, era stato stimato pesare, nella spesa sanitaria mondiale, l 11,6% 7. Per alcune di queste malattie croniche, per cui esistono diversi tipi di cura, è possibile osservare come una inizialmente più costosa possa nel tempo dimostrarsi migliore e più economica, dato che potrebbe portare, nel lungo periodo, ad una riduzione dell'insorgenza di complicazioni, le quali rappresentano spesso il costo più alto della malattia stessa poiché tendono a produrre lunghe e costose degenze, sempre a carico del sistema sanitario. 7 Ministero della Salute italiano, Piano sulla malattia Diabetica. Consultabile al link:

4 Riprendendo l'esempio del diabete, in Italia è stato stimato che più del 75% della spesa sanitaria totale del 2010, aveva interessato la fascia di età compresa tra i 50 e gli 80 anni, periodo della vita in cui è più diffuso lo sviluppo di complicazioni 8 : come riportato nel Piano Nazionale sulla malattia diabetica, «la maggior voce singola di spesa per il diabete è rappresentata dai ricoveri ospedalieri per la terapia di complicanze croniche» 9 ; meno del 25% dei costi totali riguardava invece i farmaci. Al fine di rimarcare la necessità delle valutazioni HTA appare opportuno sottolineare che oltre ai costi diretti di queste malattie croniche, devono essere considerati anche quelli indiretti, sia per l'individuo che per la società, come ad esempio la perdita di produttività, dovuta a fattori quali la perdita di giorni di lavoro, una temporanea disabilità o la morte prematura. Un'ulteriore prospettiva da tenere in considerazione per questa classe di patologie è che, in base ad esempio allo stile di vita del singolo individuo/paziente, una determinata cura può risultare migliore di un'altra, indipendentemente dal costo della stessa e per questo servono delle analisi HTA su tutte le tecnologie sanitarie, così che si sia in grado di conoscere le relative potenzialità di ciascuna o le eventuali mancanze. Per questa ragione i Governi devono quindi essere in grado, nell'attuazione delle loro politiche sanitarie, a seconda dei casi, di determinare la tecnologia migliore o di permettere una possibilità di scelta tra più soluzioni, tutte comunque valutate: spetterà poi al personale medico e al singolo paziente discutere per scegliere quella che, in quella particolare circostanza, risulterà più idonea. Seguendo il principio di sussidiarietà, il poter disporre di questi dati HTA, permetterebbe a livello nazionale di costruire un riferimento a cui le regioni e le loro sub-unità, in base all'ordinamento legislativo di appartenenza, potrebbero affidarsi, così da scegliere le erogazioni migliori e più sostenibili. Proprio per questo, come sarà possibile osservare più avanti, un coinvolgimento diretto dei pazienti o indiretto tramite delle consultazioni con le loro organizzazioni, durante i processi di valutazione HTA potrà garantire la presenza di valori aggiunti. 8 In questo calcolo rientra, per esempio, in primis il costo delle degenze ed in seguito del materiale, come insulina, glucometri, strisce reattive per la determinazione della glicemia, strisce reattive per la determinazione della glicosuria-chetonuria, ancette pungidito, materiale di consumo per microinfusori, cfr. 9 In presenza di complicanze, il costo annuo di una persona con diabete può variare tra i e i /anno, cfr. Ministero della Salute italiano, Op. Cit., pp. 14.

5 I sistemi sanitari si dimostravano spesso non in grado di far fronte a determinate situazioni proprio in relazione alla non capacità di porre in atto scelte adeguate che avevano come conseguenza una mancanza di fondi poiché gli stessi erano stati destinati ad esempio a medicinali che pur essendo stati approvati in quanto sicuri ed efficaci erano più costosi di altri qualitativamente uguali. Le scelte, nel periodo precedente allo sviluppo delle agenzie HTA, erano basate principalmente solo sull'attestazione di una confermata sicurezza e dei costi diretti. Questa mancanza di accuratezza era dovuta principalmente al disinteresse da parte del mondo politico, che si traduceva in uno scarso sviluppo legislativo delle agenzie, che a sua volta portava ad una scarsa organizzazione delle strutture così come all'impossibilità di molte di queste di potersi affidare a finanziamenti esterni. Constatata quindi l'incapacità dei Governi di compiere delle scelte cost-effective, nonché di determinare correttamente le priorità in assenza di queste valutazioni, l'unica conseguenza era un'insufficienza strutturale, caratterizzata da un sovraccarico dei budget nazionali e da servizi non sempre sufficienti. In concreto, nelle varie realtà nazionali europee era possibile riscontrare diverse criticità, tra cui un'assenza di Agenzie HTA e/o una mancata definizione, per quelle esistenti, di compiti e di responsabilità precise, uno scarso coinvolgimento degli stakeholder, in particolare dei consumatori/pazienti, in grado di offrire una prospettiva indispensabile, nonché, infine, una tendenza a concentrarsi unicamente sulle valutazioni delle nuove tecnologie 10. Queste analisi, qualora i Governi avessero deciso di utilizzarle, avrebbero potuto portare i sistemi sanitari «all'acquisizione o all'adozione di una nuova tecnologia, al rifiuto della rimborsabilità o, al contrario, alla copertura delle tecnologie oggetto di analisi, al cambiamento della frequenza d uso, in termini riduttivi o d'incremento, di una tecnologia, alla nuova allocazione di risorse nell ambito sanitario regionale o alla modificazione della pianificazione di marketing di una determinata tecnologia» EUnetHTA Secretariat, EUnetHTA project, Overview Of Results - Years , 28 marzo 2009, pp. 23. Documento al link: 26.fedimbo.belgium.be/files/Overview%20of%20the%20EUnetHTA%20Project%20Results% _0.pdf. 11 Citraro e Di Vagno (2013), Project Work - Health Technology Assessment: un Ponte tra la scienza e il policy making, Baveno, Programma Scienziati in Azienda XIII Edizione Baveno. Consultabile al link:

6 Sebbene l'utilità di tali informazioni sia comprovata, non è scontato che le autorità politiche decidano, durante i propri processi di policy-making, di affidarvisi. Pur comprendendone le potenzialità, solo pochissimi Stati iniziarono, a partire dalla fine degli anni '60 12, a sviluppare un certo interesse per questo approccio, e anche quei Paesi lo fecero con un ritmo piuttosto lento. Appare opportuno sottolineare, inoltre, che tra la creazione di questi report e la possibilità di utilizzarli per la definizione delle politiche sanitarie, oltre ad essere presenti degli ostacoli come la mancanza di volontà da parte dei Governi, risultava essere assente anche una reale capacità di pianificazione mirata ad obiettivi di lungo periodo, soprattutto in termini di legislazione e amministrazione, che permettesse di strutturare delle strategie che fossero in grado di modificare fattori come il contesto organizzativo e amministrativo a tutti i livelli gestionali e, in alcuni casi, anche culturale. A livello statale, ad esempio, bisogna considerare i sistemi tariffari, l'immissione delle suddette tecnologie nel mercato, sia nazionale che internazionale, mentre nei livelli regionali, comunali o locali, a seconda del quadro legislativo, l'acquisto o meno delle apparecchiature o l'erogazione dei servizi ed infine, anche nel livello professionale, come la prescrizione di un determinato farmaco piuttosto che un altro 13. Considerato tutto questo appare evidente una grande difficoltà, soprattutto nell'immediato, considerato anche l'interesse da parte delle autorità politiche di ottenere risultati nel breve periodo. Proprio per questo l'applicazione dei risultati HTA richiede perseveranza e soprattutto un'ottica di lungo periodo, essendo uno dei pochi strumenti che può effettivamente permettere una modifica strutturale in grado di fornire una sostenibilità economica ai sistemi sanitari e, indirettamente, a tutta l'economia statale. Un ulteriore valore aggiunto è che, aumentando le prescrizioni e quindi gli acquisti di determinate tecnologie, in base alle valutazioni HTA, lo Stato potrebbe ottenere un potere di acquisto più elevato Banta (1997), Report from The EUR-ASSESS Project, in «International Journal of Technology Assessment in Health Care», Vol. 13, Issue 2, Aprile 1997, pp Documento consultabile al link: w/d8878bac a73f03cc942321c04/s a.pdf/div-class-title-introdu ction-to-the-eur-assess-report-div.pdf. 13 ibidem, pp ibidem, pp. 54.

7 Nonostante i benefici descritti finora, difatti, solo negli ultimi anni alcuni Stati hanno iniziato a sfruttare le vere potenzialità di questa metodologia di valutazione, in quanto prima se ne servivano solo sporadicamente per situazioni molto particolari e limitate. Questo sviluppo è dovuto principalmente ai risultati di alcune politiche di collaborazione dell'unione europea, che come stabilito dall'articolo 6 del TFUE 15 ha una competenza di sostegno nella tutela e nel miglioramento della salute. Questa organizzazione intuì le potenzialità di questo processo e per questo la Commissione, che detiene un potere di iniziativa 16, tra il 1994 e il 2002, iniziò a promuovere una collaborazione a livello europeo tra le varie agenzie nazionali HTA, sviluppando importanti progetti, tra cui EUR-ASSESS 17, HTA-Europe e ECHTA/ECAHI 18. Tra questi, EUR-ASSESS, fu il primo a creare un network informale per le agenzie HTA europee 19 e a far comprendere la necessità di questo tipo di collaborazioni. Uno dei principi fondamentali della metodologia HTA è quello di condurre un'analisi a livello globale, raccogliendo il maggior numero di dati possibili, così da avere una visuale più ampia e un risultato il più vicino possibile alla realtà 20, per trovare poi soluzioni locali, basate sul contesto legislativo e pratico di riferimento. 15 Trattato sul funzionamento dell'unione europea, ratificato dalla legge del 2 agosto 2008, n. 130, in G.U. n. 185 dell'8 agosto Suppl. Ordinario n La versione consolidata del TFUE è pubblicata in GU C 326 del 26 ottobre 2012; link: 16 Art. 289, Par. 4, TFUE; altri soggetti che lo possiedono, ma solo nei casi specifici riportati nei trattati sono un gruppo di Stati membri (un quarto) e il Parlamento europeo, mentre la Banca Centrale europea, la Corte di Giustizia e la Banca europea per gli investimenti possono fare un invito. 17 Banta (1997), pp EUnetHTA Secretariat (2009), pp Banta (1997), pp Nei prossimi capitoli, inoltre, si osserverà la possibilità, attraverso un coinvolgimento attivo di alcuni pazienti, di ottenere dei dati real-life, così da poter produrre dei risultati ancora più vicina alla realtà.