A.I.G. Associazione Italiana GIST Onlus.

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1 A.I.G. Associazione Italiana GIST Onlus

2 Cos'è il Tumore Stromale Gastrointestinale (GIST)? - E un tumore raro; rientra nella categoria dei sarcomi dei tessuti molli e colpisce gli organi del tratto gastro-intestinale, dall esofago all ano. - Ha un incidenza di 1,5/ abitanti per anno (si stima che tra 600 e 900 persone si ammalino ogni anno in Italia di GIST). - E ancora poco conosciuto (come patologia specifica è stato individuato solo nel 1998); è ancora spesso mal diagnosticato e trattato erroneamente. - Non risponde alla chemioterapia e alla radioterapia convenzionali; fino al 2000 era possibile solo il trattamento chirurgico e non esistevano cure per la malattia diffusa o avanzata. - Nel 2000 l avvento di Glivec, prima terapia molecolare mirata, efficace nel GIST, ha consentito una prognosi molto più favorevole.

3 I tumori rari 15% di tutti i malati oncologici ha un tumore RARO! nuove diagnosi ogni anno in Europa * in Italia * Esistono circa 200 tumori rari noti** * Carta Europea dei Diritti del malato di cancro, presentata il a Strasburgo in occasione della Giornata Mondiale contro il Cancro ** dati RARE-CARE (Surveillance of rare cancers in Europe), il progetto europeo che si occupa di tumori rari,

4 Problemi correlati alla Rarità - Difficoltà di effettuare una diagnosi tempestiva e corretta - Difficoltà a identificare i centri di cura e i medici con le competenze cliniche necessarie per la diagnosi ed il trattamento della malattia - Difficoltà ad accedere a un Centro di Riferimento per una diagnosi clinica e patologica certa - Limitata disponibilità di terapie efficaci - Difficoltà nel progettare studi clinici e ricerche biologiche - per l esiguo numero di pazienti - per carenza di interesse nello sviluppo di nuove terapie - per un minor mercato capace di ammortizzare i forti costi di una ricerca farmacologica

5 GIST: malattia orfana - Bassa incidenza e scarsa disponibilitàdi conoscenze scientifiche ostacolano la cura. - orfana di: - -attenzione da parte della ricerca -di interessi di mercato -di sviluppo di politiche di salute pubblica. Pazienti e i familiari senza aiuto e senza riferimenti avvertono un senso di isolamento e di abbandono e difficoltà ad orientarsi

6 Per questo nasce A.I.G. Associazione Italiana GIST Onlus - organizzazione non-profit nata nel 2006 con la collaborazione di Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, e della Rete Nazionale Tumori Rari con il supporto di Novartis Oncology - Costituita in Associazione nel gennaio Onlus da marzo 2010

7 Scopi dell Associazione Informare e sostenere i pazienti A.I.G Rappresentarli con enti sanitari e regolatori Promuovere la ricerca clinica Sensibilizzare l'opinione pubblica

8 Il nostro ruolo in tre direzioni Informare e sostenere i pazienti Per superare la paura e rompere l'isolamento Per indirizzarli a medici con esperienza specifica Per informarli sulla malattia Promuovere e indirizzare la ricerca Collaborare con i centri di cura e con le industrie farmaceutiche impegnate nei GIST Partecipare a studi clinici e comitati etici, per portare il punto di vista dei pazienti Rappresentare i pazienti nelle politiche di salute pubblica e con enti regolatori Per accedere alle cure Per superare gli ostacoli di natura burocratica

9 Per fare ciò abbiamo degli alleati: Global Gist Network rete internazionale delle associazioni dei pazienti con GIST nel mondo SPAEN Sarcoma Patients EuroNet Association federazione europea delle associazioni dei pazienti con sarcoma ECPC European Cancer Patient Coalition federazione europea dei malati oncologici

10 Global GIST Network rete internazionale delle associazioni di pazienti con GIST nel mondo costituita nel 2005 a Dublino presente in 56 paesi E una comunità molto attiva sito:

11 SPAEN Sarcoma Patients Euro-Net Association A.I.G. Associazione Italiana GIST Onlus è tra i soci fondatori della rete europea delle associazioni di pazienti affetti da sarcoma, costituita il 6 aprile 2009 in Germania, sito:

12 ECPC European Cancer Patient Coalition Rete europea costituita nel 2003 a Brussels 337 associazioni di pazienti oncologici presenti in 44 paesi motto "Niente su di noi senza di noi!" sito:

13 A.I.G. è riconosciuta associazione di malati rari dal Centro Nazionale Malattie Rare dell Istituto Superiore di Sanità dal Centro di Coordinamento della Rete Regionale per le Malattie Rare Regione Lombardia

14 ma il GIST non è riconosciuto come malattia rara dal DM 279/2001 Nel 2009 A.I.G. ha presentato istanza all Istituto Superiore di Sanità perchè il GIST venga inserito nel Registro Nazionale delle Malattie Rare e riceva le tutele del DM 279/01 (oggi precluse). Il Ministero della Salute ha rifiutato la nostra richiesta

15 Problemi da risolvere Da settembre 2011 partecipiamo a un tavolo di lavoro che include: medici esperti di GIST A.I.F.A. AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO, associazioni di pazienti PER CAMBIARE E MIGLIORARE LA NORMATIVA SULL ACCESSO AI FARMACI per uso Off Label e per uso Compassionevole nella cura dei Tumori Rari e dei GIST

16 Farmaci per uso Off Label nei tumori rari (farmaci impiegati per un indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata) Per i pazienti affetti da tumori rari è molto difficoltoso accedere ai farmaci Off Label nei tumori rari e pediatrici è diffuso il ricorso all Off Label, perché meno ricerca equivale a meno farmaci a disposizione rappresentano talvolta cure salvavita nei GIST (Es. sorafenib, dasatinib, nilotinib, altri) non sono erogabili dal Servizio Sanitario Nazionale sono cure troppo costose per i bilanci familiari e per i bilanci ospedalieri (di fatto l uso è impedito) Chiediamo che se ne faccia carico lo Stato attraverso il S.S.N.

17 Farmaci per uso Compassionevole nei tumori rari (in fase di sperimentazione, non ancora approvati dalle autorità sanitarie) 1. Chiediamo di eliminare criterio dell esistenza di studi già conclusi di Fase II (sufficiente Fase I completata) Consentire l accesso ai farmaci con razionale preclinico, con evidenza clinica convincente anche in assenza di dati definitivi di Fase II (es: registrazione EMA di Imatinib x il dermatofibrosarcoma protuberans) Appropriatezza dell uso: somministrazione presso centri di riferimento e reti oncologiche 2. Chiediamo di eliminare requisito dell esistenza di un piano di sviluppo del farmaco Il malato raro non è tutelato se l azienda farmaceutica (unico soggetto abilitato a chiedere la registrazione di un nuovo farmaco) non intende perseguirne lo sviluppo

18 ... perchè il tempo è un'emergenza per il paziente oncologico I pazienti con GIST e con tumori rari hanno bisogno di opzioni terapeutiche rapide I loro medici hanno bisogno di utilizzare liberamente tutti farmaci che servono al paziente!

19 A.I.G è una risorsa che aiuta chi sta affrontando un difficile percorso terapeutico A.I.G. è al fianco dei pazienti e dei medici per affrontare i problemi della malattia e per migliorare la normativa in materia di sanità pubblica.

20 nel 2010: incontri medici dedicati ai pazienti con GIST, loro familiari e amici Milano 27 febbraio Firenze 10 giugno Roma 25 settembre Messina 2 ottobre Bari 16 ottobre Bologna 13 novembre Genova 26 novembre

21 nel 2010: conferenze telefoniche tra medici specialisti in GIST e pazienti 28 aprile: Dr. Raffaella Bracci, Ancona Effetti collaterali e osservanza della cura 7 luglio: Dr. Alessandro Comandone, Torino Gestione della malattia avanzata 21 settembre: Dr. Paolo G. Casali, Milano Studi clinici sui GIST 17 novembre: Dr. Silvia Gasperoni, Firenze Aggiornamento sulla gestione clinica del GIST

22 nel 2011: incontri medici dedicati ai pazienti con GIST, loro familiari e amici Milano 26 febbraio Padova 21 maggio Napoli 29 ottobre Roma 12 novembre Meldola FC 5 dicembre

23 nel 2012: incontri medici dedicati ai pazienti con GIST, ai loro familiari ed amici Milano, 25 febbraio Bari, 6 ottobre Ancona, 13 ottobre Noventa di Piave (VE), 20 ottobre Torino, 10 novembre Roma, 1 dicembre

24 nel 2013: incontri medici dedicati ai pazienti con GIST, ai loro familiari ed amici Napoli, 26 gennaio Bologna, 13 aprile Palermo, 9 novembre Roma, 23 novembre

25 nel 2014: incontri medici dedicati ai pazienti con GIST, ai loro familiari ed amici Torino, 18 gennaio Bologna, 29 marzo Napoli, 10 maggio

26 I nostri video: Nel sito di Oncology Tube i video delle numerose presentazioni mediche, riprese dai volontari di A.I.G. durante gli incontri nazionali medico-paziente per divulgare la conoscenza di questa malattia, i modi per combatterla e per condividere i contenuti degli incontri con i pazienti e famigliari che non possono partecipare di persona a questi importanti eventi

27 I nostri opuscoli: Pubblicato l opuscolo dal titolo Osservare la cura Per dare per aiutare il paziente a ottimizzare la cura con l aderenza alla terapia

28 Pubblicato l opuscolo dal titolo GIST: cos è e come affrontarlo

29 La comunità dei pazienti con GIST La malattia isola Un tumore raro fa sentire soli Invece siamo tanti! Chi sono i pazienti con GIST nel mondo? Eccone alcuni (fonte:

30 Cosa significa una cura contro il GIST 10 anni in terapia con Givec e ancora stabile

31 Cosa significa una cura contro il GIST Tanti momenti preziosi con mia nipote!

32 Cosa significa una cura contro il GIST Continuare a fare le cose che mi piacciono.

33 Cosa significa una cura contro il GIST Viziare nostro nipote per molti anni ancora.

34 Cosa significa una cura contro il GIST Poter crescere i miei bambini e diventare anziana.

35 Cosa significa una cura contro il GIST Ancora molte feste di compleanno..

36 Cosa significa una cura contro il GIST Ancora tanti momenti allegri con le persone che amo di piu.

37 Cosa significa una cura contro il GIST Impedire alla malattia di dominare la mia vita..

38 Cosa significa una cura contro il GIST Vivere contro l avversità

39 A.I.G. Associazione Italiana GIST Onlus Per l informazione e il sostegno dei malati di Tumore Stromale Gastrointestinale perchènessun malato di GIST sia solo

40 Per una stretta di mano tra pazienti...e tra pazienti, medici e ricercatori