Presentazione dell Azienda

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1 Presentazione dell Azienda Milano, 10 Luglio 2012 Claudio Bordignon Claudio Bordignon Presidente ed Amministratore Delegato

2 Dichiarazioni ihi i iprevisionali ii Questa presentazione contiene dichiarazioni previsionali (forward-looking statements). Benché la Società ritenga che le proprie aspettative siano basate su assunti ragionevoli, le dichiarazioni previsionali sono soggette a diversi rischi ed incertezze, ivi inclusi fattori di natura scientifica, imprenditoriale, economica e finanziaria, che potrebbero causare differenze tangibili nei risultati rispetto a quelli anticipati nelle dichiarazioni previsionali. La Società non si assume responsabilità legate all aggiornamento delle dichiarazioni previsionali o al loro adattamento ad eventi o sviluppi futuri. Questa presentazione non rappresenta un'offerta di strumenti finanziari in qualsivoglia Paese o giurisdizione, inclusi gli Stati Uniti d'america. L'offerta al pubblico di strumenti finanziari è vietata negli Stati Uniti, in Australia, in Canada, in Giappone o in qualsivoglia altra giurisdizione in assenza di specifica autorizzazione in conformità alle applicabili disposizioni della legge locale e ad altre eventuali restrizioni. Dichiarazione del Dirigente preposto alla redazione dei documenti contabili societari di MolMed S.p.A.: Il sottoscritto attesta, ai sensi dell art art. 154-bis bis, comma 2 del Testo Unico della Finanza (D. Lgs. 58/1998), che l informativa contabile contenuta nel presente comunicato corrisponde alle risultanze documentali, ai libri e alle scritture contabili. Enrico Cappelli Direttore Amministrazione Finanza e Controllo 2

3 MolMed, un azienda focalizzata sull oncologia Quotata (MLM.MI) al MTA standard classe I Posizione finanziaria netta: +33 milioni di (al 31 marzo 2012) 106 addetti, 2/3 personale scientifico Due piattaforme tecnologiche innovative: Proteine ricombinanti NGR-hTNF: biofarmaco mirato ai vasi tumorali, domanda di registrazione prevista nel 2013 Terapia genica e cellulare TK: terapia cellulare, domanda di registrazione prevista nel 2013 Attività di servizi per conto terzi: ricavi in continuo aumento 3

4 Modello di business: innovazione i e riduzione i del rischio Due tecnologie innovative con diverse modalità di business Proteine ricombinanti Terapia genica e cellulare 4

5 Modello di business: innovazione i e riduzione i del rischio Due tecnologie innovative con diverse modalità di business Proteine ricombinanti Terapia genica e cellulare NGR-hTNF Antivascolare Potenziale blockbuster Partnering per indicazioni più ampie 5

6 Modello di business: innovazione i e riduzione i del rischio Due tecnologie innovative con diverse modalità di business Proteine ricombinanti Terapia genica e cellulare NGR-hTNF Antivascolare Potenziale blockbuster TK Terapia paziente-specifica per leucemie ad alto rischio Partnering per indicazioni più ampie Commercializzazione in proprio (EU, USA) 6

7 Modello di business: innovazione i e riduzione i del rischio Due tecnologie innovative con diverse modalità di business Proteine ricombinanti Terapia genica e cellulare NGR-hTNF TK GMP Solutions Souto Antivascolare Potenziale blockbuster Terapia paziente-specifica per leucemie ad alto rischio Terapie geniche e cellulari paziente-specifiche Partnering per indicazioni più ampie Commercializzazione in proprio (EU, USA) Ricerca, sviluppo e produzione per conto terzi 7

8 ASCO 2012: aggiornamento sullo stato dello sviluppo clinico 8

9 ASCO 2012: aggiornamento sullo stato dello sviluppo clinico 9

10 ASCO 2012: aggiornamento sullo stato dello sviluppo clinico Chicago (USA) / Milano, 4 Giugno 2012: Aggiornamento sullo sviluppo clinico di NGR-hTNF, l unico farmaco attualmente in Fase III per la terapia del mesotelioma pleurico recidivante 10

11 ASCO 2012: aggiornamento sullo stato dello sviluppo clinico Chicago (USA) / Milano, 4 Giugno 2012: Aggiornamento sullo sviluppo clinico di NGR-hTNF, l unico farmaco attualmente in Fase III per la terapia del mesotelioma pleurico recidivante Conferma dell aumento di sopravvivenza osservato nel primo studio di Fase II randomizzato nel carcinoma polmonare NSCLC ad istologia squamosa 11

12 ASCO 2012: aggiornamento sullo stato dello sviluppo clinico Chicago (USA) / Milano, 4 Giugno 2012: Aggiornamento sullo sviluppo clinico di NGR-hTNF, l unico farmaco attualmente in Fase III per la terapia del mesotelioma pleurico recidivante Conferma dell aumento di sopravvivenza osservato nel primo studio di Fase II randomizzato nel carcinoma polmonare NSCLC ad istologia squamosa Potenziali fattori predittivi dell efficacia: brividi durante la prima infusione e conta linfocitaria correlano con un prolungato beneficio clinico 12

13 ASCO 2012: aggiornamento sullo stato dello sviluppo clinico Chicago (USA) / Milano, 4 Giugno 2012: Modifica del protocollo sperimentale per lo studio di Fase III su TK: 13

14 ASCO 2012: aggiornamento sullo stato dello sviluppo clinico Chicago (USA) / Milano, 4 Giugno 2012: Modifica del protocollo sperimentale per lo studio di Fase III su TK: Allargamento della popolazione di pazienti cui si indirizza lo studio con inclusione dei pazienti affetti da leucemie in ricaduta 14

15 ASCO 2012: aggiornamento sullo stato dello sviluppo clinico Chicago (USA) / Milano, 4 Giugno 2012: Modifica del protocollo sperimentale per lo studio di Fase III su TK: Allargamento della popolazione di pazienti cui si indirizza lo studio con inclusione dei pazienti affetti da leucemie in ricaduta Inclusione nel braccio di controllo della possibilità di somministrare ciclofosfamide 15

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17 NGR-hTNF: un agente antivascolare selettivo Proteina di fusione ricombinante trimerica: struttura di 1 monomero Legame di NGR ai vasi sanguigni i tumorali Peptide NGR htnf CD13 su vascolarizzazione tumorale neo-sintetizzata Recettore TNF Marcatore endotelio (verde) + NGR (rosso) Dosi di 0,8 µg/m 2 mostrano sistematicamente un attività antitumorale 17

18 Legame selettivo sui vasi sanguigni tumorali Carcinoma del colon umano Colon umano normale Marcatore endotelio (verde) + NGR (rosso) Marcatore endotelio (verde) + NGR (rosso) NGR si lega selettivamente ai vasi sanguigni tumorali ma non a quelli del tessuto sano 18

19 Sviluppo del processo di produzione industriale per il fabbisogno del mercato Fermentazione in E.coli (singolo costrutto genico) permette di abbattere i costi Sviluppo del processo di produzione industriale in corso per formulazioni liquide e liofilizzate 19

20 Sviluppo clinico di NGR-hTNF: 1 studio registrativo di Fase III e 4 studi randomizzati di Fase II FASE I FASE II FASE III Mesotelioma pleurico Carcinoma polmonare (NSCLC) NGR015 (Monoterapia) NGR010 (Monoterapia) NGR019 (Monoterapia di mantenimento) NGR014 (+ Cisplatino) RANDOM. RANDOM. RANDOM. Carcinoma ovarico NGR018 (+ Doxorubicina) NGR012 (+ Doxorubicina) RANDOM. Sarcomi dei tessuti molli NGR016 (+ Doxorubicina) RANDOM. Carcinoma del colon-retto NGR006 (Monoterapia) NGR005 (+ Xelox) Carcinoma epatico Carcinoma polmonare (SCLC) NGR008 (Monoterapia) NGR007 (+ Doxorubicina) 20

21 SCLC: efficacia indipendente dalla chemiosensibilità del tumore Fase II Braccio singolo + Doxorubicina (75mg/m 2 ) 2 a linea Diagramma a cascata Variaz zione massima a della lesione tumorale (%) Risposta parziale Risposta completa Platino-resistente Platino-sensibile Progressione di malattia Risposta importante indipendente da precedente chemio-sensibilità del tumore 21

22 Carcinoma dell ovaio: efficacia a lungo termine Fase II Braccio singolo + Doxorubicina (60mg/m 2 ) 2 a linea el tumore a (%) dimensione de ma della terapi Variazione vs prim Diagramma a ragnatela Base ciclo Carcinoma ovarico in ricaduta Mediana sopravvivenza senza progressione Sensibilità al platino NGR-hTNF + doxorubicina Altre terapie Tutti pazienti 5,0 3,7 * Resistenti/ refrattari al platino Parzialmente sensibili al platino 3,8 2,4 7,8 7,4 * Doxorubicina liposomiale pegilata Analisi retrospettiva (Gynecologic Oncology Group) Doxorubicina liposomiale pegilata + trabectedina Numerose risposte importanti e durature 22

23 Mesotelioma: effetto dell intesificazione del trattamento Fase II Braccio singolo Monoterapia 2 a linea Sopravvivenza in funzione della frequenza di trattamento in pazienti con controllo della malattia Confronto con controlli storici di trattamenti in seconda linea tuale sopravviv venza Percen Tempo (mesi) Trisettimale (n=19) Settimanale (n=7) Mediana 24,8 vs 13,3 mesi HR=0,35; p=0,04 NGR-hTNF F II (n=57) Pemetrexed F III (n=123) Tasso controllo malattia 46% 59% Mediana sopravvivenza senza 2,8 3,6 progressione (mesi) Mediana sopravvivenza 12,1 8,4 globale (mesi) Dati di follow-up a 3 anni confermano il beneficio clinico associato alla intensificazione della dose e convalidano il disegno sperimentale della Fase III 23

24 NSCLC: i primi dati randomizzati suggeriscono l efficacia nel sottogruppo squamoso Fase II Randomizzato + Cisplatino e Gemcitabina 1 a linea Riduzione della lesione tumorale durante il trattamento Sopravvivenza complessiva (n=34) e a (%) Med diana variazion vs prim ma della terapi da sola venza Percen ntuale sopravvi NGR-hTNF + CT CT da sola Mediana 14,2 vs 10,2 mesi HR=0, ciclo Tempo (mesi) Riduzione relativa del rischio di progressione tumorale del 30% e riduzione relativa del rischio di morte del 50% 24

25 Bassissimo profilo di tossicità Più di 500 pazienti sinora trattati: tt ti Nessuna tossicità di grado 3 o 4 indotta dal farmaco Nessuna tossicità itàcumulativa Nessun peggioramento nelle tossicità indotte da chomioterapia Nessuna emorragia polmonare nè sanguinamenti Nessun ritardo di trattamento, riduzione della dose o abbandono del trattamento causato da tossicità del farmaco Adatto per terapie di mantenimento a lungo termine 25

26 Potenziali fattori predittivi dell efficacia: brividi durante la prima infusione PFS in funzione dell insorgenza di brividi in pazienti affetti da mesotelioma Pe ercentuale sopr ravvivenza Grado 1/2 IRR (n=41) Grado 0 IRR (n=16) HR=0,44 P=0,005 Tempo (mesi) Circa due terzi dei pazienti provano brividi durante la prima infusione La comparsa di brividi migliora la prognosi 26

27 Dati da 5 studi clinici randomizzati attesi nei prossimi 18 mesi Carcinoma polmonare NSCLC (1 a linea) In combinazione con chemioterapia a base di cisplatino Dati di sopravvivenza attesi per la seconda metà del 2012 Carcinoma ovarico (2 a linea) In combinazione con doxorubicina Risultati ti attesi nella prima metà del 2013 Sarcomi (1 a e 2 a linea) In combinazione con doxorubicina o monoterapia Risultati attesi nella seconda metà del 2013 Pacchetto registrativo Registrativo di Fase III: Mesotelioma (2 a linea) >200 pazienti arruolati Risultati attesi nella seconda metà del 2013 Fase II: Mesotelioma (mantenimento, 1 a linea) Risultati attesi nella seconda metà del

28 TK -GANCICLOVIR -Anti CD3 40x

29 TK: una nuova tecnologia per il trapianto di midollo osseo Indicazione: trapianti di cellule staminali per leucemie ad alto rischio Unica terapia attualmente disponibile: trapianto di midollo (HSCT) da un donatore pienamente compatibile Fabbisogno terapeutico: ~50% dei pazienti candidati al trapianto non ha un donatore pienamente compatibile Senza un trapianto, i pazienti affetti da leucemie ad alto rischio hanno speranza di vita estrememente bassa La tecnologia TK rende possibile il trapianto di cellule staminali da midollo osseo da donatori parzialmente compatibili (aplo-identici) senza immuno-soppressione post-trapianto 29

30 La terapia TK Innovazione tecnologica nel trapianto di midollo, la terapia cellulare l più consolidata (>50 anni idi pratica medica) Midollo osseo del donatore Ospedale Cellule TK Protezione dalle infezioni Haemat. stem cells Giorno 0 Giorno 21+ TK cells Protezione dalle ricadute leucemiche Donatore aploidentico T cells Officina farmaceutica GMP di MolMed Ingegneria genetica dei linfociti T Non necessita di immuno-soppressione (pronta abrogazione della GvHD mediante somministrazione di ganciclovir) Linfociti T da donatore HSV-TK 30

31 Trapianto parzialmente compatibile: TK aumenta la sopravvivenza senza malattia Superiorità dell approccio TK vs I controlli storici Il 75% (22/28) dei pazienti trattati con TK ha raggiunto l immuno-ricostituzione Dati storici Fase II TK: (Indagine EBMT, pazienti immuno-ricostituiti 266 pazienti) (22 pazienti) Età mediana 35 anni 56 anni Mortalità legata al trapianto (a 50 mesi idal ltrapianto) t 50% 14% Ricadute leucemiche 20-30% 10% Sopravvivenza senza malattia a 4 anni GvHD - insorgenza - controllo 20-30% 45% n.d. 50% 100% 31

32 Studio registrativo di Fase III (TK008) Studio clinico multicentro internazionale controllato Tra i primi e più ampi studi di Fase III nell area dei trapianti di midollo Popolazione: 170 pazienti - randomizzazione 3:1 in favore di TK Obiettivo primario: sopravvivenza senza malattia Stato (Maggio 2012): in corso in Europa in 7 centri, in procinto di espansione ad altri 10 centri in Belgio, Francia, Germania, Israele, Olanda e Stati ti Uniti (nulla-osta FDA ottenuto t nel 2011) Sottomissione per approvazione condizionale in Europa prevista nel

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34 Attività di CMO: protagonisti nel mercato in crescita delle terapie cellulari e geniche Competenze distintive dell azienda sin dalla sua creazione nel 1996 Produzione di TK per la Fase III e la futura commercializzazione Crescente interessa da parte delle aziende farmaceutiche nelle terapie cellulari e geniche per il loro potenziale rivoluzionario Accordi firmati nel 2011: fino a 13,8 M in 4 anni, ricavi in aumento del 104% (1 trimestre 2012 rispetto al 1 trimestre 2011) Opportunità per ulteriori partnerships industriali 34

35 TK: in preparazione per il mercato Designazione di Farmaco Orfano + protezione brevettuale (con SPC) fino al 2030 Disponibilità di dati di lungo termine da studio di Fase II e studio registrativo di Fase III in corso Prevista applicazione per Conditional Approval nel 2013 sulla base di: Prove di efficacia Solidi dati di lungo termine sulla sicurezza della terapia Grande fabbisogno terapeutico per pazienti che non hanno un donatore pienamente compatibile Necessaria forza vendita di dimensioni i i limitateit t 35

36 NGR-hTNF: in preparazione per la domanda di registrazione Designazione i Farmaco Orfano + protezione brevettuale fino al 2029 Studio registrativo di Fase III con arruolamento secondo il calendario stabilito, risultati attesi nella seconda metà del 2013 Prevista registrazione nel mesotelioma come prima indicazione Bassa competizione: nessun prodotto sul mercato come terapia di seconda linea, e NGR-hTNF è l unico prodotto in Fase III per tale indicazione Identificati potenziali fattori predittivi i dell efficacia i 36

37 Modello di business: innovazione i e riduzione i del rischio Due tecnologie innovative con diverse modalità di business Proteine ricombinanti Terapia genica e cellulare NGR-hTNF TK GMP Solutions Antivascolare Terapia paziente-specifica Terapie geniche e cellulari Potenziale blockbuster per leucemie ad alto rischio paziente-specifiche Partnering per Commercializzazione i Ricerca, sviluppo e indicazioni più ampie in proprio (EU, USA) produzione per conto terzi 37

38 Modello di business: innovazione i e riduzione i del rischio Due tecnologie innovative con diverse modalità di business Proteine ricombinanti Terapia genica e cellulare NGR-hTNF TK GMP Solutions Antivascolare Terapia paziente-specifica Terapie geniche e cellulari Potenziale blockbuster per leucemie ad alto rischio paziente-specifiche Partnering per Commercializzazione i Ricerca, sviluppo e indicazioni più ampie in proprio (EU, USA) produzione per conto terzi + + Forza vendite dedicata per il mesotelioma Opportunità per partnerships 38

39 Grazie per la Vostra attenzione Contatto Holger Neecke Direttore Business Development & Investor Relations MolMed S.p.A. Via Olgettina, Milan, Italy tel fax