TRADURRE LE SCIENZE DELLA VITA IN NUOVE MEDICINE: UN LAVORO DA DONNE

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1 TRADURRE LE SCIENZE DELLA VITA IN NUOVE MEDICINE: UN LAVORO DA DONNE Marina Del Bue, Direttore Generale

2 Sette anni da Direttore Generale di un azienda biotecnologica innovativa Responsabilità-chiave e principali azioni intraprese: Definizione ed attuazione della strategia aziendale Definizione ed attuazione del nuovo modello aziendale, da azienda di servizi ad azienda biofarmaceutica di prodotto Costruzione del portafoglio prodotti e rafforzamento delle competenze dell azienda nello sviluppo preclinico e clinico Finalizzazione di accordi di licenza per alimentare il portafoglio prodotti Costruzione di alleanze internazionali con grandi aziende farmaceutiche in Europa ed in Asia Attuazione di operazioni di rifinanziamento dell azienda, con particolare riferimento all allargamento dell azionariato a finanziatori privati Definizione e coordinamento di tutte le attività di ricognizione (legale, aziendale e brevettuale) legate alla prospettiva di una quotazione in Borsa 2

3 Governare l evoluzione di MolMed da azienda di servizio ad azienda di prodotto Accademia (Ist. Scientifico San Raffaele) Servizi di terapia cellulare Sviluppo di Prodotti biofarmaceutici Prima terapia genica sperimentale per curare un immunodeficienza Prima strategia di marcatura cellulare ex vivo MolMed nasce come Reclutamento di joint venture tra personale e gruppo Boehringer dirigente Mannheim e Science Costruzione del Park Raf portafoglio prodotti Roche (Boehringer (R&S interna & accordi Mannheim) vende la di licenza) propria quota al Acquisizione della fondo di VC EDC società di ricerca Partnership Genera S.p.A. Completamento Fase I/II di TK per la leucemia in Europa Fase II di ARENEGYR in 4 diversi tipi di tumori solidi Alleanza strategica nel campo delle terapie cellulari con Takara Bio Inc. per i mercati asiatici 3

4 MolMed prima del 2000 Modello aziendale: servizi di modificazione cellulare GMP per terapie cellulari sperimentali, e produzione di vettori virali Clienti: IRCCS San Raffaele, aziende biotecnologiche ed istituzioni di ricerca impegnate nella R&S in terapia genica e cellulare Competenze e tecnologie-chiave: Modificazione genetica ex vivo di cellule umane Ingegneria genetica di cellule emopoietiche (staminali e linfociti) Geni con funzione terapeutica e per la marcatura/selezione cellulare Costrutti genici per l eliminazione selettiva condizionale delle cellule modificate Staff: 9 dipendenti 4

5 Cinque tappe per trasformare MolMed in azienda biofarmaceutica di prodotto Financial resources 1. Formulare la strategia 2. Acquisire persone e competenze adatte 3. Portare prodotti in sviluppo clinico 4. Costruire una solida tutela della proprietà intellettuale 5. Instaurare alleanze strategiche con partner industriali Azienda biofarmaceutica consolidata Questo modello aziendale richiede grandi investimenti in R&S (persone e denaro) senza alcuna certezza di ricompensa nel breve termine Innovazione biotecnologica = Scienza + Speranza 5

6 1. Formulare la strategia Obiettivo: Fornire nuove terapie efficaci per la cura del cancro, un area terapeutica caratterizzata da un chiaro bisogno terapeutico insoddisfatto Strategia: Dimostrazione della prova di attività clinica in un indicazione iniziale poco diffusa e con elevato fabbisogno terapeutico insoddisfatto Estensione delle terapie ad indicazioni più ampie in seguito alla prova di attività clinica Gestione in proprio dell intero processo di sviluppo clinico, della produzione e della vendita per determinate terapie ed indicazioni Ricerca di alleanze con grandi aziende farmaceutiche e biotecnologiche per lo sviluppo clinico avanzato e la commercializzazione dei prodotti per le indicazioni più ampie Alimentazione costante della pipeline attraverso attività di ricerca interna, collaborazioni esterne, ed acquisizione di licenze 6

7 2. Acquisire persone e competenze adatte Gruppo dirigente Integrazione di eccellenza scientifica ed esperienza clinica, industriale e finanziaria Organizzazione 4 divisioni (Ricerca, Sviluppo & Produzione del Farmaco, Dipartimento Clinico, Affari Normativi & Certificazione Qualità) per gestire l intero processo di creazione del valore Acquisizione di GenEra S.p.A Incorporazione di una società di ricerca, con integrazione delle capacità di Molmed di sviluppare nuove terapie con competenze di ricerca e patrimonio IP Drug Dev. Research Production & QC Adm. & Finance Clinical Dep. Regulatory & QA 7

8 3. Portare prodotti in sviluppo clinico Caratteristiche-chiave dei prodotti sperimentali scelti per lo sviluppo clinico: Basati sul know-how interno di MolMed e sui risultati delle ricerche del San Raffaele Sicurezza ed attività clinica già verificate in via preliminare in studi accademici-pilota Imperniati su approcci tecnologici indipendenti, che permettono la diversificazione del rischio Diretti alla cura di patologie gravi ad alto impatto sociale quali i tumori 8

9 Il portafoglio prodotti di MolMed nel 2001 Prodotto Terapia cellulare abilitante l aplo-trapianto il aploidenticodi di staminali cellule emopoietiche staminaliemopoietiche TK Indicazione High-risk leukaemia Vaccino Vaccinazione terapeutico terapeutica antitumorale R&S Preclinica Fase Il Fase II ll Fase III lll M3TK Melanoma Terapia Programma mirata di farmacoterapia ai vasi tumorali mirata ai vasi tumorali NGR-TNF Tumori solidi Terapia genica dell AIDS AIDS-GT - (REV) HIV/AIDS 9

10 e a settembre 2007 Product Prodotto Indication Indicazione R&S Preclin. Fase l Fase ll Fase lll Terapia cellulare abilitante l aplo-trapianto di staminali emopoietiche TK Leucemia mieloide acuta EU US Programma VTA (farmacoterapia mirata ai vasi tumorali) ARENEGYR (NGR-TNFα) Monoterapia Tumori solidi [ MTD] Tumori solidi [bassa dose] Carcinoma del colon-retto Microcitoma (SCLC) Epatocarcinoma Mesotelioma Carcinoma della prostata Combin. con doxorubicina Tumori solidi Carcinoma dell ovaio Sarcoma Combin. con cisplatino Combin. con oxaliplatino NGR-IFNγ NGR-IL12 Vaccino terapeutico antitumorale M3TK Terapia genica dell AIDS MM-F12 Tumori solidi Tumori solidi Tumori solidi Tumori solidi Melanoma AIDS Legenda per le prove cliniche: in corso approvata pianificata 10

11 4. Costruire una solida tutela della proprietà intellettuale Attualmente il portafoglio brevetti è costituito da 52 famiglie di brevetti, di cui MolMed è titolare o licenziataria: 197 brevetti concessi 223 domande di brevetto depositate Oltre ai brevetti, la proprietà intellettuale di Molmed comprende know-how industriale relativo ai processi di produzione dei propri farmaci sperimentali Crescita del portafoglio brevetti di MolMed Brevetti concessi e domande depositate in licenza Brevetti concessi e domande depositate di proprietà di MolMed 11

12 5. Instaurare alleanze strategiche con partner industriali Alleanza strategica nell ambito della terapia cellulare e genica con Takara Bio Inc, la più grande azienda biotech giapponese per capitalizzazione di Borsa: Accordo di licenza per TK ed M3TK in Asia (2003). Valore totale dell accordo pari a 27 milioni di $, più royalties sulle vendite Collaborazione di ricerca per il progetto di terapia genica dell AIDS (2005), con commercializzazione congiunta negli USA, e royalties sulle vendite in Asia Altre collaborazioni importanti: Accordo (fonte di ricavi) con la Fondazione Telethon, per lo sviluppo e la produzione ad uso clinico di prodotti di terapia genica per protocolli terapeutici sperimentali di due malattie genetiche rare Diritto di opzione sui progetti di ricerca dell istituto scientifico San Raffaele nel campo dell oncologia e della terapia dell AIDS 12

13 MolMed oggi: un azienda biofarmaceutica consolidata Staff: 67 dipendenti e 25 collaboratori/consulenti (a giugno 2007) Ricavi annui (da servizi GMP, finanziamenti di ricerca, diritti brevettuali): 2-4 milioni di Finanziamento: 76 milioni di di capitale privato dalla costituzione ad oggi Shareholders: Science Park Raf S.p.A. 28,18% AIRAIN 28,16% Fininvest S.p.A. 21,83% H-Equity S.à r.l. SICAR 10,91% Delfin S.à r.l. 10,91% 13

14 con nuovi prodotti antitumorali in sviluppo clinico TK Terapia cellulare che abilita il trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatori parzialmente compatibili, per la cura della leucemia mieloide acuta (AML) ARENEGYR Agente mirato ai vasi tumorali, che agisce specificamente sui vasi sanguigni che alimentano il tumore, per la cura di molti tipi di tumori solidi M3TK Vaccino terapeutico antitumorale per il melanoma, basato sull espressione di un antigene tumorale da parte dei linfociti del paziente 14

15 Lo staff di MolMed: qual è il secondo sesso? 2/3 dei dipendenti di MolMed sono donne Il personale femminile ha un livello particolarmente elevato di qualificazione: 85% laurea, 43% specializzazione post-lauream Dipendenti MolMed (giugno 2007) Dirigenti Quadri Imp. B Imp. C Imp. D Operai TOTALE Laurea Postlauream

16 In conclusione Cosa dimostra la mia azienda?.che le donne appaiono realmente essere la spina dorsale della R&S e dell industria biotecnologica innovativa 16

17 una strategia integrata Per la cura del cancro Venite a trovarci: