IV CONVEGNO IL TRATTAMENTO CON L ORMONE SOMATOTROPO IN ITALIA ROMA 27 Novembre 2012

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1 IV CONVEGNO IL TRATTAMENTO CON L ORMONE SOMATOTROPO IN ITALIA ROMA 27 Novembre 2012 Le Commissioni regionali per il GH:modalità regionali per il monitoraggio dell aderenza alla normativa e/o controllo della spesa. Laura Perrone Dipartimento della Donna del Bambino e di Chirurgia Generale e Specialistica Seconda Università degli Studi di Napoli LA CAMPANIA

2 Regione Campania Prof.ssa A.M. Colao Prof.ssa M.C Salerno Prof.ssa L. Perrone Prof.A.Sinisi Dott.ssa A. Klain Dott. R. Volpe Dott. D. Caggiano Dott. V. Castaldo Dott. G Scarano Dott.ssa M.G. D Avanzo Commissione Regionale per il monitoraggio Farmaci Nota 39 Ormone Somatotropo Decreto n 8 del 07/02/2012 I riunione settembre 2012

3 I nostri primi impegni.. Elaborazione modulistica condivisa per richieste alla Commissione di autorizzazioni per SGA e per patologie fuori nota 39 Elaborazione modulistica condivisa per il rinnovo di autorizzazione per SGA Elaborazione di Linee guida per il follow-up dei soggetti adulti circa l adeguatezza del trattamento e della posologia del farmaco Fornire delibere di autorizzazioni entro 30 gg. dalla data della richiesta

4 Le nostre azioni. Sono state sottoposte alla Commissione N 8 richieste di autorizzazione SGA* N 2 S. di Noonan N 1 Mutazione gene ALS N 5 Rinnovo trattamento SGA *1 richiesta è stata ritenuta non sufficientemente documentata per cui si attendono integrazioni

5 Scheda di richiesta e follow up Prontuario Terapeutico Regionale Documento n.118

6 Valutazione Follow up Se la velocità di crescita staturale nel primo anno di terapia raggiungerà il 50 centile per il grado di maturazione ossea raggiunto o risulterà maggiore di 3 cm rispetto al pre-trattamento, la terapia può proseguire. Se dopo 6 mesi di trattamento con rhgh (0,035 mg/kg/die o 1 mg/m2/die) la velocità di crescita staturale/anno dovesse risultare insoddisfacente, la dose di rhgh può essere eventualmente incrementata fino ad un massimo di 0,050 mg/kg/die (a,b). La terapia andrà comunque sospesa al raggiungimento di una età ossea di 14 anni nella femmina e 16 anni nel maschio o quando la velocità di crescita staturale è inferiore ai 2 cm/anno (calcolata in un intervallo di tempo di 6 mesi). Riferimenti biblografici: a. Growth Hormone Research Society. Consensus guidelines for the diagnosis and treatment of growth hormone (GH) deficiency in childhood and adolescence: summary statement of the GH Research Society. J Clin Endocrinol Metab. 2000; 85 (11): b. Clayton PE, Cuneo RC, Juul A, Monson JP, Shalet SM and Tauber M. Consensus statement on the management of the GH-treated adolescent in the transition to adult care. European Journal of Endocrinology 2005; 152:

7 Trattamento con GH nella Regione Emilia-Romagna (1) Prevalenza di trattamento con GH nell'età evolutiva (0-18 anni) 3,0 n trattati x 1000 residenti 2,5 2,0 1,5 1,0 0,5 0,0 ASL A ASL B ASL C ASL D ASL E RER ASL F ASL G ASL H ASL I ASL L ASL M Aziende

8 Trattamento con GH nella Regione Emilia-Romagna (2) Incidenza di trattamento con GH nell'età evolutiva (0-18 anni) n pazienti incidenti x 1000 residenti 0,50 0,45 0,40 0,35 0,30 0,25 0,20 0,15 0,10 0,05 0,00 ASL A ASL B ASL C ASL G ASL E RER ASL F ASL D ASL I ASL M ASL L ASL H Aziende

9 Descrizione delle richieste valutate anni Centro richiedente numero % centri RER centri extrarer 3 5 totale richieste trattamento Sesso dei soggetti in età evolutiva con richiesta di trattamento numero % Femmine Maschi totale richieste trattamento Diagnosi dei soggetti numero % SGA con malattia rara o sospetto o note sindromiche 8 15% SGA 19 35% totale richieste per soggetti SGA 27 49% alterazioni gene SHOX 2 4% deficit di attività biologica del GH 3 5% malattia rara 8 15% iposomia grave 15 27% totale richieste per bassa statura e normale secrezione GH 28 51%

10 Esito valutazione anni Esito valutazione richieste suddivise per diagnosi numero % autorizzaz. per soggetti SGA 22 40% autorizzaz. per bassa statura e normale screzione GH 21 38% totale richieste autorizzate 43 78% pareri negativi per soggetti SGA 5 9% pareri negativi per bassa statura e normale secrezione GH 7 13% totale richieste non autorizzate 12 22% 25% Richieste per bassa statura e normale secrezione GH Richieste per soggetti SGA 19% 75% 81% autorizzate non autorizzate autorizzate non autorizzate

11 Andamento terapie autorizzate Situazione a novembre 2012 Andamento casi autorizzati numero % prosecuzioni terapia 28 65% trattamenti interrotti o non intrapresi 15 35% totale richieste autorizzate % Trattamento con GH nei casi autorizzati dalla Commissione prevalenza trattamento 2012 (n trattati*1000 residenti 0 18 anni) incidenza trattamento 2012 (n pazienti incidenti*1000 residenti 0 18 anni) 0,040 0,016

12 Modalità Regionali per il monitoraggio dell aderenza alla normativa e/o controllo della spesa Mecozzi Alessandra

13 Decreto U0014 /2009 Mappatura Centri Prescrittori Acquisti centralizzati e trattative con aziende produttrici Analisi consumi Creazione sistema web based per prescrizione e erogazione

14 N. Confezioni Spesa gen-nov ,60 gen-nov ,89

15 CONFRONTO CONFEZIONI ORMONE SOMATOTROPO ANNO

16 CONFRONTO SPESA ORMONE SOMATOTROPO ANNO

17 DIMINUZIONE VENDITA IN VOLUME ORMONE SOMATOTROPO ANNO

18 DIMINUZIONE VENDITA IN VALUTA ORMONE SOMATOTROPO ANNO

19 SITUAZIONE PRECEDENTE Data base PT ASL RMA Centri prescrittori Servizi farmaceutici FAX E MAIL PT timbrato servizi farmaceutici territoriali PT allegato alla ricetta MMG

20 CRITICITA Monitoraggio non completo Difficoltà di verificare congruità tra il prescritto dal centro e dal MMG e quantità erogate Piani terapeutici non uniformi

21 Piano Terapeutico Centri Prescrittori ASL Capofila Gestione DPC Acquisto Programmazione Controllo Supporto logistico Monitoraggio Rapporti con Prescrittori Farmacie DPC Ricetta Medico di Medicina Generale Farmacia Web-care Verifica presenza e validità piano

22 N PAZIENTI PER CENTRI LAZIO BAMBIN GESU' P.UMBERTO I SAN CAMILLO P.GEMELLI S EUGENIO TOR VERGATA S.ANDREA BELCOLLE IFO PERTINI

23 N PAZIENTI PER CENTRI FUORI REGIONE

24 PT ormone somatotropo

25 Distribuzione per patologie

26 Distribuzione per età pazienti con deficit GH anni 0-5 anni 6-10 anni sopra

27 Confronto distribuzione per età

28 Distribuzione per peso nel deficit di GH

29 Distribuzione per farmaco nel deficit di GH

30 Distribuzione per età pazienti con ipopitituarismo idiopatico anni 4-25 anni anni più di 70

31 Distribuzione per peso nell ipopituitarismo idiopatico

32 Distribuzione per farmaco nell ipopituitarismo idiopatico

33 INDICAZIONI TERAPEUTICHE APPROVATE (RCP) GH_Deficit Bambini (GHDC) Sindrome Turner (TS) Insufficenza renale Cronica (CRI) GH_Deficit Adulti (GHDA) Piccolo per età gestazionale (SGA) Sindrome di Prader-Willy (PW) Alterazione del gene SHOX (SHOX) GENOTROPIN-Pfizer OMNITROPE-Sandoz HUMATROPE-Lilly NORDITROPIN -Novo SAIZEN -MerckSerono NUTROPIN-Ipsen ZOMACTON-Ferring x x x x x x - x x x x x x - x x x x x - x x x x x x - - x x x x x - - x x x x x x

34 ANALISI PER INDICAZIONE DI DEFICIT GH NEL BAMBINO (dosaggio medio da RCP Omnitrope) PRODOTTO dosaggio (mg) peso dose/die (mg) dose/mese (mg) formulazione dose/anno (mg) costo mg (prezzo Lazio) costo annuo OMNITROPE-Sandoz 0, ,75 22,50 10 mg 273,75 14, GENOTROPIN-Pfizer 0, ,75 22,50 0,8 mg 273,75 21, HUMATROPE-Lilly 0, ,75 22,50 12 mg 273,75 13, NORDITROPIN -Novo 0, ,75 22,50 15 mg 273,75 24, SAIZEN -MerckSerono 0, ,75 22,50 8 mg 273,75 23, NUTROPIN-Ipsen 0, ,75 22,50 10 mg 273,75 19, ZOMACTON-Ferring 0, ,75 22,50 4 mg 273,75 25, PRODOTTO dosaggio (mg) peso dose/die (mg) dose/mese (mg) formulazione dose/anno (mg) costo mg (prezzo Lazio) costo annuo OMNITROPE-Sandoz 0, ,45 13,50 10 mg 164,25 14, GENOTROPIN-Pfizer 0, ,45 13,50 0,6 mg 164,25 20, HUMATROPE-Lilly 0, ,45 13,50 12 mg 164,25 13, NORDITROPIN -Novo 0, ,45 13,50 15 mg 164,25 24, SAIZEN -MerckSerono 0, ,45 13,50 8 mg 164,25 23, NUTROPIN-Ipsen 0, ,45 13,50 10 mg 164,25 19, ZOMACTON-Ferring 0, ,45 13,50 4 mg 164,25 25, PRODOTTO dosaggio (mg) peso dose/die (mg) dose/mese (mg) formulazione dose/anno (mg) costo mg (prezzo Lazio) costo annuo OMNITROPE-Sandoz 0, ,90 27,00 10 mg 328,50 14, GENOTROPIN-Pfizer 0, ,90 27,00 1 mg 328,50 22, HUMATROPE-Lilly 0, ,90 27,00 12 mg 328,50 13, NORDITROPIN -Novo 0, ,90 27,00 15 mg 328,50 24, SAIZEN -MerckSerono 0, ,90 27,00 8 mg 328,50 23, NUTROPIN-Ipsen 0, ,90 27,00 10 mg 328,50 19, ZOMACTON-Ferring 0, ,90 27,00 4 mg 328,50 25,

35 Grazie dell attenzione