Translating science into medicines

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1 Translating science into medicines

2 Translating science into medicines

3 Siena Biotech è nata nel 2000 per volontà della Fondazione Monte dei Paschi di Siena (MPS) che è azionista di riferimento della Società. La Fondazione MPS è un istituto di ricerca privato, non a scopo di lucro, e ha costituito Siena Biotech in forma di società strumentale al fine di operare nel settore della ricerca scientifica. La missione della Fondazione MPS persegue gli obiettivi di utilità sociale e di interesse pubblico prevalentemente nei settori della ricerca scientifica, dell arte, dello sviluppo locale, dell istruzione, della sanità, dell assistenza alle categorie sociali deboli, della valorizzazione di beni e delle attività culturali e ambientali. La sua attività istituzionale si concretizza con il sostegno economico a progetti propri o di soggetti terzi. Storia Dalla sua costituzione Siena Biotech è cresciuta rapidamente allo scopo di raggiungere la massa critica necessaria per competere con successo, sviluppando un portafoglio progetti assolutamente innovativo, focalizzato sulle malattie del sistema nervoso centrale, in particolare le malattie di Alzheimer e di Huntington, e i tumori cerebrali. Le cifre 148 addetti con cultura ed esperienza internazionale 90% Ricercatori che lavorano in un ambiente creativo, stimolante e multidisciplinare Un portafoglio di progetti di ricerca avanzato e innovativo mq. di laboratori e uffici progettati in modo moderno e funzionale

4 Missione Noi, uomini e donne di Siena Biotech, siamo dedicati a comprendere e a svelare gli intimi meccanismi delle più gravi malattie neurodegenerative e proliferative, comprese le forme rare, al fine di creare nuovi strumenti per prevenirle, diagnosticarle e curarle, contribuendo così al miglioramento della salute del genere umano. I valori di Siena Biotech rappresentano il fondamento della filosofia e del carattere della Società : Diversita Valorizziamo il contributo individuale di ognuno per raggiungere gli obiettivi comuni Valori Ci concentriamo sull innovazione e la creazione di valore allo scopo di soddisfare le aspettative dei pazienti e raggiungere il successo Integrità Ci comportiamo in modo etico e responsabile sia in azienda che nella comunità dove viviamo e operiamo Valori Conoscenza Ci impegniamo a migliorare continuativamente la nostra preparazione condividendo il nostro sapere con gli altri Passione Ci impegniamo a lavorare con entusiasmo, utilizzando le nostre energie per dare il nostro meglio ogni giorno

5 Organizzazione Board Of Directors Marco Parlangeli Presidente Piero Tosi Vice Presidente Giovanni Gaviraghi Amministratore Delegato Luisa Bracci Carlo Ceccarelli Fabrizio Felici Silvano Focardi Roberto Rappuoli Gian Maria Rossolini Barbara Silvestri Segretario Auditors Franco Belli Filippo Mascia Laura Morini Ethics Committee Gabriello Mancini Carlo Valerio Bellieni Mauro Barni Stephane Bauzon Presidente Presidente Scientific Advisory Board Piero Tosi Presidente Giovanni Gaviraghi Amministratore Delegato Rolf Bjierkvig Christian Haas Bernard Landwehrmeyer James Niedel Pier Giuseppe Pelicci Giancarlo Pepeu Martin J. Van Den Bent Georg C. Terstappen Segretario MANAGEMENT TEAM Giovanni Gaviraghi Amministratore Delegato Alberto Faleri Vice Direttore Generale Georg C. Terstappen Chief Scientific Officer Graeme M. Robertson Vice President Portfolio Management Gianluca Breghi Vice President Finance & Business Development Medicines Research Centre La sede di Siena Biotech è il Medicines Research Centre (MRC), una nuova palazzina di 5 piani in affitto dalla Società Sansedoni SpA. In esso sono collocate tutte le attività di ricerca della Società, comprese le più avanzate tecnologie del processo di ricerca del farmaco: tecnologie omiche, modelli in vivo, piattaforme di high throughput screening, chimica medicinale ed analitica, disegno razionale del farmaco, tossicologia e sviluppo oltre alle strutture di supporto: Risorse Umane, Amministrazione, Ufficio Legale e un Auditorium da 150 posti. Organizzazione Luciano Caglioti Domenico De Masi Demetrio Neri

6 AREE TERAPEUTICHE Malattie del Sistema Nervoso Centrale non risolte Gli anni novanta sono stati definiti la decade del cervello con passi significativi fatti nell elucidazione dei meccanismi fisiologici e patologici del cervello. Tuttavia i processi patologici che caratterizzano le malattie neurodegenerative e neuroproliferative rimangono ad oggi per la maggior parte sconosciuti. La scoperta di nuovi farmaci che siano in grado di sconfiggere queste malattie, per le quali ancora non esiste una terapia efficace, è l obiettivo principale di Siena Biotech. La strategia e il portfoglio dei progetti di Siena Biotech, in linea con la missione aziendale, si basano su approcci che portino all identificazione di farmaci in grado di sconfiggere o rallentare le malattie in tre principali aree terapeutiche: il morbo di Alzheimer (malattia neurodegenerativa molto diffusa soprattutto nella tarda età), la malattia di Huntington (malattia neurodegenerativa rara) ed il glioblastoma multiforme, un tumore maligno del cervello. Siena Biotech ha come obiettivo quello di scoprire farmaci innovativi, efficaci e sicuri. Alzheimer La malattia di Alzheimer rappresenta la forma più comune di demenza degenerativa senile, responsabile del 50-70% dei casi di demenza. La progressione della malattia comporta danni cerebrali irreversibili prodotti dalla morte dei neuroni ed è caratterizzata da sintomi specifici quali: perdita di memoria, confusione, cambi di personalità e diminuzione delle funzioni cognitive. La malattia di Alzheimer non sembra essere riconducibile ad un singolo meccanismo, ma ad una serie di processi neurotossici causati principalmente dalla tossicità di una proteina chiamata beta-amiloide e dalla disregolazione della fosforilazione di un altra proteina chiamata tau. Ad oggi sono disponibili solo farmaci sintomatici, ma non esistono farmaci in grado di rallentare o fermare il morbo di Alzheimer. È questo uno dei principali obiettivi di Siena Biotech. Huntington La malattia di Huntington (HD) è un disordine ereditario del sistema nervoso centrale causato dalla mutazione di un singolo gene. La conseguente progressiva morte neuronale porta ad un peggioramento dei movimenti involontari (chorea) ed alla demenza. L origine genetica della malattia di Huntington fu descritta per la prima volta nel 1872, ma il gene responsabile che produce l huntingtina, è stato identificato solamente nel La proteina huntingtina è caratterizzata normalmente da una catena costituita da 36 glutammine. Nei pazienti con la mutazione genica che porta alla malattia di Huntington, la sequenza della glutammina si espande fino a 120 volte. Nonostante non si conosca l esatto meccanismo che la rende neurotossica, si ipotizza che sia una mutazione la causa di un errato ripiegamento (misfolding) della proteina, con conseguente formazione di aggregati che portano alla morte dei neuroni. Non esistono farmaci in grado di rallentare lo sviluppo della malattia. Le terapie disponibili mirano alla gestione dei sintomi quali il movimento involontario, la depressione e la perdita di peso. La malattia di Huntington rappresenta il modello più studiato di una classe di malattie genetiche neurodegenerative rare, quali l atrofia cerebellare (malattia di Kennedy) e le atassie spinocerebellari, causate da una alterazione del DNA (espansione della tripletta nucleotidica CAG). AREE TERAPEUTICHE Glioblastoma Il glioblastoma multiforme è il più frequente tumore del sistema nervoso centrale che origina dal tessuto gliale nel cervello e dal midollo spinale. Il glioblastoma è una forma tumorale altamente maligna, rapidamente invasiva e letale che comporta progressivi deficit di memoria, personalità e/o neurologici. Nonostante il glioblastoma sia il tumore gliale più comune, è considerato una malattia rara con cause sconosciute. Il trattamento del glioblastoma include la chirurgia combinata con radio e chemioterapia. Con un indice di sopravvivenza di meno di due anni, vi è l assoluta necessità di sviluppare terapie in grado di curare il tumore primario o ricorrente.

7 PORTAFOGLIO PROGETTI Il portafoglio progetti di Siena Biotech ha ormai raggiunto un ottimo livello di maturità, considerando che il primo progetto terapeutico di ricerca integrata risale al L azienda ha un ampia gamma di progetti basata su bersagli farmacologici noti ed innovativi per curare la malattia di Alzheimer, Huntington ed i tumori cerebrali. Capitalizzando la conoscenza approfondita dei meccanismi biologici alla base delle malattie e di piattaforme tecnologiche all avanguardia, Siena Biotech sta sviluppando progetti che mirano alla generazione di farmaci efficaci, innovativi ed in grado di modificare il decorso della malattia nei pazienti. Per ogni area terapeutica sono in sviluppo un ampia gamma di molecole ottimizzate attraverso sistemi biologici di assoluta rilevanza per le malattie in esame, tenendo in alta considerazione le proprietà fondamentali molecolari necessarie per farle diventare medicine efficaci e prive di tossicità. Il portafoglio progetti della malattia di Alzheimer è centrato sull inibizione della produzione, aggregazione ed accumulo della proteina neurotossica beta-amiloide. Il nostro approccio, che comprende più progetti mirati allo sviluppo di farmaci in grado di curare le varie fasi del processo patologico, massimizza le possibilità di successo. Anche per la malattia di Huntington, il focus è su approcci in grado di interferire con il decorso della malattia causata dai processi patofisiologici che portano all aggregazione dell huntingtina mutata. Attraverso l utilizzo di saggi cellulari proprietari in grado di mimare gli eventi neurotossici che caratterizzano la malattia e grazie ad approcci innovativi di ricerca, è possibile ottenere potenziali farmaci anche se alcuni meccanismi del processo degenerativo sono ancora non completamente delucidati. Nall area oncologica, l azienda si focalizza su molecole in grado di penetrare la barriera ematoencefalica mirando selettivamente a meccanismi di trasduzione dei segnali intracellulari coinvolti nello sviluppo dei tumori, migliorando nettamente gli approcci tradizionali che hanno portato alle terapie chemioterapiche citotossiche poco efficaci nei tumori cerebrali. Attraverso la prioritizzazione di molecole con una buona distribuzione a livello del sistema nervoso centrale ed attive anche in periferia, aumenta la possibilità di selezionare farmaci specifici per curare i tumori cerebrali e quelli periferici. Questo approccio è fondamentale anche nell ottica di controllare contemporaneamente i tumori primari periferici e le possibili metastasi cerebrali, come nel caso dei tumori del seno e del polmone. Project/Compound Disease Area Research Preclinical Phase I Phase II Partner α-7agonist and Modulator Alzheimer s Disease Progress Confidential Undisclosed target Alzheimer s Disease Progress Confidential SEN196 Sirt1 Inhibitor Huntington s Disease Progress Confidential Huntingtin Toxicity Inhibitor Huntington s Disease Smoothened Antagonist Oncology Huntingtin Toxicity Inhibitor Huntington s Disease GPCR Antagonist Alzheimer s Disease - Huntington s Disease Protein-Protein Inhibitor Alzheimer s Disease Wnt Signalling Inhibitor Oncology Chemokine Antagonist Oncology Protein-Protein Inhibitor Alzheimer s Disease New Targets Alzheimer s Disease - Huntington s Disease New Targets Oncology 1Q2009 status 1Q2011 projections PORTAFOGLIO PROGETTI

8 STATO DELL ARTE Stato dell arte delle piattaforme tecnologiche La scoperta di nuovi farmaci per malattie complesse con un pressante e urgente bisogno terapeutico richiede l uso di tecnologie avanzate oltre ad una equipe di scienziati di prima classe ed una massa critica di tecnologie e competenze necessarie per accelerare il processo di ricerca e sviluppo. Siena Biotech ha investito al fine di garantire che le necessarie piattaforme tecnologiche fossero disponibili, integrate e completamente mirate al raggiungimento degli obiettivi aziendali. Esempi di piattaforme proprie applicate nelle varie fasi della ricerca includono: Un esaustivo set di tecnologie post genomiche quali la transcrittomica, la proteomica, la bioinformatica e analisi ad alto contenuto (high-content) basate sulle caratteristiche di immagini acquisite, volte a creare una connessione tra le malattie ed i bersagli a livello cellulare, connessione utile alle successive indagini del processo di scoperta del farmaco Una vasta piattaforma di sviluppo dei saggi biologici e di saggi di selezione (screening) ad alta performance che si avvalgono di sistemi automatici per la gestione e l analisi dei dati, allo scopo di identificare piccole molecole di alta qualità quali punti di partenza per ulteriori ottimizzazioni Un sistema integrato di tecnologie computazionali per supportare la selezione e l ottimizzazione delle piccole molecole con alta affinità e selettività verso il bersaglio biologico, e con le caratteristiche chimiche appropriate per diventare un farmaco di successo Metodologie avanzate di chimica medicinale in grado di sviluppare le serie di piccole molecole fino a portarle alle fasi cliniche avvalendosi di tecnologie per la sintesi parallela, la purificazione e l analisi, ed approcci multi-parametrici di ottimizzazione Una piattaforma automatizzata all avanguardia per effettuare saggi in vitro in grado di misurare una serie di proprietà critiche per l efficacia delle molecole in vivo e per il loro sviluppo in farmaci. Tali proprietà includono la solubilità in acqua, la stabilità metabolica, la capacità di penetrare la barriera intestinale ed emato-encefalica e l interferenza con il metabolismo e l interazione con altri farmaci Un pannello di modelli predittivi delle malattie studiate per dimostrare l efficacia in vivo delle molecole più rilevanti, attraverso tecnologie all avanguardia quali lo studio delle neuroimmagini ricavate dalla risonanza magnetica nucleare L arte di traslare la scienza in medicina Siena Biotech è un azienda impegnata nella ricerca traslazionale, in grado di creare la connessione logica tra le scoperte di ricerca di base con la clinica. Questa visione è stata concretizzata con la creazione di un network di eccellenza scientifica, sia nel contesto di progetti internazionali quali ADIT e il Settimo Programma Quadro dell Unione Europea, sia attraverso una serie di collaborazioni con gruppi accademici di eccellenza appartenenti alle Università Toscane, ed in particolare all Università di Siena. Questa stretta maglia di collaborazioni con le istituzioni accademiche regionali si concretizza nel supporto finanziario di un numero rilevante di programmi di ricerca universitari, nell accesso ai ricercatori accademici alle tecnologie all avanguardia disponibili in Siena Biotech ed alla partecipazione didattica attiva a corsi di Laurea, Master e Dottorato. Siena Biotech ha non solo la capacità di agire come punto di riferimento per le idee che originano nell ambito accademico ma anche l obiettivo di assistere nell indirizzo e lo sviluppo di questi progetti verso la ricerca clinica applicata. NETWORKING Un ampio insieme di moderni sistemi in vivo per caratterizzare le molecole più avanzate in termini di farmacocinetica, farmacodinamica e tossicologia. Grazie alla contemporanea indagine sulle caratteristiche farmaceutiche e sullo sviluppo della formulazione, si garantisce una valutazione rapida e affidabile della possibilità di sviluppo delle molecole più promettenti.

9 Medicines Research Centre Proprietà: Sansedoni S.p.A. Progetto architettonico: Nepi Terrosi Manganelli Architetti Associati Progetto ingegneristico: General Planning S.r.l. Direttore Lavori: Roberto Crenca Assistente Direttore Lavori: Leonardo Ligabue Coordinatore della Sicurezza in fase di progettazione ed esecuzione: Marta Garosi Superficie totale: m 2 Auditorium: 150 posti Medicines Research Centre

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11 Siena Biotech S.p.A. Strada del Petriccio e Belriguardo, Siena - Italia Phone Fax info@sienabiotech.it Per maggiori informazioni consultare il sito web: