12/7/15. Chordoma 101. Silvia Stacchiotti
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1 Chordoma 101 Silvia Stacchiotti Milan, December 2013 Lancet Oncology,
2 12/7/15 Cosa è un cordoma? 2003, Livigno Cosa è un cordoma? 2002 Cosa è un cordoma? Il cordoma è un tumore osseo molto raro 1. diagnosticato <1 persona/ 1 milione/ anno 2. > tra i 50 e i 60 anni 3. Molto raramente può avere carattere famigliare 2
3 12/7/15 Benign Notochordal Cell Tumor 20% della popolazione diagnosi e cura in centri con esperienza nella cura di questa malattia Cosa è un cordoma? Il cordoma è un tumore maligno a lenta crescita che può essere presente anche molti anni prima della diagnosi raramente, più spesso nei bambini/giovani, può avere un comportamento più aggressivo tende più spesso a recidivare nella sede dove è nato che lontano da questa 3
4 Quale è la sede di partenza? 30% 20% 50% Da dove origina un cordoma? Muller 1858 Ribbert and Steiner
5 vertebra cartilagineus end plate disco intervertebrale nucleo polposo 1 notocorda notocordal sheat pressure 2 pressure 3 embryo Brachyury (brachiuria) embryo Molto importante per confermare la diagnosi Vojovic et al, J Pathol
6 12/7/15 Come è fatto un cordoma? 5% cordomi dedifferenziati Come si fa a confermare la diagnosi di cordoma? diagnosi in centri con esperienza nella cura di questo tumore Quali esami radiologici è necessario fare? Esame di scelta: risonanza magnetica nucleare (MRI) La TAC TB serve, in aggiunta, per se la malattia E capire importante è localizzata che l estensione della malattia sia studiata prima di decidere del trattamento PET solo in casi particolari 6
7 Trattamento cordoma localizzato chirurgia chirurgia + radioterapia radioterapia da sola ( esclusiva ) cordoma localizzato La possibilità di guarire dipende: sede e dimensioni del tumore qualità della chirurgia (margini / rottura tumorale) qualità della radioterapia (dose tot / distribuzione di dose) 7
8 Stacchiotti et al, J Surg Oncol 2009 cordoma localizzato, RT Dagli anni 70 l efficacia della radioterapia dipende dalla dose somministrata assenza di peggioramento della malattia a 5 anni (PFS): Gy 20% 80 Gy 80% Pearlman AW et al, AJR Radium Ther Nucl Med 1970 cordoma localizzato probabilità decisione attesa condivisa tra morbidità il paziente guarigione / attesa / QoL prognosi (e i suoi familiari) e lo staff medico 8
9 cordoma localizzato cura del dolore e terapia di supporto devono essere integrati dal momento della diagnosi - primo trattamento cordoma recidivo la maggior parte dei pazienti con cordoma soffre di una recidiva locale o locoregionale di malattia e convive con questa malattia, spesso molto debilitante, per un lungo periodo cordoma recidivo recidiva locale trattabile con chirurgia o RT non trattabile con chirurgia o RT recidiva a distanza malattia avanzata 9
10 Quando e come un cordoma può dare metastasi? non è un evento frequente (<40%) >> dopo una recidiva locale/loco-regionale polmoni, fegato, tessuti molli, altro cordoma avanzato osservazione terapia medica chirurgia / RT a scopo sintomatico in casi selezionati altri trattamenti locoregionali a scopo sintomatico in casi selezionati cordoma avanzato cura del dolore e terapia di supporto 10
11 cordoma avanzato, terapia medica Si usa per bloccare la crescita del cordoma La chemioterapia tradizionale non è in genere efficace per il cordoma Si utilizzano invece- dei farmaci chiamati «terapia mirata» che funziona bloccando una specifica proteina (il bersaglio ) nel tumore Oppure ci possono essere nuovi farmaci che si ritiene potrebbero essere efficaci all interno di studi clinici cordoma avanzato, terapia medica «Questi farmaci possono essere prescritti per trattare il cordoma ma non sono stati approvati dagli enti governativi per questo uso: questa procedura è denominata uso «fuori scheda tecnica»; in alcuni Paesi il costo dei farmaci usati fuori scheda tecnica non è sempre coperto dall'assicurazione o dai sistemi sanitari» 11
12 12/7/15 ESMO Consensus Conference Sarcoma guidelines update Milano, 9-10 Dicembre 2013 Ann Oncol
13 Stacchiotti et al, Lancet Oncol 2015 RCE/EMA workshop on Chordoma, Londra Workshop on methodology of clinical studies on rare cancers ESMO/EMA meeting Londra
14 12/7/15 Chordoma study end-points, FDA meeting Chicago Silvia Stacchiotti 14
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