Nicola Bartolomeo. Cattedra di Statistica Medica - Scuola di Medicina Università degli Studi di Bari Aldo Moro. Pag. 1 di 44

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1 Nicola Bartolomeo Cattedra di Statistica Medica - Scuola di Medicina Università degli Studi di Bari Aldo Moro Pag. 1 di 44

2 La ricerca scientifica svolge un ruolo determinante nell evoluzione di tutte le scienze bio mediche e sociali La necessità di adeguare costantemente i propri strumenti di lavoro e di verificarne la reale efficacia è uno degli aspetti centrali delle attività in Medicina e in Sanità Pubblica. La definizione e lo sviluppo di ogni disciplina poggiano su tre elementi fondamentali: la pratica clinica, basata sull individuazione di uno specifico insieme di attività rivolte a soddisfare i bisogni dei destinatari delle cure; la ricerca, come strumento per accrescere e migliorare continuamente le conoscenze che supportano la pratica clinica; la formazione, come strumento per trasmettere le conoscenze teoriche e pratiche specifiche di ogni disciplina. Pag. 2 di 44

3 Il Metodo scientifico è la base su cui si fonda l attività di ricerca clinica. Esso è caratterizzato da un approccio: sistematico cioè non frammentario ed episodico; empirico poiché è applicato a fenomeni direttamente accessibili dall osservazione; controllato e critico che cerca di verificare ipotesi relative all evolversi dei fenomeni clinici o all associazione fra fenomeni, tenendo conto dei fattori potenzialmente interferenti e facendo sì che le modalità e i risultati della ricerca siano resi accessibili alla verifica da parte di altri ricercatori, siano cioè riproducibili. Pag. 3 di 44

4 METODOLOGIA CLINICA Necessita di: Quantificazione Formalizzazione matematica EPIDEMIOLOGIA Ha come oggetto lo studio della distribuzione delle malattie in una popolazione e dei fattori che la influenzano e fornisce i dati che sono di guida al procedimento clinico STATISTICA E il mezzo oggettivo per la pianificazione delle indagini e l interpretazione dei risultati Pag. 4 di 44

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6 EPIDEMIOLOGIA dove? quando? caratteristiche Persone Luogo Tempo Studia la distribuzione delle malattie nelle popolazioni e i fattori che le influenzano Pag. 6 di 44

7 Finalità Descrivere Quantificare Fattori Malattie Individuare Analizzare Pag. 7 di 44

8 OSSERVAZIONALI descrittivi trasversali Retrospettivi o caso controllo Prospettici o di incidenza SPERIMENTALI sperimentazioni cliniche interventi preventivi Pag 8 di 44

9 Controllata STUDIO EPIDEMIOLOGICO Assegnazione Non controllata SPERIMENTALE OSSERVAZIONALE Campionamento Non randomizzato Randomizzato Malattia o Effetto Esposizione o Causa STUDI SU COMUNITA SPERIMENTAZIONI CLINICHE TRASVERSALE O RETROSPETTIVO PROSPETTICO studi relativi ad un periodo di tempo Esposizione o caratteristica al momento dello studio (TRASVERSALE) Storia dell esposizione o caratteristica precedenti al momento dello studio (RETROSPETTIVO) Pag. 9 di 44

10 Fase preliminare Formulazione obiettivi Analisi della letteratura Identificazione variabili e sistemi di rilevazione Identificazione dei confondenti Metodologia Scelta della tipologia di studio Scelta dei metodi di rilevazione Identificazione risorse disponibili e necessarie Autorizzazioni Valutazione tempi di esecuzione Campionamento Definizione della popolazione obiettivo Scelta del campione Determinazione campionaria Preparazione dei questionari Schede di rilevazione Codifiche Studio pilota Addestramento del personale Test del questionario Accettabilità dei partecipanti Pag. 10 di 44

11 Obiettivi: analizzare statistiche correnti illustrare la distribuzione delle patologie in relazione a tempo e spazio determinare tassi di incidenza, prevalenza, mortalità ipotizzare associazioni tra fattori di rischio e malattie Vantaggi: dati già disponibili buona attendibilità dei dati (se il flusso informativo è valido ) uso di terminologia standard facilita la confrontabilità Svantaggi: non disponibili dati disaggregati difficile stabilire con certezza l associazione tra fattore di rischio e patologia è possibile non riuscire ad individuare correttamente i denominatori lunga latenza tra raccolta ed elaborazione dei dati Bias: sottostima dei fenomeni difficoltà ad effettuare verifiche sui dati errori e difformità della classificazione degli eventi Pag. 11 di 44

12 Obiettivi: valutare la prevalenza di un fenomeno in una popolazione ricavare informazioni sui bisogni di assistenza percepiti, sull utilizzo delle strutture sanitarie analizzare associazione tra fattori di rischio e malattie Vantaggi: ampia autonomia nella scelta della popolazione in studio, nella scelta della metodologia di rilevazione dei dati breve durata buona attendibilità dei risultati se correttamente pianificato Svantaggi: non valido per patologie rare o di breve durata non si possono ottenere dati di incidenza bassa attendibilità dei dati su esposizioni pregresse ai fattori di rischio Bias: dipendente dalla correttezza del campionamento possibile interpretazioni errate sui ruoli dei fattori di rischio Pag. 12 di 44

13 Obiettivi: valutare il ruolo di uno o più fattori di rischio nella etiopatogenesi delle patologie determinare una stima del rischio di patologia dato che si è verificata l esposizione (determinazione dell odds ratio, OR) studio dell interazione tra fattori di rischio Vantaggi: semplice, rapido è valido per le malattie rare consente la valutazione di più fattori di rischio Svantaggi: non valido per fattori di rischio poco frequenti nella popolazione in esame non si possono ottenere dati di incidenza o di prevalenza delle malattie mancanza di dati sull entità dell esposizione Bias: selezione scorretta dei casi e dei controlli influenza dell intervistatore nei confronti del soggetto intervistato e viceversa (recall bias, interviewer bias) Pag. 13 di 44

14 Obiettivi: determinare l incidenza delle malattie determinare una stima del rischio di patologia dato che si è verificata l esposizione (determinazione rischio relativo, RR; rischio attribuibile, RA) analisi differenziate per livelli e durata delle esposizioni Vantaggi: consente di determinare tassi di incidenza in gruppi di esposti e non esposti consente di mantenere sotto controllo nel tempo i soggetti reclutati e quindi valutare patologia e complicanze Svantaggi: non valido per malattie rare spesso organizzativamente complesso difficile apportare correzioni al protocollo se lo studio è già in atto Bias: perdite al follow-up atteggiamenti diversi in relazione alla conoscenza dell esposizione modifiche delle metodiche di rilevazione dei dati clinici Pag. 14 di 44

15 Malato vs non malato Esposto vs non esposto Quanti sono stati esposti? Quanti si ammalano? Pag. 15 di 44