Dott.ssa Federica Ferrari. Prof. Domenico Alvaro
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1 Dott.ssa Federica Ferrari Prof. Domenico Alvaro
2 1. COLANGITE SCLEROSANTE AUTOIMMUNE 2. VALUTAZIONE DELLA FIBROSI EPATICA
3 COLANGITE SCLEROSANTE AUTOIMMUNE
4 Descrizione dello studio Studio di coorte condotto su 134 bambini e adolescenti con diagnosi di epatite autoimmune (AIH). Obiettivo dello studio è stato quello di comparare i pazienti con sola AIH con quelli che sviluppano colangite sclerosante autoimmune (ASC) durante un follow-up di 28anni. La diagnosi di ASC era stabilita mediante MRI, eseguita in tutti i pazienti che presentavano un aumento della GGT e/o scarsa risposta al trattamento.
5 Risultati ASC group: 28/134 pazienti (20.9%) sviluppano manifestazioni colestatiche in un tempo medio di 5 mesi dalla diagnosi di AIH (range: 2-21 mesi). 25 pazienti mostravano stenosi e/o dilatazione delle intraepatiche; 3 avevano alterazioni intra ed extraepatiche. vie biliari
6 Risultati
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8 Risultati 16 pazienti (11.9%) sono deceduti: 15 (14%) avevano solo AIH; uno (3.5%) aveva anche ASC (p=0.32). 11 pazienti erano trapiantati: 10 (9.4%) nel gruppo AIH; uno (3.5%) nel gruppo ASC (p = 0.28). Nel 68% delle biopsie era già presente cirrosi, senza nessuna differenza significativa tra i due gruppi (p = 0.43). Tra i due gruppi non c era differenza statisticamente significativa (p=0.37) nella sopravvivenza a 5 (93% vs 89%) e a 10 anni (79% vs 89%).
9 Take home messages AIH e ASC potrebbero essere due manifestazioni diverse di una stessa malattia. L aumento della GGT è suggestivo di sviluppo di ASC. Non c è differenza significativa nella prognosi e nella risposta alla terapia tra i 2 due gruppi. Le recidive non influenzano il tasso di sopravvivenza e la necessità di trapianto epatico. Solo la presenza di cirrosi sembra correlare con la sopravvivenza, indipendentemente dal gruppo e dalla presentazione clinica.
10 Descrizione dello studio Studio multicentrico caso-controllo, basato su questionari somministrati a 1000 pazienti affetti da colangite sclerosante primitiva (PSC) e 663 controlli. Obiettivo: valutare associazione tra fattori ambientali già noti ed identificarne nuove in pazienti affetti da PSC. I risultati erano stratificati anche in base alla presenza/assenza di IBD associata.
11 Risultati La percentuale di fumatori era simile tra casi e controlli. Il 37% dei controlli avevano fumato più di 100 sigarette comparati al 25% dei pazienti con PSC. L associazione negativa tra l abitudine al fumo e la PSC era dimostrata solo in presenza di IBD associata.
12 Esiste un associazione negativa tra PSC e il consumo di carne alla griglia e alla brace. I pazienti con PSC hanno un minor consumo di pesce e di verdure rispetto ai controlli sani; mentre hanno un maggior consumo di carne. Il consumo di carne ben cotta è associato alla presenza di PSC con o senza IBD. Sembra esserci una relazione tra l elevata frequenza di consumo di cibi fritti e di fast-food e la PSC.
13 Take home messages Il fumo di sigaretta è associato con PSC solo quando è presente una malattia infiammatoria intestinale. La dieta e i metodi di cottura dei cibi sono differenti nei pazienti con PSC rispetto ai controlli. Il consumo di pesce e di carne alla griglia o alla brace era più comune nei controlli. Al contrario, i pazienti PSC assumono più frequentemente carne rossa, ben cotta.
14 1. COLANGITE SCLEROSANTE AUTOIMMUNE 2. VALUTAZIONE DELLA FIBROSI EPATICA
15 Obiettivo: Valutare gli score di fibrosi epatica in una popolazione di 92 bambini affetti da NAFLD, diagnosticata mediante biopsia epatica. Score comparati: AST/ALT ratio, AST/platelet ratio index (APRI), NAFLD fibrosis score (NFS), and FIB-4 index.
16 Risultati APRI (rapporto AST/piastrine) mostra una buona accuratezza diagnostica per valutare la presenza di fibrosi (AUC: 0.80) ma non distingue tra fibrosi significativa (F 2) e avanzata (F3). AST/ALT, NFS, and FIB-4 index hanno tutti una scarsa accuratezza diagnostica nell identificare la presenza diqualsiasi grado difibrosi. Gli score non invasivi di fibrosi epatica validati nell età adulta hanno uno scarso significato diagnostico in bambini affetti da NAFLD.
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18 Risultati Attraverso un modello matematico che include ALT, ALP, conta piastrine e GGT è possibile calcolare la probabilità di avere fibrosi epatica avanzata. Il PNFS medio dei pazienti con fibrosi 0 2 era significativamente più basso rispetto ai pazienti con fibrosi avanzata (3-4) ( vs ; p <0.001). Il PNFS può essere calcolato online: (
19 Conclusioni Il PNFS è più accurato nel predire la probabilità di fibrosi avanzata rispetto agli altri score disponibili (APRI, FIB-4 index and NAFLD fibrosis score). L utilizzo del PNFS potrebbe ridurre il numero di bambini con malattia lieve e senza fibrosi avanzata, sottoposti a biopsia epatica. D altra parte i bambini con fibrosi epatica avanzata, confermata con biopsia epatica, dovranno essere attentamente monitorati per lo sviluppo di cirrosi, complicanze dell ipertensione portale e carcinoma epatocellulare.
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