Nuovi sviluppi nella terapia genica

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Valerio Bini
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Pisa Outline La terapia genica Cos è Come si fa Vantaggi e limiti DCP

1 Nuovi sviluppi nella terapia genica Mauro Pistello Centro Retrovirus e Sezione Virologia, Dipartimento di Ricerca Traslazionale Università di Pisa Outline La terapia genica Cos è Come si fa Vantaggi e limiti DCP e terapia genica Come intervenire? Approcci classici e nuove frontiere 1

Cos è la terapia genica L inserimento di acidi nucleici in cellule per eliminare o curare una malattia causata da una disfunzione genica Gene funzionale Cellule difettive Cos è la terapia genica E

2 Cos è la terapia genica L inserimento di acidi nucleici in cellule per eliminare o curare una malattia causata da una disfunzione genica Gene funzionale Cellule difettive Cos è la terapia genica E suddivisibile in tre categorie: 1. Sostituzione o riparo del gene difettivo responsabile della malattia monogenica 2. Alterazione o uccisione di cellule aberranti 3. Induzione della produzione di proteine terapeutiche o immunostimolanti 2

Sostituzione o riparo gene difettivo responsabile della malattia monogenica (es. anemia falciforme) Cos è la terapia genica E suddivisibile in tre categorie: 1.

3 Sostituzione o riparo gene difettivo responsabile della malattia monogenica (es. anemia falciforme) Cos è la terapia genica E suddivisibile in tre categorie: 1. Sostituzione o riparo del gene difettivo responsabile della malattia monogenica 2. Alterazione o uccisione di cellule aberranti 3. Induzione della produzione di proteine terapeutiche o immunostimolanti 3

4 Alterazione o uccisione di cellule aberranti (es. cellule infette da virus o tumorali) Cos è la terapia genica E suddivisibile in tre categorie: 1. Sostituzione o riparo del gene difettivo responsabile della malattia monogenica 2. Alterazione o uccisione di cellule aberranti 3. Induzione della produzione di proteine terapeutiche o immunostimolanti 4

si fa la terapia genica 1. Per somministrazione diretta del vettore 2.

5 Produzione di proteine terapeutiche (es. IFN nel trattamento di infezione da HCV, fattori di coagulazione) Come si fa la terapia genica 1. Per somministrazione diretta del vettore 2. Mediante prelievo di cellule, trattamento e reinoculo delle cellule trattate nello stesso paziente 5

6 Come si fa la terapia genica 1. Per somministrazione diretta del vettore Come si fa la terapia genica 2. Prelievo di cellule, trattamento e reinoculo delle cellule trattate 6

della terapia genica risale al 1990 La bambina Ashanti da Silvia

7 Produzione di un vettore virale per terapia genica Vantaggi e limiti della terapia genica Vantaggi Il primo caso di successo della terapia genica risale al 1990 La bambina Ashanti da Silvia (4 anni) è trattata, e guarita, da una grave forma di immunodeficienza 7

Vantaggi e limiti della terapia genica Limiti The European Union has approved for sale the Western world's first

disease. The costly drug, which treats a rare metabolic disease, is the first gene therapy to be licensed in the U.

8 Vantaggi e limiti della terapia genica Limiti The European Union has approved for sale the Western world's first gene-therapy drug, a type of medicine that introduces functioning genes to patients whose defective genes cause disease. The costly drug, which treats a rare metabolic disease, is the first gene therapy to be licensed in the U.S. or Europe, though there is a gene therapy for cancer on the market in China, and many others are being tested in clinical trials. The European approval is a landmark for the field, which is beginning to make progress after years of false starts and high-profile troubles, including the death of one patient in a clinical trial in the U.S. in

9 Vantaggi e limiti della terapia genica Aspettative Potrebbe guarire oltre 1500 malattie genetiche Malattie acquisite come l infezione da HIV possono essere risolte in modo definitivo Può cambiare caratteristiche degli individui (riduzione rischio di tumori, predisposizione ad obesità, ecc.) Può trattare una malattia a livello intrauterino, prima che nasca il bambino Diventerà pratica comune nel nostro secolo La cura definitiva delle malattie porterà enormi benefici, anche economici Outline La terapia genica Cos è Come si fa Vantaggi e limiti DCP e terapia genica Come intervenire? Approcci classici e nuove frontiere 9

10 DCP e terapia genica Come intervenire? DCP e terapia genica Come intervenire? DNAH Kda 82 esoni RNA nt 10

11 DCP e terapia genica Approccio classico X X DCP e terapia genica Approccio classico 11

12 DCP e terapia genica Approccio classico 12

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