Agenzia Italiana del Farmaco

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Albana Adamo
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1 Agenzia Italiana del Farmaco La Terapia cellulare: aspetti regolatori e clinici Cristina Pintus Responsabile ufficio Relazioni con l EMEA l e con le altre agenzie europee 3 Corso di aggiornamento SIFO-SIAR SIAR Novità e criticità nell attivit attività regolatoria di farmaci e dispositivi medici Verona, maggio 2007

agenzie europee 3 Corso di aggiornamento SIFO-SIAR SIAR Novità e criticità nell

2 8 Capitoli 1. Oggetto e definizioni 2. Prescrizioni per la registrazione 3. Procedura per la registrazione 4. RCP, etichettatura, foglietto illustrativo 5. Prescrizione post-registrazione 6. Incentivi 7. Comitato per Terapie Avanzate 8. Disposizioni generali e finali 30 Articoli 4 Allegati

RCP, etichettatura, foglietto illustrativo 5.

3 (TA) 1. Oggetto del Regolamento Prodotti destinati al commercio negli Stati Membri e preparati industrialmente o mediante metodi di tipo industriale Esente dal Regolamento (articolo 28) Qualsiasi prodotto medicinale di TA che sia preparato su base non routinaria,, in accordo a specifici standard di qualità ed utilizzato entro uno Stato Membro, in un ospedale, sotto l esclusiva l responsabilità professionale di un medico, secondo una prescrizione medica per un singolo paziente

metodi di tipo industriale Esente dal Regolamento (articolo 28) Qualsiasi prodotto medicinale di TA che sia preparato

4 1. Definizioni Medicinale per terapia avanzata Medicinali di terapia genica Medicinali di terapia cellulare somatica Prodotti di ingegneria tessutale Decreto Legislativo 24 aprile 2006, all. 1, parte IV

cellulare somatica Prodotti di ingegneria

5 Prodotto di ingegneria tessutale (definizione) Contiene o consiste di cellule o tessuti ingegnerizzati, e Ha proprietà atte a rigenerare, riparare o sostituire un tessuto umano Può contenere cellule o tessuti di origine umana o animale, vitali o non vitali, o sostanze aggiuntive come prodotti cellulari, biomolecole, biomateriali, sostanze chimiche, supporti o matrici non sono AT se e contengono esclusivamente cellule o tessuti non vitali e non agiscono principalmente attraverso un meccanismo farmacologico, immunologico o metabolico

sostanze aggiuntive come prodotti cellulari, biomolecole, biomateriali, sostanze chimiche, supporti o matrici non sono AT se e

6 Cellule o tessuti sono considerati ingegnerizzati se soddisfano almeno uno dei seguenti punti: Manipolazione sostanziale: alterazione di caratteristiche biologiche, funzioni fisiologiche o proprietà strutturali rilevanti per la rigenerazione, la riparazione o la sostituzione volute Impiego nel ricevente per una funzione essenziale diversa rispetto al donatore (uso non omologo - es: amnion in cornea)

proprietà strutturali rilevanti per la rigenerazione, la riparazione o la sostituzione volute

7 Annex 1 Manipolazioni considerate non sostanziali: Cutting Grinding Shaping Centrifugation - Soaking in antibiotic or antimicrobial solutions Sterilization Irradiation Cell separation, concentration or purification Filtering Lyophilization Freezing Cryopreservation Vitrification

solutions Sterilization Irradiation Cell separation, concentration or

8 Prodotto medicinale di terapia avanzata combinato: Incorpora come parte integrante del prodotto uno o più dispositivi medici/ impiantabili attivi, e La sua parte cellulare o tessutale contiene cellule o tessuti vitali, o La sua parte cellulare o tessutale contiene cellule o tessuti non vitali, in grado di esercitare un azione che può considerarsi primaria rispetto a quella del dispositivo medico Direttiva 93/42/EEC e direttiva 90/385/EEC

vitali, o La sua parte cellulare o tessutale contiene cellule o tessuti non vitali, in grado di esercitare un

9 2. Prescrizioni per la registrazione Qualità,, sicurezza di tessuti e cellule : 2004/23/EC Sperimentazione clinica: 2001/20/EC e nuove linee guida GCP Produzione: nuove linee guida specifiche GMP Prodotti combinati con dispositivi medici: 93/42/EEC Prodotti combinati con dispositivi medici impiantabili: 90/385/EEC EC Emendamenti a Regolamento 726/2004 Direttiva 2001/83

specifiche GMP Prodotti combinati con dispositivi medici: 93/42/EEC Prodotti combinati con

10 3. Procedura per la registrazione (solo centralizzata) L EMEA si avvarrà di un comitato specifico per le terapie avanzate da affiancare al CHMP come organo di consultazione (scientific( opinion e riesami) CHMP fornirà anche una valutazione finale globale dei prodotti combinati tenendo conto della valutazione dell ente certificatore del dispositivo medico

(scientific( opinion e riesami) CHMP fornirà anche una valutazione finale globale dei

11 4. RCP, etichettatura, foglietto illustrativo Informazioni sulle confezioni primarie/esterne Codici unici del prodotto e della donazione Per solo uso autologo,, con codice identificativo del paziente Tipologia e provenienza delle cellule Natura del dispositivo medico con istruzioni ed eventuali precauzioni per l uso l e per lo scarto

autologo,, con codice identificativo del paziente Tipologia e provenienza delle

12 5. Prescrizione post-registrazione (farmacovigilanza) Misure previste per il follow up dell efficacia efficacia e delle reazioni avverse (Regolamento 726/2004 e prossime linee guida specifiche) Valutazioni sull efficienza del sistema di gestione del rischio eventualmente attuato In caso di reazioni avverse gravi con un prodotto combinato l Agenzia l informerà le rispettive autorità competenti responsabili per i trapianti di tessuti e cellule (in Italia il CNT) e per i dispositivi medici (in Italia il MinSal)

eventualmente attuato In caso di reazioni avverse gravi con un prodotto combinato l Agenzia l informerà le rispettive autorità

13 5. Tracciabilità Tracciabilità dei singoli prodotti: dalle sostanze di partenza e materie prime fino all ospedale dove verrà fornito il medicinale e documentazione reperibile per 30 anni dalla data di scadenza del prodotto presso il produttore. L ospedale deve mantenere tracciabilità del prodotto e del paziente trattato Direttiva 2004/23 e prossime linee guida specifiche

anni dalla data di scadenza del prodotto presso il produttore.

14 6. Incentivi L applicant può chiedere consultazioni (scientific advice) presso l EMEA l per piani e sistemi di farmacovigilanza e di gestione dei rischi 90% riduzione tariffe per piccole medie industrie e 65% per altri Classificazione di prodotti AT: entro 60 giorni (borderline con cosmetici e dispositivi medici)

riduzione tariffe per piccole medie industrie e 65% per altri Classificazione

15 6. Incentivi Per piccole e medie industrie: valutazione scientifica e certificazione per dati rilevanti su qualità e preclinica 50% riduzione della tariffa di registrazione (e delle attività post registrative del 1. anno) per ospedali e piccole medie industrie se possono dimostrare che il prodotto è di particolare interesse per la salute pubblica della Comunità

16 7. Comitato per Terapie Avanzate 5 membri del CHMP 1 rappresentante da ogni Stato Membro 2 membri in rappresentanza dei medici scelti dalla Commissione EU 2 membri in rappresentanza delle associazioni di pazienti scelti dalla Commissione EU Dispositivi medici, ingegneria tessutale, terapia cellulare, biotecnologia, chirurgia, farmacovigilanza, risk management e etica (per 3 anni e non conflitti con biotecnologie e dispositivi medici)

pazienti scelti dalla Commissione EU Dispositivi medici, ingegneria tessutale, terapia cellulare,

17 8. Disposizioni generali e finali La Commissione potrà,, previa consultazione con l Agenzia emendare gli allegati I-IV I IV Entro 5 anni dall entrata in vigore del Regolamento la Commissione pubblicherà una relazione ed una valutazione dell impatto del progresso tecnico sul Regolamento stesso Il Regolamento entrerà in forza il 20. giorno dalla sua pubblicazione e diventa operativo dopo 1 anno

pubblicherà una relazione ed una valutazione dell impatto del progresso tecnico sul Regolamento

18 8. Disposizioni generali e finali (periodo di transizione) Per prodotti diversi da quelli di ingegneria tessutale già sul mercato nazionale alla data di applicazione del Regolamento: 3 anni per adeguarsi Per prodotti di ingegneria tessutale già sul mercato nazionale alla data di applicazione del Regolamento: 4 anni per adeguarsi Per tutte queste situazioni: nessuna tariffa all Agenzia

per adeguarsi Per prodotti di ingegneria tessutale già sul mercato nazionale alla data di

19 Normativa di transizione in Italia Decreto 5 dicembre 2006 G.U. N. 57 del 9 marzo dicembre 2006 G.U. N. 57 del 9 marzo 2007 operativo dal entrata in vigore del Regolamento Autorizzazione per soli enti pubblici Impieghi clinicamente e scientificamente consolidati (cornea, condrociti, pelle, prodotti antitumorali a base di cellule) e trattamenti compassionevoli Secondo i requisiti per la produzione indicati dall ISS

scientificamente consolidati (cornea, condrociti, pelle, prodotti antitumorali a base di cellule) e

20 Normativa di transizione Decreto 5 dicembre 2006 G.U. N. 57 del 9 marzo 2007 Requisiti per la produzione in laboratori pubblici (autocertificazione all AIFA) Direttore con almeno due anni di esperienza specifica Autorizzazione regionale all esercizio del laboratorio Produzione: non a scopi di lucro in linea con i requisiti di qualità approvati dall ISS attiva da almeno due anni

AIFA) Direttore con almeno due anni di esperienza specifica Autorizzazione regionale all

21 Le nostri programmi prossimi e futuri Definire standard per la produzione negli ospedali (e formazione) Stabilire un centro di vigilanza che identifichi, prevenga e minimizzi i rischi (ottimizzazione della banca dati TA?) Stabilire un sistema di prezzi e rimborsabilità delle TA Organizzare campagne di coinvolgimento pubblico: donazioni gratuite di cellule (cellule( embrionali, fetali, germinali?) Indennità? Selezionare esperti di TA (e dispositivi medici?) per partecipare attivamente alle attività di AIFA e dell EMEA (ed eccellere!) Chiarimento del quadro legislativo e regolatorio

22 Terapie Avanzate: settore borderline con altri prodotti e fabbricati in siti produttivi diversi Prodotti medicinali Cellule e tessuti Prodotti sangue Medicinali per terapie avanzate Dispositivi medici Banche cellulari Centri trasfusionali Ospedali Piccole industrie

23 Progetto Terapie Avanzate Con la collaborazione di: Ministero della Salute, Università,, Ospedali, Assessori Regionali, Ricercatori, Industrie e società di servizi collegati

24 Il progetto AIFA CNT ISS: i partecipanti AIFA: Nello Martini, Fernanda Ferrazin,, Umberto Filibeck,, Laura Galatti,, Anna Rosa Marra, Giuseppe Pimpinella, Cristina Pintus, Carlo Tomino CNT: Alessandro Nanni Costa, Fiorenza Bariani, Enrica Blais, Deirdre Fehily, Eliana Porta, Daniela Storani, Manuela Trerotola,, Erica Villa ISS: Stefano Vella,, Filippo Belardelli,, Rosanna Botta, Maria Ferrantini,, Giovanni Migliaccio, Carmela Rozera

25 Il progetto AIFA CNT ISS: primi risultati Incontro con rappresentanti di tutte le parti interessate Normativa transitoria per l uso l consolidato (Decreto ) Corsi per GMP per prodotti di terapia avanzata Linee guida GMP focalizzate per terapie cellulari Incontri per consultazioni per l allestimento l dei laboratorio Portale sulle terapie avanzate Preparazione di un bando di ricerca AIFA per sperimentazioni cliniche con TA Partecipazione al gruppo di lavoro EMEA e alle discussioni al Consiglio sul Regolamento

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