Tecnologie ad alto Impatto Economico in Oncologia

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1 L'IMPATTO ORGANIZZATIVO E GESTIONALE DELLE NUOVE TECNOLOGIE NELLE ORGANIZZAZIONI SANITARIE Le variabili critiche delle nuove tecnologie in campo onco-ematologico Maurizio Marangolo Forlì il 13 Luglio 2006 Tecnologie ad alto Impatto Economico in Oncologia In diagnostica Strumentale: PET-TAC Laboratorio: marcatori sierici e tissutali In terapia Nuovi farmaci a target biologico Nuove indicazioni di farmaci già in uso Nuovi approcci radioterapici 1

2 La PET e PET-TAC in Oncologia Il numero di esami previsto in Italia per il 2006 dovrebbe superare di > 20% gli riscontrati nel 2005 che, a loro volta, nel 2004 erano Le previsioni, limitatamente al comparto oncologico, sono, in Europa e USA, in prospettiva nell ordine dei esami per milione di abitanti all anno con una capacità operativa ottimale di esami anno per tomografo. 2

3 Figura 1 - Evidence profile per un test di valutazione diagnostica Impatto clinico (efficacia) Impatto clinico organizzativo Performance tecnica Accuratezza diagnostica Sicurezza & accettabilit à Impatto sul processo diagnostico Impatto sull iter terapeut ico Impatto sull outcome Rapporto costo-efficacia Letteratura esistente Area che necessita di programmi di ricerca aree nelle quali esistono studi primari, revisioni e TA report aree nelle quali è prioritario svolgere programmi prospettici di ricerca clinica % # $! "!!!! " 3

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5 $ La valutazione di un test diagnostico, avviene nell ambito di una sperimentazione, quindi in condizioni ideali o artificiali (che non sono quelle della pratica clinica quotidiana) Si va a valutare, rispetto ad una diagnosi certa, in che misura il test è corretto o è in errore Risultato del Test Positivo Negativo Malattia Presente Vero Positivi a c Falso Negativo Malattia Assente Falso Positivo b d Vero Negativo Sensibilità= a/a+c VPP= a/a+b Specificità= d/b+d VPN= d/c+d 5

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7 Il Ruolo dei Marcatori Tumorali nelle Neoplasie Colorettali Linee guida ASCO 2000 $5 4 4 $ $ 2!3 6# ( ( & & & 6#78.8 ( ( ( ( ( Il Ruolo dei Marcatori Tumorali nella Neoplasia Mammaria Linee guida ASCO 2000 Marker Diagnosi Precoce Diagnosi Prognosi Monitoraggio Recidiva/ Progressione Monitoraggi o Terapia (come unico strumento) CA 15.3 CEA CA

8 Carcinoma Prostatico Quale frequenza del PSA? PSA al Tempo 0 % conversione a PSA Anno Anno Anno Anno Anno #9::; afp Ca 125 Ca 15/3 Ca 19/9 CEA PSA 0 Ospedale Territorio 8

9 &$ <, 7=9::; ;;;.A??&# B Le variabili critiche delle nuove tecnologie in campo onco-ematologico: i farmaci *! /# / ) *!! /! /! /C / #DE2ED 9

10 !!) *,! # 2!!) / 0C1 * ) /# / * 2 Study Design I Patients with CRC progressed on or within 3 months of irinotecanbased chemotherapy RANDOMIZATION Irinotecan + cetuximab n=218 Cetuximab n=111 PD Irinotecan + cetuximab 10

11 Study Design II 2:1 randomization selected data at start of study indicated combination treatment might be more effective With 150 patients in the combination arm, the power will be 85% to conclude that the response rate will be higher than 10%, assuming that the true response rate is 19% (using a two-sided binomial test at a 5% significance level) Response Rate/TTP IRC ITT cohort Combination Monotherapy p-value (n=218) [95% CI] (n=111) [95% CI] PR 22.9% [ ] 10.8% [ ] Disease control* 55.5% [ ] 32.4% [ ] Median TTP 4.1 months 1.5 months < *CR+PR+SD 11

12 PROPORTIO 1 0,8 0,6 0,4 Survival Curves IRC-ITT Mono Combo N events Median HR (95% CI): 0.91 (0.68; 1.21) log rank p-value = ,2 Months MONTHS Outcome Cetuximab Cetuximab + Irinotecan Effetto Stima puntuale (95% CI) NNT te Sopravvivenza mediana 6,9 m 8,6 m HR=0,91 p %CI = N.D. Il background dello studio è discutibile. Quale è il braccio definibile come standard? Sopravvivenza libera da progressione 1,5 m 4,1 m HR=0,54 p< % CI = N.D. 12 a 6 m Risposta globale (completa + parziale) RC RP 0% 10.8% 0% 22.9% Differenza assoluta=12.1% P=0.007 N.A*. NA* =in quanto non vi sono risposte complete ed è discutibile il significato clinico di stimare l NNT rispetto ad un parametro di attività e non di efficacia clinica Qualità della vita (misurata con apposite scale) n dati n dati Neutropenia di grado IV 0% 9.4% n è specificato il grado di neutropenia Mortalità correlabile al trattamento 0% 0% Altre tossicità di grado III - IV 43.5% 65.1% n è specificato il grado delle tossicità Tossicità a carico di cute e mucose di grado III e IV 33.3% 55.2% Interruzione non dovuta a PD n dati n dati 12

13 (!"! # $# F % &" 13

14 #(!' *!!D!!!!! * (9>G, * (9::99HIGD7D9!J9::; 7DH *!>;.:::$@D 79:@ G * AD>/ HI."! Classe di farmaci La spesa farmacologica: 2005 Spesa lorda M 2005/2004 Quota Ospedaliera % Cardiovascolari % 2,2% Gastro-intestinale ,9% 4,5% Antimicrobici ,8% 26,4% Sistema nervoso centrale ,7% 8,5% Sistema Respiratorio 957 7,1% 0,6% Antitumorali 728 5,4% 33% Emoderivati + Fattori di Crescita 717 5,3% 13,9% Genito-Urinari + Ormoni sessuali 603 4,5 0,6 Apparato Muscolo Scheletrico 511 3,8% 2,4% 14

15 '() & "!! * +,-!+#.!"/! 0112" K, 2! Antibl Antib 2004 Antibl Antib Trim 2 Trim 3 Trim Totale 15

16 AUDIT sui Farmaci ad Alto Costo( Numero Pazienti) Totale AIFA GIMBE OFF-OFF OncRA OncLU OncFA AUDIT su Farmaci ad Alt o Cost o ( Espresso in %) 100% 90% 80% 70% 60% 50% 40% Totale AIFA GIMBE OFF-OFF 30% 20% 10% 0% OncRA OncLU OncFA 16

17 ! 4! 5 " 6 /# '2+() 89+:) '+8) Oxaliplatino Paclitaxel Docetaxel Herceptin Caelyx Cetuximab 0 AIFA GIMBE OFF Label Tot. Tratt. 477 G F (B 17

18 GLG '!(6, M! 18

19 %!6#!) *!! * (!! * N$ 3! 19

20 ( B-..$) * ( ) /' / 26) * F * 4 F * 2!F / * & * & 20