Terapie innovative tra efficacia e sostenibilità

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1 Terapie innovative tra efficacia e sostenibilità Chiara Poggiani Farmacista Coordinamento Regionale Unico sul Farmaco Regione del Veneto

2 Innovazione e sostenibilità I farmaci innovativi Percorsi regolatori accelerati (breackthrough, fast track, accelerated assessment) Registrazione basata su dati non sempre maturi (anche solo studi di fase II) Beneficio clinico incerto (endpoint clinicamente non rilevanti e efficacia incrementale scarsa) Costi sempre meno sostenibili e Sforamento spesa ospedaliera Sobrero et al, 2015

3 Trend spesa ospedaliera e territoriale +1% +1% +8% +13%

4 Adempimenti LEA Controllo della spesa farmaceutica La Legge 222/2007 fissa il tetto della spesa territoriale La Legge 135/2012 fissa un tetto in % sul fondo sanitario regionale % per la spesa territoriale 3,5% per la spesa ospedaliera 14,85% territoriale+ospedaliera

5 Spesa farmaceutica territoriale ed ospedaliera nel periodo gennaio dicembre 2014 e verifica del rispetto del tetto di spesa del 14,85% per regione. Regione FSN Gen Dic 2014 Tetto 14,85% Spesa farmaceutica Scosatamento assoluto vs tetto Inc.% scostamento SARDEGNA ,2% PUGLIA ,3% CALABRIA ,0% ABRUZZO ,0% LAZIO ,7% CAMPANIA ,5% MARCHE ,2% TOSCANA ,1% SICILIA ,8% FRIULI V.G ,7% BASILICATA ,6% UMBRIA ,5% MOLISE ,5% LIGURIA ,2% PIEMONTE ,1% E.ROMAGNA ,4% LOMBARDIA ,1% VENETO ,9% V.AOSTA ,3% BOLZANO ,8% TRENTO ,7% ITALIA ,6%

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8 Tetto e sfondamento spesa ospedaliera

9 Principali categorie di spesa in convenzionata e non convenzionata In ordine decrescente di incidenza Fonte: rapporto Osmed

10 Governare l innovazione per la sostenibilità e la stabilità del SSN Gli strumenti di AIFA Negoziazione del prezzo, scontistiche Tetti di spesa Meccanismi di condivisione del rischio Registri

11 Governare l innovazione per la sostenibilità e la stabilità del SSR I farmaci oncologici

12 HTA come strumento di governo Il Technology Assessment è un processo: STRUTTURATO, perché presuppone una raccolta e una analisi sistematica di dati a supporto delle tecnologie oggetto di valutazione; MULTIDIMENSIONALE, perché l impatto della tecnologia deve essere valutato su diversi piani.

13 Prioritizzazione Farmaci / Dispositivi F. Oncologici CRUF Mini Report HTA Assessment ROV Raccomandazioni Clinici esperti / Gruppi di lavoro CTRF/ CTRDM Appraisal Revisioni Synthetic judgment: Efficacy Safety Cost Quality of evidence And definition of key indicator Periodic Monitoring CRUF 13

14 Raccomandazioni evidence-based sui farmaci oncologici innovativi Gruppo di lavoro farmaci innovativi nell'ambito del coordinamento rete oncologica veneta (CROV) Componenti Oncologi Farmacologi Farmacisti Rappresentanti di Associazioni di Pazienti Esperti di economia e HTA Medici di Medicina Generale

15 Raccomandazioni evidence-based sui farmaci oncologici innovativi La Metodologia

16 Raccomandazioni evidence-based sui farmaci oncologici innovativi Mini Report di HTA sui farmaci innovativi Sistematizzazione delle informazioni sulle evidenze cliniche Inquandramento della patologia e alternative terapeutiche disponibile Descrizione della nuova tecnologia Efficacia clinica Sicurezza Valutazione comparativa dei costi Benchmarking delle valutazioni di altre agenzie di HTA internazionali Potenziale place in therapy Bibliografia

17 Raccomandazioni evidence-based sui farmaci oncologici innovativi Le 4 dimensioni della valutazione da parte del Panel Valutazioni economiche BIA Costi comparativi Stime di impatto Alternative Terapeutiche Quesito clinico Bilancio Benefici/Rischi Rilevanza clinica dell endpoint primario Entità del beneficio primario Esiti: Molto Favorevole / Favorevole / Incerto / Sfavorevole Disponibili Disponibili ma meno soddisfacenti Assenti o disponibili ma non soddisfacenti Qualità delle evidenze Metodologia ispirata al GRADE Bias e limitazioni studi Trasferibilità Entità e precisione del srisultato Esiti: Alta / Moderata / Bassa / Molto bassa

18 Raccomandazioni evidence-based sui farmaci oncologici innovativi Sono previsti 4 livelli di Raccomandazioni Utilizzo atteso > 60% R Raccomandato Utilizzo atteso: 30-60% MR Moderatamente Raccomandato Utilizzo atteso: 10-30% RS Raccomandato in casi selezionati Utilizzo atteso: fino al 10% NR Non Raccomandato Sulla base della raccomandazione formulata, il Gruppo di lavoro prevede una percentuale di utilizzo atteso che viene esplicitata per singola raccomandazione.

19 Gli output

20 L attività della ROV Raccomandazioni prodotte nel

21 Raccomandazioni in oncologia Patologia Farmaco Indicazione Quesito 1 linea, dopo adiuvante (recidiva 1 anno) Rapporto beneficio / rischio Qualità evidenze Costo vs alternative Esito Incerto Bassa > o < * RS EVEROLIMUS + exemestane K HER2/neuavanzato post-menopausa non sintomatico 1 linea, dopo adiuvante (recidiva >1 anno) Incerto Bassa > RS 2 linea Incerto Moderata > MR 3 e 4 linea Incerto Moderata > MR 1 linea, dopo adiuvante (recidiva 1 anno) Non valutabile Molto bassa > NR CARCINOMA MAMMARIO PERTUZUMAB + trastuzumab + docetaxel K HER2+ avanzato naive a anti-her2 o chemio 1 linea, dopo adiuvante (recidiva >1 anno) 1 linea, senza trastuzumab adiuvante o metastasi alla diagnosi Favorevole Moderata > MR Molto favorevole Alta > R 1 linea senza malattia viscerale Incerto Moderata > NR TRASTUZUMAB EMTANSINE K HER2+ avanzato dopo trastuzumab e taxano 2 e 3 linea Molto favorevole Alta > R 1 linea, dopo adiuvante (recidiva 6 mesi ) Molto favorevole Moderata > MR *> a maggior parte delle alternative, <a chemioterapia + bevacizumab R: raccomandato; MR: moderatamente raccomandato; RS: raccomandato in casi selezionati; NR: non raccomandato

22 Raccomandazioni in oncologia Patologia Farmaco Indicazione Quesito Rapporto beneficio / rischio Qualità evidenze Costo vs alternative Esito 1 linea, dopo chemio adiuvante oxaliplatin based (recidiva 6 mesi) Incerto Moderata * MR AFLIBERCEPT + FOLFIRI K metastatico Resistente o in progressione dopo oxaliplatino 1 linea, dopo chemio adiuvante oxaliplatin based (recidiva > 6 mesi) 2 linea, dopo chemio oxaliplatin based (no beva) Non valutabile Molto bassa * NR Incerto Alta * MR CARCINOMA CORETTALE 2 linea, dopo chemio oxaliplatin based + beva Incerto Moderata * MR BEVACIZUMAB + fluoropirimidine K metastatico 2 linea beyond progression dopo chemio FOLFOX + beva Favorevole Moderata ** MR dopo chemio FOLFIRI + beva Favorevole Moderata > MR REGORAFENIB K metastatico Precedentemente trattato o non candidabile alle terapie disponibili ECOG PS 0-1 Incerto Moderata ECOG PS 2 Non valutabile Assenza di alternative soddisfacenti RS Molto bassa / NR * sovrapponibile a chemio + bevacizumab, superiore a chemio; ** sovrapponibile ad aflibercept + chemio, superiore a chemio, R: raccomandato; MR: moderatamente raccomandato; RS: raccomandato in casi selezionati; NR: non raccomandato

23 Raccomandazioni in oncologia Patologia Farmaco Indicazione Quesito Rapporto beneficio / rischio Qualità evidenze Costo vs alternative Esito ABIRATERONE + prednisone o prednisolone K metastatico Resistente a castrazione, post docetaxel K metastatico Resistente a castrazione, chemio naive Favorevole Moderata < MR Favorevole Moderata > RS CABAZITAXEL + prednisone o prednisolone K metastatico Resistente a castrazione, post docetaxel Incerto Moderata > NR CARCINOMA PROSTATICO ENZALUTAMIDE K metastatico Resistente a castrazione, post docetaxel 2 linea dopo docetaxel Favorevole Moderata 3 linea dopo docetaxel e abiraterone Non valutabile Molto bassa > vs abiraterone Assenza di alternative RS RS RADIUM 223 DICLORURO K metastatico Resistente a castrazione con metastasi ossee sintomatiche Post docetaxel Favorevole Moderata = MR Docetaxel naive Favorevole Bassa/ moderata > vs docetaxel RS R: raccomandato; MR: moderatamente raccomandato; RS: raccomandato in casi selezionati; NR: non raccomandato

24 Raccomandazioni in oncologia Patologia Farmaco Indicazione Quesito Rapporto beneficio / rischio Qualità evidenze Costo vs alternative Esito AFATINIB NSCLC avanzato Naive ai TKI Qualsiasi mutazione attivante EGFR Favorevole Bassa < RS Delezione esone 19 Favorevole Bassa < RS CARCINOMA POLMONARE CRIZOTINIB PEMETREXED NSCLC avanzato Positivo per ALK, precedentemente trattati NSCLC avanzato Trattamento di mantenimen to Malattia non progredita dopo 4 cicli di induzione con platino Malattia non progredita dopo 6 cicli di induzione con platino Favorevole Moderata > R Favorevole Sfavorevole Moderata Molto bassa Assenza di alternative Assenza di alternative MR NR NSCLC: carcinoma polmonare non a piccole cellule; TKI: inibitore delle tirosin chinasi R: raccomandato; MR: moderatamente raccomandato; RS: raccomandato in casi selezionati; NR: non raccomandato

25 Raccomandazioni in oncologia Patologia Farmaco Indicazione Quesito Rapporto beneficio / rischio Qualità evidenze Costo vs alternative Esito CARCINOMA OVARICO BEVACIZUMAB + carboplatino e paclitaxel K avanzato 1 linea Pazienti ad alto rischio Pazienti a basso rischio Incerto Moderata > MR Sfavorevole Moderata > NR CARCINOMA PANCREATICO NAB- PACLITAXEL + gemcitabina Adenocarcinoma metastatico 1 linea Favorevole Moderata > MR Metastatico sintomatico Favorevole Moderata Superiore RS CARCINOMA BASOCELLULARE VISMODEGIB K avanzato Localmente avanzato (non candidabili a chirurgia o radioterapia) Favorevole Moderata Alternative insoddisfacenti MR R: raccomandato; MR: moderatamente raccomandato; RS: raccomandato in casi selezionati; NR: non raccomandato

26 Raccomandazioni in oncologia Patologia Farmaco Indicazione Quesito Rapporto beneficio / rischio Qualità evidenze Costo vs alternative Esito Tumori stromali gastrointestinali (GIST) REGORAFENIB GIST avanzato dopo imatinib e sunitinib Favorevole Moderata Alternative insoddisfacenti MR Tumori neuroendocrini pancreatici (pnet) VISMODEGIB pnet ben differenzito non operabile in progressione prima linea Favorevole Moderata / bassa seconda linea Favorevole Moderata sovrapponibile ad everolimus sovrapponibile ad everolimus RS MR R: raccomandato; MR: moderatamente raccomandato; RS: raccomandato in casi selezionati; NR: non raccomandato

27 Innovazione e sostenibilità I farmaci innovativi perchè intervenire Garantire un accesso equo alle cure, promuovendo l appropriatezza prescrittiva Allocazione delle risorse efficace ed efficiente