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L estimatore di Kaplan Meier non consente di tener conto delle diverse difficoltà/complessità dei Trapianti eseguiti. Ogni trapianto ha una difficoltà differente legato sia alle condizioni cliniche del paziente in lista di attesa, sia della qualità dell organo trapiantato. La valutazione degli esiti dei diversi centri prevede le seguenti fasi: 1. Analisi "cruda" della sopravvivenza tramite estimatore di K-M per ciascun centro trapianto 2. Selezione dalla letteratura scientifica o dalle indicazioni cliniche dei gruppi di lavoro delle variabili che possono avere un effetto sull outcome del trapianto. 3. Conferma dell effetto delle variabili tramite un analisi univariata di regressione di Cox a livello Italia. 4. Sulla base dell indagine univariata creazione di un modello multivariato di regressione di Cox (sempre a livello nazionale). 5. Applicazione del modello multivariato a tutti i trapianti eseguiti da ciascun centro per la stima degli "eventi attesi " di ciascun Centro Trapianto. 6. La Differenza percentuale tra "eventi attesi " e "eventi osservati " ci fornisce un parametro (θ) per confrontare i centri. 4

Metodologia Selezione delle variabili: Regressione di Cox Univariata/Multivariata Creazione di un modello di regressione di Cox h(t,x, β oo zz )=h oo (tt) ee (xx ooββ oo + xx 1 ββ 1 + xx zz ββ zz ) Effetto Centro: θ = i ( j d ij j - H j ij H ij ) Hazard Adjusted per Centro Trapianto: H i ( t) = H 0 ( t) e θ i Survival Adjusted per Centro Trapianto: S i ( t 0 ) = e H ( t ) i 0 = e H 0 ( t 0 ) e θi Rif. Smits, J. M., J. De Meester, et al. (2003). "Mortality rates after heart transplantation: how to compare centerspecific outcome data?" Transplantation 75(1): 5 90-96. 5

Risultati Analisi Univariata IC 95,0% per exp(b) IC 95,0% per exp(b) p-value HR Inferiore Superiore p-value HR Inferiore Superiore Classe età paziente* 0,006 Sesso del Donatore A=18-46 1,000 F 1,000 B=47-53 0,708 1,04 0,847 1,276 M 0,903 0,991 0,862 1,14 C=54-58 0,01 1,29 1,063 1,566 BMI del Donatore** 0,036 D=>58 0,005 1,323 1,089 1,608 A=normopeso 1,000 Sesso del paziente* B=sottopeso 0,689 0,906 0,557 1,471 F 1,000* C=sovrappeso 0,015 1,199 1,036 1,388 M 0,107 0,88 0,753 1,028 D=obeso 0,051 1,313 0,999 1,726 BMI del paziente 0,603 Giorni Terapia Intensiva donatore 0,693 A=normopeso 1,000 A=0-1 1,000 B=sottopeso 0,781 1,099 0,565 2,138 B=2 0,929 1,009 0,828 1,23 C=sovrappeso 0,2 0,875 0,714 1,073 C=3-5 0,551 0,945 0,784 1,139 D=obeso 0,654 0,927 0,665 1,291 D=>5 0,454 1,076 0,889 1,301 Tempo attesa al trapianto* 0 Gruppo sanguigno Donatore 0,104 A=<36 1,000 0 1,000 B=36-125 0 0,661 0,544 0,803 A 0,079 0,874 0,753 1,015 C=126-307 0 0,633 0,52 0,771 AB 0,374 0,849 0,592 1,218 D=>307 0 0,711 0,587 0,861 B 0,034 0,771 0,606 0,98 Indicazione al trapianto* 0 Causa di morte del donatore** 0 01=Malattia Epatica Cronica 1,000 A-Trauma=Trauma 1,000 02=Tumore 0,922 1,009 0,844 1,207 B-Vascol=Vascolare 0 1,368 1,163 1,608 03=Urgenze 0 2,275 1,669 3,099 C-Altro=Altra Causa 0,982 1,004 0,694 1,452 04=Ritrapianto DLF 0 2,245 1,771 2,847 Compatibilità di gruppo* 05=Altro 0,788 1,039 0,787 1,371 COMP 1,000 Gruppo Sanguigno Paziente 0,501 ISO 0,005 0,689 0,533 0,891 0 1,000 Mismatch sesso donatore/ricevente 0,347 A 0,268 0,918 0,788 1,069 F-F 1,000 AB 0,641 0,929 0,68 1,268 F-F 0,084 1,213 0,975 1,511 B 0,17 0,853 0,68 1,07 M-F 0,386 1,115 0,872 1,426 Stato UNOS al trapianto* 0 M-M 0,584 1,048 0,886 1,239 1 1,000 Tecnica Chirurgica di trapianto** 2A 0,083 0,769 0,571 1,035 Full 1,000 2B 0 0,468 0,367 0,598 Split 0,766 1,048 0,771 1,425 3 0 0,364 0,272 0,486 Precedente Trapianto* Classe Donor Risk Index* 0 NO 1,000 A=<1,16 1,000 SI 0 2,152 1,74 2,661 B=1,16-1,45 0,203 1,147 0,929 1,416 Anno del trapianto* 0,122 C=1,46-1,75 0,097 1,195 0,968 1,476 2002 1,000 D=>1,76 0 1,778 1,459 2,167 2003 0,59 0,954 0,805 1,131 Classe età donatore** 0 2004 0,047 0,84 0,708 0,998 A=<35 1,000 Numerosità trapianti per centro 0,111 B=36-53 0,632 1,053 0,853 1,299 A=over 150 1,000 C=54-65 0,004 1,349 1,103 1,649 B=101-150 0,054 1,182 0,997 1,401 D=>65 0 1,654 1,356 2,018 C=76-100 0,053 1,206 0,998 1,458 D=00-75 0,181 1,176 0,927 1,492 riferimento Tempo di ischemia fredda** 0,264 * variabili da analizzare con il modello multivariato A=0-480 1,000 **variabili escluse perché contenute nel DRI (donor risk index) B= over 480 0,264 1,083 0,942 1,245 6

Risultati Analisi Multivariata p-value HR IC 95,0% per exp(b) Inferiore Superiore Classe età ricevente,005 A=18-46 riferimento B=47-53,334 1,108,900 1,364 C=54-58,006 1,325 1,085 1,619 D=>58,002 1,381 1,128 1,691 Indicazione al trapianto,000 01=Malattia Epatica Cronica riferimento 02=Tumore,797,976,814 1,172 03=Urgenze,114 1,470,912 2,370 04=Ritrapianto DLF,000 1,833 1,403 2,394 05=Altro,384,872,640 1,187 Stato UNOS al trapianto,000 1 riferimento 2A,292,806,540 1,204 2B,002,536,362,792 3,000,433,284,660 ND,223,772,510 1,170 Classe Donor Risk Index,000 A=<1,16 riferimento B=1,16-1,45,275 1,125,910 1,391 C=1,46-1,75,054 1,232,996 1,523 D=>1,76,000 1,809 1,477 2,215 7

Risultati Survival variabili modello multivaraiato 8

Confronto HR Cox vs Theta 2 1,5 1 0,5 HR cox theta 0-0,5-1 9

100 090 080 070 060 050 040 030 020 010 000 Risultati Survival grezzo vs adjusted CT_14 CT_15 CT_01 CT_05 CT_10 CT_16 CT_06 CT_19 CT_03 CT_09 CT_17 CT_04 CT_11 CT_07 CT_13 CT_18 CT_12 CT_02 CT_08 CT_20 5 anni 100 090 080 070 060 050 040 030 020 010 000 Adjusted Crude 1 anno CT_14 CT_15 CT_01 CT_05 CT_10 CT_16 CT_06 CT_19 CT_03 CT_09 CT_17 CT_04 CT_11 CT_07 CT_13 CT_18 CT_12 CT_02 CT_08 CT_20 Adjusted Crude 10

Bibliografia Bibliografia: Avolio, A. W., M. Siciliano, et al. (2008). "Donor risk index and organ patient index as predictors of graft survival after liver transplantation." Transplant Proc 40(6): 1899-1902. Berenguer, M. (2008). "Risk of extended criteria donors in hepatitis C virus-positive recipients." Liver Transpl 14 Suppl 2: S45-50. Biselli, M., A. Gramenzi, et al. (2010). "Long term follow-up and outcome of liver transplantation for alcoholic liver disease: a single center case-control study." J Clin Gastroenterol 44(1): 52-57. Cescon, M., G. L. Grazi, et al. (2008). "Improving the outcome of liver transplantation with very old donors with updated selection and management criteria." Liver Transpl 14(5): 672-679. Feng, S., N. P. Goodrich, et al. (2006). "Characteristics associated with liver graft failure: the concept of a donor risk index." Am J Transplant 6(4): 783-790. Kamath, P. S., R. H. Wiesner, et al. (2001). "A model to predict survival in patients with end-stage liver disease." Hepatology 33(2): 464-470. Lai, Q., A. Molinaro, et al. (2010). "Preoperative donor scores and postoperative early measures of graft function: relevance to the outcome of liver transplantation." Transplant Proc 42(4): 1209-1211. Merli, M., G. Nicolini, et al. (2005). "Predictive factors of outcome after liver transplantation in patients with cirrhosis and hepatocellular carcinoma." Transplant Proc 37(6): 2535-2540. Petrowsky, H. and R. W. Busuttil (2009). "Evolving surgical approaches in liver transplantation." Semin Liver Dis 29(1): 121-133. Quintieri, F., O. Pugliese, et al. (2006). "Liver transplantation in Italy: analysis of risk factors associated with graft outcome." Prog Transplant 16(1): 57-64. Rossi, M., M. Merli, et al. (2007). "Outcome after liver transplantation in patients with cirrhosis and hepatocellular carcinoma." Transplant Proc 39(6): 1895-1897. Smits, J. M., J. De Meester, et al. (2003). "Mortality rates after heart transplantation: how to compare center-specific outcome data?" Transplantation 75(1): 90-96. 11

Portale Centro Nazionale per i Trapianti http://www.trapianti.ministerosalute.it/cnt/cnt.jsp 12

Aggiornamento della Base Dati vs Aggiornamento "Censored" Percentuale aggiornamento Base Dati: calcolata tramite il rapporto tra follow-up aggiornati (che include sia i follow-up attesi e inviati che i follow-up conclusi) e trapianti eseguiti. Percentuale aggiornamento Censored 1 anno: follow-up attesi con fup >365 Percentuale aggiornamento Censored 5 anno: follow-up attesi con fup >1825 98,7 % 95,2 % 13

Valutazione esiti - Sopravvivenza "Grezza" 14

Valutazione esiti - Sopravvivenza "Adjusted" 15

Valutazione esiti Tabella "C" 16

Ringraziamenti Centro Nazionale Trapianti Centri di Riferimento Interregionali Centri Riferimento Regionali Centri Trapianto 17