Opuscolo informativo sulla terapia con talidomide. In attesa di una cura IMF vi aiuta

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1 Opuscolo informativo sulla terapia con talidomide In attesa di una cura IMF vi aiuta

2 Note Personale sanitario incaricato della mia cura Medico Telefono Infermiere Telefono Ospedale Centralino Altro Telefono Contatti in caso di emergenza Telefono Telefono Altri farmaci che sto assumendo Dosaggio del talidomide Dose (p. es. 100 mg) Numero di capsule (p. es. 2 x 50 mg) Posologia: Mattino A giorni alterni Altro Importanti informazioni da ricordare durante l'assunzione del talidomide L'uso del talidomide per il trattamento del mieloma è attualmente oggetto di ricerca in studi clinici. Lo scopo di questo opuscolo consiste nel fornire al paziente informazioni di carattere generale sul trattamento con talidomide. Esso non fa parte, né è inteso come sostitutivo, del programma S.T.E.P.S. (System for Thalidomide Education and Prescribing Safety Sistema informativo sul talidomide e la sicurezza di prescrizione). Per poter ricevere la terapia con talidomide, tutti i pazienti devono essere informati sul programma S.T.E.P.S. e devono accettare e seguirne i requisiti. Sponsorizzato da una sovvenzione didattica, senza restrizioni, concessa dalla Celgene Corporation. 2003, International Myeloma Foundation, North Hollywood, California U.S.A.

3 Indice Introduzione 5 Che cos'è il talidomide? 6 Il talidomide è uguale alla chemioterapia? 6 In quali casi è più indicata la terapia con talidomide? 7 Quali sono i meccanismi di trattamento del talidomide? 8 Quali sono i possibili effetti collaterali del talidomide? 9 Casi in cui il talidomide non è indicato 14 Come viene somministrato il talidomide? 15 Il talidomide può essere assunto assieme ad altri trattamenti per il cancro? 16 L'assicurazione medica copre il costo del talidomide? 16 In conclusione 16 Informazioni su IMF 18 Glossario 21

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5 Introduzione L'uso del talidomide per il trattamento del mieloma* è un idea recente, benché il talidomide sia stato oggetto di ricerca per alcuni decenni, durante i quali si è scoperto molto relativamente all'efficacia del talidomide per il trattamento di svariate malattie, nonché alle modalità di trattamento degli effetti collaterali. Inoltre siamo ora consapevoli di quanto sia importante evitare l'esposizione delle gestanti al talidomide. Il talidomide è attualmente approvato per il trattamento dell'eritema nodoso lepromatoso, una condizione infiammatoria riscontrata in alcuni pazienti affetti da lebbra. L'efficacia del talidomide sul mieloma è tuttavia attualmente oggetto di studio. Molti pazienti hanno ottenuto benefici da questa terapia. Questo opuscolo illustra a grandi linee la terapia a base di talidomide e si articola sui seguenti argomenti. Che cos'è il talidomide e quali sono i meccanismi di trattamento del mieloma Come usare il talidomide in modo sicuro Effetti collaterali dall'assunzione del farmaco Metodi che i medici possono usare per ridurre al minimo gli effetti collaterali Uso del talidomide assieme ad altre terapie Le informazioni contenute in questo opuscolo possono essere utili non soltanto ai pazienti, ma anche ai familiari, coniugi, amici o assistenti. Si tenga presente che il mieloma, come tutti i tumori, è una malattia complessa. Per quesiti specifici relativi al trattamento, rivolgersi al medico o a un infermiere. *Tutte le parole in corsivo sono definite nel glossario in calce a questo opuscolo. 5

6 Che cos'è il talidomide? Il talidomide è un farmaco che fu inizialmente impiegato negli anni 50 in vari Paesi europei per il trattamento della nausea in gravidanza. In seguito fu ritirato dal mercato allorché se ne scoprirono i gravi effetti teratogeni, ovvero le gravi e pericolose malformazioni fetali causate dal suo uso. Oggigiorno, una migliore conoscenza di questo farmaco e della sua azione ha portato alla sua riclassificazione come agente immunomodulante, in grado ovvero di agire sui livelli di alcune sostanze chimiche nel corpo che regolano l'attività delle cellule. Il talidomide ha molti effetti utili, fra cui il rallentamento o l'arresto dell'angiogenesi, ossia della formazione di nuovi vasi sanguigni. Per assicurare il corretto uso del farmaco, è stato stabilito il programma S.T.E.P.S. (System for Thalidomide Education and Prescribing Safety), il Sistema informativo sul talidomide e la sicurezza di prescrizione. Il talidomide è uguale alla chemioterapia? La chemioterapia agisce sopprimendo le cellule in fase di moltiplicazione. Poiché le cellule attaccate dalla chemioterapia comprendono sia quelle tumorali che quelle normali del corpo, si verificano effetti collaterali come perdita dei capelli, nausea e vomito, o indisposizione gastrica. Il talidomide non è considerato una forma di chemioterapia, bensì un nuovo tipo di trattamento, in quanto esso può modificare i livelli di determinate proteine presenti normalmente nel corpo per regolare l'attività cellulare. 6

7 In quali casi è più indicata la terapia con talidomide? Il talidomide è attualmente indicato per il trattamento dell'eritema nodoso lepromatoso, ma è stato studiato anche quale trattamento per altre affezioni, compreso il cancro. Alcuni studi clinici hanno dimostrato che il talidomide è efficace contro il mieloma e può determinare risposte complete o parziali durature e la stabilizzazione della malattia. In tali studi si è riscontrata un'efficacia in pazienti con svariati stadi di mieloma, compresi: pazienti in cui il mieloma è stato appena diagnosticato pazienti in cui altri trattamenti non hanno ottenuto alcuna risposta casi di recidiva in seguito a trattamento iniziale con buon esito Il talidomide ha inoltre avuto effetti positivi nel trattamento del mieloma sia quando somministrato da solo che unitamente al desametazone, un farmaco steroideo. La scelta del trattamento più idoneo viene effettuata secondo ogni caso particolare. La dose 7

8 giornaliera ideale di talidomide è tuttora oggetto di ricerca; tuttavia, in alcuni casi, bassi dosi si sono dimostrate efficaci da sole e in combinazione. La risposta alla terapia con talidomide richiede tempo. In genere si notano miglioramenti dopo circa tre mesi di trattamento, benché si siano verificati miglioramenti anche dopo due settimane e dopo 8 mesi. Una volta ottenuta una risposta, il medico determinerà se sia necessaria una terapia continuata, o di mantenimento. È importante notare che non tutti i pazienti trattati avranno una risposta al talidomide, nel qual caso verranno prese in considerazione altre terapie più idonee. Quali sono i meccanismi di trattamento del talidomide? Sebbene gli scienziati stiano ancora ricercando i meccanismi del talidomide che agiscono contro il cancro, è noto che questo farmaco agisce su due livelli principali: innanzitutto incrementando la 8

9 risposta immunitaria dell'organismo contro il cancro e quindi bloccando l'apporto di sangue ai tumori cancerosi. Le cellule cancerose, analogamente alle cellule normali, richiedono sostanze nutritive e ossigeno apportati dal sangue al fine di sopravvivere e moltiplicarsi. Alcuni tumori immettono in circolo delle sostanze chimiche in grado di attivare la formazione di nuovi vasi sanguigni. L'aumento di vasi sanguigni all'interno del tumore può causare la crescita del tumore stesso. Si ritiene che uno dei meccanismi grazie ai quali il talidomide contiene la crescita dei tumori consista nell'impedire la formazione di nuovi vasi sanguigni all'interno del tumore. Si ritiene inoltre che il talidomide sia efficace contro il mieloma agendo direttamente sulle cellule del mieloma e sulle molecole che ne consentono la crescita. I meccanismi esatti non sono tuttavia ancora chiari agli scienziati e sono tuttora oggetto di studio. Quali sono i possibili effetti collaterali del talidomide? Gli effetti collaterali più comuni associati all'uso del talidomide sono: sonnolenza, sensazione di stanchezza; neuropatia periferica formicolio o intorpidimento degli arti (braccia, mani, gambe e/o piedi); sensazione di barcollamento o perdita dell'equilibrio; costipazione passaggio ritardato o poco frequente di feci indurite; esantema un'eruzione cutanea; leucopenia una riduzione dei leucociti (globuli bianchi) nel sangue. 9

10 Altri effetti collaterali sono stati riportati, benché rari. Qualsiasi effetto collaterale riscontrato dal paziente durante il trattamento va discusso con il medico o l'infermiere il più presto possibile. Vanno riportati inoltre al personale medico tutti i cambiamenti nello stato di salute generale, nonché i farmaci prescritti dal medico o assunti senza ricetta medica. Sonnolenza Il talidomide causa spesso una sensazione di sonnolenza, alla quale si può ovviare con i seguenti accorgimenti. Prendere il talidomide al momento di coricarsi Evitare l'uso concomitante di altri farmaci che possono causare sonnolenza A discrezione del medico o dell'infermiere, prendere altri farmaci che attenuino la sonnolenza l'assunzione di bevande alcoliche 10

11 Si consiglia di evitare situazioni nelle quali la sonnolenza possa presentare problemi. Le capacità fisiche e mentali necessarie all'esecuzione di attività pericolose, come guidare l'automobile, per esempio, possono risultare ridotte. Neuropatia periferica Una compromissione dei nervi delle estremità (braccia, mani, gambe, piedi). Gli effetti possono essere lievi e causare formicolio alle mani o ai piedi; in rari casi possono essere gravi e dolorosi. In genere ciò si verifica dopo un'assunzione prolungata del talidomide, ma in alcuni casi può anche avvenire precocemente. Per alleviare i sintomi della neuropatia periferica, si consigliano i seguenti accorgimenti. Camminare o fare altro esercizio fisico Evitare di portare scarpe strette e calze con elastici A discrezione del medico, ridurre la dose di talidomide A discrezione del medico o dell'infermiere, prendere atri farmaci indicati Comunicare al medico qualora si riscontrino sintomi di neuropatia periferica. In caso di gravi effetti collaterali, è possibile che si renda necessaria la sospensione della terapia con talidomide. Sensazione di barcollamento Questo effetto collaterale può verificarsi con l'assunzione del talidomide. Per ridurre tale sensazione, si consiglia di rimanere seduti per qualche minuto prima di alzarsi dal letto. Costipazione Si può verificare con l'assunzione del talidomide, ma è raramente grave e può essere evitata con opportune cure preventive. 11

12 Per alleviare la stipsi, si consiglia di: bere almeno 8 bicchieri di liquidi al giorno; aggiungere molta fibra alimentare alla prima colazione, come succo di prugna, succo di mela, crusca; fare esercizio fisico; dietro raccomandazione del medico, assumere un ammorbidente fecale o un lassativo. In caso di costipazione grave, si potrà diminuire la dose di talidomide o interromperne l'assunzione temporaneamente. Esantema In alcuni casi, è possibile che il paziente presenti un'eruzione cutanea durante la terapia con talidomide. Nei casi lievi (rossore o alterazione del colore della cute, con o senza vescicole) comincia in genere sul tronco e si propaga quindi alle gambe e alle braccia. Per alleviare i casi meno gravi: dietro raccomandazione del medico o di un infermiere, prendere farmaci antistaminici e corticosteroidei topici; per la pelle secca, usare prodotti idonei come crema al burro di cacao, sapone all'avena, crema Eucerin e Acid Mantle. Le eruzioni cutanee si risolvono da sole dopo circa giorni di trattamento. Alcune manifestazioni cutanee sono reazioni potenzialmente serie al talidomide. In rari casi si hanno reazioni come la sindrome di Stevens-Johnson e la necrolisi epidermica tossica. I sintomi della sindrome di Stevens-Johnson comprendono febbre persistente, eritema, vescicole o macchie rosse cutanee e vescicole in occhi, bocca, orecchi, naso e area genitale. La necrolisi epidermica tossica è caratterizzata dalla formazione di bolle e successiva desquamazione di grandi aree cutanee. 12

13 In caso di febbre e/o abbassamento della pressione sanguigna, contattare immediatamente un medico. Leucopenia Il talidomide può a volte causare una riduzione dei leucociti (globuli bianchi) del sangue, una condizione denominata leucopenia. Per questo motivo, durante la terapia vengono effettuati esami del sangue a intervalli regolari. Se il conteggio dei leucociti si abbassa eccessivamente, è possibile che sia necessario modificare la dose di talidomide somministrata o interrompere il trattamento. 13

14 Casi in cui il talidomide non è indicato Il talidomide, se assunto durante la gravidanza, può causare gravi malformazioni fetali o morte del feto. Il talidomide non deve mai essere usato in donne in stato di gravidanza o che potrebbero rimanere incinte durante la terapia. Il talidomide può essere rilevato nello sperma dell'uomo e pertanto i pazienti, sia uomini che donne, devono attenersi a strette regole anticoncezionali durante l'assunzione del talidomide. 14

15 Soltanto i medici e i farmacisti iscritti al programma S.T.E.P.S. sono autorizzati a prescrivere o dispensare il talidomide. Per iscriversi a tale programma, i medici e i farmacisti possono rivolgersi alla Celgene Corporation, il produttore del talidomide, al numero I pazienti uomini e donne dovranno impegnarsi ad attenersi a questo programma prima di poter ricevere il talidomide. Il programma S.T.E.P.S. si articola sui seguenti elementi, al fine di evitare l'esposizione di un feto al talidomide. I pazienti devono fornire un consenso informato, un'iscrizione completa a livello riservato, nonché questionari completi di follow-up nel corso del trattamento. Le donne in età feconda devono sottoporsi a test di gravidanza ogni settimana durante il primo mese della terapia con talidomide e in seguito mensilmente (ogni due settimane per le donne con cicli mestruali irregolari). Le donne in età feconda devono ricevere consulenze su metodi contraccettivi e usare 2 metodi contraccettivi per 4 settimane prima della terapia, durante la terapia e per almeno 4 settimane dopo la terapia. Gli uomini che hanno relazioni sessuali con donne in età feconda devono usare un preservativo in lattice durante la terapia e almeno per 4 settimane dopo il completamento della terapia con talidomide. Come viene somministrato il talidomide? Il talidomide è disponibile in capsule. La dose, ovvero il numero di capsule da prendere giornalmente, verrà determinata a seconda che il talidomide venga somministrato da solo o unitamente ad altri farmaci. La dose viene determinata inoltre secondo il livello di tolleranza dell'individuo. 15

16 La dose può essere aumentata gradualmente nel tempo. Un incremento graduale assicura la somministrazione sicura della dose più efficace. Qualora insorgano effetti collaterali, il paziente dovrà informare immediatamente il medico o un infermiere. In caso di gravi effetti collaterali, è possibile che sia necessario diminuire la dose o interrompere il trattamento. La dose va modificata soltanto dal medico. Il talidomide può essere assunto assieme ad altri trattamenti per il cancro? Sì, il talidomide può essere somministrato da solo o in combinazione con chemioterapia, radiazioni o trattamenti biologici. Il medico consiglierà il miglior trattamento secondo il caso specifico. L'assicurazione medica copre il costo del talidomide? Le assicurazioni private variano e ciascuna potrà fornire informazioni relativamente alla copertura per terapie al talidomide. La Celgene Corporation offre inoltre un programma di assistenza per la terapia. Per ulteriori informazioni in merito, contattare la Celgene al numero In conclusione Il talidomide è un importante trattamento per svariate malattie. Tuttavia, come per qualsiasi altro farmaco, può causare danni se non viene usato correttamente. È pertanto essenziale seguire tutti i consigli ricevuti dal personale medico durante il trattamento con questo farmaco. Per quesiti o dubbi, rivolgersi tempestivamente al medico o a un infermiere. 16

17 Una volta iniziato il trattamento, potranno sorgere dubbi o domande relativamente alla terapia con talidomide stessa, all'esito del trattamento e agli effetti collaterali, oppure si potranno avere preoccupazioni di carattere emotivo o finanziario. Sono disponibili in merito varie risorse utili al paziente. Non dimenticare di rivolgersi al team medico al fine di ottenere assistenza. È importante comunicare per poter gestire con efficacia gli effetti collaterali del trattamento, ridurre al minimo i sintomi e alleviare timori e preoccupazioni durante la terapia. Si raccomanda ai pazienti di rimanere coinvolti nel trattamento, mantenendo in tal modo sicurezza e fiducia nelle scelte terapeutiche. 17

18 Informazioni su IMF Una persona può fare differenza, due possono creare un miracolo. Brian D. Novis fondatore di IMF Il mieloma è un cancro poco conosciuto, complesso e spesso erroneamente diagnosticato che attacca e distrugge il tessuto osseo. In Europa, circa persone sono affette da mieloma. Benché attualmente non esista una cura per il mieloma, i medici seguono svariati approcci per aiutare i pazienti affetti da mieloma a vivere meglio e più a lungo. L'International Myeloma Foundation (IMF) è stata stabilita nel 1990 da Brian e Susie Novis poco dopo che Brian aveva ricevuto una diagnosi di mieloma all'età di 33 anni. Il suo sogno era quello di offrire a pazienti futuri l'accesso a informazioni mediche e un sostegno emotivo durante la loro lotta contro il mieloma. L'IMF fu stabilita con i 3 principali obiettivi di trattamento, informazione e ricerca, offrendo a pazienti, familiari, amici e assistenti un'ampia gamma di servizi. Brian morì 4 anni dopo la diagnosi iniziale, ma il suo sogno rimane vivo. Oggi l'imf conta oltre soci ed è stata la prima organizzazione dedicata esclusivamente al mieloma, e rimane tuttora la più importante. L'IMF fornisce programmi e servizi per assistere la ricerca, il trattamento e la gestione terapeutica del mieloma, per assicurare che nessuno debba affrontare la lotta contro il mieloma da solo. 18

19 Assistiamo i pazienti di oggi, con l'impegno di trovare una cura futura. Come può aiutarvi l'imf? INFORMAZIONI AI PAZIENTI PACCHETTO INFORMATIVO L'IMF offre un pacchetto gratuito contenente informazioni esaustive sul mieloma, sulle opzioni di trattamento, la gestione della malattia e i servizi forniti dall'imf, nonché il nostro acclamato Manuale del paziente. ACCESSO MEDIANTE INTERNET Sul nostro sito sono disponibili 24 ore al giorno informazioni sul mieloma, sull'imf e sui programmi di assistenza e didattici. FORUM ONLINE SUL MIELOMA Unitevi al gruppo di discussione IMF in Internet presso per condividere i vostri pensieri e le vostre esperienze. MYELOMA MINUTE Abbonatevi a questo bollettino informativo settimanale contenente le informazioni più recenti sul mieloma. Viene inviato gratuitamente tramite . SEMINARI PER PAZIENTI E FAMILIARI Incontrate gli esperti nel campo del trattamento del mieloma per saperne di più relativamente agli ultimi progressi in terapie e ricerca. MYELOMA MATRIX Questo nuovo programma, disponibile sia sul sito Web che in formato cartaceo, è una guida esaustiva ai farmaci in corso di sviluppo per il mieloma. NOTIZIARIO MYELOMA TODAY Il nostro bollettino informativo bimensile è disponibile dietro abbonamento gratuito. 19

20 ASSISTENZA ASSISTENZA TELEFONICA: Chiamata gratuita negli Stati Uniti e nel Canada per raggiungere specialisti con formazione ricevuta presso il National Cancer Institute (NCI). GRUPPI DI SOSTEGNO Una rete di oltre 90 gruppi di sostegno dedicati al mieloma tiene riunioni regolari per coloro che sono interessati a questo tema. L'IMF offre inoltre dei ritiri annuali per i capi dei gruppi di sostegno. RICERCA BANK ON A CURE TM Questa banca di DNA offre dati di ricerca genetica sullo sviluppo di nuovi farmaci. INTERNATIONAL PROGNOSTIC INDEX (IPI) Questo modello prognostico aggiornato per il mieloma consentirà ai medici di selezionare il trattamento più idoneo per ciascun paziente. SOVVENZIONI PER LA RICERCA Il Grant Program dell'imf, il più importante programma a livello internazionale per ricerca collaborativa e che conta risultati straordinari, sostiene ricercatori sia più giovani che con maggiore anzianità impegnati in una vasta gamma di progetti. L'IMF ha attratto molti giovani scienziati nel campo del mieloma, i quali sono rimasti attivi nel settore e continuano il loro lavoro di ricerca per una cura per questa malattia. 20

21 Glossario Agente immunomodulante: un farmaco che incide sui livelli di una risposta immunitaria contro cellule tumorali invasive, come quelle del mieloma. Cellule: la più piccola unità di un organismo vivente. Un insieme di molte cellule forma un tessuto e un gruppo organizzato di tessuti crea gli organi del corpo umano. Chemioterapia: farmaci impiegati per distruggere il cancro. Effetti collaterali: effetti indesiderati causati dall'assunzione di un farmaco. Eritema nodoso lepromatoso: condizione che interessa alcuni pazienti affetti da lebbra in cui delle aree cutanee risultano arrossate a seguito di congestione di piccoli vasi sanguigni. Globuli bianchi: cellule ematiche che agiscono contro le infezioni. Infiammatorio: relativo a una risposta di protezione del corpo contro una lesione o una malattia. Leucopenia: un basso livello di leucociti (globuli bianchi) nel sangue. Mieloma: un cancro delle plasmacellule del midollo osseo. Le plasmacellule cancerose sono denominate cellule del mieloma. Neuropatia periferica: formicolio o intorpidimento di mani, braccia, gambe e/o piedi. Programma S.T.E.P.S. (System for Thalidomide Education and Prescribing Safety Sistema informativo sul talidomide e la sicurezza di prescrizione): un programma creato per medici, infermieri, farmacisti e pazienti per impedire l'esposizione dei feti al talidomide. Risposta completa: si ha quando un tumore regredisce a tal punto da non poter essere rilevato. Nel caso del mieloma, un risposta completa significa che la proteina del mieloma non può essere rilevata nel sangue e/o nell'urina e che il midollo osseo non mostra alcun segno di mieloma. Risposta parziale: avviene allorché un tumore regredisce di almeno metà, ma non scompare completamente (nel mieloma, con una diminuzione fra il 25% e <50% dei livelli di paraproteine). Stabilizzazione della malattia: interruzione della crescita del tumore, che rimane delle stesse dimensioni. Studio clinico: studio nel quale viene verificata l'efficacia di un farmaco in un gruppo di pazienti impiegando un protocollo di trattamento specifico. 21

22 Appuntamenti Data Ora Note importanti

23 Data Ora Note importanti

24 International Myeloma Foundation Riverside Drive, Suite 206 North Hollywood, CA USA Telefono: (Stati Uniti e Canada soltanto) FAX: TheIMF@myeloma.org 4/03