Real world evidence: overview della situazione italiana

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1 Real world evidence: overview della situazione italiana Prof. FS Mennini Research Director, Economic Evaluation and HTA (EEHTA) CEIS, Università degli Studi di Roma «Tor Vergata» Institute for Leadership and Management, Kingston University, London, UK President, ISPOR Italy Rome Chapter 1 BACKGROUND La task force su Real World Evidence dell ISPOR ha sostenuto come i Real world data are essential for sound coverage, payment, and reimbursement decisions. La task force distingue tra: Randomized controlled trials che rappresentatno il gold standard per la dimostraizone dell efficacia clinica ma che rimane circoscritta al setting del trial; Registri osservazionali; Claims Databases. 1

2 Claims Databases (ISPOR task force) Administrative data (typically retrospective or real time, if possible) are collected primarily for reimbursement, but contain some clinical diagnosis and procedure use with detailed information on charges. Claims databases lend themselves to retrospective longitudinal and cross-sectional analyses of clinical and economic outcomes at patient, group, or population levels. Such analyses can be performed at low overall cost and in a short period of time. Date le grandi dimensioni dei Claims Database, i ricercatori possono identificare più facilmente i risultati dei pazienti con eventi rari, valutare l'impatto economico di vari interventi e approfondire la possibile associazione tra gli interventi e gli esiti 3 I Claims Databases in Italia Il patrimonio informativo derivante dal SSN viene oggi coordinato e monitorato dalla cabina di regia del Nuovo Sistema Informativo Sanitario (NSIS). 4 2

3 NSIS Il Nuovo Sistema Informativo Sanitario (NSIS) è stato disegnato per rispondere all esigenza di supporto del governo del SSN, del monitoraggio dei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA) e della spesa sanitaria. Esso rappresenta lo strumento di riferimento per le misure di qualità, efficienza e appropriatezza del SSN, attraverso la disponibilità di informazioni che per completezza, consistenza e tempestività, supportano le Regioni e il Ministero nell'esercizio delle proprie funzioni. Obiettivi principali del sistema informativo sono quindi il monitoraggio dello stato di salute della popolazione, dell efficacia/efficienza del sistema sanitario, dell appropriatezza dell erogazione delle prestazioni in rapporto alla domanda di salute, della spesa sanitaria. 5 Principali dati derivanti dai Sistemi informativi italiani Il patrimonio informativo attualmente disponibile è costituito prevalentemente da dati sugli aspetti gestionali, organizzativi ed economici delle strutture del SSN. Il Nuovo Sistema Informativo Sanitario (NSIS) è caratterizzato principalmente dalla raccolta di dati analitici, centrati sull individuo che rilevano i singoli contatti con il SSN. Il core del NSIS è costituito dal Sistema di Integrazione delle Informazioni Sanitarie Individuali (SIISI), finalizzato a raccogliere, progressivamente, la pluralità di informazioni correlate agli eventi sanitari del singolo individuo (ricoveri, specialistica ambulatoriale, assistenza domiciliare, ecc.), che caratterizzano i contatti con la rete di offerta del SSN. La strategia di realizzazione prevede un 6 approccio per stadi successivi. Ad oggi sono attivi i 3

4 Potenzialità dei sistemi informativi La disponibilità delle informazioni derivanti da tali sistemi informativi potrebbe consentire: Analisi retrospettive longitudinali e cross sectional in grado di determinare stime di spesa sulla base di caratteristiche specifiche degli utilizzatori del SSN; Analisi retrospettive per stime epidemiologiche e di burden of diseases; Analisi di valutazione economiche basate sulle proxy di rimborso del SSN molto altro 7 Un esempio: Burden economico del diabete in Italia Quanto costa oggi il diabete e quale peso economico è costretto a sostenere il nostro paese? 8 4

5 Economic Burden L obiettivo di questa analisi era quello di reperire e sistematizzare le informazioni disponibili nella letteratura nazionale ed internazionale relativa al DM in riferimento all epidemiologia ed ai dati di costo relativi alla malattia nello specifico contesto nazionale italiano. Inoltre, lo studio si prefiggeva come ulteriore obiettivo, quello di stimare la spesa annua sostenuta dal Sistema Sanitario Nazionale e dalla Società per il trattamento e la cura del diabete mellito di tipo I e II. 9 Cost of Illness del diabete principali parametri Parametri epidemiologici Popolazione residente al 1 Gennaio 2012 in Italia Stima Puntuale MIN MAX Prevalenza Diabete ,5% 4,9% 5,8% Pazienti in trattamento farmacologico 79,8% 70% 88% Pazienti trattati con Terapia Orale (OT) 77% 74% 80% Pazienti trattati Terapia Orale + Insulina (BOT) Pazienti trattati con Terapia Basal Bolus (BBT) 10% 8% 12% 13% 11% 15% Dati derivati da: Osservatorio ARNO Diabete 2011, Istituto Nazionale di Statistica 2012, Istituto Nazionale di Statistica

6 Cost of Illness del diabete I risultati Il modello ha stimato un costo annuo pari a circa 20.3 miliardi 9,58 miliardi di anno 11 10,68 miliardi di anno Costi diretti sanitari Distribuzione dei costi diretti sanitari provenienti dalla letteratura Specialistica Farmaceutica territoriale/diretta SDO 12 6

7 Costi indiretti Stima dei costi indiretti derivate dalla leteratura Voce di costo Assenza dal lavoro Pensionamento anticipato Totale N (587, ,667) 567,750 (537, ,848) 1,188,418 (1,124,917 1,253,515) Costi indiretti Miliardi 1,62 9,06 10,68 In realtà anche queste informazioni sarebbero derivabili dai database INPS 13 Come passare dai modelli basati sulla letteratura agli studi real world evidence? Quali pazienti? E come trovare un campione adeguato? 14 7

8 Fonte dei dati Sistemi informativi Farmaceuti ca Specialistic a ambulatori ale Ricoveri ospedalieri Codice identificativo anonimo 15 Stima dei costi diretti sanitari Classe A10 Altre classi per patologia In base a selezione fatta da board di esperti Farmaci Diabete Farmaci concomitanti Prestazioni specialistich e Ricoveri ospedalieri Costo real world data Da Regione Marche Ricoveri per Diabete Ricoveri per Diabete o comorbilità Totale Ricoveri 16 8

9 Alcuni risultati modello CoI basato su RWE 17 Quanti pazienti? Quali comorbilità? Una media pazienti gestiti in regione Marche ogni anno tra il (5,5% della popolazione residente) Distribuzione dei pazienti diabetici con almeno una comorbilità Pazienti % su tot paz Diabete ,3% Diabete+cardiache ,9% Diabete+neuropatiche ,3% Diabete+renali ,1% Diabete+retinopatie 849 0,4% Totale pazienti % 18 9

10 Chi sono? Statistiche descrittive del campione Media % Età media % donne Diabete , Diabete , Diabete , Diabete , Diabete , Totale Quanto costano? Costo medio anno per paziente e numero di comorbilità 20 10

11 Cosa costa di più? Peso percentuale per voce di costo associato al diabete ed alle comorbilità 21 Chi sono? (Assunzione Italia) Stima pazienti e costi Distribuzione per Comorbilità Media MIN MAX Diabete Diabete + 1 comorbilità % Diabete + 2 comorbilità Diabete + 3 comorbilità Diabete + 4 comorbilità Totale Costi diretti per pz Media MIN MAX Diabete Diabete + 1 comorbilità Diabete + 2 comorbilità % Diabete + 3 comorbilità Diabete + 4 comorbilità Totale

12 E a livello nazionale cosa accade pazienti presenti in Italia che comportano per totale interventi sanitari per diabete e comorbilità per la cura del solo diabete 85% del totale prestazioni 46% del totale prestazioni 23 Corretta Gestione del Paziente è stata costruita una analisi di scenario in grado di modificare i parametri epidemiologici e di costo del modello di COI in modo da identificare i potenziali risparmi associati ad una corretta gestione paziente. Parametri analisi di scenario ottimizzazione gestione del paziente diabetico Parametro controllo Emogobina glicata (HbA1c) Complicanz e Ospedalizzazio ni Microalbuminuria -10% -10% Colesterolo Pressione arteriosa Specialistica (ottimali-rilevate) Farmaceutic a -10% -10% +1.6 (3-1.4) +10% -10% cardio ( ) +10% (1-0.7) - -10% cardio e renali +2 (3-1) +10% cardio 24 12

13 Corretta Gestione del Paziente - ITALIA Variazione costi totali paziente con Diabete analisi di scenario (Caso-base variazione 10%) Pazienti Caso base HbA1c HbA1c Colesterolo Microalbuminuria + Pressione Arteriosa Diabete Diabete + 1 comorbilità Diabete + 2 comorbilità Diabete + 3 comorbilità Diabete + 4 comorbilità Totale Differenza totale rispetto caso-base Potenzialità attraverso integrazione RWE Nel caso del diabete, attraverso l integrazione di informazioni di carattere clinico e di laboratorio, gli scenari sulla corretta gestione dei pazienti potrebbero venire monitorati al fine di ottenere variabili di outcome basate su RWE; Più in generale, la possibilità di utilizzare dati clinici permette: effettuare stime verosimili dei dati di occorrenza degli eventi; stratificare i pazienti sulla base di caratteristiche di gravità della patologia (gruppi di confronto omogenei); raggiungimento dei target di efficacia ed efficienza dei farmaci e/o dei dispositivi

14 Prof. Francesco Saverio Mennini Research Director, Economic Evaluation and HTA (EEHTA) CEIS Università degli Studi di Roma «Tor Vergata» Institute for Leadership and Management, Kingston University, London, UK President, ISPOR Italy Rome Chapter GRAZIE PER L ATTENZIONE 27 f.mennini@uniroma2.it Web: 14