Piano Nazionale Prevenzione Vaccinale (PNPV) Angela Testi. Università di Genova 20 novembre 2013

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1 Angela Testi Piano Nazionale Prevenzione Vaccinale (PNPV) Università di Genova 20 novembre 2013 L OMS ha pubblicato nel 2005 un documento che rappresenta un punto di riferimento per i governi in merito alle decisioni da prendere sull introduzione di nuovi vaccini Necessità di investigare il profilo di efficacia, sicurezza e sostenibilità economica del vaccino per appurare se esso rappresenti una priorità di Sanità Pubblica. Ove le valutazioni al primo punto risultino positive all introduzione, si procederà con la valutazione della fattibilità del programma di vaccinazione, da un punto di vista tecnico e logistico. 1 2 L approccio più corretto è l Health Technology Assessment (HTA) L HTA è un processo multidisciplinare e indirizzato a supportare le scelte che si propone come ponte tra il mondo scientifico e quello politico, trasferendo le migliori evidenze scientifiche disponibili ai decisori istituzionali... Valutazione economica: tale analisi potrà essere condotta con diversi approcci come quello della revisione della letteratura scientifica, dell analisi costo efficacia, dell analisi costo utilità, dell analisi di minimizzazione dei costi e della budget impact analysis; 3 4

2 Valutazione economica esercizio Decisioni complesse metodi, punti di vista, obiettivi,. Esercizio BIA Scopo Differenze rispetto a CEA 5 6 C.I. Metodologie in medicina a.a Esercitazione 27 maggio 2013 caso 16 aprile 2013 abiraterone prodotto da Janssen già sottoposto a valutazione del NICE (National Institute for Health and Care Excellence) per essere ammesso nel NHS (National Health System), sistema sanitario inglese, dove è commercializzato con il nome di Zytiga I medici di famiglia rendono noto che alcuni pazienti più informati hanno già cominciato a chiedere la prescrizione del nuovo farmaco.. N.B. alcuni dati sono di fantasia

3 La vostra ASL (ASL3 genovese) nomina una Commissione incaricata di dare indicazioni sulla eventuale introduzione di questo farmaco per i residenti nel proprio territorio 30-48% dell'aumento della spesa sanitaria è dovuto agli effetti del progresso tecnologico Nella prima riunione la Commissione decide i criteri per fornire il proprio parere I criteri devono tenere conto delle caratteristiche del nostro sistema sanitario e quindi di efficacia, efficienza, equità, sostenibilità 10 Prove di evidenza EFFICACIA 11 12

4 DOMANDA 1 EFFICIENZA A. L Abiraterone riduce in modo significativo il rate di progressione B. L Abiraterone aumenta in modo significativo il rate di progressione C. L Abiraterone riduce in modo non-significativo il rate di progressione D. L Abiraterone aumenta in modo non-significativo il rate di progressione DOMANDA 2 Risorse Nuova tecnologia Benefici ICER: efficienza+efficacia Il nuovo farmaco è aggiuntivo rispetto ai precedenti: la scelta è se dare il nuovo farmaco oppure non dare niente Ci si aspetta che il nuovo farmaco aumenti la sopravvivenza di 6 mesi. In questi 6 mesi la qualità della vita è piuttosto elevata (coefficiente 0.8) Il trattamento mensile per paziente costa 2930 (dopo lo sconto) se il valore soglia è pari a euro (per i trattamenti di fine vita), il nuovo farmaco è costo efficace (costo utile)? A. Si B. No C. I dati non sono sufficienti per poter dare un giudizio D. Non si può dire nulla perché non si conosce il budget stanziato dalla Regione 16

5 Costo per paziente: 2930 x 6 mesi = Qaly per paziente: tenendo conto che 6 mesi = 0.5 anni, i qaly guadagnati sono 0.5 x 0.8 = 0.4 ICER / 0.4 = < EQUITA Sì, il farmaco è costo efficace perché ICER è < valore soglia DOMANDA 3 Nel nostro sistema sanitario equità significa equità di accesso (Legge 833/78) come assicurare che tutti coloro che ne hanno bisogno possano disporre del nuovo farmaco? Nella valutazione dell impatto dell introduzione del farmaco e delle risorse che sarà necessario allocare (oggi ed in futuro), quale/i delle seguenti misure di frequenza utilizzereste? A. Incidenza e Prevalenza di carcinoma prostatico B. Incidenza e Prevalenza di carcinoma prostatico metastatico C. Incidenza di carcinoma prostatico metastatico D. Incidenza dei fattori di rischio per carcinoma prostatico E. Prevalenza dei fattori di rischio per carcinoma prostatico 19 20

6 DOMANDA 4 Si decide di assicurare la copertura soltanto ai nuovi casi. Se in Italia si prevedono nuovi casi K prostata/anno di cui circa la metà metastatici, gli italiani sono 60 milioni, i residenti nella ASL genovese circa abitanti, il costo del trattamento è e il valore dell ICER è , che cosa dovrebbe fare la ASL? A. Autorizzare i medici a prescrivere il nuovo farmaco perché è efficace B. Autorizzare i medici a prescrivere il nuovo farmaco perché è costo efficace C. Chiedere alla Regione un budget supplementare pari a D. Chiedere alla Regione un budget supplementare pari a circa 3.6 milioni E. Chiedere alla Regione un budget supplementare pari a circa 9 milioni 21 (36 000/60 mln) x = 420=nuovi casi /anno 420/2 = 210 = nuovi casi metastatici /anno 210 x = = budget impact analysis BIA La ditta farmaceutica concede un ulteriore sconto e assicura la fornitura complessiva alla Regione per 3,5 mln Come trovare le risorse? 22 DOMANDA 5 Suggerite alla Regione di ottenere il budget per il nuovo farmaco (3,5 mln) non autorizzando più le cure termali ai liguri anziani che in questo momento ne usufruivano con un costo annuale procapite di 500 euro (pagato della Regione) e un beneficio individuale annuale pari a 0.01 Qaly A. La Regione accetta perché il beneficio annuo per ogni paziente con carcinoma è pari a 0.4 Qaly >0.01 (beneficio delle terme) B. La Regione non accetta perché Il trattamento chemioterapico costa troppo rispetto alle cure termali C. La Regione accetta perché il beneficio complessivo delle cure termali è minore di quello derivante dalla prescrizione del nuovo farmaco D. La Regione non accetta perché le persone che usufruiscono delle cure termali sono molto più numerose di quelle che 23 usufruirebbero del chemioterapico Le stesse risorse complessive Con nuovo farmaco: 210 x 0.4 = 84 qaly Con cure termali: 7000 x 0.01 = 70 qaly (costo opportunità del nuovo farmaco) 24

7 La Regione accetta? La valutazione economica NON sostituisce la decisione Il contributo che l analisi economica fornisce è quello di RAZIONALIZZARE I CRITERI DI SCELTA, esplicitando: che cosa si intende per benefici e a chi vanno quali siano i costi di un certo beneficio e chi li deve sopportare BIA VS CEA esercizio Dati a disposizione Sono usciti due nuovi trattamenti (protocolli) per un certo intervento sanitario (patologia, screening, vaccinazione, ecc.). Ci sono prove di evidenza che siano entrambi efficaci, anche se in misura diversa I protocolli hanno costi diversi. Tutti i costi sono riferiti al primo anno (per semplicità) Non ci sono costi aggiuntivi né per il servizio sanitario né per il paziente Il budget che la Regione ha a disposizione per questo intervento è pari a euro / anno In Regione, ogni anno ci sono 500 nuovi casi A (in uso nella pratica corrente) anni di coefficie vita costo per nte di guaagna paziente utilità ti B (nuovo) qaly ICER numero pazienti trattati anni di vita totali QALY totali C (nuovo) Budget disponibile/anno casi/anno

8 anni di vita guaagn ati coefficie nte di utilità costo per pazient e qaly ICER numero pazienti trattati anni di vita totali QALY totali anni di vita guaagn ati coefficie nte di utilità costo per pazient e qaly ICER numero pazienti trattati anni di vita totali QALY totali A (in uso nella pratica corrente) A (in uso nella pratica corrente) B (nuovo) C (nuovo) B (nuovo) , C (nuovo) , Valutazione economica finale Se scelgo A, tutti i pazienti con il tumore nella regione possono essere trattati entro il budget Se scelgo B o C devo scegliere chi trattare (lasciando fuori alcuni) oppure devo dirottare fondi da altri servizi Per il singolo paziente, se guardo gli anni guadagnati il trattamento C è il migliore Per il singolo paziente, se guardo i Qaly il trattamento B è il migliore La valutazione costi utilità è più favorevole per trattamento C Si possono comprare più Qaly con il budget a disposizione scegliendo il trattamento A Budget Impact Analysis (BIA) Il decisore pubblico richiede non solo di conoscere il value for money di una nuova tecnologia, ma anche il suo impatto in termini assoluti sul budget gestito Le valutazioni economiche (CEA CUA CBA) dovrebbero essere accompagnate da una valutazione di impatto sulla spesa (budget impact analysis) 32

9 BIA: metodo di valutazione economica relativamente recente Volume I Number VALUE IN HEALTH Prevalence-Based Economic Evaluation Josephine Mauskopf, PhD Research Triangle Institute, Research Triangle Park. NC An incidence based evaluation may focus either on a representative individual or on a specific disease cohort. A prevalence based evaluation generally focuses on a specific population. Incidence based evaluations measure the value of the new treatment compared to alternative treatments for the same health conditions. Prevalence based evaluations measure the impact of introducing the new treatment on annual healthcare budgets Volume 10 Number VA L U E I N H E A LT H Principles of Good Practice for Budget Impact Analysis: Report of the ISPOR Task Force on Good Research Practices Budget Impact Analysis Josephine A. Mauskopf, PhD,1 Sean D. Sullivan, PhD,2 Lieven Annemans, PhD, MSc,3 Jaime Caro, MD,4 C. Daniel Mullins, PhD,5 Mark Nuijten, PhD, MBA, MD,6 Ewa Orlewska, MD, PhD,7 John Watkins, RPh, MPH,8 Paul Trueman, MA, BA9 International Society of Pharmaeconomics and Outcome Research-ISPOR Mentre i metodi per CEA sono standard e riconosciuti a livello internazionale, per la BIA non c è ancora un accordo definitivo. Lo scopo è stimare le conseguenze finanziarie della adozione di un nuovo intervento sanitario all interno di uno specifico Sistema sanitario (contesto) che opera con vincolo di risorse; La BIA predice come un cambiamento in qualche percorso clinico (modifica di farmaci, di altre terapie, di procedure, ecc.) provoca un cambiamento nella spesa complessiva di quella patologia 35 36

10 Raccomandazioni (ISPOR) Punto di vista Scenari Popolazione Orizzonte temporale Costi Punto di vista BIA è intesa a informare coloro che sono responsabili di budget a livello nazionale o regionale. CEA include tutti i costi (diretti, indiretti, ecc. ossia il punto di vista della società); BIA è più flessibile e dovrebbe generare stime che includono varie combinazioni di servizi sanitari. scenari BIA dovrebbe paragonare scenari che si riferiscono al set completo di servizi riferiti a una certa patologia/problema, piuttosto che a singole specifiche tecnologie Il percorso potrebbe cambiare quando è disponibile il nuovo intervento (si può aggiungere, può sostituire, può modificare la sequenza, ecc.) 39 40

11 popolazione BIA: tutti i pazienti ai quali potrebbe essere erogato il nuovo servizio/intervento; orizzonte temporale Dovrebbe essere definito rispetto alle esigenze di chi ha il budget (di solito annuale); Questo dipende dalle indicazioni, ma può anche dipendere dalle condizioni di rimborsabilità, da nuova domanda indotta dalla disponibilità, ecc. La popolazione, inoltre, nel tempo può modificarsi (entrare/uscire, per esempio quando aumenta la gravità di una patologia, ecc.), mentre nella CEA si tratta di una coorte chiusa 41 In alcuni casi, potrebbe essere anche pluriennale condizioni croniche (stabili nel tempo) vaccinazioni 42 costi non ci sono indicazioni precise e ISPOR lascia flessibilità: In tutti i casi si deve trattare di costi «contabili» piuttosto che di costi «opportunità» Dipende anche da condizioni organizzative (costi fissi vs costi variabili) e di remunerazione (per esempio come è conteggiata la tariffa, a caso, a visita, ecc.) Non bisognerebbe includere costi indiretti, per esempio, perdita produttività, ecc. BIA potrebbe essere usata anche per programmare un budget, per prevedere e calcolare l impatto di nuovi interventi. Potrebbe essere utilizzata anche per modificare le condizioni di rimborsabilità Presuppone CEA 43 44

12 Stato dell arte Si parte da 55 lavori (10 anni di Pubmed) e si arriva a 5 lavori Ancora molta indeterminazione (addirittura si discute sulla migliore definizione) Conclusione (1) La BIA valuta le implicazioni finanziarie derivanti dall adozione e diffusione di una nuova tecnologia in uno specifico contesto E una analisi economica focalizzata sul concetto di affordability (sostenibilità) Non rappresenta una alternativa all analisi costo efficacia ma è complementare a questa 47 48

13 Conclusioni (2) CEA e BIA condividono molti degli stessi dati e metodi, ma ci sono importanti differenze su come questi dati e metodi sono usati. Inoltre, ci possono essere situazioni in cui i risultati CEA indicano che una tecnologia è efficiente (costo efficace), mentre i risultati BIA indicano che non è sostenibile. In questi casi non esiste nessun criterio per risolvere scientificamente questo dilemma Conclusioni (3) Particolari difficoltà, inoltre, per cure fine vita e per vaccinazioni Nel caso della vaccinazione, in particolare, per definizione, la nuova tecnologia non è in grado di tradurre l efficacia in risparmio di breve termine (entro l orizzonte temporale del budget) Un lungo orizzonte temporale solleva la questione se cominciare a spendere immediatamente su un nuovo trattamento che potrebbe portare a risparmi solo nel futuro. Il manager ha un orizzonte temporale limitato: vuole amministrare il suo budget e i potenziali effetti sono al di fuori del suo controllo La vaccinazione potrebbe essere finanziata soltanto con fondi addizionali oppure disinvestendo qualcosa, il che è molto difficile nella pratica corrente In questi casi, pertanto, l unica cosa sensata è fare una semplice previsione delle spese future indotte dalla adozione del nuovo intervento 51